Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti u dospělých s onemocněním studeným aglutininem dříve léčeným BIVV020

4. září 2025 aktualizováno: Bioverativ, a Sanofi company

Otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti a snášenlivosti pacientů s nemocí studených aglutininů dříve léčených BIVV020

Primární cíl:

K posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti u pacientů s onemocněním studených aglutininů (CAD) po opakovaných dávkách BIVV020

Sekundární cíl:

K posouzení u pacientů s nemocí studených aglutininů (CAD) po opakovaných dávkách BIVV020:

  • Dlouhodobý účinek BIVV020 na komplementem zprostředkovanou hemolýzu
  • Dlouhodobý farmakodynamický (PD) účinek BIVV020 související s inhibicí komplementu
  • Farmakokinetický profil (PK) po opakovaném podání BIVV020
  • Dlouhodobá imunogenicita BIVV020

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Období screeningu pro tuto studii je až šest týdnů. Léčebné období pro tuto studii bude trvat až pět let, dokud nebude BIVV020 schválen v příslušné zemi, nebo pokud bude vývoj BIVV020 ukončen, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Itálie
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Spojené království
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

Dospělí muži a ženy ve věku ≥ 18 let s CAD, kteří:

  • splnila kritéria způsobilosti předchozí studie hodnotící BIVV020;
  • úspěšně se zapsal a dokončil dávkování v předchozí studii hodnotící BIVV020;
  • úspěšně ukončené procedury ukončení studia v předchozím studiu hodnotící BIVV020; a
  • podle úsudku vyšetřovatele měl po podání BIVV020 příznivý přínos k rizikovému profilu.

Dokumentovaná vakcinace proti zapouzdřeným bakteriálním patogenům podaná do pěti let od zařazení a alespoň 14 dní před podáním dávky.

Poskytnutí písemného informovaného souhlasu před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií.

Kritéria vyloučení:

Studený aglutininový syndrom sekundární k infekci, revmatologickému onemocnění nebo známé hematologické malignitě vysokého stupně nebo známému nádoru solidních orgánů.

Klinicky relevantní infekce do jednoho měsíce od zařazení.

Léčba monoterapií anti-CD20 během tří měsíců nebo kombinovanou terapií anti CD20 během šesti měsíců před screeningem.

Souběžná léčba systémovými imunosupresivy cílenými na funkci B- nebo T-buněk a/nebo cytotoxickými látkami během 3 měsíců před screeningem. Současná léčba jinými systémovými imunosupresivy během 5,5 poločasu léčiva před screeningem.

Jakýkoli specifický inhibitor systému komplementu jiný než BIVV020 (např. eculizumab) během tří měsíců před screeningem.

Souběžná léčba systémovými kortikosteroidy jinými než stabilní denní dávka ekvivalentní ≤10 mg/den prednisonu během tří měsíců před screeningem.

Anamnéza přecitlivělosti na BIVV020 nebo kteroukoli jeho složku.

Pokud žena, březí nebo kojící

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SAR445088
Opakujte dávku SAR445088
Lék: SAR445088

Léková forma: injekční roztok

Způsob podání: IV a SC (část 1) IV (část 2)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Počet účastníků, kteří prodělali TEAE, bude uveden pro celkovou bezpečnostní populaci.
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doplňte úrovně alternativních cest systému měřené testem WIESLAB
Časové okno: Den 1 až týden 24
Část 1: Účinek SAR445088 na alternativní dráhu systému komplementu měřený testem WIESLAB.
Den 1 až týden 24
Průměrná změna od výchozí hodnoty celkového bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Stanovení celkového bilirubinu
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Průměrná změna hemoglobinu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Stanovení hemoglobinu
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Průměrná změna laktátdehydrogenázy od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Stanovení laktátdehydrogenázy
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Průměrná změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v průběhu času
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Stanovení počtu retikulocytů
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Doplňte systémové úrovně klasické dráhy měřené testem WIESLAB
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV až týden 48-IV
Inhibice klasické dráhy komplementového systému pomocí SAR445088 měřená testem WIESLAB.
Den 1 nebo den 1-IV až týden 48-IV
Průměrná změna v CH50 v průběhu času
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Komplement CH50 je krevní test, který nám pomáhá určit, zda jsou proteinové abnormality a nedostatky v systému komplementu zodpovědné za jakékoli zvýšení autoimunitní aktivity. Bude hodnocena pomocí komplementových testů.
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Úrovně celkového komplementárního faktoru C4
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Celkové hladiny C4 budou hodnoceny v plazmě pomocí komplementových testů
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Parametr PK: Cmax
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV až týden 48-IV
Bude hodnocena maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) SAR445088 v plazmě
Den 1 nebo den 1-IV až týden 48-IV
Parametr PK: AUC
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV až týden 48-IV
Plocha pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase vypočtená pomocí lichoběžníkového způsobu v ustáleném stavu
Den 1 nebo den 1-IV až týden 48-IV
Počet účastníků s protilátkami anti-SAR445088
Časové okno: Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let
Imunogenicita pro SAR445088 bude hodnocena shrnutím počtu účastníků s protilátkami anti-SAR445088 (ADA)
Den 1 nebo den 1-IV do konce studie, přibližně 6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioverativ, a Sanofi company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

4. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

4. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTS16637
  • 2019-004423-21 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1244-0808 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2023-510210-68 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacienta a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SAR445088

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit