Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och farmakokinetik för GNR-038 hos friska frivilliga

28 september 2020 uppdaterad av: AO GENERIUM

En öppen studie av säkerheten och farmakokinetiken för GNR-038 i kohorter med sekventiell dosökning hos friska frivilliga

Det är en öppen dos-eskalerande studie i sekventiella kohorter för att bedöma säkerhet och farmakokinetik för GNR-038.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ärftligt angioödem (HAE) är en sällsynt potentiellt livshotande genetiskt betingad sjukdom associerad med en brist eller försämring av C1-esterashämmarens (C1-hämmare) funktionella aktivitet. Huvudsakliga kliniska manifestationer av HAE är återkommande slemhinnorödem och lokalisering av derma djupa lager. Attacken kvarstår från flera timmar till flera dagar och försvinner spårlöst i de flesta fall utan ytterligare terapi.

Prevalensen av sjukdomen i världen är från 1:10 000 till 1: 150 000. Plasma/rekombinant C1-hämmare som används för att kompensera för dess brist eller otillräckliga funktionella aktivitet hos patienter med HAE rekommenderas både för allvarlig och för långvarig och kortvarig (före kirurgiska ingrepp och tandmanipulationer) profylax.

GNR-038 är en rekombinant C1-hämmare (rhC1-inh), som är en komplett strukturell och funktionell analog till plasma C1-hämmaren.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 117556
        • State budgetary institution of healthcare of the city of Moscow "Сity polyclinic No. 2 of the Department of healthcare of the city of Moscow"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Män och kvinnor i åldern 18 till 50 (inklusive) vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
  2. Body mass index (BMI) i intervallet från 18,5 till 30 kg / m2, kroppsvikt från 50 till 90 kg.
  3. Diagnosen är "frisk" enligt data från kliniska och biokemiska blodprover, urinanalys, resultat av fysisk undersökning, mätning av vitala tecken, resultat av elektrokardiografi.
  4. Tillgänglighet av skriftligt informerat samtycke som erhållits från volontären före utförande av forskningsrelaterade procedurer.
  5. Samtycke att följa adekvata preventivmetoder.

Exklusions kriterier

  1. Känd överkänslighet mot komponenterna i studieläkemedlet;
  2. Belastad allergisk historia;
  3. Standardvärden för laboratorie- och instrumentparametrar ligger utanför det normala intervallet;
  4. Kardiovaskulära, bronkopulmonära, neuroendokrina system kroniska sjukdomar, såväl som mag-tarmkanalen, levern, njurarna, hematopoetiska sjukdomar, immunsystemets sjukdomar, psykisk sjukdom;
  5. Sjukdomar och tillstånd associerade med trombos (hjärtinfarkt, övergående ischemiska attacker, djup och ytlig ventrombos, lungemboli) mindre än 6 månader innan screeningperioden startar, samt en ökad risk för arteriell eller venös trombos enligt utredarens åsikt.
  6. Infektion med humant immunbristvirus (HIV), hepatit B och C;
  7. Akuta infektionssjukdomar mindre än 4 veckor före screeningbesöket;
  8. Regelbundet medicinintag mindre än 2 veckor före screeningbesöket;
  9. För kvinnor - användning av hormonella preventivmedel eller hormonbehandling i 3 månader innan screeningperioden börjar;
  10. systoliskt tryck mindre än 100 mmHg eller över 140 mmHg; diastoliskt tryck mindre än 70 mmHg eller över 90 mmHg; pulsfrekvens mindre än 60 slag/min eller mer än 90 slag/min;
  11. Blodgivning (450 ml blod eller plasma och mer) mindre än 3 månader före screeningbesöket;
  12. Deltagande i kliniska prövningar mindre än 3 månader före screeningbesöket;
  13. Mer än 10 alkoholenheter intag per vecka (1 enhet alkohol motsvarar 1/2 liter öl, 200 ml vin eller 50 ml etanol) ELLER anamnestisk information om alkoholism, upptäckt av etanol i utandningsluft;
  14. Narkotikaberoende, missbruk, positivt urintest för innehåll av potenta och narkotiska droger;
  15. röker mer än 10 cigaretter om dagen;
  16. Graviditet eller amning;
  17. Andra skäl som hindrar volontären från att delta i studien eller skapar en orimlig risk enligt utredarens uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GNR-038, 25 МЕ/kg
Rekombinant C1-esteras (25 ME/kg) inhibitor intravenös infusion
Biologisk: GNR-038, 25 МЕ/kg
25 МЕ/kg en gång per studie
Andra namn:
  • rC1inh, 25 МЕ/kg
Experimentell: GNR-038, 50 МЕ/kg
Rekombinant C1-esteras (50 ME/kg) inhibitor intravenös infusion
Biologisk: GNR-038, 50 МЕ/kg
50 МЕ/kg en gång per studie
Andra namn:
  • rC1inh, 50 МЕ/kg
Experimentell: GNR-038, 100 МЕ/kg
Rekombinant C1-esteras (100 ME/kg) inhibitor intravenös infusion
Biologisk: GNR-038, 100 МЕ/kg
100 МЕ/kg en gång per studie
Andra namn:
  • rC1inh, 100 МЕ/kg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 28 dagar
Biverkningar, Laboratorietester, Vitala tecken, Fysisk undersökning, 12-avledningselektrokardiogram, Allergisk associerad reaktion, Infusionsrelaterad reaktion, Antidrog antikropp.
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Toppplasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: 45, 30 och 15 minuter före GNR-038-infusion; 0, 15, 30 minuter, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 48, 72, 96, 120, 144 och 168 timmar efter GNR-038-infusion
Farmakokinetiska parametrar
45, 30 och 15 minuter före GNR-038-infusion; 0, 15, 30 minuter, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 48, 72, 96, 120, 144 och 168 timmar efter GNR-038-infusion
Area under kurvan för plasmakoncentration kontra tid (AUC)
Tidsram: Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Farmakokinetiska parametrar
Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Halveringstid (T1/2)
Tidsram: Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Farmakokinetiska parametrar
Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Elimineringshastighetskonstant (Kel)
Tidsram: Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Farmakokinetiska parametrar
Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Genomsnittlig retentionstid (MRT)
Tidsram: Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Farmakokinetiska parametrar
Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Totalt spelrum (Cl)
Tidsram: Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Farmakokinetiska parametrar
Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Kinetisk distributionsvolym (Vz)
Tidsram: Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8
Farmakokinetiska parametrar
Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4, Dag 5, Dag 6, Dag 7, Dag 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AO GENERIUM

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 mars 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

27 augusti 2020

Avslutad studie (Faktisk)

27 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2020

Första postat (Faktisk)

21 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIR-HAET-I
  • #725 eff date 20.12.2019 (Annan identifierare: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på GNR-038, 25 МЕ/kg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera