Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse hos voksne med kold agglutininsygdom, der tidligere er behandlet med BIVV020

4. september 2025 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company

Et åbent, langsigtet, sikkerheds- og tolerabilitetsstudie af patienter med kold agglutinin-sygdom, der tidligere er blevet behandlet med BIVV020

Primært mål:

At vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet hos patienter med kold agglutinin sygdom (CAD) efter flere doser af BIVV020

Sekundært mål:

For at vurdere, hos patienter med kold agglutinin sygdom (CAD), efter flere doser af BIVV020:

  • Den langsigtede effekt af BIVV020 på komplementmedieret hæmolyse
  • Den langsigtede farmakodynamiske (PD) effekt af BIVV020 relateret til komplementhæmning
  • Den farmakokinetiske profil (PK) efter gentagen administration af BIVV020
  • Den langsigtede immunogenicitet af BIVV020

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Screeningsperioden for denne undersøgelse er op til seks uger. Behandlingsperioden for denne undersøgelse vil fortsætte i op til fem år, indtil BIVV020 er godkendt i det respektive land, eller hvis BIVV020-udviklingen afbrydes, alt efter hvad der kommer først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • London, City of
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HV
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Italien
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigational Site Number : 2760001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Mandlige og kvindelige voksne patienter ≥18 år med CAD, som:

  • opfyldte berettigelseskriterierne for en tidligere undersøgelse, der evaluerede BIVV020;
  • succesfuldt tilmeldt og gennemført dosering i en tidligere undersøgelse, der evaluerede BIVV020;
  • med succes gennemført afslutningsprocedurer i en tidligere undersøgelse, der evaluerede BIVV020; og
  • pr. efterforskers vurdering havde en fordelagtig risikoprofil efter modtagelse af BIVV020.

Dokumenterede vaccinationer mod indkapslede bakterielle patogener givet inden for fem år efter indskrivning og mindst 14 dage før dosering.

At have givet skriftligt informeret samtykke forud for at gennemføre en undersøgelsesrelateret procedure.

Ekskluderingskriterier:

Koldt agglutininsyndrom sekundært til infektion, reumatologisk sygdom eller kendt højgradig hæmatologisk malignitet eller kendt solid organtumor.

Klinisk relevant infektion inden for en måned efter tilmelding.

Behandling med anti-CD20 monoterapi inden for tre måneder eller anti CD20 kombinationsterapi inden for seks måneder før screening.

Samtidig behandling med systemiske immunsuppressive midler rettet mod B- eller T-cellefunktion og/eller cytotoksiske midler inden for 3 måneder før screening. Samtidig behandling med andre systemiske immunsuppressiva inden for 5,5 halveringstider af lægemidlet før screening.

Enhver anden specifik komplementsystemhæmmer end BIVV020 (f.eks. eculizumab) inden for tre måneder før screening.

Samtidig behandling med andre systemiske kortikosteroider end en stabil daglig dosis svarende til ≤10 mg/dag prednison inden for tre måneder før screening.

Anamnese med overfølsomhed over for BIVV020 eller nogen af ​​dets komponenter.

Hvis kvinde, gravid eller ammende

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAR445088
Gentag dosis af SAR445088
Medicin: SAR445088

Lægemiddelform: opløsning til injektion

Indgivelsesvej: IV og SC (del 1) IV (del 2)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Antallet af deltagere, der oplever TEAE'er, vil blive rapporteret for den samlede sikkerhedspopulation.
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Supplement System Alternative Pathway Levels målt ved WIESLAB Assay
Tidsramme: Dag 1 til uge 24
Del 1: Effekt af SAR445088 på komplementsystemets alternative vej målt ved WIESLAB-analysen.
Dag 1 til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i total bilirubin over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Vurdering af total bilirubin
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobin over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Vurdering af hæmoglobin
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Gennemsnitlig ændring fra baseline i lactatdehydrogenase over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Vurdering af laktatdehydrogenase
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Gennemsnitlig ændring fra baseline i retikulocyttal over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Vurdering af retikulocyttal
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Komplementsystem Klassiske Pathway-niveauer målt ved WIESLAB-analyse
Tidsramme: Dag 1 eller dag 1-IV til uge 48-IV
Hæmning med SAR445088 af komplementsystemets klassiske pathway målt ved WIESLAB-analysen.
Dag 1 eller dag 1-IV til uge 48-IV
Gennemsnitlig ændring i CH50 over tid
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Komplement CH50 er en blodprøve, der hjælper os med at afgøre, om proteinabnormiteter og -mangler i komplementsystemet er ansvarlige for en eventuel stigning i autoimmun aktivitet. Det vil blive vurderet ved hjælp af komplementanalyser.
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Samlede komplementfaktor C4 niveauer
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Totale C4-niveauer vil blive vurderet i plasma ved hjælp af komplementassays
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
PK parameter: Cmax
Tidsramme: Dag 1 eller dag 1-IV til uge 48-IV
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af SAR445088 i plasma vil blive vurderet
Dag 1 eller dag 1-IV til uge 48-IV
PK-parameter: AUC
Tidsramme: Dag 1 eller dag 1-IV til uge 48-IV
Arealet under plasmakoncentrationen versus tid-kurven beregnet ved hjælp af den trapezformede metode ved steady state
Dag 1 eller dag 1-IV til uge 48-IV
Antal deltagere med anti-SAR445088 antistoffer
Tidsramme: Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år
Immunogeniciteten for SAR445088 vil blive vurderet ved at opsummere antallet af deltagere med anti-SAR445088 antistoffer (ADA)
Dag 1 eller Dag 1-IV til afslutning af studiet, cirka 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

4. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTS16637
  • 2019-004423-21 (EudraCT nummer)
  • U1111-1244-0808 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2023-510210-68 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun hæmolytisk anæmi

Kliniske forsøg med SAR445088

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner