Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suonensisäisen rautakarboksimaltoosin turvallisuus, siedettävyys, PK ja PD pikkulapsilla, joilla on raudanpuuteanemia

torstai 5. tammikuuta 2023 päivittänyt: American Regent, Inc.

Avoin, monikeskustutkimus laskimonsisäisen rautakarboksimaltoosin (FCM) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi pikkulapsilla (0-1 vuotta), joilla on raudanpuuteanemia

Avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin suonensisäisen rautakarboksimaltoosin (FCM) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa pikkulapsilla (0–1 vuotta), joilla on raudanpuuteanemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen II, avoin, monikeskustutkimus kahdella kohortilla, jossa arvioitiin suonensisäisen (IV) FCM:n turvallisuutta, sietokykyä, PK- ja PD-profiilia 0–1-vuotiailla IDA-potilailla joko 5,0 mg/l-annoksen jälkeen. kg tai 7,5 mg/kg FCM-annos.

Osallistujille tehdään seulontaarviointi 14 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta. Lääketieteellisesti valvottu ympäristö vaaditaan päivänä 1 (annostuspäivä) ja 4 tunnin ajan annostelun jälkeen. Osallistujat voivat ilmoittautua mukaan, jos he täyttävät osallistumis- ja poissulkemiskriteerit. Osallistujat palaavat tutkimuspaikalle lisäarviointia ja näytteenottoa varten päivinä 8 (± 2 päivää), 15 (± 2 päivää), 22 (± 2 päivää) ja 36 (± 2 päivää).

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 0–1-vuotiaat mies- ja naispuoliset osallistujat, lääketieteellisesti indikoitu raudankorvaushoitoon, vanhempiensa tai laillisen huoltajansa kanssa, jotka ovat halukkaita ja kykeneviä allekirjoittamaan IRB/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen.
  2. Seulonta Hb ≥7 g/dl - <10 g/dl.

  3. Pikkulapset, joilla on jokin seuraavista tiloista:

    • Sydämen vajaatoiminta, jossa IDA määritellään liiallisen esikuormituksen, liiallisen jälkikuormituksen, epänormaalin rytmin tai heikentyneen supistumisen oireyhtymiksi
    • Ruoansulatuskanavan sairaudet, joihin liittyy hankittu lyhyen suolen oireyhtymä (johtuen volvuluksesta, nekrotisoivasta enterokoliitista kirurgisesta resektiosta tai spontaanista suolen perforaatiosta)
    • Ruoansulatuskanavan suullisen raudan intoleranssi tai epätyydyttävä vaste suun kautta otettavalle raudalle
    • Muut IDA:han liittyvät sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä hyötyä FCM:n antamisesta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu yliherkkyysreaktio FCM:lle.
  2. Paino <2,5 kg.
  3. Aiemmin hankittu raudan ylikuormitus, hemokromatoosi tai muut raudan kertymishäiriöt.
  4. Hemodialyysistä riippuvainen krooninen munuaissairaus.
  5. Aiemmin merkittäviä maksan, hematopoieettisen järjestelmän, sydän- ja verisuonijärjestelmän sairauksia tai muita sairauksia, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä osallistujan riskiä osallistua tutkimukseen.
  6. Aktiivinen infektio.
  7. Anemia, joka johtuu muista syistä kuin raudanpuutteesta (esim. hemoglobinopatia B12-vitamiinin puutos tai foolihapon puutos).
  8. Verensiirto 4 viikkoa ennen suostumusta.
  9. Rautaa sisältävän tuotteen anto 14 päivän kuluessa tutkimusartikkelin antamisesta.
  10. Tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) anto ja/tai käyttö 30 päivän sisällä seulonnasta.
  11. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen.
  12. Ei pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja arviointeja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rautakarboksimaltoosi
Laskimonsisäisen (IV) FCM:n turvallisuuden, sietokyvyn, PK- ja PD-profiilin arvioimiseksi 0–1-vuotiailla IDA-potilailla 5,0 mg/kg FCM-annoksen jälkeen
Lääke: Rautakarboksimaltoosi
Laskimonsisäinen
Muut nimet:
  • Injectafer
Kokeellinen: Injectafer
Laskimonsisäisen (IV) FCM:n turvallisuuden, sietokyvyn, PK- ja PD-profiilin arvioimiseksi 0–1-vuotiailla IDA-potilailla 7,5 mg/kg FCM-annoksen jälkeen.
Lääke: Rautakarboksimaltoosi
Laskimonsisäinen
Muut nimet:
  • Injectafer

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 36
Hoitoon liittyvät kliiniset laboratoriotutkimukset (kliininen kemia ja hematologia) poikkeavuuksia
Lähtötilanne päivään 36
Muutos hemoglobiinissa (Hb): g/dl
Aikaikkuna: perusviiva päiviin 8, 15, 22 ja 36
määrittää sopiva FCM-annostus 0–1-vuotiaille imeväisille arvioimalla PD-parametreja
perusviiva päiviin 8, 15, 22 ja 36
Muutos retikulosyyttien määrässä: %
Aikaikkuna: perusviiva päiviin 8, 15, 22 ja 36
määrittää sopiva FCM-annostus 0–1-vuotiaille imeväisille arvioimalla PD-parametreja
perusviiva päiviin 8, 15, 22 ja 36
Arvioi PD-parametrit - Seerumin raudan muutos: mcg/dl
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 36
Määrittää sopiva FCM-annostus 0–1-vuotiaille imeväisille arvioimalla PD-parametreja.
lähtötaso päivään 36
Arvioi PD-parametrit - Seerumin ferritiinin muutos: ng/ml
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 36
Kuvaus: Määrittää sopiva FCM-annostus 0–1-vuotiaille pikkulapsille arvioimalla PD-parametreja.
lähtötaso päivään 36
Arvioi PD-parametrit - Muutos raudan kokonaissitoutumiskapasiteetissa [TIBC]): mcg/dl
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 36
Kuvaus: Määrittää sopiva FCM-annostus 0–1-vuotiaille pikkulapsille arvioimalla PD-parametreja.
lähtötaso päivään 36
Arvioi PD-parametrit - Muutos seerumin transferriinisaturaatiossa [TSAT]): mg/dl
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 36
Kuvaus: Määrittää sopiva FCM-annostus 0–1-vuotiaille pikkulapsille arvioimalla PD-parametreja.
lähtötaso päivään 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

American Regent, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mark Falone, MD, American Regent

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 6. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1VIT19046

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Raudanpuute, anemia

Kliiniset tutkimukset Rautakarboksimaltoosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa