Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid bij volwassenen met de ziekte van koude agglutinine die eerder werden behandeld met BIVV020

4 september 2025 bijgewerkt door: Bioverativ, a Sanofi company

Een open-label langetermijnonderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid bij patiënten met de ziekte van Cold Agglutinin die eerder werden behandeld met BIVV020

Hoofddoel:

Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te beoordelen bij patiënten met koude-agglutinineziekte (CAD), na meerdere doses BIVV020

Secundaire doelstelling:

Ter beoordeling, bij patiënten met koude agglutinineziekte (CAD), na meerdere doses BIVV020:

  • Het langetermijneffect van BIVV020 op complement-gemedieerde hemolyse
  • Het farmacodynamische (PD) effect op lange termijn van BIVV020 met betrekking tot complementremming
  • Het farmacokinetisch profiel (PK) na herhaalde toediening van BIVV020
  • De immunogeniciteit op lange termijn van BIVV020

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De screeningsperiode voor dit onderzoek is maximaal zes weken. De behandelingsperiode voor deze studie duurt maximaal vijf jaar, totdat BIVV020 is goedgekeurd in het betreffende land, of totdat de ontwikkeling van BIVV020 wordt stopgezet, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Italië
    • Milano
      • Milan, Milano, Italië, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Verenigd Koninkrijk
    • London, City of
      • London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

Mannelijke en vrouwelijke volwassen patiënten ≥18 jaar met CAD die:

  • voldeed aan de geschiktheidscriteria van een eerdere studie ter evaluatie van BIVV020;
  • met succes ingeschreven en voltooide dosering in een eerdere studie ter evaluatie van BIVV020;
  • met succes afgeronde eindestudieprocedures in een eerdere studie ter evaluatie van BIVV020; en
  • had volgens het oordeel van de Onderzoeker een gunstig baten-risicoprofiel na ontvangst van BIVV020.

Gedocumenteerde vaccinaties tegen ingekapselde bacteriële pathogenen gegeven binnen vijf jaar na registratie en ten minste 14 dagen voorafgaand aan de dosering.

Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voorafgaand aan het uitvoeren van een studiegerelateerde procedure.

Uitsluitingscriteria:

Cold agglutininesyndroom secundair aan infectie, reumatologische ziekte of bekende hoogwaardige hematologische maligniteit, of bekende solide orgaantumor.

Klinisch relevante infectie binnen een maand na inschrijving.

Behandeling met anti-CD20-monotherapie binnen drie maanden of anti-CD20-combinatietherapieën binnen zes maanden voorafgaand aan de screening.

Gelijktijdige behandeling met systemische immunosuppressiva gericht op de B- of T-celfunctie en/of cytotoxische middelen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening. Gelijktijdige behandeling met andere systemische immunosuppressiva binnen 5,5 halfwaardetijden van het geneesmiddel voorafgaand aan screening.

Elke specifieke complementsysteemremmer anders dan BIVV020 (bijv. eculizumab) binnen drie maanden voorafgaand aan de screening.

Gelijktijdige behandeling met systemische corticosteroïden anders dan een stabiele dagelijkse dosis equivalent aan ≤10 mg/dag prednison binnen drie maanden voorafgaand aan de screening.

Geschiedenis van overgevoeligheid voor BIVV020 of een van de componenten ervan.

Indien vrouwelijk, zwanger of lacterend

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SAR445088
Herhaal de dosis SAR445088
Geneesmiddel: SAR445088

Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie

Toedieningsweg: IV en SC (deel 1) IV (deel 2)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Het aantal deelnemers dat TEAE’s ervaart, wordt gerapporteerd voor de totale veiligheidspopulatie.
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Complementsysteem Alternatieve Pathway-niveaus zoals gemeten door WIESLAB-assay
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 24
Deel 1: Effect van SAR445088 op de alternatieve route van het complementsysteem, gemeten met de WIESLAB-assay.
Dag 1 tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal bilirubine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Beoordeling van totaal bilirubine
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in hemoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Beoordeling van hemoglobine
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lactaatdehydrogenase in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Beoordeling van lactaatdehydrogenase
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal reticulocyten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Beoordeling van het aantal reticulocyten
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Complementsysteem Klassieke trajectniveaus zoals gemeten met de WIESLAB-test
Tijdsspanne: Dag 1 of dag 1-IV tot week 48-IV
Remming door SAR445088 van de klassieke route van het complementsysteem gemeten met de WIESLAB-test.
Dag 1 of dag 1-IV tot week 48-IV
Gemiddelde verandering in CH50 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Complement CH50 is een bloedtest die ons helpt bepalen of eiwitafwijkingen en tekortkomingen in het complementsysteem verantwoordelijk zijn voor een toename van de auto-immuunactiviteit. Het zal worden beoordeeld met behulp van complementtesten.
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
Totale complementfactor C4-niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
De totale C4-niveaus zullen in plasma worden beoordeeld met behulp van complementtesten
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
PK-parameter: Cmax
Tijdsspanne: Dag 1 of dag 1-IV tot week 48-IV
De maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van SAR445088 in plasma zal worden beoordeeld
Dag 1 of dag 1-IV tot week 48-IV
PK-parameter: AUC
Tijdsspanne: Dag 1 of dag 1-IV tot week 48-IV
Oppervlakte onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve berekend met behulp van de trapeziumvormige methode bij steady-state
Dag 1 of dag 1-IV tot week 48-IV
Aantal deelnemers met anti-SAR445088-antilichamen
Tijdsspanne: Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar
De immunogeniciteit voor SAR445088 zal worden beoordeeld door het aantal deelnemers met anti-SAR445088-antilichamen (ADA) samen te vatten
Dag 1 of Dag 1-IV tot einde studie, ongeveer 6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTS16637
  • 2019-004423-21 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1244-0808 (Register-ID: ICTRP)
  • 2023-510210-68 (Register-ID: CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren