Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2 badania klinicznego PR001 u niemowląt z chorobą Gauchera typu 2 (DOSTARCZYĆ)

26 marca 2026 zaktualizowane przez: Prevail Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki LY3884961 u niemowląt z chorobą Gauchera typu 2

J3Z-MC-OJAB to otwarte wieloośrodkowe badanie fazy 1/2, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki LY3884961 (dawniej PR001) u niemowląt, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu 2 (GD2). Dla każdego pacjenta badanie będzie trwało około 5 lat. W ciągu pierwszych 12 miesięcy po podaniu dawki pacjenci będą oceniani pod kątem wpływu LY3884961 na bezpieczeństwo, tolerancję, immunogenność, biomarkery i skuteczność. Pacjenci będą obserwowani przez dodatkowe 4 lata w celu monitorowania bezpieczeństwa i zmian wybranych biomarkerów oraz wyników klinicznych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Bi-alleliczne mutacje GBA1 zgodne z rozpoznaniem GD2 potwierdzone przez laboratorium centralne.
  • Rozpoznanie kliniczne GD2
  • Rodzic/opiekun prawny jest w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę i upoważnienie do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności.
  • Pacjent ma wiarygodnego informatora (tj. rodzica/opiekuna prawnego) chętnego i zdolnego do udziału w badaniu jako źródła informacji o stanie zdrowia pacjenta oraz jego zdolnościach poznawczych i funkcjonalnych (w tym wnoszących wkład do skal ocen).

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie istotnej choroby OUN innej niż GD2, która może być przyczyną objawów GD u pacjenta lub może zakłócać cele badania.
  • Osiągnięty niezależny chód.
  • Ciężkie obwodowe objawy GD, które w opinii badacza stanowiłyby niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta lub zakłócały zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania lub przeszkadzały w prowadzeniu badania.
  • Współistniejąca choroba, stan lub leczenie, które w opinii badacza stanowiłyby niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta lub zakłócałyby zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania lub zakłócałyby prowadzenie badania.
  • Stosowanie dowolnej terapii redukującej substrat związanej z leczeniem GD.
  • Stosowanie silnych inhibitorów lub induktorów leków cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) lub P-glikoproteiny (P-gp), ziół lub środków dostępnych bez recepty.
  • Dowolny rodzaj wcześniejszej terapii genowej lub komórkowej.
  • Żywe szczepionki Szczepienia w ciągu 4 tygodni lub szczepionki nieżywe w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem wymaganego schematu leczenia immunosupresyjnego.
  • Stosowanie leków rozrzedzających krew. Terapie przeciwpłytkowe są dopuszczalne, jeśli pacjent jest w stanie ze względów medycznych tymczasowo je przerwać na okres od 7 dni przed podaniem dawki do co najmniej 48 godzin po wstrzyknięciu dozbiornikowym i nakłuciu lędźwiowym.
  • Stosowanie ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej lub kortykosteroidowej innej niż określona w protokole (dozwolone są preparaty miejscowe lub wziewne stosowane w chorobach dermatologicznych lub astmie).
  • Uczestnictwo w innym badaniu eksperymentalnym dotyczącym leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • MRI mózgu (rezonans magnetyczny) i MRA (angiografia rezonansu magnetycznego) wykazujące klinicznie istotną nieprawidłowość uznano za przeciwwskazanie do iniekcji dozbiornikowej.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych oceniane podczas badania przesiewowego.
  • Przeciwwskazania lub nietolerancja metod wizualizacji radiograficznej (np. MRI, MRA, CT) oraz nietolerancja środków kontrastowych stosowanych w badaniach MRI lub CT.
  • Przeciwwskazania do znieczulenia ogólnego lub sedacji.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wysoka dawka
Lek: Prednizon
Podawany doustnie jako lek towarzyszący, po którym następuje stopniowe zmniejszanie dawki.
Lek: Metyloprednizolon
Pojedynczy impuls dożylny podawany jako lek towarzyszący.
Lek: Syrolimus
Dawka nasycająca, następnie dawki podtrzymujące, po których następuje stopniowe zmniejszanie dawki; podawany jako lek towarzyszący.
Genetyczny: LY3884961
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę LY3884961 podaną do zbiornika.
Eksperymentalny: Niska dawka
Lek: Prednizon
Podawany doustnie jako lek towarzyszący, po którym następuje stopniowe zmniejszanie dawki.
Lek: Metyloprednizolon
Pojedynczy impuls dożylny podawany jako lek towarzyszący.
Lek: Syrolimus
Dawka nasycająca, następnie dawki podtrzymujące, po których następuje stopniowe zmniejszanie dawki; podawany jako lek towarzyszący.
Genetyczny: LY3884961
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę LY3884961 podaną do zbiornika.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Rok 5
Rok 5
Immunogenność AAV9 i GCase we krwi
Ramy czasowe: Do roku 2
Do roku 2
Immunogenność AAV9 i GCazy w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Do roku 1
Do roku 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do śmierci
Ramy czasowe: Linia bazowa do zakończenia wydarzenia lub badania, do roku 5
Linia bazowa do zakończenia wydarzenia lub badania, do roku 5
Czas do zdarzenia klinicznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do zakończenia wydarzenia lub badania, do roku 5
Zdarzenie kliniczne zdefiniowane jako tracheostomia/wentylacja inwazyjna i/lub umieszczenie rurki przezskórnej endoskopowej gastrostomii (PEG) i/lub umieszczenie sondy nosowo-żołądkowej (NG)
Linia bazowa do zakończenia wydarzenia lub badania, do roku 5
Zmiana poziomu aktywności enzymu GCazy (glukocerebrozydazy) we krwi
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiana poziomu aktywności enzymu GCase w CSF (płyn mózgowo-rdzeniowy)
Ramy czasowe: Do roku 3
Do roku 3
Zmiana poziomu glikolipidów we krwi
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiana poziomu glikolipidów w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Do roku 3
Do roku 3
Dane dotyczące indywidualnego zrzucania wektorów
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiana funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Mierzono za pomocą skali rozwoju niemowląt i małych dzieci Bayley (BSID-III)
Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 12 i do roku nauki 2
Mierzono przy użyciu odpowiednio Przedszkolnej i Podstawowej Skali Inteligencji Wechslera (WPPSI-IV). (Nie wszyscy pacjenci rozpoczynają badanie po urodzeniu. Za pomocą tego miernika oceniani będą wyłącznie pacjenci, którzy w chwili wyznaczonych wizyt w ramach badania ukończyli 36 miesięcy)
Miesiąc nauki 12 i do roku nauki 2
Zmiana umiejętności motorycznych
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana funkcji silnika w stosunku do wartości wyjściowych za pomocą pomiaru funkcji silnika brutto (GMFM-88).
Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana umiejętności motorycznych
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana funkcji motorycznych w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą BSID-III.
Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana w ogólnych wrażeniach klinicznych (dotkliwość)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ciężkości klinicznej choroby (CGI-Severity {CGI-S}).
Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Ogólne wrażenia kliniczne (poprawa)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Poprawa kliniczna w stosunku do wartości wyjściowych (CGI-Improvement [CGI-I]).
Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana zachowań adaptacyjnych i funkcjonowania
Ramy czasowe: Miesiące 6 i 12 oraz do klasy 2
Zmiana w funkcjonowaniu adaptacyjnym w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (VABS-2) (wydanie 2)
Miesiące 6 i 12 oraz do klasy 2
Zmiana najbardziej niepokojących objawów
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wizualno-analogowej skali najbardziej niepokojących objawów (VAS-MTS)
Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana objawów behawioralnych
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i do klasy 2
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową na liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL)
Miesiące 6, 12 i do klasy 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prevail Therapeutics

Współpracownicy

Eli Lilly and Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hamzeh Migdadi, M.D., Prevail Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Prednizon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj