Kombinerad immuno-kemoterapi för patienter med B-linjär akut lymfatisk leukemi diagnostiserad från 0 till 365 dagar i livet (ALL-Baby-2021)

Innovationen i detta protokoll är det riskanpassade valet av terapi och användningen av en kombination av kemoterapi med immunterapi och hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med riskfaktorer. vi har föreslagit en tvåstegsstratifiering i riskgrupper:

Initialt:

• Standardrisk: patienter utan omarrangemang av KMT2A-genen.
• Mellanliggande risk: patienter med omarrangemang av KMT2A-genen utan skador på det centrala nervsystemet.
• Hög risk: patienter med omarrangemang av KMT2A-genen med lesioner i centrala nervsystemet.

Enligt resultaten av induktionsterapi:

• Högriskgruppen inkluderar patienter från standardriskgruppen med en MRD-nivå på mer än 0,1 % efter induktionsförloppet och från den intermediära riskgruppen med MRD-positiv (PCR) efter HR1-blockering.
• Fördelningen av barn under det första levnadsåret utan den omarrangerade KMT2A-genen i en separat grupp verkar vara logisk, eftersom prognosen i denna grupp är bättre än hos barn med den omarrangerade KMT2A-genen. I detta protokoll kvarstår icke-intensiv terapi med konsolidering och underhållsbehandling för dem som uppnår en låg MRD-nivå (mindre än 0,1 %) efter en induktionskur. Resten av patienterna går in i en högriskgrupp: de får blinatumomab och HSCT.
• Behandlingskonceptet för patienter med medelrisk baseras på den hastighet med vilken MRD-negativitet uppnås: standard konsoliderings- och underhållsterapi för dem som blev MRD-negativa i slutet av induktionen, "block"-kemoterapi för dem som var positiva kl. slutet av induktionen, men uppnådde negativitet efter HR1-blockering, blinatumomab med HSCT för de som har bevarat MRD efter HR1-blocket.
• För högriskpatienter valdes en kombination av immunterapi (blinatumomab - en bispecifik CD3/CD19 T-cellsaktivator) och HSCT i den första remissionen.