Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2 клинических испытаний PR001 у младенцев с болезнью Гоше 2 типа (ПРЕДСТАВИТЬ)

18 августа 2026 г. обновлено: Prevail Therapeutics

Открытое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности однократной дозы LY3884961 у младенцев с болезнью Гоше 2 типа

J3Z-MC-OJAB — это открытое многоцентровое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности однократной дозы LY3884961 (ранее PR001) у младенцев с диагнозом болезнь Гоше 2 типа (БГ2). Для каждого пациента исследование будет длиться примерно 5 лет. В течение первых 12 месяцев после введения дозы пациентов будут оценивать на предмет влияния LY3884961 на безопасность, переносимость, иммуногенность, биомаркеры и эффективность. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение дополнительных 4 лет для мониторинга безопасности и изменений отдельных биомаркеров и клинических результатов.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • NYU Medical Center, 305 Second Ave, Suite 16
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Биаллельные мутации GBA1 соответствуют диагнозу БГ2, подтвержденному центральной лабораторией.
  • Клинический диагноз БГ2
  • Родитель/законный опекун имеет возможность понять цель и риски исследования и предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  • У пациента есть надежный информатор (т. е. родитель/законный опекун), желающий и способный участвовать в исследовании в качестве источника информации о состоянии здоровья пациента, его когнитивных и функциональных способностях (в том числе внесение вклада в рейтинговые шкалы).

Критерий исключения:

  • Диагностика серьезного заболевания ЦНС, отличного от БГ2, которое может быть причиной симптомов БГ у пациента или может спутать цели исследования.
  • Достигается самостоятельная походка.
  • Тяжелые периферические симптомы БГ, которые, по мнению исследователя, могут представлять неприемлемый риск для пациента или мешать пациенту соблюдать процедуры исследования или мешать его проведению.
  • Сопутствующее заболевание, состояние или лечение, которые, по мнению исследователя, могут представлять неприемлемый риск для пациента или мешать пациенту выполнять процедуры исследования или мешать его проведению.
  • Использование любой терапии снижения субстрата, связанной с лечением БГ.
  • Использование сильных ингибиторов или индукторов цитохрома P450 3A4 (CYP3A4) или P-гликопротеина (P-gp), лекарств, трав или безрецептурных препаратов.
  • Любой тип предшествующей генной или клеточной терапии.
  • Живая вакцина Иммунизация в течение 4 недель или неживая вакцина в течение 2 недель до начала необходимого режима иммуносупрессии.
  • Использование препаратов для разжижения крови. Антитромбоцитарная терапия приемлема, если пациент по медицинским показаниям может временно отменить ее за 7 дней до введения дозы и в течение как минимум 48 часов после интрацистернальной инъекции и люмбальной пункции.
  • Использование системной иммунодепрессивной или кортикостероидной терапии, отличной от указанной в протоколе (разрешены препараты для местного применения или ингаляции при дерматологических заболеваниях или астме).
  • Участие в другом исследовании исследуемого препарата или устройства в течение последних 3 месяцев.
  • МРТ головного мозга (магнитно-резонансная томография) и МРА (магнитно-резонансная ангиография), показывающие клинически значимую аномалию, считаются противопоказанием к интрацистернальной инъекции.
  • Клинически значимые отклонения результатов лабораторных исследований, оцениваемые при скрининге.
  • Противопоказания или непереносимость рентгенологических методов визуализации (например, МРТ, МРА, КТ) и непереносимость контрастных веществ, используемых для МРТ или КТ.
  • Противопоказания к общей анестезии или седации.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Высокая доза
Лекарство: Преднизолон
Применяют перорально в качестве сопутствующей терапии с последующим снижением дозы.
Лекарство: Метилпреднизолон
Однократный внутривенный импульс в качестве сопутствующего лечения.
Лекарство: Сиролимус
Нагрузочная доза, затем поддерживающая доза с последующим снижением дозы; в качестве сопутствующего лечения.
Генетический: LY3884961
Участники получат однократную дозу LY3884961, вводимую интрацистернально.
Экспериментальный: Малая доза
Лекарство: Преднизолон
Применяют перорально в качестве сопутствующей терапии с последующим снижением дозы.
Лекарство: Метилпреднизолон
Однократный внутривенный импульс в качестве сопутствующего лечения.
Лекарство: Сиролимус
Нагрузочная доза, затем поддерживающая доза с последующим снижением дозы; в качестве сопутствующего лечения.
Генетический: LY3884961
Участники получат однократную дозу LY3884961, вводимую интрацистернально.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений, приведших к прекращению приема
Временное ограничение: 5 год
5 год
Иммуногенность AAV9 и GCase в крови
Временное ограничение: До 2 года
До 2 года
Иммуногенность AAV9 и GCase в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до смерти
Временное ограничение: Исходный уровень до завершения мероприятия или исследования, до 5-го года
Исходный уровень до завершения мероприятия или исследования, до 5-го года
Время до клинического события
Временное ограничение: Исходный уровень до завершения мероприятия или исследования, до 5-го года
Клиническое событие, определяемое как трахеостомия/инвазивная вентиляция легких и/или установка чрескожной эндоскопической гастростомы (ЧЭГ) и/или установка назогастрального (НГ) зонда
Исходный уровень до завершения мероприятия или исследования, до 5-го года
Изменение уровня активности фермента GCase (глюкоцереброзидазы) в крови
Временное ограничение: До 5 года
До 5 года
Изменение уровня активности фермента GCase в ЦСЖ (спинномозговой жидкости)
Временное ограничение: До 3 года
До 3 года
Изменение уровня гликолипидов в крови
Временное ограничение: До 5 года
До 5 года
Изменение уровня гликолипидов в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: До 3 года
До 3 года
Индивидуальные данные о выделении векторов
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Изменение когнитивной функции
Временное ограничение: 6,12 месяцев и до 2 года обучения
Измеряется с использованием шкалы развития младенцев и малышей Бэйли (BSID-III).
6,12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение когнитивной функции
Временное ограничение: Учебный месяц 12 и до 2-го года обучения
Измерено с использованием шкалы интеллекта для дошкольников и начальной школы Векслера (WPPSI-IV) в зависимости от ситуации. (Не все пациенты начинают исследование при рождении. С использованием этого показателя будут оцениваться только пациенты, которым на момент назначенных исследовательских визитов исполнилось 36 месяцев.)
Учебный месяц 12 и до 2-го года обучения
Изменение моторики
Временное ограничение: 6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем с помощью измерения общей моторной функции (GMFM-88).
6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение моторики
Временное ограничение: 6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем с использованием BSID-III.
6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение общих клинических впечатлений (тяжесть)
Временное ограничение: 6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение клинической тяжести заболевания по сравнению с исходным уровнем (CGI-Severity {CGI-S}).
6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Клинические общие впечатления (улучшение)
Временное ограничение: 6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Клиническое улучшение по сравнению с исходным уровнем (CGI-Improvement [CGI-I]).
6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение адаптивного поведения и функционирования
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение адаптивного функционирования по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) (2-е издание)
6 и 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение наиболее тревожных симптомов
Временное ограничение: 6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем по визуально-аналоговой шкале наиболее тревожных симптомов (VAS-MTS)
6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение поведенческих симптомов
Временное ограничение: 6, 12 месяцев и до 2 года обучения
Изменение по сравнению с базовым уровнем в Контрольном списке поведения детей (CBCL)
6, 12 месяцев и до 2 года обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Prevail Therapeutics

Соавторы

Eli Lilly and Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Hamzeh Migdadi, M.D., Prevail Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июня 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться