Utvärdera säkerheten och effekten av Ferric Maltol oral suspension kontra ferrosulfat oral vätska hos barn och ungdomar i åldern 2 till 17 år med järnbristanemi, med en enarmsstudie på spädbarn i åldern 1 månad till mindre än 2 år (FORTIS)
Randomiserad, öppen, aktiv-kontrollerad, multicenter, jämförande studie för att utvärdera säkerheten och effekten av ferrimaltol (järn (III)-maltolkomplex) (ST10) oral suspension jämfört med oral vätska av ferrosulfat hos barn och ungdomar i åldern 2 till 17 år med järnbristanemi, inklusive en enarmsstudie på spädbarn i åldern 1 månad till mindre än 2 år
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien är en randomiserad, öppen, aktivt kontrollerad, multicenter, jämförande studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Ferric Maltol (Järn (III)-Maltol Complex) (ST10) oral suspension jämfört med ferrosulfat oral vätska hos barn och Ungdomar i åldrarna 2 till 17 år med järnbristanemi, med en enarmsstudie på spädbarn i åldern 1 månad till mindre än 2 år.
Cirka 110 manliga och kvinnliga barn från 1 månad till 17 år, med järnbristanemi.
Försökspersoner i åldern 2 till 17 år kommer att randomiseras 1:1 till järnmaltol och järnsulfat, med 49 försökspersoner i varje arm. Ämnen kommer sedan att delas in ytterligare i 2 åldersgrupper: 2 år - 9 år och 10 år -17 år. Minst 18 försökspersoner måste rekryteras till åldersgrupperna 2 år - 9 år och 10 år - 17 år och minst 25% av båda könet måste rekryteras.
Högst 12 försökspersoner kommer att rekryteras under 1 månad till yngre än 2 år. De kommer endast att tilldelas ferrimaltolgruppen när det finns bevis på absorption, metabolism av serumjärn och eliminering av maltol från Pre-assignment PK-prover genom att visa plasmamaltol återgång till baslinjen, vilket bekräftar att ingen ackumulering av maltol eller maltolglukuronid, de kommer att fortsätta till den 12 veckor långa behandlingsfasen.
Design: Studien kommer att bestå av följande steg:
- Screening: inom 14 dagar före randomisering för varje försöksperson
- Pre-assignment PK-fas: endast tillämpligt för ämnen i åldern 1 månad till mindre än 2 år. Upp till 21 dagar från screening.
- Randomiserad behandling: 12 veckors öppen behandling
- Tilldelad behandlingsfas 12 veckor öppen behandling för ferrimaltol barn i åldern 1 månad till mindre än 2 år
- Studieslut: Besök vecka 12
- Säkerhetsuppföljning efter behandling: 10-14 dagar efter avslutad studie av behandlingsperioden eller för tidigt avbrott
Undersökningsprodukt Produkt: Ferrimaltol oral suspension: oral suspension innehållande 30 mg elementärt järn, i form av 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspension.
Ferrimaltol oral suspension tas varje morgon och kväll minst 30 minuter efter en måltid. Doseringen kommer att övervakas av förälder/vårdnadshavare för barn/ungdomar under hela behandlingsperioden och antecknas i en doseringsdagbok.
Ferrimaltolflaskor kommer att märkas för användning i kliniska prövningar och varje flaska kommer att ha ett unikt flasknummer som kommer att användas i randomiseringsproceduren.
En slutlig behörighetsbedömning måste göras omedelbart före randomisering.
Referenssäkerhetsinformation kommer att vara utredarbroschyren.
Komparatorbehandling: Järnsulfat 125 mg/ml (25 mg/ml elementärt järn) oral vätska eller motsvarande dos kommer att administreras enligt detta protokoll. Doseringen kommer att övervakas av förälder/vårdnadshavare för barn/ungdomar under hela behandlingsperioden och antecknas i en doseringsdagbok.
Referenssäkerhetsinformation kommer att vara den för närvarande godkända sammanfattningen av produktens egenskaper.
Statistiska metoder: Studien kommer att omfatta 98 försökspersoner i åldersgruppen 2 - 17 år, randomiserade 1:1 mellan järnmaltol och järnsulfat: 49 i varje behandlingsgrupp. Studien kommer också att omfatta upp till 12 försökspersoner i åldersgruppen 1 månad till mindre än 2 år.
Säkerhet och gastrointestinal tolerabilitet kommer att jämföras mellan oral suspension av ferrimaltol och oral vätska av järn(II)sulfat via sammanfattningar av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAE) och behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) som leder till för tidig utsättning av studieläkemedlet .
Effekten av ferrimaltol kommer att bedömas via förändringen i Hb-koncentrationen från baslinjen till vecka 12, sammanfattat som medelvärdet för alla försökspersoner, med 95 % konfidensintervall.
För PK-analysen kommer alla analyter i serum att sammanfattas per PK-dag, för barn och ungdomar i åldern 1 månad till 17 år som får järnmaltol.
Dessutom kommer alla analyter i urin att sammanfattas per PK-dag, för barn i åldern 1 månad till mindre än 2 år.
Populations-PK-analys kommer att utföras för maltol och maltolglukuronid i plasma och för serumjärn och TSAT hos barn och ungdomar i åldern 1 månad - 17 år.
Fullständiga detaljer om den statistiska analysen, inklusive analysen av PK-endpoints, kommer att specificeras i den statistiska analysplanen (SAP).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Saraland, Alabama, Förenta staterna, 36571
- The Center for Clinical Trials
-
-
Florida
-
Homestead, Florida, Förenta staterna, 33030
- Homestead Research Institute
-
Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34743
- Kissimmee Clinical Research Corp
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33165
- Medical Research of Westcheste
-
North Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33068
- Eminent Clinical Research and Associates
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Förenta staterna, 83404
- Clinical Research Prime
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
- Sierra Clinical Research
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Levine Cancer Institute
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Hershey Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Texas
-
Edinburg, Texas, Förenta staterna, 78539
- BRCR Global Texas
-
Katy, Texas, Förenta staterna, 77494
- Zion Research
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00907
- BRCR Global Puerto
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
Edinburgh, Storbritannien, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
-
Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Liverpool, Storbritannien
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Storbritannien
- Newham University Hospital
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten är villig och kapabel att följa studiekraven och ge skriftligt informerat samtycke. När det gäller patienter under åldern av lagligt samtycke måste vårdnadshavare ge informerat samtycke och patienten ska ge sitt samtycke enligt lokala och nationella krav.
- Ålder ≥1 månad och ≤17 år vid tidpunkten för informerat samtycke
- Försökspersoner måste ha järnbristanemi definierad av följande kriterier, mätt av det centrala laboratoriet vid screeningbesöket
Hemoglobintrösklar definierar anemi efter ålder och kön:
Barn (1 m - < 5 år) <11,0 g/dl Barn (5 år - < 12 år) <11,5 g/dl Barn (12 år) <12,0 g/dl Kvinnligt barn (≥13 år) <12,0 g/dl Manligt barn (≥13 år) <13,0 g/dl och
Ferritintrösklar definierar anemi genom:
ferritin <30 µg/L, eller ferritin <50 µg/L med transferrinmättnad (TSAT) <20 %, 4. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod (som inkluderar fullständig abstinens) tills studien är klar och i minst 4 veckor efter deras sista studiebesök. Mycket effektiv preventivmetod definieras som en metod som resulterar i en låg misslyckandefrekvens, det vill säga mindre än 1 % per år när den används konsekvent och korrekt, såsom implantat, injicerbara medel, vissa intrauterina preventivmedel (IUD), en vasektomerad partner och p-piller mediciner.
Behovet av preventivmedel och överensstämmelse med kraven på preventivmedel kommer att utvärderas vid varje besök för tonårspatienter, och uringraviditetstest kommer att utföras vid varje besök för kvinnliga försökspersoner i fertil ålder.
Exklusions kriterier:
Person med anemi på grund av någon annan orsak än järnbrist, inklusive, men inte begränsat till,
a. Obehandlat eller obehandlat allvarligt malabsorptionssyndrom
Försökspersoner som har fått före screening:
- Inom 28 dagar intramuskulär eller intravenös (IV) injektion eller administrering av depåjärnpreparat.
- Inom 7 dagar engångsjärnpreparat och under studien.
- Inom 12 veckor efter blodtransfusion eller är planerad att ha blodtransfusion eller donation under studieperioden
- Inom 28 dagar erytropoesstimulerande medel och under studieperioden
- Inom 7 dagar multivitaminer som innehåller järn och under studieperioden
- Inom 14 dagar covid-19 vaccination
- Försökspersoner med vitamin B12- eller folsyrabrist enligt de centrala laboratoriescreeningsresultaten. Försökspersoner kan börja ersätta vitamin B12 eller folat och screena om efter minst 2 veckor.
- Har samtidig sjukdom som avsevärt skulle äventyra järnabsorption eller absorberat järnutnyttjande, såsom sväljstörningar och/eller omfattande tunntarmsresektion.
- Historik av aktivt magsår
- Har kronisk njursjukdom (eGFR <60 ml/min/m2), bedömd vid Screening baserad på serumkreatinin.
- Känd överkänslighet eller allergi mot antingen den aktiva substansen eller hjälpämnena av järnmaltol eller järnsulfat.
- Har en känd kontraindikation för behandling med järnpreparat, t.ex. hemokromatos, kronisk hemolytisk sjukdom, sideroblastisk anemi, talassemi eller blyförgiftning inducerad anemi.
- Nedsatt leverfunktion som indikeras av alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartattransaminas (AST) >2,0 gånger övre normalgränsen mätt vid screeningbesöket.
- Aktiv akut inflammatorisk sjukdom, inklusive IBD-utbrott eller sjukdomsexacerbation, som enligt utredarens åsikt är kliniskt signifikant.
- Aktiva kroniska eller akuta infektionssjukdomar som kräver antibiotikabehandling.
- Gravid eller ammar.
- Samtidiga medicinska tillstånd med omfattande aktiva blödningar, andra än menstruationscykler; försökspersoner som lider av menorragi kan inkluderas efter utredarens gottfinnande.
- Schemalagd eller förväntad sjukhusvistelse och/eller operation under studiens gång
- Deltagande i någon annan interventionell klinisk studie inom 28 dagar före screening.
- Diagnostiserats vara covid-19-positiv av (SARS-CoV-2-RT-PCR-positiv) inom 28 dagar före screening.
- Kardiovaskulära, lever-, njur-, hematologiska, psykiatriska, neurologiska, gastrointestinala, immunologiska, endokrina, metabola, respiratoriska eller centrala nervsystemets sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, kan negativt påverka säkerheten för försökspersonen och/eller syftet med studien drog eller allvarligt begränsa patientens livslängd.
- Alla andra ospecificerade skäl som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, gör ämnet olämpligt för registrering.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 1 månad till 2 år gamla försökspersoner (spädbarn)
Försökspersoner i åldern 1 månad till mindre än 2 år kommer att gå in i en pre-assignment-fas: baslinjeurinprover samlas in och försökspersonerna kommer att ta en engångsdos av 0,1 ml/kg järnmaltolsuspension. Ytterligare 3 prover upp till 12h kommer att tas. Försökspersoner som visar tecken på absorption, metabolism och eliminering av maltol kommer att gå in i behandlingsfasen och tilldelas ferrimaltolarmen. De första 6 försökspersonerna som screenas kommer att utföra PK-fasen före tilldelningen. Efter granskning av utredaren och medicinska monitorer, om Maltol glukuronid visar sig elimineras adekvat, kommer tidpunkten 20-24 timmar (+ 4 timmar) inte att utföras på efterföljande försökspersoner. Försökspersonerna kommer att tilldelas att få ferrimaltol oral suspension och påbörja dosen på 0,1 ml/kg två gånger dagligen på V2 och fortsätta i 7-10 dagar. På V3 kommer de att utföra samma PK-bedömningar som på Pre-assignment PK-besök. |
Ferric maltol oral suspension: 150 ml bärnstensfärgad glasflaska med graderad spruta och adapter. Oral suspension innehållande 30 mg elementärt järn, i form av 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspension Studiedosering: Dos av ferrimaltol oral suspension som kommer att administreras till barn i åldern 1 månad till < 2 år: 0,1 ml/kg två gånger dagligen, 2 till - 11 år: 2,5 ml två gånger dagligen, 12-17 år: 5 ml två gånger dagligen.
Andra namn:
|
|
Experimentell: 2 till 17 år gamla försökspersoner - Ferric Maltol
Försökspersoner i åldrarna 2-17 kommer att randomiseras 1:1 för att få ferrimaltol oral suspension eller ferrosulfat oral vätska. De första 12 försökspersonerna som randomiserats till ferrimaltol i varje åldersundergrupp (2-9 år, 10-17 år respektive) kommer att gå in i en PK-fas med 2 PK-dagar. Efter PK dag 2 kommer försökspersonerna att fortsätta till vecka 12. När de 18 försökspersonerna i varje åldersundergrupp har avslutat sina PK-besök fortsätter de till vecka 12. Järnsulfat 125 mg/ml (25 mg elementärt järn) eller motsvarande dos kommer att användas för alla barn/ungdomar. Att maximera järnpåfyllningen även för försökspersoner inom denna grupp; i åldern 2 - 17 år kommer att doseras 6 mg/kg till maximalt 4 ml två gånger dagligen. Försökspersoner som randomiserats till oral vätska av järnsulfat behöver inte slutföra PK-perioden. |
Ferric maltol oral suspension: 150 ml bärnstensfärgad glasflaska med graderad spruta och adapter. Oral suspension innehållande 30 mg elementärt järn, i form av 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspension Studiedosering: Dos av ferrimaltol oral suspension som kommer att administreras till barn i åldern 1 månad till < 2 år: 0,1 ml/kg två gånger dagligen, 2 till - 11 år: 2,5 ml två gånger dagligen, 12-17 år: 5 ml två gånger dagligen.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: 2 till 17 år gamla försökspersoner - Järnsulfat
Försökspersoner i åldrarna 2-17 kommer att randomiseras 1:1 för att få ferrimaltol oral suspension eller ferrosulfat oral vätska. Järnsulfat 125 mg/ml (25 mg elementärt järn) eller motsvarande dos kommer att användas för alla barn/ungdomar. Att maximera järnpåfyllningen även för försökspersoner inom denna grupp; i åldern 2 - 17 år kommer att doseras 6 mg/kg till maximalt 4 ml två gånger dagligen. Försökspersoner som randomiserats till oral vätska av järnsulfat behöver inte slutföra PK-perioden. |
Järnsulfat 125 mg/ml (25 mg/ml elementärt järn) oral vätska: 15 ml glasflaska. Studiedosering: För oral vätska av järnsulfat kommer den administrerade dosen att vara för barn och ungdomar i åldern 2 år till 17 år: 6 mg/kg till maximalt 4 ml två gånger dagligen. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i hemoglobinhalten
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12.
|
Förändringen i Hb-koncentration från baslinje till vecka 12 sammanfattas baserat på mITT-populationen för varje behandlingsgrupp med hjälp av deskriptiv statistik sammanställd med medelvärde, standardavvikelse, median och intervall (minimum och maximum). Den randomiserade/ITT-populationen definieras som alla patienter som randomiserades/tilldelades behandlingsarmar. mITT-populationen definieras som alla patienter i ITT-populationen som fått minst 1 behandlingsdos. |
Från baslinjen till vecka 12.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i ferritinkoncentration
Tidsram: Från baslinje till vecka 12.
|
Förändringar i ferritinkoncentration från baslinjen till vecka 12 sammanfattade baserat på mITT-populationen för varje behandlingsgrupp. Den randomiserade/ITT-populationen definieras som alla patienter som randomiserades/tilldelades behandlingsarmar. mITT-populationen definieras som alla patienter i ITT-populationen som fick minst 1 behandlingsdos. |
Från baslinje till vecka 12.
|
|
Förändring i järnkoncentration
Tidsram: Från baslinje till vecka 12.
|
Förändring i järnkoncentration från baslinje till vecka 12 sammanfattad baserat på mITT-populationen för varje behandlingsgrupp. Den randomiserade/ITT-populationen definieras som alla patienter som randomiserades/tilldelades behandlingsarmar. mITT-populationen definieras som alla patienter i ITT-populationen som fick minst 1 behandlingsdos. |
Från baslinje till vecka 12.
|
|
Förändring i procentandelen transferrinmättnad
Tidsram: Från baslinje till vecka 12.
|
Förändring från baslinje till dag 84 sammanfattad baserat på mITT-populationen för varje behandlingsgrupp. Den randomiserade/ITT-populationen definieras som alla patienter som randomiserades/tilldelades behandlingsarmar. mITT-populationen definieras som alla patienter i ITT-populationen som fick minst 1 behandlingsdos. |
Från baslinje till vecka 12.
|
|
Cmax för Plasma Maltol Glukuronid
Tidsram: PK-parametrar utvärderade på dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Mätt maximal plasmakoncentration (Cmax) (ng/mL) för plasma maltol glukuronid efter en enda dos av ferric maltol oral suspension vid Besök 2 (PK Dag 1) och efter två gånger daglig administration under minst 6 dagar, vid Besök 3 (PK Dag 2) efter en enda morgondos. På grund av begränsningarna i PK-provtagning i den pediatriska patientpopulationen var det nödvändigt att kombinera data från flera patienter i samma behandlings- och åldersgrupp, med hjälp av den naiva poolade metoden, för att uppnå en fullständig uppsättning observationer över tid för PK-analys. Data stödde inte generering av PK-parametrar med icke-kompartimentsanalys (NCA) utan att kombinera patienter. Med validerad PK-programvara WinNonlin användes alternativet 'gles provtagning' för att behandla data som ett virtuellt subjekt, och därmed stödde de resulterande data inte tillförlitliga feluppskattningar av PK-parametrarna. |
PK-parametrar utvärderade på dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
|
Tmax för Plasma Maltol Glukuronid
Tidsram: PK-parametrar utvärderade vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) (h) för plasma maltol glukuronid efter en enda dos ferric maltol oral suspension vid Besök 2 (PK Dag 1) och efter två gånger daglig administrering i minst 6 dagar, vid Besök 3 (PK Dag 2) efter en enda morgondos. På grund av begränsningarna i PK-provtagning i den pediatriska patientpopulationen var det nödvändigt att kombinera data från flera patienter i samma behandlings- och åldersgrupp, med hjälp av den naiva poolade metoden, för att uppnå en komplett uppsättning observationer över tid för PK-analys. Datan stödde inte generering av PK-parametrar med icke-kompartimentsanalys (NCA) utan att kombinera patienter. Med validerad PK-programvara WinNonlin användes alternativet 'gles provtagning' för att behandla datan som ett virtuellt subjekt och därmed stödde den resulterande datan inte tillförlitliga feluppskattningar av PK-parametrarna. |
PK-parametrar utvärderade vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
|
AUC0-t för Plasma Maltol Glukuronid
Tidsram: PK-parametrar utvärderade på dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Area under the plasmakoncentrations-tidskurvan från före dos (tid 0) till tiden för senast kvantifierbar plasmakoncentration för plasma maltol glukuronid (AUC0-t) (hxng/mL) efter en enkeldos av ferric maltol oral suspension vid Besök 2 (PK Dag 1) och efter två gånger daglig administration i minst 6 dagar, vid Besök 3 (PK Dag 2) efter en enda morgondos. På grund av begränsningarna i PK-provtagning i den pediatriska patientpopulationen var det nödvändigt att kombinera data från flera patienter i samma behandlings- och åldersgrupp, med hjälp av den naiva poolade metoden, för att uppnå en komplett uppsättning observationer över tid för PK-analys. Data stödde inte generering av PK-parametrar med icke-kompartimentsanalys (NCA) utan att kombinera patienter. Med validerad PK-programvara WinNonlin användes alternativet 'gles provtagning' för att behandla data som ett virtuellt subjekt och därmed stödde de resulterande datan inte tillförlitliga feluppskattningar av PK-parametrarna. |
PK-parametrar utvärderade på dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
|
Cmax för baslinjekorrigerat serumjärn
Tidsram: PK-parametrar som utvärderades vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Mätt maximal plasmakoncentration (Cmax) (μg/dL) för baslinjekorrigerat serumjärn efter en enkeldos av ferric maltol oralu suspension vid Besök 2 (PK Dag 1) och efter två gånger daglig dosering i minst 6 dagar, vid Besök 3 (PK Dag 2) efter en enkel morgondos. På grund av begränsningarna i PK-provtagning i den pediatriska patientpopulationen var det nödvändigt att kombinera data från flera patienter i samma behandlings- och åldersgrupp, med hjälp av den naiva poolade metoden, för att uppnå en fullständig uppsättning observationer över tid för PK-analys. Data stödde inte generering av PK-parametrar med icke-kompartimentsanalys (NCA) utan att kombinera patienter. Med validerad PK-programvara WinNonlin användes alternativet 'gles provtagning' för att behandla data som ett virtuellt subjekt och därmed stödde de resulterande datan inte tillförlitliga feluppskattningar av PK-parametrarna. |
PK-parametrar som utvärderades vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
|
Tmax för baslinjekorrigerat serumjärn
Tidsram: PK-parametrar utvärderade vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) (h) för baslinjekorrigerat serumjärn efter en enda dos ferric maltol oral suspension vid Besök 2 (PK Dag 1) och efter två gånger daglig administration i minst 6 dagar, vid Besök 3 (PK Dag 2) efter en enda morgondos. På grund av begränsningarna i PK-provtagning i den pediatriska patientpopulationen var det nödvändigt att kombinera data från flera patienter i samma behandlings- och åldersgrupp, med hjälp av den naiva poolade metoden, för att uppnå en komplett uppsättning observationer över tid för PK-analys. Datan stödde inte generering av PK-parametrar med icke-kompartimentell analys (NCA) utan att kombinera patienter. Med den validerade PK-mjukvaran WinNonlin användes alternativet 'gles provtagning' för att behandla datan som ett virtuellt subjekt och därmed stödde den resulterande datan inte pålitliga feluppskattningar av PK-parametrarna. |
PK-parametrar utvärderade vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
|
AUC0-t för baslinjekorrigerat serumjärn
Tidsram: PK-parametrar utvärderade vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Arean under plasmakoncentrations-tidskurvan från före dosering (tid 0) till tiden för senast kvantifierbar plasmakoncentration för baslinjekorrigerat serumjärn (AUC0-t) (hxng/mL) efter en enda dos av ferric maltol oralsuspension vid Besök 2 (PK Dag 1) och efter två gånger daglig administration under minst 6 dagar, vid Besök 3 (PK Dag 2) efter en enda morgondos. På grund av begränsningarna i PK-provtagning i den pediatriska patientpopulationen var det nödvändigt att kombinera data från flera patienter i samma behandlings- och åldersgrupp, med hjälp av den naiva poolade metoden, för att uppnå en komplett uppsättning observationer över tid för PK-analys. Datan stödde inte generering av PK-parametrar med hjälp av icke-kompartimentell analys (NCA) utan att kombinera patienter. Med den validerade PK-mjukvaran WinNonlin användes alternativet 'gles provtagning' för att behandla datan som ett virtuellt subjekt och därmed stödde den resulterande datan inte tillförlitliga felskattningar av PK-parametrarna. |
PK-parametrar utvärderade vid dag 1 (besök 2) och dag 7-10 (besök 3).
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ST10-01-305
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .