Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD af intravenøs jerncarboxymaltose hos spædbørn med jernmangelanæmi

5. januar 2023 opdateret af: American Regent, Inc.

En åben-label, multi-center undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af intravenøs jerncarboxymaltose (FCM) hos spædbørn (0-1 år) med jernmangelanæmi

En åben-label, multi-center undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af intravenøs jerncarboxymaltose (FCM) hos spædbørn (0-1 år) med jernmangelanæmi.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase II, åbent, multicenter studie med 2 kohorter for at evaluere sikkerheden, tolerancen, PK og PD profilen af ​​intravenøs (IV) FCM hos spædbørn i alderen 0 til 1 år med IDA efter at have modtaget enten en 5,0 mg/ kg eller 7,5 mg/kg dosis FCM.

Deltagerne vil have en screeningsevaluering inden for 14 dage efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Et lægeligt overvåget miljø er påkrævet på dag 1 (doseringsdagen) og i 4 timer efter dosering. Deltagere har lov til at blive tilmeldt, hvis de opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne. Deltagerne vender tilbage til undersøgelsesstedet for yderligere evaluering og prøveudtagning på dag 8 (± 2 dage), 15 (± 2 dage), 22 (± 2 dage) og 36 (± 2 dage).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 0 til 1 år, medicinsk indiceret til jernerstatning, med hans/hendes forælder eller værge villig og i stand til at underskrive den informerede samtykkeformular, der er godkendt af IRB/Independent Ethics Committee (IEC).
  2. Screening af Hb ≥7 g/dL til <10 g/dL.

  3. Spædbørn med en af ​​følgende tilstande:

    • Hjertesvigt med IDA defineret som syndromer med overdreven præbelastning, overdreven afterload, unormal rytme eller nedsat kontraktilitet
    • Gastrointestinale sygdomme med erhvervet korttarmssyndrom (på grund af volvulus, nekrotiserende enterocolitis fra kirurgisk resektion eller spontan tarmperforation)
    • Gastrointestinal intolerance over for oralt jern eller en utilfredsstillende respons på oralt jern
    • Andre forhold forbundet med IDA, som efter efterforskerens opfattelse kan have gavn af administration af FCM

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt historie med overfølsomhedsreaktion over for FCM.
  2. Kropsvægt <2,5 kg.
  3. Anamnese med erhvervet jernoverskud, hæmokromatose eller andre jernakkumuleringsforstyrrelser.
  4. Hæmodialyse-afhængig kronisk nyresygdom.
  5. Anamnese med betydelige sygdomme i leveren, det hæmatopoietiske system, det kardiovaskulære system eller andre tilstande, som efter investigatorens vurdering kan sætte en deltager i øget risiko for deltagelse i undersøgelsen.
  6. Aktiv infektion.
  7. Anæmi på grund af andre årsager end jernmangel (f.eks. hæmoglobinopati vitamin B12-mangel eller folinsyremangel).
  8. Blodtransfusion i de 4 uger før samtykke.
  9. Administration af et jernholdigt produkt inden for 14 dage efter administration af undersøgelsesartiklen.
  10. Administration og/eller brug af et forsøgsprodukt (lægemiddel eller enhed) inden for 30 dage efter screening.
  11. Aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg.
  12. Ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer og vurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ferricarboxymaltose
For at evaluere sikkerheden, tolerancen, PK- og PD-profilen af ​​intravenøs (IV) FCM hos spædbørn i alderen 0 til 1 år med IDA efter at have modtaget en 5,0 mg/kg dosis FCM
Medicin: Ferricarboxymaltose
Intravenøs
Andre navne:
  • Injectafer
Eksperimentel: Injectafer
For at evaluere sikkerheden, tolerancen, PK- og PD-profilen af ​​intravenøs (IV) FCM hos spædbørn i alderen 0 til 1 år med IDA efter at have fået en dosis på 7,5 mg/kg FCM.
Medicin: Ferricarboxymaltose
Intravenøs
Andre navne:
  • Injectafer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, der opstår ved behandling
Tidsramme: Baseline til dag 36
Behandlingsudløste kliniske laboratorietest (klinisk kemi og hæmatologi) abnormiteter
Baseline til dag 36
Ændring i hæmoglobin (Hb): g/dL
Tidsramme: baseline til dag 8, 15, 22 og 36
bestemme passende dosering af FCM til spædbørn fra 0 til 1 år ved at evaluere PD-parametre
baseline til dag 8, 15, 22 og 36
Ændring i retikulocyttal: %
Tidsramme: baseline til dag 8, 15, 22 og 36
bestemme passende dosering af FCM til spædbørn fra 0 til 1 år ved at evaluere PD-parametre
baseline til dag 8, 15, 22 og 36
Evaluer PD-parametrene - Ændring i serumjern: mcg/dL
Tidsramme: baseline til dag 36
At bestemme passende dosering af FCM til spædbørn fra 0 til 1 år ved at evaluere PD-parametre.
baseline til dag 36
Evaluer PD-parametrene - Ændring i serumferritin: ng/mL
Tidsramme: baseline til dag 36
Beskrivelse: At bestemme passende dosering af FCM til spædbørn fra 0 til 1 år ved at evaluere PD-parametre.
baseline til dag 36
Evaluer PD-parametrene - Ændring i total jernbindingskapacitet [TIBC]): mcg/dL
Tidsramme: baseline til dag 36
Beskrivelse: At bestemme passende dosering af FCM til spædbørn fra 0 til 1 år ved at evaluere PD-parametre.
baseline til dag 36
Evaluer PD-parametrene - Ændring i serumtransferrinmætning [TSAT]): mg/dL
Tidsramme: baseline til dag 36
Beskrivelse: At bestemme passende dosering af FCM til spædbørn fra 0 til 1 år ved at evaluere PD-parametre.
baseline til dag 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Regent, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Falone, MD, American Regent

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

8. oktober 2024

Studieafslutning (Forventet)

12. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1VIT19046

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Jernmangel, anæmi

Kliniske forsøg med Ferricarboxymaltose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner