Estudo de segurança e tolerabilidade em adultos com doença por aglutinina fria previamente tratados com BIVV020
Um estudo aberto, de longo prazo, de segurança e tolerabilidade de pacientes com doença por aglutininas frias previamente tratados com BIVV020
Objetivo primário:
Avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo em pacientes com doença da aglutinina fria (DAC), após doses múltiplas de BIVV020
Objetivo Secundário:
Para avaliar, em pacientes com doença da aglutinina fria (DAC), após múltiplas doses de BIVV020:
- O efeito a longo prazo do BIVV020 na hemólise mediada pelo complemento
- O efeito farmacodinâmico (PD) de longo prazo do BIVV020 relacionado à inibição do complemento
- O perfil farmacocinético (PK) após administração repetida de BIVV020
- A imunogenicidade a longo prazo do BIVV020
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Investigational Site Number : 2760001
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Amsterdam, Holanda, 1081 HV
- Investigational Site Number : 5280001
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Milano
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Milan, Milano, Itália, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Bergen, Noruega, 5021
- Investigational Site Number : 5780001
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, NW1 2PG
- Investigational Site Number : 8260001
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão :
Pacientes adultos do sexo masculino e feminino ≥18 anos de idade com DAC que:
- atendeu aos critérios de elegibilidade de um estudo anterior avaliando o BIVV020;
- inscreveu-se e completou com sucesso a dosagem em um estudo anterior avaliando o BIVV020;
- completou com sucesso os procedimentos de fim de estudo em um estudo anterior avaliando BIVV020; e
- por julgamento do investigador, teve um benefício favorável ao perfil de risco após receber o BIVV020.
Vacinações documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados administradas dentro de cinco anos após a inscrição e pelo menos 14 dias antes da dosagem.
Ter dado consentimento informado por escrito antes de realizar qualquer procedimento relacionado ao estudo.
Critério de exclusão:
Síndrome da aglutinina fria secundária a infecção, doença reumatológica, malignidade hematológica de alto grau conhecida ou tumor de órgão sólido conhecido.
Infecção clinicamente relevante dentro de um mês após a inscrição.
Tratamento com monoterapia anti-CD20 dentro de três meses ou terapias combinadas anti-CD20 dentro de seis meses antes da triagem.
Tratamento concomitante com agentes imunossupressores sistêmicos direcionados à função das células B ou T e/ou agentes citotóxicos dentro de 3 meses antes da triagem. Tratamento concomitante com outros imunossupressores sistêmicos dentro de 5,5 meias-vidas da droga antes da triagem.
Qualquer inibidor específico do sistema complemento diferente do BIVV020 (por exemplo, eculizumabe) três meses antes da triagem.
Tratamento concomitante com corticosteroides sistêmicos além de uma dose diária estável equivalente a ≤10 mg/dia de prednisona dentro de três meses antes da triagem.
História de hipersensibilidade ao BIVV020 ou a qualquer um de seus componentes.
Se mulher, grávida ou lactante
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SAR445088
Repita a dose de SAR445088
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Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: IV e SC (Parte 1) IV (Parte 2) |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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O número de participantes que vivenciaram TEAEs será relatado para a população de segurança geral.
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Níveis de vias alternativas do sistema de complemento medidos pelo ensaio WIESLAB
Prazo: Dia 1 à Semana 24
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Parte 1: Efeito de SAR445088 na via alternativa do sistema complemento medida pelo ensaio WIESLAB.
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Dia 1 à Semana 24
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Alteração média da linha de base na bilirrubina total ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Avaliação da bilirrubina total
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Alteração média da linha de base na hemoglobina ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Avaliação da hemoglobina
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Alteração média da linha de base na lactato desidrogenase ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Avaliação da lactato desidrogenase
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Alteração média da linha de base na contagem de reticulócitos ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Avaliação da contagem de reticulócitos
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Níveis da via clássica do sistema complemento medidos pelo ensaio WIESLAB
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até a Semana 48-IV
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Inibição pelo SAR445088 da via clássica do sistema complemento medida pelo ensaio WIESLAB.
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Dia 1 ou Dia 1-IV até a Semana 48-IV
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Mudança média no CH50 ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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O complemento CH50 é um exame de sangue que nos ajuda a determinar se as anormalidades e deficiências proteicas no sistema complemento são responsáveis por qualquer aumento na atividade autoimune.
Será avaliado por meio de ensaios de complemento.
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Níveis totais do fator de complemento C4
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Os níveis totais de C4 serão avaliados no plasma usando ensaios de complemento
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Parâmetro PK: Cmax
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até a Semana 48-IV
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A concentração máxima observada (Cmax) de SAR445088 no plasma será avaliada
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Dia 1 ou Dia 1-IV até a Semana 48-IV
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Parâmetro PK: AUC
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até a Semana 48-IV
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Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo calculada usando o método trapezoidal em estado estacionário
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Dia 1 ou Dia 1-IV até a Semana 48-IV
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Número de participantes com anticorpos anti-SAR445088
Prazo: Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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A imunogenicidade para SAR445088 será avaliada resumindo o número de participantes com anticorpos anti-SAR445088 (ADA)
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Dia 1 ou Dia 1-IV até o final do estudo, aproximadamente 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LTS16637
- 2019-004423-21 (Número EudraCT)
- U1111-1244-0808 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2023-510210-68 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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