Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och tolerabilitetsstudie hos vuxna med förkylningsagglutininsjuka som tidigare behandlats med BIVV020

4 september 2025 uppdaterad av: Bioverativ, a Sanofi company

En öppen etikett, långsiktig, säkerhet och tolerabilitetsstudie av patienter med förkylningsagglutininsjuka som tidigare behandlats med BIVV020

Huvudmål:

För att bedöma den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten hos patienter med förkylningsagglutininsjukdom (CAD), efter flera doser av BIVV020

Sekundärt mål:

För att bedöma, hos patienter med förkylningsagglutininsjukdom (CAD), efter flera doser av BIVV020:

  • Den långsiktiga effekten av BIVV020 på komplementmedierad hemolys
  • Den långsiktiga farmakodynamiska (PD) effekten av BIVV020 relaterad till komplementhämning
  • Den farmakokinetiska profilen (PK) efter upprepad administrering av BIVV020
  • Den långsiktiga immunogeniciteten av BIVV020

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Screeningsperioden för denna studie är upp till sex veckor. Behandlingsperioden för denna studie kommer att fortsätta i upp till fem år, tills BIVV020 godkänns i respektive land, eller om BIVV020-utvecklingen avbryts, beroende på vilket som inträffar först.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Storbritannien
    • London, City of
      • London, London, City of, Storbritannien, NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigational Site Number : 2760001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier :

Manliga och kvinnliga vuxna patienter ≥18 år med CAD som:

  • uppfyllde behörighetskriterierna för en tidigare studie som utvärderade BIVV020;
  • framgångsrikt registrerad och avslutad dosering i en tidigare studie som utvärderade BIVV020;
  • framgångsrikt genomfört studieslutsprocedurer i en tidigare studie som utvärderade BIVV020; och
  • enligt utredarens bedömning, hade en fördelaktig riskprofil efter att ha fått BIVV020.

Dokumenterade vaccinationer mot inkapslade bakteriella patogener som ges inom fem år efter inskrivning och minst 14 dagar före dosering.

Efter att ha gett skriftligt informerat samtycke innan någon studierelaterad procedur genomförs.

Exklusions kriterier:

Förkylningsagglutininsyndrom sekundärt till infektion, reumatologisk sjukdom eller känd höggradig hematologisk malignitet eller känd tumör i fasta organ.

Kliniskt relevant infektion inom en månad efter inskrivningen.

Behandling med anti-CD20 monoterapi inom tre månader eller anti CD20 kombinationsterapier inom sex månader före screening.

Samtidig behandling med systemiska immunsuppressiva medel riktade mot B- eller T-cellsfunktion och/eller cytotoxiska medel inom 3 månader före screening. Samtidig behandling med andra systemiska immunsuppressiva medel inom 5,5 halveringstider av läkemedlet före screening.

Alla andra specifika komplementsystemhämmare än BIVV020 (t.ex. eculizumab) inom tre månader före screening.

Samtidig behandling med andra systemiska kortikosteroider än en stabil daglig dos motsvarande ≤10 mg/dag prednison inom tre månader före screening.

Historik med överkänslighet mot BIVV020 eller någon av dess komponenter.

Om hona, gravid eller ammande

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SAR445088
Upprepa dosen av SAR445088
Läkemedel: SAR445088

Läkemedelsform: injektionsvätska, lösning

Administreringssätt: IV och SC (del 1) IV (del 2)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Antalet deltagare som upplever TEAE kommer att rapporteras för den övergripande säkerhetspopulationen.
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Komplettera systemets alternativa vägnivåer mätt med WIESLAB-analys
Tidsram: Dag 1 till vecka 24
Del 1: Effekt av SAR445088 på komplementsystemets alternativa väg uppmätt med WIESLAB-analysen.
Dag 1 till vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen i totalt bilirubin över tiden
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Bedömning av total bilirubin
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemoglobin över tid
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Bedömning av hemoglobin
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Genomsnittlig förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas över tiden
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Bedömning av laktatdehydrogenas
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Genomsnittlig förändring från baslinjen i retikulocytantal över tid
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Bedömning av retikulocytantal
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Komplettera systemets klassiska vägnivåer mätt med WIESLAB-analys
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till Vecka 48-IV
Hämning av SAR445088 av komplementsystemets klassiska väg uppmätt med WIESLAB-analysen.
Dag 1 eller Dag 1-IV till Vecka 48-IV
Genomsnittlig förändring i CH50 över tiden
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Komplement CH50 är ett blodprov som hjälper oss att avgöra om proteinavvikelser och brister i komplementsystemet är ansvariga för eventuell ökning av autoimmun aktivitet. Det kommer att bedömas med hjälp av komplementanalyser.
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Totala komplementfaktor C4-nivåer
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Totala C4-nivåer kommer att bedömas i plasma med hjälp av komplementanalyser
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
PK-parameter: Cmax
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till Vecka 48-IV
Maximal observerad koncentration (Cmax) av SAR445088 i plasma kommer att bedömas
Dag 1 eller Dag 1-IV till Vecka 48-IV
PK-parameter: AUC
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till Vecka 48-IV
Arean under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan beräknad med den trapetsformade metoden vid steady state
Dag 1 eller Dag 1-IV till Vecka 48-IV
Antal deltagare med anti-SAR445088 antikroppar
Tidsram: Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år
Immunogeniciteten för SAR445088 kommer att bedömas genom att sammanfatta antalet deltagare med anti-SAR445088 antikroppar (ADA)
Dag 1 eller Dag 1-IV till slutet av studien, cirka 6 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

4 mars 2025

Avslutad studie (Faktisk)

4 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2021

Första postat (Faktisk)

17 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

11 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LTS16637
  • 2019-004423-21 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1244-0808 (Registeridentifierare: ICTRP)
  • 2023-510210-68 (Registeridentifierare: CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera