Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og farmakokinetikk til GNR-038 hos friske frivillige

28. september 2020 oppdatert av: AO GENERIUM

En åpen studie av sikkerheten og farmakokinetikken til GNR-038 i kohorter med sekvensiell doseøkning hos friske frivillige

Det er en åpen dose-eskalerende studie i sekvensielle kohorter for å vurdere sikkerhet og farmakokinetikk til GNR-038.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Arvelig angioødem (HAE) er en sjelden potensielt livstruende genetisk betinget sykdom assosiert med en mangel eller svekkelse av funksjonell aktivitet av C1-esterasehemmer (C1-hemmer). De viktigste kliniske manifestasjonene av HAE er tilbakevendende slimhinneødem og lokalisering av derma dype lag. Angrepet vedvarer fra flere timer til flere dager og forsvinner sporløst i de fleste tilfeller uten ytterligere behandling.

Forekomsten av sykdommen i verden er fra 1:10 000 til 1: 150 000. Plasma/rekombinant C1-hemmer som brukes for å kompensere for mangel eller utilstrekkelig funksjonell aktivitet hos pasienter med HAE, anbefales både for alvorlig og for langsiktig og kortsiktig (før kirurgiske inngrep og tannmanipulasjoner) profylakse.

GNR-038 er en rekombinant C1-hemmer (rhC1-inh), som er en komplett strukturell og funksjonell analog av plasma C1-hemmeren.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117556
        • State budgetary institution of healthcare of the city of Moscow "Сity polyclinic No. 2 of the Department of healthcare of the city of Moscow"

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Menn og kvinner i alderen 18 til 50 år (inklusive) på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke.
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) i området fra 18,5 til 30 kg / m2, kroppsvekt fra 50 til 90 kg.
  3. Diagnosen er "sunn" i henhold til dataene fra kliniske og biokjemiske blodprøver, urinanalyse, resultater av fysisk undersøkelse, måling av vitale tegn, resultater av elektrokardiografi.
  4. Tilgjengelighet av skriftlig informert samtykke innhentet fra frivillige før utførelse av forskningsrelaterte prosedyrer.
  5. Samtykke til å følge adekvate prevensjonsmetoder.

Eksklusjonskriterier

  1. Kjent overfølsomhet overfor komponentene i studiemedisinen;
  2. Belastet allergisk historie;
  3. Standardverdier for laboratorie- og instrumentparametre er utenfor normalområdet;
  4. Kardiovaskulære, bronkopulmonale, nevroendokrine systemer kroniske sykdommer, så vel som mage-tarmkanalen, lever, nyrer, hematopoietiske, immunsystemsykdommer, psykiske lidelser;
  5. Sykdommer og tilstander forbundet med trombose (hjerteinfarkt, forbigående iskemiske anfall, dyp og overfladisk venetrombose, lungeemboli) mindre enn 6 måneder før screeningsperioden starter, samt økt risiko for arteriell eller venøs trombose i henhold til utrederens vurdering.
  6. Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B og C;
  7. Akutte infeksjonssykdommer mindre enn 4 uker før screeningbesøket;
  8. Regelmessig medisininntak mindre enn 2 uker før screeningbesøket;
  9. For kvinner - bruk av hormonelle prevensjonsmidler eller hormonbehandling i 3 måneder før screeningsperioden starter;
  10. systolisk trykk mindre enn 100 mmHg eller over 140 mmHg; diastolisk trykk mindre enn 70 mmHg eller over 90 mmHg; pulsfrekvens mindre enn 60 slag/min eller mer enn 90 slag/min;
  11. Bloddonasjon (450 ml blod eller plasma og mer) mindre enn 3 måneder før screeningbesøket;
  12. Deltakelse i kliniske studier mindre enn 3 måneder før screeningbesøket;
  13. Mer enn 10 alkoholenheter inntak per uke (1 enhet alkohol tilsvarer 1/2 liter øl, 200 ml vin eller 50 ml etanol) ELLER anamnestisk informasjon om alkoholisme, påvisning av etanol i utåndingsluft;
  14. Narkotikaavhengighet, rusmisbruk, positiv urinprøve for innhold av potente og narkotiske stoffer;
  15. Røyker mer enn 10 sigaretter om dagen;
  16. Graviditet eller amming;
  17. Andre årsaker som hindrer den frivillige i å delta i studien eller skaper en urimelig risiko etter etterforskerens oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GNR-038, 25 МЕ/kg
Rekombinant C1-esterase (25 ME/kg) hemmer intravenøs infusjon
Biologisk: GNR-038, 25 МЕ/kg
25 МЕ/kg én gang per studie
Andre navn:
  • rC1inh, 25 МЕ/kg
Eksperimentell: GNR-038, 50 МЕ/kg
Rekombinant C1-esterase (50 ME/kg) hemmer intravenøs infusjon
Biologisk: GNR-038, 50 МЕ/kg
50 МЕ/kg én gang per studie
Andre navn:
  • rC1inh, 50 МЕ/kg
Eksperimentell: GNR-038, 100 МЕ/kg
Rekombinant C1-esterase (100 ME/kg) hemmer intravenøs infusjon
Biologisk: GNR-038, 100 МЕ/kg
100 МЕ/kg én gang per studie
Andre navn:
  • rC1inh, 100 МЕ/kg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 28 dager
Bivirkninger, Laboratorietester, Vitale tegn, Fysisk undersøkelse, 12-avlednings elektrokardiogram, Allergisk assosiert reaksjon, Infusjonsassosiert reaksjon, Antistoffantistoff.
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 45, 30 og 15 minutter før GNR-038 infusjon; 0, 15, 30 minutter, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 48, 72, 96, 120,144 og 168 timer etter GNR-038-infusjon
Farmakokinetiske parametere
45, 30 og 15 minutter før GNR-038 infusjon; 0, 15, 30 minutter, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 48, 72, 96, 120,144 og 168 timer etter GNR-038-infusjon
Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Farmakokinetiske parametere
Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Farmakokinetiske parametere
Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Eliminasjonshastighetskonstant (Kel)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Farmakokinetiske parametere
Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Gjennomsnittlig retensjonstid (MRT)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Farmakokinetiske parametere
Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Total klaring (Cl)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Farmakokinetiske parametere
Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Kinetisk distribusjonsvolum (Vz)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8
Farmakokinetiske parametere
Dag 1, dag 2, dag 3, dag 4, dag 5, dag 6, dag 7, dag 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AO GENERIUM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mars 2020

Primær fullføring (Faktiske)

27. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

27. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIR-HAET-I
  • #725 eff date 20.12.2019 (Annen identifikator: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem

Kliniske studier på GNR-038, 25 МЕ/kg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere