Evalueer de veiligheid en werkzaamheid van ferri-maltol orale suspensie versus ijzersulfaat orale vloeistof bij kinderen en adolescenten in de leeftijd van 2 tot 17 jaar met bloedarmoede door ijzertekort, met een eenarmige studie bij zuigelingen in de leeftijd van 1 maand tot minder dan 2 jaar (FORTIS)
Gerandomiseerde, open-label, actief gecontroleerde, multicenter, vergelijkende studie om de veiligheid en werkzaamheid van ferri-maltol (ijzer(III)-maltolcomplex) (ST10) orale suspensie te evalueren in vergelijking met ferrosulfaat orale vloeistof bij kinderen en adolescenten in de leeftijd van 2 tot 17 jaar met bloedarmoede door ijzertekort, met een eenarmige studie bij baby's van 1 maand tot jonger dan 2 jaar
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie is een gerandomiseerde, open-label, actief gecontroleerde, multicentrische, vergelijkende studie om de veiligheid en werkzaamheid van ferri-maltol (ijzer(III)-maltolcomplex) (ST10) orale suspensie te evalueren in vergelijking met ferrosulfaat orale vloeistof bij kinderen en Adolescenten van 2 tot 17 jaar met bloedarmoede door ijzertekort, met een eenarmige studie bij baby's van 1 maand tot jonger dan 2 jaar.
Ongeveer 110 mannelijke en vrouwelijke kinderen van 1 maand tot 17 jaar met bloedarmoede door ijzertekort.
Proefpersonen van 2 tot 17 jaar worden 1:1 gerandomiseerd naar ferri-maltol en ferrosulfaat, met 49 proefpersonen in elke arm. De proefpersonen worden dan verder onderverdeeld in 2 leeftijdsgroepen: 2 jaar - 9 jaar en 10 jaar - 17 jaar. Er moeten minimaal 18 proefpersonen worden gerekruteerd in de leeftijdsgroepen 2 jaar - 9 jaar en 10 jaar - 17 jaar en minimaal 25% van beide geslachten moet worden gerekruteerd.
Er worden maximaal 12 proefpersonen geworven in de leeftijdsgroep van 1 maand tot jonger dan 2 jaar. Ze zullen alleen worden toegewezen aan de ferri-maltol-groep, zodra er bewijs is van absorptie, metabolisme van serumijzer en eliminatie van maltol uit de pre-toewijzing PK-monsters door te laten zien dat maltol in het plasma terugkeert naar de uitgangswaarde, wat bevestigt dat er geen accumulatie van maltol of maltolglucuronide is, ze gaan door tot de behandelingsfase van 12 weken.
Ontwerp: Het onderzoek zal uit de volgende fasen bestaan:
- Screening: binnen 14 dagen voorafgaand aan randomisatie per proefpersoon
- Pre-toewijzing PK-fase: alleen van toepassing voor proefpersonen van 1 maand tot jonger dan 2 jaar. Tot 21 dagen na screening.
- Gerandomiseerde behandeling: 12 weken open-label behandeling
- Toegewezen behandelingsfase 12 weken open-labelbehandeling voor kinderen met ijzer(III)maltol in de leeftijd van 1 maand tot jonger dan 2 jaar
- Einde studie: bezoek in week 12
- Veiligheidsopvolging na de behandeling: 10-14 dagen na voltooiing van de studie van de behandelingsperiode of voortijdige stopzetting
Onderzoeksproduct Product: IJzermaltol suspensie voor oraal gebruik: suspensie voor oraal gebruik die 30 mg elementair ijzer bevat, in de vorm van 231,5 mg ijzermaltol, in 5 ml suspensie.
IJzermaltol suspensie voor oraal gebruik wordt elke ochtend en avond minstens 30 minuten na een maaltijd ingenomen. De dosering zal tijdens de behandelingsperiode onder toezicht staan van de ouder/wettelijke voogd voor kinderen/adolescenten en worden genoteerd in een doseringsdagboek.
IJzermaltol-flessen zullen worden geëtiketteerd voor gebruik in klinische proeven en elke fles zal een uniek flesnummer hebben dat zal worden gebruikt in de randomisatieprocedure.
Onmiddellijk voorafgaand aan randomisatie moet een definitieve geschiktheidsevaluatie worden uitgevoerd.
Referentieveiligheidsinformatie zal de Investigator-brochure zijn.
Comparatortherapie: volgens dit protocol wordt ferrosulfaat 125 mg/ml (25 mg/ml elementair ijzer) orale vloeistof of een equivalente dosis toegediend. De dosering zal tijdens de behandelingsperiode onder toezicht staan van de ouder/wettelijke voogd voor kinderen/adolescenten en worden genoteerd in een doseringsdagboek.
Referentieveiligheidsinformatie is de momenteel goedgekeurde samenvatting van productkenmerken.
Statistische methoden: De studie omvat 98 proefpersonen in de leeftijdsgroep van 2 - 17 jaar, 1:1 gerandomiseerd tussen ferri-maltol en ferrosulfaat: 49 in elke behandelingsgroep. De studie omvat ook maximaal 12 proefpersonen in de leeftijdsgroep van 1 maand tot minder dan 2 jaar.
De veiligheid en gastro-intestinale verdraagbaarheid zullen worden vergeleken tussen ferri-maltol orale suspensie en ferrosulfaat orale vloeistof via samenvattingen van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's) en tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) die leiden tot voortijdige stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel .
De werkzaamheid van ferri-maltol zal worden beoordeeld via de verandering in de Hb-concentratie vanaf de basislijn tot week 12, samengevat als het gemiddelde over alle proefpersonen, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%.
Voor de PK-analyse worden alle analyten in serum samengevat per PK-dag, voor kinderen en adolescenten van 1 maand tot 17 jaar die ijzer(III)maltol krijgen.
Bovendien worden alle analyten in de urine per PK-dag samengevat voor kinderen van 1 maand tot jonger dan 2 jaar.
Farmacokinetische populatieanalyse zal worden uitgevoerd voor maltol en maltolglucuronide in plasma en voor serumijzer en TSAT bij kinderen en adolescenten van 1 maand tot 17 jaar.
De volledige details van de statistische analyse, inclusief de analyse van PK-eindpunten, zullen worden gespecificeerd in het statistisch analyseplan (SAP).
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00907
- BRCR Global Puerto
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
-
Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Newham University Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
-
-
-
-
Alabama
-
Saraland, Alabama, Verenigde Staten, 36571
- The Center for Clinical Trials
-
-
Florida
-
Homestead, Florida, Verenigde Staten, 33030
- Homestead Research Institute
-
Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34743
- Kissimmee Clinical Research Corp
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33165
- Medical Research of Westcheste
-
North Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33068
- Eminent Clinical Research and Associates
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
- Clinical Research Prime
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
- Sierra Clinical Research
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Levine Cancer Institute
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Hershey Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Texas
-
Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
- BRCR Global Texas
-
Katy, Texas, Verenigde Staten, 77494
- Zion Research
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt is bereid en in staat om te voldoen aan de onderzoeksvereisten en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. In het geval van patiënten die jonger zijn dan wettelijk toegestaan, moeten de wettelijke voogd(en) geïnformeerde toestemming geven en moet de patiënt toestemming geven volgens lokale en nationale vereisten.
- Leeftijd ≥1 maand en ≤17 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
- Proefpersonen moeten bloedarmoede door ijzertekort hebben, gedefinieerd aan de hand van de volgende criteria, zoals gemeten door het centrale laboratorium tijdens het screeningsbezoek
Hemoglobinedrempels definiëren bloedarmoede op leeftijd en geslacht:
Kinderen (1 m - < 5 jaar) <11,0 g/dl Kinderen (5 jaar - < 12 jaar) <11,5 g/dl Kinderen (12 jaar) <12,0 g/dl Vrouwelijk kind (≥13 jaar) <12,0 g/dl Mannelijk kind (≥13 jaar) <13,0 g/dl en
Ferritinedrempels definiëren bloedarmoede door:
ferritine <30 µg/L, of ferritine <50 µg/L met transferrineverzadiging (TSAT) <20%, 4. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (waaronder volledige onthouding) totdat het onderzoek is afgerond en gedurende ten minste 4 weken na hun laatste studiebezoek. Zeer effectieve anticonceptie wordt gedefinieerd als een methode die resulteert in een laag faalpercentage, d.w.z. minder dan 1% per jaar bij consistent en correct gebruik, zoals implantaten, injectables, sommige intra-uteriene anticonceptiemiddelen (IUD's), een gesteriliseerde partner en orale anticonceptiva. medicijnen.
De behoefte aan anticonceptie en naleving van de anticonceptie-eisen zullen bij elk bezoek worden beoordeeld voor adolescente patiënten, en bij vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, zal bij elk bezoek een urinezwangerschapstest worden uitgevoerd.
Uitsluitingscriteria:
Patiënt met bloedarmoede als gevolg van een andere oorzaak dan ijzertekort, inclusief, maar niet beperkt tot,
a. Onbehandeld of onbehandelbaar ernstig malabsorptiesyndroom
Proefpersonen die voorafgaand aan de screening hebben ontvangen:
- Binnen 28 dagen intramusculaire of intraveneuze (IV) injectie of toediening van depotijzerpreparaat.
- Binnen 7 dagen single agent ijzerpreparaten en tijdens het onderzoek.
- Binnen 12 weken na bloedtransfusie of geplande bloedtransfusie of donatie tijdens de onderzoeksperiode
- Binnen 28 dagen erytropoëse stimulerende middelen en tijdens de onderzoeksperiode
- Binnen 7 dagen multivitaminen waaronder ijzer en tijdens de onderzoeksperiode
- Binnen 14 dagen COVID-19 vaccinatie
- Proefpersonen met vitamine B12- of foliumzuurdeficiëntie zoals bepaald door de resultaten van de centrale laboratoriumscreening. Proefpersonen kunnen vitamine B12- of folaatvervanging starten en na ten minste 2 weken opnieuw screenen.
- Heeft een bijkomende ziekte die de ijzerabsorptie of het gebruik van geabsorbeerd ijzer aanzienlijk in gevaar zou brengen, zoals slikstoornissen en/of uitgebreide dunnedarmresectie.
- Geschiedenis van een actieve maagzweer
- Heeft chronische nierziekte (eGFR <60 ml/min/m2), zoals beoordeeld bij Screening op basis van serumcreatinine.
- Bekende overgevoeligheid of allergie voor de werkzame stof of hulpstoffen van ferri-maltol of ferrosulfaat.
- Heeft een bekende contra-indicatie voor behandeling met ijzerpreparaten, b.v. hemochromatose, chronische hemolytische ziekte, sideroblastaire anemie, thalassemie of door loodintoxicatie geïnduceerde anemie.
- Verminderde leverfunctie zoals blijkt uit alanineaminotransferase (ALT) of aspartaattransaminase (AST)>2,0 keer de bovengrens van de normaalwaarde, zoals gemeten tijdens het screeningsbezoek.
- Actieve acute ontstekingsziekte, waaronder IBD-flare of exacerbatie van de ziekte, die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant is.
- Actieve chronische of acute infectieziekten die behandeling met antibiotica vereisen.
- Zwanger of borstvoeding.
- Gelijktijdige medische aandoeningen met uitgebreide actieve bloedingen, anders dan menstruatiecycli; proefpersonen die aan menorragie lijden, kunnen naar goeddunken van de onderzoeker worden opgenomen.
- Geplande of verwachte ziekenhuisopname en/of operatie tijdens de studie
- Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening.
- Gediagnosticeerd als COVID-19-positief door (SARS-CoV-2-RT-PCR-positief) binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening.
- Cardiovasculaire, lever-, nier-, hematologische, psychiatrische, neurologische, gastro-intestinale, immunologische, endocriene, metabolische, respiratoire of centrale zenuwstelselziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon en/of de doelstellingen van het onderzoek nadelig kan beïnvloeden geneesmiddel of de levensduur van de proefpersoon ernstig beperken.
- Elke andere niet-gespecificeerde reden die, naar de mening van de Onderzoeker of de Sponsor, het onderwerp ongeschikt maakt voor inschrijving.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 1 maand tot 2 jaar oude proefpersonen (zuigelingen)
Proefpersonen van 1 maand tot minder dan 2 jaar gaan een pre-toewijzingsfase in: urinemonsters bij aanvang worden verzameld en proefpersonen nemen een enkele dosis van 0,1 ml/kg ijzermaltolsuspensie. Er worden nog 3 monsters genomen tot 12 uur. Patiënten die tekenen van absorptie, metabolisme en eliminatie van maltol vertonen, zullen de behandelingsfase ingaan en worden toegewezen aan de ijzermaltolarm. De eerste zes gescreende proefpersonen zullen de PK-fase vóór de toewijzing uitvoeren. Als na beoordeling door de onderzoeker en medische monitoren wordt aangetoond dat maltolglucuronide voldoende wordt geëlimineerd, wordt tijdpunt 20-24 uur (+ 4 uur) niet uitgevoerd bij volgende proefpersonen. De proefpersonen zullen de orale suspensie van ijzermaltol krijgen en de dosis van 0,1 ml/kg tweemaal daags starten op V2 en dit gedurende 7-10 dagen voortzetten. Op V3 zullen ze dezelfde PK-beoordelingen uitvoeren als tijdens het PK-bezoek voorafgaand aan de opdracht. |
IJzermaltol suspensie voor oraal gebruik: amberkleurige glazen fles van 150 ml met maatspuit en adapter. Orale suspensie met 30 mg elementair ijzer, in de vorm van 231,5 mg ferri-maltol, in 5 ml suspensie Onderzoeksdosering: De dosis ijzer(III)maltol suspensie voor oraal gebruik die zal worden toegediend aan kinderen van 1 maand tot < 2 jaar: 0,1 ml/kg tweemaal daags, 2 tot -11 jaar: 2,5 ml tweemaal daags, 12-17 jaar: 5 ml tweemaal daags.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Onderwerpen van 2 tot 17 jaar - IJzermaltol
Proefpersonen in de leeftijd van 2 tot 17 jaar worden in een verhouding van 1:1 gerandomiseerd om ijzermaltol orale suspensie of ijzersulfaat orale vloeistof te ontvangen. De eerste 12 proefpersonen die in elke leeftijdssubgroep (respectievelijk 2 - 9 jaar, 10 - 17 jaar) gerandomiseerd zijn naar ijzermaltol, zullen een PK-fase ingaan met 2 PK-dagen. Het volgen van PK Dag 2-proefpersonen gaat door tot week 12. Zodra de 18 proefpersonen in elke leeftijdssubgroep klaar zijn met hun PK-bezoeken, gaan zij door tot week 12. Voor alle kinderen/adolescenten zal ijzersulfaat 125 mg/ml (25 mg elementair ijzer) of een gelijkwaardige dosis worden gebruikt. Ook voor proefpersonen binnen deze groep de ijzersuppletie maximaliseren; in de leeftijd van 2 tot 17 jaar krijgen een dosis van 6 mg/kg tot een maximum van 4 ml tweemaal daags. Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar orale vloeistof met ferrosulfaat hoeven de PK-periode niet te voltooien. |
IJzermaltol suspensie voor oraal gebruik: amberkleurige glazen fles van 150 ml met maatspuit en adapter. Orale suspensie met 30 mg elementair ijzer, in de vorm van 231,5 mg ferri-maltol, in 5 ml suspensie Onderzoeksdosering: De dosis ijzer(III)maltol suspensie voor oraal gebruik die zal worden toegediend aan kinderen van 1 maand tot < 2 jaar: 0,1 ml/kg tweemaal daags, 2 tot -11 jaar: 2,5 ml tweemaal daags, 12-17 jaar: 5 ml tweemaal daags.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Onderwerpen van 2 tot 17 jaar oud - Ferrosulfaat
Proefpersonen in de leeftijd van 2 tot 17 jaar worden in een verhouding van 1:1 gerandomiseerd om ijzermaltol orale suspensie of ijzersulfaat orale vloeistof te ontvangen. Voor alle kinderen/adolescenten zal ijzersulfaat 125 mg/ml (25 mg elementair ijzer) of een gelijkwaardige dosis worden gebruikt. Ook voor proefpersonen binnen deze groep de ijzersuppletie maximaliseren; in de leeftijd van 2 tot 17 jaar krijgen een dosis van 6 mg/kg tot een maximum van 4 ml tweemaal daags. Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar orale vloeistof met ferrosulfaat hoeven de PK-periode niet te voltooien. |
IJzersulfaat 125 mg/ml (25 mg/ml elementair ijzer) drank voor oraal gebruik: glazen fles van 15 ml. Onderzoeksdosering: Voor ferrosulfaat orale vloeistof is de toegediende dosis voor kinderen en adolescenten van 2 jaar tot 17 jaar: 6 mg/kg tot een maximum van 4 ml tweemaal daags. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12.
|
De verandering in Hb-concentratie van baseline tot Week 12 wordt samengevat op basis van de mITT-populatie voor elke behandelingsgroep met behulp van beschrijvende statistieken samengevat door gemiddelde, standaarddeviatie, mediaan en bereik (minimum en maximum). De gerandomiseerde/ITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten die werden gerandomiseerd/toegewezen aan behandelingsarmen. De mITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten in de ITT-populatie die ten minste 1 behandelingsdosis hebben ontvangen. |
Vanaf baseline tot week 12.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in Ferritineconcentratie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12.
|
Veranderingen in ferritineconcentratie van baseline tot week 12 samengevat op basis van de mITT-populatie voor elke behandelingsgroep. De gerandomiseerde/ITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten die werden gerandomiseerd/toegewezen aan behandelingsarmen. De mITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten in de ITT-populatie die ten minste 1 behandelingsdosis hebben ontvangen. |
Vanaf baseline tot week 12.
|
|
Verandering in IJzerconcentratie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12.
|
Verandering in ijzerconcentratie van baseline tot week 12 samengevat op basis van de mITT-populatie voor elke behandelingsgroep. De gerandomiseerde/ITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten die werden gerandomiseerd/toegewezen aan behandelingsarmen. De mITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten in de ITT-populatie die ten minste 1 behandelingsdosis ontvingen. |
Vanaf baseline tot week 12.
|
|
Verandering in het percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12.
|
Verandering vanaf baseline tot Dag 84 samengevat op basis van de mITT-populatie voor elke behandelingsgroep. De gerandomiseerde/ITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten die werden gerandomiseerd/toegewezen aan behandelingsarmen. De mITT-populatie wordt gedefinieerd als alle patiënten in de ITT-populatie die ten minste 1 behandelingsdosis hebben ontvangen. |
Vanaf baseline tot week 12.
|
|
Cmax voor Plasma Maltol Glucuronide
Tijdsspanne: PK-parameters beoordeeld op Dag 1 (Bezoek 2) en Dag 7-10 (Bezoek 3).
|
Gemeten maximale plasmaconcentratie (Cmax) (ng/mL) voor plasma maltolglucuronide na een eenmalige dosis ferric maltol orale suspensie op Bezoek 2 (PK Dag 1) en na tweemaal daagse toedieningen gedurende minimaal 6 dagen, op Bezoek 3 (PK Dag 2) na een eenmalige ochtenddosis. Vanwege de beperkingen van PK-bemonstering in de pediatrische patiëntenpopulatie moesten gegevens van meerdere patiënten in dezelfde behandelings- en leeftijdsgroep worden gecombineerd, gebruikmakend van de naïeve gepoolde aanpak, om een complete set observaties over tijd te verkrijgen voor PK-analyse. De gegevens ondersteunden niet het genereren van PK-parameters met niet-compartimentele analyse (NCA) zonder patiënten te combineren. Met behulp van gevalideerde PK-software WinNonlin werd de 'sparse sampling'-optie gebruikt om de gegevens als één virtueel subject te behandelen en daarom ondersteunden de resulterende gegevens geen betrouwbare foutschattingen van de PK-parameters. |
PK-parameters beoordeeld op Dag 1 (Bezoek 2) en Dag 7-10 (Bezoek 3).
|
|
Tmax voor Plasma Maltol Glucuronide
Tijdsspanne: PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) (h) voor plasma maltol glucuronide na een enkele dosis ferric maltol orale suspensie op Bezoek 2 (PK Dag 1) en na tweemaal daagse toedieningen gedurende ten minste 6 dagen, op Bezoek 3 (PK Dag 2) na een enkele ochtenddosis. Vanwege de beperkingen van PK-bemonstering in de pediatrische patiëntenpopulatie moesten gegevens van meerdere patiënten in dezelfde behandelings- en leeftijdsgroep worden gecombineerd, gebruikmakend van de naïeve gepoolde aanpak, om een complete set observaties over tijd te verkrijgen voor PK-analyse. De gegevens ondersteunden niet het genereren van PK-parameters met niet-compartimentele analyse (NCA) zonder patiënten te combineren. Met behulp van gevalideerde PK-software WinNonlin werd de 'sparse sampling'-optie gebruikt om de gegevens als één virtueel subject te behandelen, en daarom ondersteunden de resulterende gegevens geen betrouwbare foutschattingen van de PK-parameters. |
PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
|
AUC0-t voor Plasma Maltol Glucuronide
Tijdsspanne: PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
Oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf vóór dosering (tijdstip 0) tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie voor plasma maltolglucuronide (AUC0-t) (hxng/mL) na een eenmalige dosis ferric maltol orale suspensie op Bezoek 2 (PK Dag 1) en na tweemaal daagse toedieningen gedurende ten minste 6 dagen, op Bezoek 3 (PK Dag 2) na een eenmalige ochtenddosis. Vanwege de beperkingen van PK-bemonstering in de pediatrische patiëntenpopulatie moesten gegevens van meerdere patiënten in dezelfde behandelings- en leeftijdsgroep worden gecombineerd, gebruikmakend van de naïeve gepoolde aanpak, om een complete set observaties over tijd te verkrijgen voor PK-analyse. De gegevens ondersteunden niet de generatie van PK-parameters met niet-compartimentele analyse (NCA) zonder patiënten te combineren. Met behulp van gevalideerde PK-software WinNonlin werd de 'sparse sampling'-optie gebruikt om de gegevens als één virtuele proefpersoon te behandelen en daarom ondersteunden de resulterende gegevens geen betrouwbare foutschattingen van de PK-parameters. |
PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
|
Cmax voor basislijn gecorrigeerd serumijzer
Tijdsspanne: PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
Gemeten maximale plasmaconcentratie (Cmax) (μg/dL) voor basaal gecorrigeerd serumijzer na een eenmalige dosis ferric maltol orale suspensie op Bezoek 2 (PK Dag 1) en na tweemaal daagse toedieningen gedurende minimaal 6 dagen, op Bezoek 3 (PK Dag 2) na een eenmalige ochtenddosis. Vanwege de beperkingen van PK-bemonstering in de pediatrische patiëntenpopulatie moesten gegevens van meerdere patiënten in dezelfde behandelings- en leeftijdsgroep worden gecombineerd, gebruikmakend van de naïeve gepoolde aanpak, om een complete set observaties over tijd te verkrijgen voor PK-analyse. De gegevens ondersteunden niet het genereren van PK-parameters met behulp van noncompartmental analysis (NCA) zonder patiënten te combineren. Met behulp van gevalideerde PK-software WinNonlin werd de 'sparse sampling'-optie gebruikt om de gegevens als één virtuele proefpersoon te behandelen en daarom ondersteunden de resulterende gegevens geen betrouwbare foutschattingen van de PK-parameters. |
PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
|
Tmax voor Baseline Gecorrigeerd Serumijzer
Tijdsspanne: PK-parameters beoordeeld op Dag 1 (Bezoek 2) en Dag 7-10 (Bezoek 3).
|
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) (uur) voor baseline-gecorrigeerd serumijzer na een eenmalige dosis ferric maltol orale suspensie op Bezoek 2 (PK Dag 1) en na tweemaal daagse toedieningen gedurende minimaal 6 dagen, op Bezoek 3 (PK Dag 2) na een eenmalige ochtenddosis. Vanwege de beperkingen van PK-bemonstering in de pediatrische patiëntenpopulatie moesten gegevens van meerdere patiënten in dezelfde behandelings- en leeftijdsgroep worden gecombineerd, met behulp van de naïeve gepoolde aanpak, om een volledige set observaties over tijd te verkrijgen voor PK-analyse. De gegevens ondersteunden niet de generatie van PK-parameters met behulp van niet-compartimentele analyse (NCA) zonder patiënten te combineren. Met behulp van gevalideerde PK-software WinNonlin werd de 'sparse sampling'-optie gebruikt om de gegevens als één virtueel subject te behandelen en daarom ondersteunden de resulterende gegevens geen betrouwbare foutschattingen van de PK-parameters. |
PK-parameters beoordeeld op Dag 1 (Bezoek 2) en Dag 7-10 (Bezoek 3).
|
|
AUC0-t voor basislijngecorrigeerd serumijzer
Tijdsspanne: PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
Oppervlakte onder de plasmakoncentratie-tijdcurve vanaf vóór dosering (tijd 0) tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare plasmakoncentratie voor baseline-gecorrigeerd serumijzer (AUC0-t) (hxng/mL) na een eenmalige dosis ferric maltol orale suspensie op Bezoek 2 (PK Dag 1) en na tweemaal daagse toedieningen gedurende ten minste 6 dagen, op Bezoek 3 (PK Dag 2) na een eenmalige ochtenddosis. Vanwege de beperkingen van PK-bemonstering in de pediatrische patiëntenpopulatie moesten gegevens van meerdere patiënten in dezelfde behandelings- en leeftijdsgroep worden gecombineerd, met behulp van de naïeve gepoolde benadering, om een complete set observaties in de tijd te verkrijgen voor PK-analyse. De gegevens ondersteunden niet de generatie van PK-parameters met behulp van niet-compartimentele analyse (NCA) zonder patiënten te combineren. Met behulp van gevalideerde PK-software WinNonlin werd de 'sparse sampling'-optie gebruikt om de gegevens als één virtueel subject te behandelen, en daarom ondersteunden de resulterende gegevens geen betrouwbare foutschattingen van de PK-parameters. |
PK-parameters beoordeeld op dag 1 (bezoek 2) en dag 7-10 (bezoek 3).
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ST10-01-305
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .