Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakokinetika GNR-038 u zdravých dobrovolníků

28. září 2020 aktualizováno: AO GENERIUM

Otevřená studie bezpečnosti a farmakokinetiky GNR-038 v kohortách se sekvenčním zvyšováním dávky u zdravých dobrovolníků

Jedná se o otevřenou studii se zvyšující se dávkou v sekvenčních kohortách k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky GNR-038.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hereditární angioedém (HAE) je vzácné, potenciálně život ohrožující geneticky podmíněné onemocnění spojené s nedostatkem nebo poruchou funkční aktivity inhibitoru C1 esterázy (C1 inhibitor). Hlavními klinickými projevy HAE jsou recidivující edémy sliznic a lokalizace hlubokých vrstev dermy. Útok přetrvává několik hodin až několik dní a ve většině případů zmizí beze stopy, bez další terapie.

Prevalence onemocnění ve světě je od 1:10 000 do 1:150 000. Použití plazmového/rekombinantního C1 inhibitoru ke kompenzaci jeho deficitu nebo nedostatečné funkční aktivity u pacientů s HAE se doporučuje jak pro těžkou, tak pro dlouhodobou a krátkodobou (před chirurgickými zákroky a dentálními manipulacemi) profylaxi.

GNR-038 je rekombinantní C1 inhibitor (rhC1-inh), který je kompletním strukturním a funkčním analogem plazmatického C1 inhibitoru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117556
        • State budgetary institution of healthcare of the city of Moscow "Сity polyclinic No. 2 of the Department of healthcare of the city of Moscow"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Muži a ženy ve věku 18 až 50 let (včetně) v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí od 18,5 do 30 kg/m2, tělesná hmotnost od 50 do 90 kg.
  3. Diagnóza je „zdravá“ podle údajů klinických a biochemických krevních testů, rozboru moči, výsledků fyzikálního vyšetření, měření životních funkcí, výsledků elektrokardiografie.
  4. Dostupnost písemného informovaného souhlasu získaného od dobrovolníka před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  5. Souhlas s dodržováním vhodných antikoncepčních metod.

Kritéria vyloučení

  1. Známá přecitlivělost na složky studovaného léku;
  2. Zatížená alergická anamnéza;
  3. Standardní hodnoty laboratorních a přístrojových parametrů jsou mimo normální rozsah;
  4. Chronická onemocnění kardiovaskulárního, bronchopulmonálního, neuroendokrinního systému, dále onemocnění gastrointestinálního traktu, jater, ledvin, krvetvorby, imunitního systému, duševní onemocnění;
  5. Onemocnění a stavy spojené s trombózou (infarkt myokardu, tranzitorní ischemické ataky, hluboká a povrchová žilní trombóza, plicní embolie) méně než 6 měsíců před začátkem screeningového období, stejně jako zvýšené riziko arteriální nebo žilní trombózy podle názoru zkoušejícího.
  6. Infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitida B a C;
  7. Akutní infekční onemocnění méně než 4 týdny před screeningovou návštěvou;
  8. pravidelný příjem léků méně než 2 týdny před screeningovou návštěvou;
  9. Pro ženy - užívání hormonální antikoncepce nebo hormonální substituční terapie po dobu 3 měsíců před začátkem období screeningu;
  10. Systolický tlak nižší než 100 mmHg nebo vyšší než 140 mmHg; diastolický tlak nižší než 70 mmHg nebo vyšší než 90 mmHg; tepová frekvence nižší než 60 tepů/min nebo vyšší než 90 tepů/min;
  11. darování krve (450 ml krve nebo plazmy a více) méně než 3 měsíce před screeningovou návštěvou;
  12. účast na klinických studiích méně než 3 měsíce před screeningovou návštěvou;
  13. příjem více než 10 jednotek alkoholu za týden (1 jednotka alkoholu odpovídá 1/2 litru piva, 200 ml vína nebo 50 ml etanolu) NEBO anamnestická informace o alkoholismu, průkaz etanolu ve vydechovaném vzduchu;
  14. Drogová závislost, zneužívání návykových látek, pozitivní test moči na obsah silných a omamných látek;
  15. kouření více než 10 cigaret denně;
  16. Těhotenství nebo kojení;
  17. Jiné důvody, které brání dobrovolníkovi v účasti ve studii nebo podle názoru zkoušejícího vytvářejí nepřiměřené riziko.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GNR-038, 25 МЕ/kg
Intravenózní infuze inhibitoru rekombinantní C1-esterázy (25 ME/kg).
Biologický: GNR-038, 25 МЕ/kg
25 МЕ/kg jednou za studii
Ostatní jména:
  • rC1inh, 25 МЕ/kg
Experimentální: GNR-038, 50 МЕ/kg
Intravenózní infuze inhibitoru rekombinantní C1-esterázy (50 ME/kg).
Biologický: GNR-038, 50 МЕ/kg
50 МЕ/kg jednou za studii
Ostatní jména:
  • rC1inh, 50 МЕ/kg
Experimentální: GNR-038, 100 МЕ/kg
Intravenózní infuze inhibitoru rekombinantní C1-esterázy (100 ME/kg).
Biologický: GNR-038, 100 МЕ/kg
100 МЕ/kg jednou za studii
Ostatní jména:
  • rC1inh, 100 МЕ/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 28 dní
Nežádoucí účinky, Laboratorní testy, Vitální funkce, Fyzikální vyšetření, 12svodový elektrokardiogram, Alergická reakce, Reakce spojená s infuzí, Protilátka.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Špičková plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 45, 30 a 15 minut před infuzí GNR-038; 0, 15, 30 minut, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 48, 72, 96, 120, 144 a 168 hodin po infuzi GNR-038
Farmakokinetické parametry
45, 30 a 15 minut před infuzí GNR-038; 0, 15, 30 minut, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 48, 72, 96, 120, 144 a 168 hodin po infuzi GNR-038
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC)
Časové okno: Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Farmakokinetické parametry
Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Poločas rozpadu (T1/2)
Časové okno: Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Farmakokinetické parametry
Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Konstanta rychlosti eliminace (Kel)
Časové okno: Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Farmakokinetické parametry
Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Průměrný retenční čas (MRT)
Časové okno: Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Farmakokinetické parametry
Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Celková vůle (Cl)
Časové okno: Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Farmakokinetické parametry
Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Kinetický distribuční objem (Vz)
Časové okno: Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8
Farmakokinetické parametry
Den 1, Den 2, Den 3, Den 4, Den 5, Den 6, Den 7, Den 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AO GENERIUM

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2020

Primární dokončení (Aktuální)

27. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

27. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. září 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CIR-HAET-I
  • #725 eff date 20.12.2019 (Jiný identifikátor: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GNR-038, 25 МЕ/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit