Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og tolerabilitetsstudie hos voksne med kald agglutininsykdom tidligere behandlet med BIVV020

4. september 2025 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En åpen etikett, langsiktig, sikkerhet og tolerabilitetsstudie av pasienter med kald agglutininsykdom tidligere behandlet med BIVV020

Hovedmål:

For å vurdere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet hos pasienter med kald agglutinin sykdom (CAD), etter flere doser av BIVV020

Sekundært mål:

For å vurdere, hos pasienter med kald agglutininsykdom (CAD), etter flere doser av BIVV020:

  • Den langsiktige effekten av BIVV020 på komplementmediert hemolyse
  • Den langsiktige farmakodynamiske (PD) effekten av BIVV020 relatert til komplementhemming
  • Den farmakokinetiske profilen (PK) etter gjentatt administrering av BIVV020
  • Den langsiktige immunogenisiteten til BIVV020

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Screeningsperioden for denne studien er opptil seks uker. Behandlingsperioden for denne studien vil fortsette i inntil fem år, inntil BIVV020 er godkjent i det respektive landet, eller hvis BIVV020-utviklingen avbrytes, avhengig av hva som kommer først.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Storbritannia
    • London, City of
      • London, London, City of, Storbritannia, NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigational Site Number : 2760001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

Mannlige og kvinnelige voksne pasienter ≥18 år med CAD som:

  • oppfylte kvalifikasjonskriteriene til en tidligere studie som evaluerte BIVV020;
  • vellykket registrert og fullført dosering i en tidligere studie som evaluerte BIVV020;
  • vellykket fullført avslutningsprosedyrer i en tidligere studie som evaluerte BIVV020; og
  • i henhold til etterforskers vurdering, hadde en gunstig fordel for risikoprofil etter å ha mottatt BIVV020.

Dokumenterte vaksinasjoner mot innkapslede bakterielle patogener gitt innen fem år etter registrering og minst 14 dager før dosering.

Etter å ha gitt skriftlig informert samtykke før du foretar en studierelatert prosedyre.

Ekskluderingskriterier:

Kald agglutininsyndrom sekundært til infeksjon, revmatologisk sykdom, eller kjent høygradig hematologisk malignitet, eller kjent solid organtumor.

Klinisk relevant infeksjon innen en måned etter påmelding.

Behandling med anti-CD20 monoterapi innen tre måneder eller anti CD20 kombinasjonsterapi innen seks måneder før screening.

Samtidig behandling med systemiske immunsuppressive midler rettet mot B- eller T-cellefunksjon og/eller cytotoksiske midler innen 3 måneder før screening. Samtidig behandling med andre systemiske immunsuppressiva innen 5,5 halveringstider av legemidlet før screening.

Enhver annen spesifikk komplementsystemhemmer enn BIVV020 (f.eks. eculizumab) innen tre måneder før screening.

Samtidig behandling med systemiske kortikosteroider annet enn en stabil daglig dose tilsvarende ≤10 mg/dag prednison innen tre måneder før screening.

Anamnese med overfølsomhet overfor BIVV020 eller noen av dets komponenter.

Hvis kvinne, gravid eller ammende

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SAR445088
Gjenta dose av SAR445088
Legemiddel: SAR445088

Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning

Administrasjonsvei: IV og SC (del 1) IV (del 2)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Antall deltakere som opplever TEAE vil bli rapportert for den generelle sikkerhetspopulasjonen.
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Komplementer System Alternative Pathway Levels målt ved WIESLAB-analyse
Tidsramme: Dag 1 til uke 24
Del 1: Effekt av SAR445088 på komplementsystemets alternative rute målt med WIESLAB-analysen.
Dag 1 til uke 24
Gjennomsnittlig endring fra baseline i total bilirubin over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Vurdering av total bilirubin
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemoglobin over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Vurdering av hemoglobin
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Vurdering av laktatdehydrogenase
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Gjennomsnittlig endring fra baseline i retikulocytttelling over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Vurdering av retikulocytttelling
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Komplementer systemets klassiske banenivåer målt ved WIESLAB-analyse
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til uke 48-IV
Hemming av SAR445088 av komplementsystemets klassiske vei målt ved WIESLAB-analysen.
Dag 1 eller Dag 1-IV til uke 48-IV
Gjennomsnittlig endring i CH50 over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Komplement CH50 er en blodprøve som hjelper oss å finne ut om proteinavvik og mangler i komplementsystemet er ansvarlig for eventuell økning i autoimmun aktivitet. Det vil bli vurdert ved hjelp av komplementanalyser.
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Totale komplementfaktor C4-nivåer
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Totale C4-nivåer vil bli vurdert i plasma ved hjelp av komplementanalyser
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
PK-parameter: Cmax
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til uke 48-IV
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av SAR445088 i plasma vil bli vurdert
Dag 1 eller Dag 1-IV til uke 48-IV
PK-parameter: AUC
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til uke 48-IV
Arealet under plasmakonsentrasjonen versus tid-kurven beregnet ved bruk av trapesmetoden ved steady state
Dag 1 eller Dag 1-IV til uke 48-IV
Antall deltakere med anti-SAR445088 antistoffer
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år
Immunogenisiteten for SAR445088 vil bli vurdert ved å oppsummere antall deltakere med anti-SAR445088 antistoffer (ADA)
Dag 1 eller Dag 1-IV til slutten av studiet, ca. 6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

4. mars 2025

Studiet fullført (Faktiske)

4. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTS16637
  • 2019-004423-21 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1244-0808 (Registeridentifikator: ICTRP)
  • 2023-510210-68 (Registeridentifikator: CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere