Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer sikkerheten og effekten av Ferric Maltol oral suspensjon vs. Ferrosulfat oral væske hos barn og ungdom i alderen 2 til 17 år med jernmangelanemi, med en enkeltarmsstudie hos spedbarn i alderen 1 måned til mindre enn 2 år (FORTIS)

24. oktober 2025 oppdatert av: Shield Therapeutics

Randomisert, åpen etikett, aktiv-kontrollert, multisenter, sammenlignende studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til jernmaltol (jern (III)-maltolkompleks) (ST10) oral suspensjon sammenlignet med jernholdig sulfat oral væske hos barn og ungdom i alderen 2 til 17 år med jernmangelanemi, inkludert en enarmsstudie hos spedbarn i alderen 1 måned til mindre enn 2 år

Målet med studien er å sammenligne sikkerheten og gastrointestinal toleransen til ferrimaltol oral suspensjon og ferrosulfat oral væske hos barn og ungdom i alderen 2 år til 17 år, og vurdere sikkerheten og toleransen til ferrimaltol oral suspensjon hos barn 1 måned til mindre enn 2 år, ved behandling av jernmangelanemi i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en randomisert, åpen etikett, aktiv-kontrollert, multisenter, sammenlignende studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av Ferric Maltol (Iron (III)-Maltol Complex) (ST10) Oral Suspension Sammenlignet med Ferrosulfat Oral Liquid hos barn og Ungdom i alderen 2 til 17 år med jernmangelanemi, inkludert en enkeltarmsstudie hos spedbarn i alderen 1 måned til mindre enn 2 år.

Omtrent 110 mannlige og kvinnelige barn fra 1 måned til 17 år, med jernmangelanemi.

Forsøkspersoner i alderen 2 til 17 år vil bli randomisert 1:1 til jernmaltol og jernsulfat, med 49 forsøkspersoner i hver arm. Fagene blir videre delt inn i 2 aldersgrupper: 2 år - 9 år og 10 år -17 år. Minimum 18 personer må rekrutteres til aldersgruppene 2 år - 9 år og 10 år - 17 år, og minimum 25% av begge kjønn må rekrutteres.

Maksimalt 12 forsøkspersoner vil bli rekruttert i aldersgruppen 1 måned til mindre enn 2 år. De vil bare bli tildelt jernmaltolgruppen når det er bevis på absorpsjon, metabolisme av serumjern og eliminering av maltol fra pre-assignment PK-prøver ved å vise at plasmamaltol går tilbake til baseline, og bekrefter ingen akkumulering av maltol eller maltolglukuronid, de vil fortsette til 12 ukers behandlingsfase.

Design: Studien vil bestå av følgende stadier:

  • Screening: innen 14 dager før randomisering for hvert individ
  • PK-fase før oppdrag: gjelder kun for personer i alderen 1 måned til under 2 år. Inntil 21 dager fra screening.
  • Randomisert behandling: 12 uker åpen behandling
  • Tildelt behandlingsfase 12 uker åpen behandling for ferrimaltol barn i alderen 1 måned til under 2 år
  • Studieslutt: Uke 12 besøk
  • Sikkerhetsoppfølging etter behandling: 10-14 dager etter avsluttet studie av behandlingsperioden eller for tidlig seponering

Undersøkelsesprodukt: Ferrimaltol oral suspensjon: oral suspensjon som inneholder 30 mg elementært jern, i form av 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspensjon.

Ferrimaltol mikstur vil tas hver morgen og kveld minst 30 minutter etter et måltid. Dosering vil bli overvåket av forelder/verge for barn/ungdom gjennom hele behandlingsperioden og notert i en doseringsdagbok.

Ferrimaltolflasker vil bli merket for bruk i kliniske studier, og hver flaske vil ha et unikt flaskenummer som vil bli brukt i randomiseringsprosedyren.

En endelig kvalifikasjonsvurdering må gjennomføres umiddelbart før randomisering.

Referansesikkerhetsinformasjon vil være etterforskerbrosjyren.

Komparatorbehandling: Ferrosulfat 125 mg/ml (25 mg/ml elementært jern) oral væske eller tilsvarende dose vil bli administrert i henhold til denne protokollen. Dosering vil bli overvåket av forelder/verge for barn/ungdom gjennom hele behandlingsperioden og notert i en doseringsdagbok.

Referansesikkerhetsinformasjon vil være det nåværende godkjente sammendraget av produktegenskaper.

Statistiske metoder: Studien vil inkludere 98 forsøkspersoner i aldersgruppen 2 - 17 år, randomisert 1:1 mellom jernmaltol og jernsulfat: 49 i hver behandlingsgruppe. Studien vil også inkludere opptil 12 personer i aldersgruppen 1 måned til under 2 år.

Sikkerhet og gastrointestinal tolerabilitet vil bli sammenlignet mellom jernmaltol oral suspensjon og jern(II)sulfat oral væske via oppsummeringer av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE), behandlingsfremkommende alvorlige AE (TESAE) og behandlingsfremkomne AE (TEAE) som fører til for tidlig seponering av studiemedikamentet .

Effekten av ferrimaltol vil bli vurdert via endringen i Hb-konsentrasjon fra baseline til uke 12, oppsummert som gjennomsnittet for alle forsøkspersoner, med 95 % konfidensintervall.

For PK-analysen vil alle analytter i serum bli oppsummert per PK-dag, for barn og ungdom i alderen 1 måned til 17 år som får ferrimaltol.

I tillegg vil alle analytter i urin oppsummeres per PK-dag, for barn i alderen 1 måned til under 2 år.

Populasjons-PK-analyse vil bli utført for maltol og maltolglukuronid i plasma og for serumjern og TSAT hos barn og ungdom i alderen 1 måned - 17 år.

Fullstendige detaljer om den statistiske analysen, inkludert analysen av PK-endepunkter, vil bli spesifisert i den statistiske analyseplanen (SAP).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Saraland, Alabama, Forente stater, 36571
        • The Center for Clinical Trials
    • Florida
      • Homestead, Florida, Forente stater, 33030
        • Homestead Research Institute
      • Kissimmee, Florida, Forente stater, 34743
        • Kissimmee Clinical Research Corp
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Clinical Research
      • Miami, Florida, Forente stater, 33165
        • Medical Research of Westcheste
      • North Lauderdale, Florida, Forente stater, 33068
        • Eminent Clinical Research and Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
        • Clinical Research Prime
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Sierra Clinical Research
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Forente stater, 78539
        • BRCR Global Texas
      • Katy, Texas, Forente stater, 77494
        • Zion Research
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00907
        • BRCR Global Puerto
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
      • Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia
        • Newham University Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten er villig og i stand til å overholde studiekravene og gi skriftlig informert samtykke. Når det gjelder pasienter under den juridiske samtykkealderen, må den eller de juridiske vergene gi informert samtykke, og pasienten skal gi samtykke i henhold til lokale og nasjonale krav.
  2. Alder ≥1 måned og ≤17 år på tidspunktet for informert samtykke
  3. Forsøkspersoner må ha jernmangelanemi definert av følgende kriterier, målt av sentrallaboratoriet ved screeningbesøket

Hemoglobinterskler definerer anemi etter alder og kjønn:

Barn (1 m - < 5 år) <11,0 g/dl Barn (5 år - < 12 år) <11,5 g/dl Barn (12 år) <12,0 g/dl Kvinnelig barn (≥13 år) <12,0 g/dl Mannsbarn (≥13 år) <13,0 g/dl og

Ferritin-terskler definerer anemi ved:

ferritin <30 µg/L, eller ferritin <50 µg/L med transferrinmetning (TSAT) <20 %, 4. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må samtykke i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (som inkluderer fullstendig avholdenhet) inntil studien er fullført og i minst 4 uker etter deres siste studiebesøk. Svært effektiv prevensjon er definert som en metode som resulterer i en lav feilrate, dvs. mindre enn 1 % per år når den brukes konsekvent og riktig, slik som implantater, injiserbare midler, enkelte intrauterine prevensjonsmidler (IUDs), en vasektomisert partner og oral prevensjon medisiner.

Behovet for prevensjon og overholdelse av prevensjonskrav vil bli vurdert ved hvert besøk for ungdomspasienter, og uringraviditetstesting vil bli utført ved hvert besøk for kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med anemi på grunn av andre årsaker enn jernmangel, inkludert, men ikke begrenset til,

    en. Ubehandlet eller ubehandlet alvorlig malabsorpsjonssyndrom

  2. Forsøkspersoner som har mottatt før screening:

    1. Innen 28 dager intramuskulær eller intravenøs (IV) injeksjon eller administrering av depotjernpreparat.
    2. Innen 7 dager enkeltagent jernpreparater og under studien.
    3. Innen 12 uker etter blodoverføring eller er planlagt å ha blodoverføring eller donasjon i løpet av studieperioden
    4. Innen 28 dager erytropoiesestimulerende midler og i løpet av studieperioden
    5. Innen 7 dager multivitaminer som inkluderer jern og i løpet av studieperioden
    6. Innen 14 dager covid-19 vaksinasjon
  3. Personer med vitamin B12- eller folsyremangel som bestemt av resultatene fra sentrallaboratoriescreeningen. Pasienter kan starte vitamin B12 eller folaterstatning og screene på nytt etter minst 2 uker.
  4. Har samtidig sykdom som i betydelig grad ville kompromittere jernabsorpsjon eller absorbert jernutnyttelse som svelgeforstyrrelser og/eller omfattende tynntarmsreseksjon.
  5. Historie med aktivt magesår
  6. Har kronisk nyresykdom (eGFR <60 mL/min/m2), som vurdert ved Screening basert på serumkreatinin.
  7. Kjent overfølsomhet eller allergi mot enten virkestoffet eller hjelpestoffene av jernmaltol eller jernsulfat.
  8. Har kjent kontraindikasjon for behandling med jernpreparater, f.eks. hemokromatose, kronisk hemolytisk sykdom, sideroblastisk anemi, talassemi eller blyforgiftning indusert anemi.
  9. Nedsatt leverfunksjon som indikert av alaninaminotransferase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) >2,0 ganger øvre normalgrense målt ved screeningbesøket.
  10. Aktiv akutt inflammatorisk sykdom, inkludert IBD-bluss eller sykdomsforverring, som etter etterforskerens oppfatning er klinisk signifikant.
  11. Aktive kroniske eller akutte infeksjonssykdommer som krever antibiotikabehandling.
  12. Gravid eller ammer.
  13. Samtidig medisinske tilstander med omfattende aktiv blødning, annet enn menstruasjonssykluser; forsøkspersoner som lider av menoragi kan inkluderes etter etterforskerens skjønn.
  14. Planlagt eller forventet sykehusinnleggelse og/eller operasjon i løpet av studien
  15. Deltakelse i enhver annen intervensjonell klinisk studie innen 28 dager før screening.
  16. Diagnostisert å være COVID-19-positiv av (SARS-CoV-2-RT-PCR-positiv) innen 28 dager før screening.
  17. Kardiovaskulær, lever, nyre, hematologisk, psykiatrisk, nevrologisk, gastrointestinal, immunologisk, endokrin, metabolsk, respiratorisk eller sentralnervesystemsykdom som, etter etterforskerens mening, kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten til forsøkspersonen og/eller målene for studien. medikament eller sterkt begrense levetiden til individet.
  18. Enhver annen uspesifisert grunn som etter etterforskerens eller sponsorens mening gjør emnet uegnet for påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1 måned til 2 år gamle forsøkspersoner (spedbarn)

Forsøkspersoner i alderen 1 måned til under 2 år vil gå inn i en pre-tildelingsfase: baseline urinprøver samles inn og forsøkspersoner vil ta en enkeltdose på 0,1 ml/kg ferrimaltolsuspensjon. Ytterligere 3 prøver opp til 12 timer vil bli tatt.

Personer som viser tegn på absorpsjon, metabolisme og eliminering av maltol vil gå inn i behandlingsfasen og tilordnes ferrimaltol-armen.

De første 6 forsøkspersonene som screenes vil utføre PK-fasen før oppdraget. Etter gjennomgang av utrederen og medisinske monitorer, hvis Maltol glukuronid er vist å være tilstrekkelig eliminert, vil ikke tidspunktet 20-24 timer (+ 4 timer) bli utført på påfølgende forsøkspersoner.

Forsøkspersoner vil bli tildelt jernmaltol oral suspensjon og starte 0,1 ml/kg 2D-dose på V2 og fortsette i 7-10 dager. På V3 vil de utføre samme PK-vurderinger som på Pre-assignment PK-besøk.
Legemiddel: Ferric Maltol

Ferric maltol oral suspensjon: 150 ml ravgul glassflaske med gradert sprøyte og adapter. Oral suspensjon som inneholder 30 mg elementært jern, i form av 231,5 mg jern(III)maltol, i 5 ml suspensjon

Studiedosering: Dosen av ferrimaltol oral suspensjon som skal administreres til barn i alderen 1 måned til < 2 år: 0,1 ml/kg 2D, 2 til -11 år: 2,5 ml 2D, 12-17 år: 5 ml 2D.

Andre navn:
  • Feraccru
  • Ferric Trimaltol
  • ST10
  • ST10-01
Eksperimentell: 2 til 17 år gamle forsøkspersoner - Ferric Maltol

Forsøkspersoner i alderen 2-17 år vil bli randomisert 1:1 til å motta jern(III)maltol oral suspensjon eller jern(II)sulfat oral væske.

De første 12 forsøkspersonene randomisert til ferrimaltol i hver aldersundergruppe (henholdsvis 2 - 9 år, 10 - 17 år) vil gå inn i en PK-fase med 2 PK-dager.

Etter PK dag 2 vil forsøkspersonene fortsette til uke 12. Når de 18 forsøkspersonene i hver aldersundergruppe har fullført sine PK-besøk, vil de fortsette til uke 12.

Jernsulfat 125 mg/ml (25 mg elementært jern) eller tilsvarende dose vil bli brukt til alle barn/ungdom. For å maksimere jernpåfyllingen også for fag innenfor denne gruppen; i alderen 2 - 17 år vil bli dosert 6 mg/kg til maksimalt 4 ml BID.

Forsøkspersoner som er randomisert til oral væske av jernholdig sulfat trenger ikke å fullføre PK-perioden.
Legemiddel: Ferric Maltol

Ferric maltol oral suspensjon: 150 ml ravgul glassflaske med gradert sprøyte og adapter. Oral suspensjon som inneholder 30 mg elementært jern, i form av 231,5 mg jern(III)maltol, i 5 ml suspensjon

Studiedosering: Dosen av ferrimaltol oral suspensjon som skal administreres til barn i alderen 1 måned til < 2 år: 0,1 ml/kg 2D, 2 til -11 år: 2,5 ml 2D, 12-17 år: 5 ml 2D.

Andre navn:
  • Feraccru
  • Ferric Trimaltol
  • ST10
  • ST10-01
Aktiv komparator: 2 til 17 år gamle forsøkspersoner - Jernsulfat

Forsøkspersoner i alderen 2-17 år vil bli randomisert 1:1 til å motta jern(III)maltol oral suspensjon eller jern(II)sulfat oral væske.

Jernsulfat 125 mg/ml (25 mg elementært jern) eller tilsvarende dose vil bli brukt til alle barn/ungdom. For å maksimere jernpåfyllingen også for fag innenfor denne gruppen; i alderen 2 - 17 år vil bli dosert 6 mg/kg til maksimalt 4 ml BID.

Forsøkspersoner som er randomisert til oral væske av jernholdig sulfat trenger ikke å fullføre PK-perioden.
Legemiddel: Jernholdig sulfat

Jernsulfat 125 mg/ml (25 mg/ml elementært jern) oral væske: 15 ml glassflaske.

Studiedosering: For oral væske av jern(II)sulfat vil dosen som administreres være for barn og ungdom i alderen 2 år til 17 år: 6 mg/kg til maksimalt 4 ml 2D.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline til uke 12.

Endringen i Hb-konsentrasjon fra baseline til uke 12 er oppsummert basert på mITT-populasjonen for hver behandlingsgruppe ved bruk av beskrivende statistikk oppsummert ved gjennomsnitt, standardavvik, median og rekkevidde (minimum og maksimum).

Den randomiserte/ITT-populasjonen er definert som alle pasienter som ble randomisert/tildelt behandlingsgrupper. mITT-populasjonen er definert som alle pasienter i ITT-populasjonen som mottok minst 1 behandlingsdose.
Fra baseline til uke 12.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i ferritinkonsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline til uke 12.

Endringer i ferritinkonsentrasjon fra utgangspunktet til uke 12, oppsummert basert på mITT-populasjonen for hver behandlingsgruppe.

Den randomiserte/ITT-populasjonen er definert som alle pasienter som ble randomisert/tildelt behandlingsarmene. Den mITT-populasjonen er definert som alle pasienter i ITT-populasjonen som mottok minst 1 behandlingsdose.
Fra baseline til uke 12.
Endring i jernkonsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline til uke 12.

Endring i jernkonsentrasjon fra baseline til uke 12, oppsummert basert på mITT-populasjonen for hver behandlingsgruppe.

Randomisert/ITT-populasjonen er definert som alle pasienter som ble randomisert/tildelt behandlingsgrupper. mITT-populasjonen er definert som alle pasienter i ITT-populasjonen som mottok minst 1 behandlingsdose.
Fra baseline til uke 12.
Endring i prosentandel transferrimmetning
Tidsramme: Fra basislinje til uke 12.

Endring fra baseline til dag 84 sammenfattet basert på mITT-populasjonen for hver behandlingsgruppe.

Den randomiserte/ITT-populasjonen er definert som alle pasienter som ble randomisert/tildelt behandlingsarmene. mITT-populasjonen er definert som alle pasienter i ITT-populasjonen som mottok minst 1 behandlingsdose.
Fra basislinje til uke 12.
Cmax for Plasmamaltolglukuronid
Tidsramme: PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Målt maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) (ng/mL) for plasma maltol glukuronid etter en enkeltdose av ferric maltol oral suspensjon på Besøk 2 (PK Dag 1) og etter to ganger daglig dosering i minst 6 dager, på Besøk 3 (PK Dag 2) etter en enkelt morgendose.

På grunn av begrensningene i PK-prøvetaking i den pediatriske pasientpopulasjonen, måtte data fra flere pasienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres, ved bruk av den naive poolede tilnærmingen, for å oppnå et fullstendig sett med observasjoner over tid for PK-analyse. Dataene støttet ikke generering av PK-parametere ved bruk av ikke-kompartimentell analyse (NCA) uten å kombinere pasienter. Ved bruk av validert PK-programvare WinNonlin ble 'sparsom prøvetaking'-alternativet brukt for å behandle dataene som ett virtuelt subjekt, og dermed støttet de resulterende dataene ikke pålitelige feilestimat for PK-parameterne.
PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).
Tmax for Plasmamaltolglukuronid
Tidsramme: PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) (t) for plasma maltol glukuronid etter en enkeltdose av jernmaltol oral suspensjon på Besøk 2 (PK dag 1) og etter to ganger daglig administrering i minst 6 dager, på Besøk 3 (PK dag 2) etter en enkelt morgendose.

På grunn av begrensningene i PK-prøvetaking i den pediatriske pasientpopulasjonen, måtte data fra flere pasienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres, ved bruk av naiv poolt tilnærming, for å oppnå et fullstendig sett med observasjoner over tid for PK-analyse. Dataene støttet ikke generering av PK-parametere ved bruk av ikke-kompartimentell analyse (NCA) uten å kombinere pasienter. Ved bruk av validert PK-programvare WinNonlin ble 'sparsom prøvetaking'-alternativet brukt for å behandle dataene som ett virtuelt subjekt, og dermed støttet de resulterende dataene ikke pålitelige feilestimater av PK-parameterne.
PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).
AUC0-t for Plasma Maltol Glukuronid
Tidsramme: PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra før dose (tid 0) til tidspunktet for siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon for plasma maltol glukuronid (AUC0-t) (hxng/mL) etter en enkeltdose av jernmaltol oral suspensjon på Visitt 2 (PK dag 1) og etter to ganger daglig dosering i minst 6 dager, på Visitt 3 (PK dag 2) etter en enkelt morgendose.

På grunn av begrensningene i PK-prøvetaking i den pediatriske pasientpopulasjonen, måtte data fra flere pasienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres, ved bruk av naiv pooltilnærming, for å oppnå et fullstendig sett med observasjoner over tid for PK-analyse. Dataene støttet ikke generering av PK-parametere ved bruk av ikke-kompartimentell analyse (NCA) uten å kombinere pasienter. Ved bruk av validert PK-programvare WinNonlin ble 'sparse sampling'-alternativet brukt for å behandle dataene som ett virtuelt subjekt, og derfor støttet de resulterende dataene ikke pålitelige feilestimat for PK-parameterne.
PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).
Cmax for basislinjekorrigert serumjern
Tidsramme: PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Målt maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) (μg/dL) for basislinjekorrigert serumjern etter en enkeltdose ferric maltol oral suspensjon på Besøk 2 (PK Dag 1) og etter to ganger daglig administrering i minst 6 dager, på Besøk 3 (PK Dag 2) etter en enkelt morgendose.

På grunn av begrensningene i PK-prøvetaking i den pediatriske pasientpopulasjonen, måtte data fra flere pasienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres, ved bruk av naiv pooltilnærming, for å oppnå et fullstendig sett med observasjoner over tid for PK-analyse. Dataene støttet ikke generering av PK-parametere ved bruk av ikke-kompartimentell analyse (NCA) uten å kombinere pasienter. Ved bruk av validert PK-programvare WinNonlin ble 'sparsom prøvetaking'-alternativet brukt for å behandle dataene som ett virtuelt subjekt, og dermed støttet de resulterende dataene ikke pålitelige feilestimater for PK-parameterne.
PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).
Tmax for basislinjekorrigert serumjern
Tidsramme: PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) (t) for basislinjekorrigert serumjern etter en enkeltdose ferric maltol oral suspensjon på Besøk 2 (PK Dag 1) og etter to ganger daglig administrering i minst 6 dager, på Besøk 3 (PK Dag 2) etter en enkelt morgendose.

På grunn av begrensningene i PK-prøvetaking i den pediatriske pasientpopulasjonen, måtte data fra flere pasienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres, ved bruk av naiv pooled tilnærming, for å oppnå et fullstendig sett med observasjoner over tid for PK-analyse. Dataene støttet ikke generering av PK-parametere ved bruk av ikke-kompartimentell analyse (NCA) uten å kombinere pasienter. Ved bruk av validert PK-programvare WinNonlin ble 'sparse sampling'-alternativet brukt for å behandle dataene som ett virtuelt subjekt, og dermed støttet de resulterende dataene ikke pålitelige feilestimater for PK-parameterne.
PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).
AUC0-t for basislinjekorrigert serumjern
Tidsramme: PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra før dose (tid 0) til tiden for siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon for basislinjekorrigert serumjern (AUC0-t) (hxng/mL) etter en enkeltdose av ferric maltol oral suspensjon på Besøk 2 (PK Dag 1) og etter to ganger daglig dosering i minst 6 dager, på Besøk 3 (PK Dag 2) etter en enkelt morgendose.

På grunn av begrensningene i PK-prøvetaking i den pediatriske pasientpopulasjonen, måtte data fra flere pasienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres, ved bruk av naiv pooled tilnærming, for å oppnå et komplett sett med observasjoner over tid for PK-analyse. Dataene støttet ikke generering av PK-parametere ved bruk av nonkompartmentell analyse (NCA) uten å kombinere pasienter. Ved bruk av validert PK-programvare WinNonlin ble 'sparse sampling'-alternativet brukt for å behandle dataene som ett virtuelt subjekt, og dermed støttet de resulterende dataene ikke pålitelige feilestimater for PK-parameterne.
PK-parametere vurdert på dag 1 (besøk 2) og dag 7-10 (besøk 3).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shield Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

9. juni 2024

Studiet fullført (Faktiske)

9. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

10. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ST10-01-305

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere