Kombinert immuno-kjemoterapi for pasienter med B-lineær akutt lymfoblastisk leukemi diagnostisert fra 0 til 365 dager av livet (ALL-Baby-2021)

Innovasjonen i denne protokollen er risikotilpasset valg av terapi og bruk av en kombinasjon av kjemoterapi med immunterapi og hematopoetisk stamcelletransplantasjon for pasienter med risikofaktorer. vi har foreslått en to-trinns stratifisering i risikogrupper:

I utgangspunktet:

• Standard risiko: pasienter uten omorganisering av KMT2A-genet.
• Mellomrisiko: pasienter med omorganisering av KMT2A-genet uten skade på sentralnervesystemet.
• Høy risiko: pasienter med omorganisering av KMT2A-genet med lesjoner i sentralnervesystemet.

I henhold til resultatene av induksjonsterapi:

• Høyrisikogruppen inkluderer pasienter fra standard risikogruppen med et MRD-nivå på over 0,1 % etter induksjonsforløpet og fra middels risikogruppen med MRD-positiv (PCR) etter HR1-blokkering.
• Allokeringen av barn i det første leveåret uten det omorganiserte KMT2A-genet i en egen gruppe ser ut til å være logisk, siden prognosen i denne gruppen er bedre enn hos barn med det omorganiserte KMT2A-genet. I denne protokollen gjenstår ikke-intensiv terapi med konsolideringer og vedlikeholdsterapi for de som oppnår et lavt MRD-nivå (mindre enn 0,1 %) etter et induksjonsforløp. Resten av pasientene flytter inn i en høyrisikogruppe: de får blinatumomab og HSCT.
• Behandlingskonseptet for pasienter med middels risiko er basert på hastigheten som MRD-negativitet oppnås med: standard konsoliderings- og vedlikeholdsterapi for de som ble MRD-negative ved slutten av induksjonen, "blokk" kjemoterapi for de som var positive kl. slutten av induksjon, men oppnådde negativitet etter HR1-blokkering, blinatumomab med HSCT for de som har bevart MRD etter HR1-blokkering.
• For høyrisikopasienter ble en kombinasjon av immunterapi (blinatumomab - en bispesifikk CD3 / CD19 T-celleaktivator) og HSCT i den første remisjonen valgt.