Értékelje a vas-maltol belsőleges szuszpenzió és vas-szulfát orális folyadék biztonságosságát és hatásosságát 2–17 éves vashiányos anémiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél, egykaros vizsgálattal 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb csecsemőknél (FORTIS)
Randomizált, nyílt címkés, aktív kontrollált, többközpontú, összehasonlító vizsgálat a vas(III)-maltol (vas(III)-maltol komplex) (ST10) orális szuszpenzió biztonságának és hatásosságának értékelésére a vas(II)-szulfát orális folyadékkal összehasonlítva 2 éves kor közötti gyermekeknél és serdülőknél 17 év vashiányos vérszegénységben, egykaros vizsgálat bevonásával 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb csecsemőknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány egy randomizált, nyílt, aktív kontrollált, többközpontú, összehasonlító vizsgálat a vas(III)-maltol (vas(III)-maltol komplex) (ST10) orális szuszpenzió biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a vas(II)-szulfát orális folyadékkal összehasonlítva gyermekeknél és Vashiányos anémiában szenvedő 2–17 éves serdülők, egykaros vizsgálattal 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb csecsemőkön.
Körülbelül 110 vashiányos vérszegénységben szenvedő, 1 hónapos és 17 éves kor közötti fiú és nőstény gyermek.
A 2 és 17 év közötti egyéneket 1:1 arányban randomizálják a vas-maltol és a vas-szulfát csoportjába, mindkét karban 49 alany van. Az alanyokat ezután 2 korcsoportra osztják: 2 év - 9 év és 10 év - 17 év. Legalább 18 alanyt kell felvenni a 2 éves - 9 éves és a 10 éves - a 17 éves korcsoportba, és mindkét nem 25%-át kell felvenni.
Legfeljebb 12 alanyt vesznek fel az 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb korcsoportba. Csak akkor sorolják be őket a vas(III)-maltol csoportba, ha bizonyíték van a szérumvas felszívódására, metabolizmusára és a maltol eliminációjára a hozzárendelés előtti PK-mintákból azáltal, hogy a plazma maltol visszatért a kiindulási értékre, ami megerősíti a maltol vagy a maltol-glükuronid felhalmozódását, folytatják a 12 hetes kezelési fázist.
Tervezés: A tanulmány a következő szakaszokból áll:
- Szűrés: a véletlen besorolást megelőző 14 napon belül minden alany esetében
- A beosztás előtti PK fázis: csak 1 hónapos és 2 év alatti korosztályra vonatkozik. Legfeljebb 21 nap a szűréstől.
- Randomizált kezelés: 12 hetes nyílt kezelés
- Hozzárendelt kezelési fázis, 12 hetes nyílt kezelés 1 hónapos és 2 évesnél fiatalabb gyermekek vas(III) maltollal
- Tanulmány vége: 12. heti látogatás
- A kezelés utáni biztonsági követés: 10-14 nappal a vizsgálat befejezése után a kezelési időszak vagy a kezelés idő előtti abbahagyása után
Vizsgálati termék Termék: Vas-maltol belsőleges szuszpenzió: 30 mg elemi vasat tartalmazó belsőleges szuszpenzió, 231,5 mg vas-maltol formájában, 5 ml-es szuszpenzióban.
A vas-maltol belsőleges szuszpenziót minden reggel és este étkezés után legalább 30 perccel kell bevenni. Az adagolást a gyermekek/serdülők szülője/törvényes gyámja felügyeli a kezelés teljes időtartama alatt, és rögzíti az adagolási naplóban.
A vas(III)-maltol palackokat címkével látják el a klinikai vizsgálatok során, és minden palacknak egyedi palackszáma lesz, amelyet a randomizációs eljárás során használnak fel.
Közvetlenül a véletlenszerű besorolás előtt végső alkalmassági értékelést kell végezni.
A biztonsági információk referenciaként szolgálnak a nyomozói brosúrában.
Összehasonlító terápia: 125 mg/ml vas-szulfát (25 mg/ml elemi vas) orális folyadék vagy ezzel egyenértékű dózis kerül beadásra e protokoll szerint. Az adagolást a gyermekek/serdülők szülője/törvényes gyámja felügyeli a kezelés teljes időtartama alatt, és rögzíti az adagolási naplóban.
A biztonsági referenciainformáció a jelenleg jóváhagyott termékjellemzők összefoglalója.
Statisztikai módszerek: A vizsgálatban 98 alany vesz részt a 2-17 éves korcsoportban, 1:1 arányban randomizálva a vas(III)-maltol és a vas(II)-szulfát között: 49-et mindegyik kezelési csoportban. A vizsgálatban legfeljebb 12 alany vesz részt az 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb korcsoportban.
A biztonságosságot és a gasztrointesztinális tolerálhatóságot a vas(III)-maltol belsőleges szuszpenziója és a vas(II)-szulfát belsőleges folyadék között a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a kezelésből adódó súlyos nemkívánatos események (TESAE) és a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) összefoglalói segítségével hasonlítják össze, amelyek a vizsgálati gyógyszer idő előtti leállításához vezetnek. .
A vas(III)-maltol hatékonyságát a Hb-koncentráció kiindulási értékről a 12. hétre való változása alapján értékelik, amelyet az összes alany átlagaként összegeznek, 95%-os konfidencia intervallum mellett.
A PK analízishez a szérumban lévő összes analitot PK-naponként összegzik, 1 hónapos és 17 éves kor közötti gyermekek és serdülők esetében, akik vas(III)-maltolt kapnak.
Ezenkívül a vizeletben lévő összes analitot PK-naponként összegzik, 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb gyermekek esetében.
A populációs farmakokinetikai elemzést a maltol és a maltol-glükuronid plazmában, valamint a szérumvas és a TSAT tekintetében 1 hónapos és 17 éves kor közötti gyermekek és serdülők esetében végzik el.
A statisztikai elemzés teljes részlete, beleértve a PK végpontok elemzését is, a statisztikai elemzési tervben (SAP) kerül meghatározásra.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
-
Leicester, Egyesült Királyság, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Newham University Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Egyesült Királyság, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
-
-
-
-
Alabama
-
Saraland, Alabama, Egyesült Államok, 36571
- The Center for Clinical Trials
-
-
Florida
-
Homestead, Florida, Egyesült Államok, 33030
- Homestead Research Institute
-
Kissimmee, Florida, Egyesült Államok, 34743
- Kissimmee Clinical Research Corp
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33165
- Medical Research of Westcheste
-
North Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33068
- Eminent Clinical Research and Associates
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Egyesült Államok, 83404
- Clinical Research Prime
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
- Sierra Clinical Research
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Levine Cancer Institute
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Hershey Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Texas
-
Edinburg, Texas, Egyesült Államok, 78539
- BRCR Global Texas
-
Katy, Texas, Egyesült Államok, 77494
- Zion Research
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00907
- BRCR Global Puerto
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati követelményeknek, és írásos beleegyezését adni. A törvényes beleegyezési kor alatti betegek esetében a törvényes gyám(ok) kötelesek tájékozott beleegyezést adni, a betegnek pedig a helyi és nemzeti követelményeknek megfelelően.
- Életkor ≥1 hónap és ≤17 év a tájékozott beleegyezés időpontjában
- Az alanyoknak vashiányos vérszegénységben kell szenvedniük, amelyet a következő kritériumok határoznak meg, a központi laboratórium által a szűrővizsgálaton mérve
A hemoglobin küszöbértékek életkor és nem szerint határozzák meg a vérszegénységet:
Gyermekek (1 év - < 5 év) <11,0 g/dl Gyermekek (5 év - < 12 év) <11,5 g/dl Gyermekek (12 évesek) <12,0 g/dl Női gyermekek (≥13 évesek) <12,0 g/dl Férfi gyermek (≥13 éves) <13,0 g/dl és
A ferritin küszöbértékek meghatározzák a vérszegénységet:
ferritin <30 µg/l, vagy ferritin <50 µg/l transzferrin telítéssel (TSAT) <20%, 4. A fogamzóképes korú női alanyoknak a vizsgálat befejezéséig bele kell állapodniuk egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába (amely magában foglalja a teljes absztinenciát is) és legalább 4 hétig az utolsó tanulmányi látogatásukat követően. A rendkívül hatékony fogamzásgátlás olyan módszert jelent, amely alacsony sikertelenséget eredményez, azaz következetesen és helyesen alkalmazva kevesebb mint évi 1%-ot, mint például implantátumok, injekciók, egyes méhen belüli fogamzásgátló eszközök (IUD), vazektómiás partner és orális fogamzásgátlók gyógyszereket.
A fogamzásgátlás szükségességét és a fogamzásgátlási követelmények betartását serdülőkorú betegeknél minden vizit alkalmával felmérik, a fogamzóképes korú női alanyok vizeletében terhességi tesztet végeznek.
Kizárási kritériumok:
A vashiánytól eltérő ok miatt vérszegénységben szenvedő alany, beleértve, de nem kizárólagosan,
a. Kezeletlen vagy kezelhetetlen súlyos malabszorpciós szindróma
Azok az alanyok, akik a szűrés előtt megkapták:
- 28 napon belül intramuszkuláris vagy intravénás (IV) injekció vagy depó vaskészítmény beadása.
- 7 napon belül egyszeri hatóanyagú vaskészítmények és a vizsgálat során.
- A vérátömlesztést követő 12 héten belül, vagy a vizsgálati időszak alatt vérátömlesztést vagy véradást terveznek
- 28 napon belül eritropoézist serkentő szerek és a vizsgálati időszak alatt
- 7 napon belül vasat is tartalmazó multivitamin és a vizsgálati időszak alatt
- 14 napon belül COVID-19 oltás
- B12-vitamin- vagy folsavhiányban szenvedő alanyok a központi laboratóriumi szűrési eredmények alapján. Az alanyok megkezdhetik a B12-vitamin- vagy folsavpótlást, és legalább 2 hét elteltével újraszűrhetik.
- Olyan kísérő betegsége van, amely jelentősen veszélyezteti a vas felszívódását vagy a felszívódott vas felhasználását, például nyelési zavarok és/vagy kiterjedt vékonybél reszekció.
- Aktív peptikus fekély anamnézisében
- Krónikus vesebetegsége van (eGFR <60 ml/perc/m2), a szérum kreatinin alapján végzett szűrés alapján.
- Ismert túlérzékenység vagy allergia a vas(III)-maltol vagy vas(II)-szulfát hatóanyagával vagy segédanyagaival szemben.
- Ismert ellenjavallata van a vaskészítményekkel való kezelésnek, pl. haemochromatosis, krónikus hemolitikus betegség, sideroblasztos anémia, talaszémia vagy ólommérgezés által kiváltott vérszegénység.
- Károsodott májműködés, amit az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-transzamináz (AST) jelez, a szűrővizsgálaton mért érték >2,0-szorosa a normál felső határának.
- Aktív akut gyulladásos betegség, beleértve az IBD fellángolását vagy a betegség súlyosbodását, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős.
- Aktív krónikus vagy akut fertőző betegségek, amelyek antibiotikus kezelést igényelnek.
- Terhes vagy szoptató.
- Kiterjedt aktív vérzéssel járó egyidejű egészségügyi állapotok, kivéve a menstruációs ciklust; Menorrhagiában szenvedő alanyok a vizsgáló belátása szerint bevonhatók.
- Tervezett vagy várható kórházi kezelés és/vagy műtét a vizsgálat során
- Részvétel bármely más intervenciós klinikai vizsgálatban a szűrést megelőző 28 napon belül.
- A szűrést megelőző 28 napon belül COVID-19-pozitívnak diagnosztizálták (SARS-CoV-2-RT-PCR pozitív).
- Szív- és érrendszeri, máj-, vese-, hematológiai, pszichiátriai, neurológiai, gasztrointesztinális, immunológiai, endokrin, metabolikus, légúti vagy központi idegrendszeri betegségek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatják az alany biztonságát és/vagy a vizsgálat céljait gyógyszerrel vagy súlyosan korlátozza az alany élettartamát.
- Bármilyen egyéb meg nem nevezett ok, amely a Vizsgáló vagy a Támogató megítélése szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1 hónapostól 2 éves korig (csecsemők)
Az 1 hónapos és 2 évnél fiatalabb alanyok a hozzárendelés előtti fázisba lépnek: kiindulási vizeletmintákat gyűjtenek, és az alanyok egyszeri 0,1 ml/kg vas(III)-maltol szuszpenziót kapnak. További 3 mintát vesznek 12 óráig. Azok az alanyok, akiknél a maltol felszívódása, metabolizmusa és eliminációja bizonyított, belépnek a kezelési fázisba, és besorolják őket a vas(III)-maltol karba. Az első 6 szűrt alany végzi el a hozzárendelés előtti PK fázist. A vizsgáló és az orvosi monitorok felülvizsgálata után, ha a maltol-glükuronid megfelelő eliminációja kimutatható, a 20-24 órás (+ 4 óra) időpontot nem végezzük el a következő alanyokon. Az alanyok vas(III)-maltol belsőleges szuszpenziót kapnak, és a V2-n kezdik a 0,1 ml/kg BID adagot, és ezt 7-10 napig folytatják. A V3-on ugyanazokat a PK-felméréseket végzik el, mint a beosztás előtti PK-látogatáskor. |
Vas-maltol belsőleges szuszpenzió: 150 ml-es borostyánsárga üvegpalack beosztásos fecskendővel és adapterrel. 30 mg elemi vasat tartalmazó belsőleges szuszpenzió, 231,5 mg vas-maltol formájában, 5 ml szuszpenzióban Vizsgálati adagolás: A vas(III)-maltol belsőleges szuszpenzió adagja, amelyet 1 hónapos és 2 évesnél fiatalabb gyermekek számára adnak be: 0,1 ml/kg BID, 2–11 éves: 2,5 ml BID, 12-17 évesek: 5 ml BID.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2-17 éves alanyok - Ferric Maltol
A 2-17 éves alanyokat 1:1 arányban randomizálják, hogy vas(III)-maltol belsőleges szuszpenziót vagy vas(II)-szulfát belsőleges folyadékot kapjanak. A vas(III)-maltolra randomizált első 12 alany minden korcsoportban (2-9 év, illetve 10-17 év között) 2 PK napos PK fázisba lép. A PK után a 2. napos alanyok a 12. hétig folytatódnak. Miután az egyes korcsoportok 18 alanya befejezte a PK látogatását, a 12. hétig folytatják. Vas-szulfát 125 mg/ml (25 mg elemi vas) vagy ezzel egyenértékű dózis minden gyermek/serdülő esetében. Az ebbe a csoportba tartozó alanyok vaspótlásának maximalizálása; A 2 és 17 év közöttiek 6 mg/ttkg adagot kapnak naponta kétszer, maximum 4 ml-ig. A vas-szulfát orális folyadékra véletlenszerűen besorolt alanyoknak nem kell befejezniük a PK periódust. |
Vas-maltol belsőleges szuszpenzió: 150 ml-es borostyánsárga üvegpalack beosztásos fecskendővel és adapterrel. 30 mg elemi vasat tartalmazó belsőleges szuszpenzió, 231,5 mg vas-maltol formájában, 5 ml szuszpenzióban Vizsgálati adagolás: A vas(III)-maltol belsőleges szuszpenzió adagja, amelyet 1 hónapos és 2 évesnél fiatalabb gyermekek számára adnak be: 0,1 ml/kg BID, 2–11 éves: 2,5 ml BID, 12-17 évesek: 5 ml BID.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: 2-17 éves alanyok - vas-szulfát
A 2-17 éves alanyokat 1:1 arányban randomizálják, hogy vas(III)-maltol belsőleges szuszpenziót vagy vas(II)-szulfát belsőleges folyadékot kapjanak. Vas-szulfát 125 mg/ml (25 mg elemi vas) vagy ezzel egyenértékű dózis minden gyermek/serdülő esetében. Az ebbe a csoportba tartozó alanyok vaspótlásának maximalizálása; A 2 és 17 év közöttiek 6 mg/ttkg adagot kapnak naponta kétszer, maximum 4 ml-ig. A vas-szulfát orális folyadékra véletlenszerűen besorolt alanyoknak nem kell befejezniük a PK periódust. |
Vas-szulfát 125 mg/ml (25 mg/ml elemi vas) orális folyadék : 15 ml-es üvegpalack. Vizsgálati adagolás: A vas-szulfát orális folyadék esetében a beadott adag 2 éves és 17 év közötti gyermekek és serdülők számára: 6 mg/ttkg, de legfeljebb 4 ml naponta kétszer. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hemoglobinkoncentráció változása
Időkeret: Az alapvizsgálattól a 12. hétig.
|
A Hb-koncentráció változása a kiindulási értéktől a 12. héten az mITT populáció alapján került összegzésre minden kezelési csoportra, leíró statisztikákkal (átlag, szórás, medián és tartomány [minimum és maximum]) megadva. A randomizált/ITT populáció minden olyan beteget jelent, akiket randomizáltak/beosztottak a kezelési csoportokba. Az mITT populáció az ITT populáció azon betegeit foglalja magában, akik legalább 1 kezelési adagot kaptak. |
Az alapvizsgálattól a 12. hétig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Ferritin Koncentráció Változása
Időkeret: Az alaptervtől a 12. hétig.
|
A ferritin koncentráció változásai a kiindulási értékhez képest a 12. héten, összefoglalva az mITT populáció alapján minden kezelési csoportra. A Randomizált/ITT populáció az összes olyan beteget jelenti, akik randomizálva/hozzárendelve lettek a kezelési csoportokhoz. Az mITT populáció az ITT populációban szereplő összes olyan beteget jelenti, akik legalább 1 kezelési dózist kaptak. |
Az alaptervtől a 12. hétig.
|
|
Vas koncentráció változása
Időkeret: Az alaptól a 12. hétig.
|
A vas koncentráció változása a kiindulási értéktől a 12. héten, az mITT populáció alapján összefoglalva kezelési csoportonként. A randomizált/ITT populációt minden olyan beteg alkotja, akiket randomizáltak/beosztottak a kezelési csoportokba. Az mITT populációt minden olyan beteg alkotja az ITT populációból, akik legalább 1 kezelési adagot kapott. |
Az alaptól a 12. hétig.
|
|
A transzferrin telítettség százalékos változása
Időkeret: Az alapvonalról a 12. hétig.
|
A változás a kiindulási értékhez képest a 84. napig összefoglalva, az mITT populáció alapján minden kezelési csoportra. A randomizált/ITT populáció az összes olyan beteget jelenti, akik randomizálva/hozzárendelve lettek a kezelési csoportokhoz. Az mITT populáció az ITT populációban szereplő összes olyan beteget jelenti, akik legalább 1 kezelési adagot kaptak. |
Az alapvonalról a 12. hétig.
|
|
Cmax a plazma maltol glukuronid esetében
Időkeret: A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
A plazma maltol glükuronid maximális plazmakoncentrációjának (Cmax) (ng/mL) mérése a 2. vizit alkalmával (PK 1. nap) egyetlen ferric maltol orális szuszpenzió adása után, valamint a 3. vizit alkalmával (PK 2. nap) legalább 6 napon át naponta kétszeri adás után, reggeli egyetlen adagot követően. A gyermekbeteg-populációban végzett PK-mintavétel korlátozottsága miatt az azonos kezelési és korcsoportba tartozó több beteg adatait össze kellett vonni a naiv összevont módszer alkalmazásával, hogy időben teljes megfigyelési sorozatot kapjunk a PK-analízishez. Az adatok nem támogatták a PK-paraméterek előállítását nem kompartmentális analízis (NCA) alkalmazásával a betegek kombinálása nélkül. A validált PK-szoftver, a WinNonlin 'ritka mintavétel' opciójának használatával az adatokat egy virtuális alanyként kezelték, így a kapott adatok nem támogatták a PK-paraméterek megbízható hibabecslését. |
A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
|
Tmax a plazma maltol glukuronid esetében
Időkeret: A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
A maximális plazmakoncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax) (óra) a plazma maltol glukurónid esetében, egyetlen adag vas-maltol orális szuszpenzió beadása után a 2. vizit alkalmával (PK 1. nap), valamint naponta kétszeri adagolás után legalább 6 napon át, a 3. vizit alkalmával (PK 2. nap) egyetlen reggeli adag után. A gyermek páciens populációban végzett PK mintavétel korlátozottsága miatt az azonos kezelési és korcsoportba tartozó több beteg adatait össze kellett vonni, a naiv összevont megközelítés alkalmazásával, hogy időbeli teljes megfigyelési sorozatot kapjunk a PK elemzéshez. Az adatok nem támogatták a PK paraméterek generálását nem kompartmentális elemzés (NCA) alkalmazásával a betegek kombinálása nélkül. A validált PK szoftver, a WinNonlin 'ritka mintavétel' opciójának használatával az adatokat egy virtuális alanyként kezelték, így a kapott adatok nem támogatták a PK paraméterek megbízható hibabecslését. |
A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
|
AUC0-t a plazma maltol glukuronidra
Időkeret: A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
A plazma koncentráció-idő görbe alatti terület a dózis előtti időponttól (0. időpont) a plazma maltol glükuronid utolsó kvantifikálható plazmakoncentrációjáig (AUC0-t) (hxng/mL) a vas-maltol szuszpenzió egyszeri adagja után a 2. vizit során (PK 1. nap) és legalább 6 napon át naponta kétszeri adagolás után a 3. viziten (PK 2. nap) reggeli egyszeri adag után. A gyermekbeteg populációban végzett PK mintavétel korlátozottsága miatt az azonos kezelési és korcsoportba tartozó több beteg adatait össze kellett vonni, a naiv összevont módszer alkalmazásával, hogy időbeli teljes megfigyelési sorozatot kapjunk a PK analízishez. Az adatok nem támogatták a PK paraméterek generálását nem kompartmentális analízis (NCA) alkalmazásával betegek összevonása nélkül. A validált PK szoftver, a WinNonlin 'ritka mintavétel' opcióját alkalmazva az adatokat egy virtuális alanyként kezelték, így a kapott adatok nem támogatták a PK paraméterek megbízható hibabecslését. |
A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
|
A korrigált bázisvonalú szérumvás Cmax értéke
Időkeret: A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
A maximális plazmakoncentráció (Cmax) (μg/dL) mérése a korrigált alapvonalas szérumvas esetében, egyetlen adag ferric maltol orális szuszpenzió beadása után a 2. vizit alkalmával (PK 1. nap), valamint legalább 6 napon át naponta kétszeri adagolás után a 3. vizit alkalmával (PK 2. nap), egyetlen reggeli adag után. A gyermek betegpopulációban végzett PK mintavételezés korlátozottsága miatt az azonos kezelési és korcsoportba tartozó több beteg adatait össze kellett vonni a naiv összevont módszer alkalmazásával, hogy időbeli teljes megfigyelési sorozatot kapjunk a PK elemzéshez. Az adatok nem támogatták a PK paraméterek előállítását nem kompartmentális analízis (NCA) alkalmazásával a betegek kombinálása nélkül. A validált PK szoftver, a WinNonlin 'ritka mintavételezés' opcióját alkalmazva az adatokat egy virtuális alanyként kezeltük, így az így kapott adatok nem támogatták a PK paraméterek megbízható hibabecslését. |
A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
|
A korrigált alapvonalas szérumvas Tmax értéke
Időkeret: A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
A maximális plazmakoncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax) (h) a bazálissal korrigált szérumvas esetében, egyetlen adag ferric maltol orális szuszpenzió beadása után a 2. vizit során (PK 1. nap), valamint napi kétszeri adagolás után legalább 6 napig, a 3. vizit során (PK 2. nap) egyetlen reggeli adag után. A gyermek betegpopulációban végzett PK mintavétel korlátai miatt az azonos kezelési és korcsoportba tartozó több beteg adatait össze kellett vonni, a naiv pool megközelítés alkalmazásával, hogy időben teljes megfigyelési sorozatot kapjunk a PK elemzéshez. Az adatok nem támogatták a PK paraméterek generálását nem kompartmentális analízis (NCA) alkalmazásával a betegek kombinálása nélkül. Az érvényesített PK szoftver, a WinNonlin 'ritka mintavétel' opcióját alkalmazva az adatokat egy virtuális alanyként kezelték, így a kapott adatok nem támogatták a PK paraméterek megbízható hibabecslését. |
A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
|
AUC0-t az alapvonal korrigált szérumvas értékre
Időkeret: A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
A plazma koncentráció-idő görbe alatti terület az adás előtti időponttól (0. időpont) az utolsó kvantifikálható plazmakoncentráció időpontjáig a bazálisan korrigált szérumvas (AUC0-t) (hxng/mL) esetében, egyetlen adag vas-maltol orális szuszpenzió után a 2. vizit során (PK 1. nap), valamint legalább 6 napon át naponta kétszeri adásokat követően a 3. viziten (PK 2. nap) egyetlen reggeli adag után. A gyermekbeteg populációban végzett PK mintavételezés korlátai miatt az azonos kezelési és korcsoportba tartozó több beteg adatait össze kellett vonni a naiv összevont módszer alkalmazásával, hogy időben teljes megfigyelési sorozatot kapjunk a PK analízishez. Az adatok nem támogatták a PK paraméterek nem-kompartimentális analízis (NCA) alapján történő generálását betegek összevonása nélkül. Az érvényesített PK szoftver, a WinNonlin 'ritka mintavételezés' opcióját alkalmazva az adatokat egy virtuális alanyként kezeltük, így a kapott adatok nem nyújtottak megbízható hibabecsléseket a PK paraméterekre. |
A PK paramétereket az 1. napon (2. látogatás) és a 7-10. napon (3. látogatás) értékelték.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ST10-01-305
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .