Evalueer de veiligheid en werkzaamheid van ferri-maltol orale suspensie versus ijzersulfaat orale vloeistof bij kinderen en adolescenten in de leeftijd van 2 tot 17 jaar met bloedarmoede door ijzertekort, met een eenarmige studie bij zuigelingen in de leeftijd van 1 maand tot minder dan 2 jaar (FORTIS)

Inclusiecriteria:

1. Patiënt is bereid en in staat om te voldoen aan de onderzoeksvereisten en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. In het geval van patiënten die jonger zijn dan wettelijk toegestaan, moeten de wettelijke voogd(en) geïnformeerde toestemming geven en moet de patiënt toestemming geven volgens lokale en nationale vereisten.
2. Leeftijd ≥1 maand en ≤17 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
3. Proefpersonen moeten bloedarmoede door ijzertekort hebben, gedefinieerd aan de hand van de volgende criteria, zoals gemeten door het centrale laboratorium tijdens het screeningsbezoek

Hemoglobinedrempels definiëren bloedarmoede op leeftijd en geslacht:

Kinderen (1 m - < 5 jaar) <11,0 g/dl Kinderen (5 jaar - < 12 jaar) <11,5 g/dl Kinderen (12 jaar) <12,0 g/dl Vrouwelijk kind (≥13 jaar) <12,0 g/dl Mannelijk kind (≥13 jaar) <13,0 g/dl en

Ferritinedrempels definiëren bloedarmoede door:

ferritine <30 µg/L, of ferritine <50 µg/L met transferrineverzadiging (TSAT) <20%, 4. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (waaronder volledige onthouding) totdat het onderzoek is afgerond en gedurende ten minste 4 weken na hun laatste studiebezoek. Zeer effectieve anticonceptie wordt gedefinieerd als een methode die resulteert in een laag faalpercentage, d.w.z. minder dan 1% per jaar bij consistent en correct gebruik, zoals implantaten, injectables, sommige intra-uteriene anticonceptiemiddelen (IUD's), een gesteriliseerde partner en orale anticonceptiva. medicijnen.

De behoefte aan anticonceptie en naleving van de anticonceptie-eisen zullen bij elk bezoek worden beoordeeld voor adolescente patiënten, en bij vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, zal bij elk bezoek een urinezwangerschapstest worden uitgevoerd.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënt met bloedarmoede als gevolg van een andere oorzaak dan ijzertekort, inclusief, maar niet beperkt tot,

   a. Onbehandeld of onbehandelbaar ernstig malabsorptiesyndroom

2. Proefpersonen die voorafgaand aan de screening hebben ontvangen:

   1. Binnen 28 dagen intramusculaire of intraveneuze (IV) injectie of toediening van depotijzerpreparaat.
   2. Binnen 7 dagen single agent ijzerpreparaten en tijdens het onderzoek.
   3. Binnen 12 weken na bloedtransfusie of geplande bloedtransfusie of donatie tijdens de onderzoeksperiode
   4. Binnen 28 dagen erytropoëse stimulerende middelen en tijdens de onderzoeksperiode
   5. Binnen 7 dagen multivitaminen waaronder ijzer en tijdens de onderzoeksperiode
   6. Binnen 14 dagen COVID-19 vaccinatie
3. Proefpersonen met vitamine B12- of foliumzuurdeficiëntie zoals bepaald door de resultaten van de centrale laboratoriumscreening. Proefpersonen kunnen vitamine B12- of folaatvervanging starten en na ten minste 2 weken opnieuw screenen.
4. Heeft een bijkomende ziekte die de ijzerabsorptie of het gebruik van geabsorbeerd ijzer aanzienlijk in gevaar zou brengen, zoals slikstoornissen en/of uitgebreide dunnedarmresectie.
5. Geschiedenis van een actieve maagzweer
6. Heeft chronische nierziekte (eGFR <60 ml/min/m2), zoals beoordeeld bij Screening op basis van serumcreatinine.
7. Bekende overgevoeligheid of allergie voor de werkzame stof of hulpstoffen van ferri-maltol of ferrosulfaat.
8. Heeft een bekende contra-indicatie voor behandeling met ijzerpreparaten, b.v. hemochromatose, chronische hemolytische ziekte, sideroblastaire anemie, thalassemie of door loodintoxicatie geïnduceerde anemie.
9. Verminderde leverfunctie zoals blijkt uit alanineaminotransferase (ALT) of aspartaattransaminase (AST)>2,0 keer de bovengrens van de normaalwaarde, zoals gemeten tijdens het screeningsbezoek.
10. Actieve acute ontstekingsziekte, waaronder IBD-flare of exacerbatie van de ziekte, die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant is.
11. Actieve chronische of acute infectieziekten die behandeling met antibiotica vereisen.
12. Zwanger of borstvoeding.
13. Gelijktijdige medische aandoeningen met uitgebreide actieve bloedingen, anders dan menstruatiecycli; proefpersonen die aan menorragie lijden, kunnen naar goeddunken van de onderzoeker worden opgenomen.
14. Geplande of verwachte ziekenhuisopname en/of operatie tijdens de studie
15. Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening.
16. Gediagnosticeerd als COVID-19-positief door (SARS-CoV-2-RT-PCR-positief) binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening.
17. Cardiovasculaire, lever-, nier-, hematologische, psychiatrische, neurologische, gastro-intestinale, immunologische, endocriene, metabolische, respiratoire of centrale zenuwstelselziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon en/of de doelstellingen van het onderzoek nadelig kan beïnvloeden geneesmiddel of de levensduur van de proefpersoon ernstig beperken.
18. Elke andere niet-gespecificeerde reden die, naar de mening van de Onderzoeker of de Sponsor, het onderwerp ongeschikt maakt voor inschrijving.