Sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av intravenøs jernkarboksymaltose hos spedbarn med jernmangelanemi
5. januar 2023 oppdatert av: American Regent, Inc.
En åpen etikett, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intravenøs jernkarboksymaltose (FCM) hos spedbarn (0-1 år) med jernmangelanemi
En åpen etikett, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intravenøs jernkarboksymaltose (FCM) hos spedbarn (0-1 år) med jernmangelanemi.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En fase II, åpen, multisenterstudie med 2 kohorter for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD-profilen til intravenøs (IV) FCM hos spedbarn i alderen 0 til 1 år med IDA etter å ha mottatt enten en 5,0 mg/ kg eller 7,5 mg/kg dose FCM.
Deltakerne vil ha en screeningsevaluering innen 14 dager etter den første dosen av studiemedikamentet. Et medisinsk overvåket miljø er nødvendig på dag 1 (doseringsdagen) og i 4 timer etter dosering. Deltakere har lov til å bli påmeldt hvis de tilfredsstiller inkluderings- og eksklusjonskriteriene. Deltakerne vil returnere til studiestedet for ytterligere evaluering og prøvetaking på dag 8 (± 2 dager), 15 (± 2 dager), 22 (± 2 dager) og 36 (± 2 dager).
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 0 til 1 år, medisinsk indisert for jernerstatning, med hans/hennes forelder eller verge villig og i stand til å signere skjemaet for informert samtykke godkjent av IRB/Independent Ethics Committee (IEC).
- Screening av Hb ≥7 g/dL til <10 g/dL.
Spedbarn med noen av følgende tilstander:
- Hjertesvikt med IDA definert som syndromer med overdreven forbelastning, overdreven etterbelastning, unormal rytme eller redusert kontraktilitet
- Gastrointestinale sykdommer med ervervet kort tarmsyndrom (på grunn av volvulus, nekrotiserende enterokolitt fra kirurgisk reseksjon eller spontan intestinal perforasjon)
- Gastrointestinal intoleranse av oralt jern eller en utilfredsstillende respons på oralt jern
- Andre forhold knyttet til IDA som etter etterforskeren kan ha nytte av administrering av FCM
Ekskluderingskriterier:
- Kjent historie med overfølsomhetsreaksjon mot FCM.
- Kroppsvekt <2,5 kg.
- Historie med ervervet jernoverskudd, hemokromatose eller andre jernakkumuleringsforstyrrelser.
- Hemodialyseavhengig kronisk nyresykdom.
- Anamnese med betydelige sykdommer i leveren, det hematopoetiske systemet, det kardiovaskulære systemet eller andre tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette en deltaker i økt risiko for å delta i studien.
- Aktiv infeksjon.
- Anemi på grunn av andre årsaker enn jernmangel (f.eks. hemoglobinopati vitamin B12-mangel eller folsyremangel).
- Blodoverføring innen 4 uker før samtykke.
- Administrering av et jernholdig produkt innen 14 dager etter administrering av studieartikkelen.
- Administrering og/eller bruk av et undersøkelsesprodukt (legemiddel eller enhet) innen 30 dager etter screening.
- Nåværende deltakelse i en annen klinisk studie.
- Kan ikke overholde studieprosedyrer og vurderinger.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Jernkarboksymaltose
For å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD-profilen til intravenøs (IV) FCM hos spedbarn i alderen 0 til 1 år med IDA etter å ha mottatt en 5,0 mg/kg dose FCM
|
Intravenøs
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Injectafer
For å evaluere sikkerheten, toleransen, PK- og PD-profilen til intravenøs (IV) FCM hos spedbarn i alderen 0 til 1 år med IDA etter å ha mottatt en dose på 7,5 mg/kg FCM.
|
Intravenøs
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: Grunnlinje til dag 36
|
Behandlingsavvikende klinisk laboratorietest (klinisk kjemi og hematologi) abnormiteter
|
Grunnlinje til dag 36
|
|
Endring i hemoglobin (Hb): g/dL
Tidsramme: baseline til dag 8, 15, 22 og 36
|
bestemme passende dosering av FCM hos spedbarn fra 0 til 1 år ved å evaluere PD-parametere
|
baseline til dag 8, 15, 22 og 36
|
|
Endring i antall retikulocytter: %
Tidsramme: baseline til dag 8, 15, 22 og 36
|
bestemme passende dosering av FCM hos spedbarn fra 0 til 1 år ved å evaluere PD-parametere
|
baseline til dag 8, 15, 22 og 36
|
|
Evaluer PD-parametrene - Endring i serumjern: mcg/dL
Tidsramme: baseline til dag 36
|
For å bestemme passende dosering av FCM hos spedbarn fra 0 til 1 år ved å evaluere PD-parametere.
|
baseline til dag 36
|
|
Evaluer PD-parametrene - Endring i serumferritin: ng/mL
Tidsramme: baseline til dag 36
|
Beskrivelse: For å bestemme passende dosering av FCM hos spedbarn fra 0 til 1 år ved å evaluere PD-parametere.
|
baseline til dag 36
|
|
Evaluer PD-parametrene - Endring i total jernbindingskapasitet [TIBC]): mcg/dL
Tidsramme: baseline til dag 36
|
Beskrivelse: For å bestemme passende dosering av FCM hos spedbarn fra 0 til 1 år ved å evaluere PD-parametere.
|
baseline til dag 36
|
|
Evaluer PD-parametrene - Endring i serumtransferrinmetning [TSAT]): mg/dL
Tidsramme: baseline til dag 36
|
Beskrivelse: For å bestemme passende dosering av FCM hos spedbarn fra 0 til 1 år ved å evaluere PD-parametere.
|
baseline til dag 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mark Falone, MD, American Regent
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juli 2022
Primær fullføring (Forventet)
8. oktober 2024
Studiet fullført (Forventet)
12. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
20. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
6. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. januar 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1VIT19046
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .