Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności maltolu żelazowego w zawiesinie doustnej w porównaniu z płynem doustnym siarczanu żelazawego u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z niedokrwistością z niedoboru żelaza, w badaniu jednoramiennym u niemowląt w wieku od 1 miesiąca do poniżej 2 lat (FORTIS)

24 października 2025 zaktualizowane przez: Shield Therapeutics

Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie porównawcze z aktywną kontrolą oceniające bezpieczeństwo i skuteczność maltolu żelazowego (kompleks żelaza(III)-maltolu) (ST10) zawiesina doustna w porównaniu z płynem doustnym siarczanu żelazawego u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z niedokrwistością z niedoboru żelaza, włączając jednoramienne badanie u niemowląt w wieku od 1 miesiąca do poniżej 2 lat

Celem badania jest porównanie bezpieczeństwa i tolerancji ze strony przewodu pokarmowego maltolu żelazowego w postaci zawiesiny doustnej i płynu doustnego siarczanu żelazawego u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji maltolu żelazowego w postaci zawiesiny doustnej u dzieci w wieku od 1 miesiąca do mniej niż 2 lata, w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza podczas 12-tygodniowego okresu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie porównawcze z aktywną kontrolą oceniające bezpieczeństwo i skuteczność maltolu żelazowego (kompleks żelaza (III)-maltolu) (ST10) w postaci zawiesiny doustnej w porównaniu z płynem doustnym siarczanu żelazawego u dzieci i Młodzież w wieku od 2 do 17 lat z niedokrwistością z niedoboru żelaza, obejmująca jednoramienne badanie u niemowląt w wieku od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat.

Około 110 dzieci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 1 miesiąca do 17 lat z niedokrwistością z niedoboru żelaza.

Osoby w wieku od 2 do 17 lat zostaną losowo przydzielone w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej maltol żelazowy i siarczan żelazawy, po 49 osób w każdym ramieniu. Uczestnicy zostaną następnie podzieleni na 2 grupy wiekowe: 2 lata - 9 lat i 10 lat -17 lat. Do grup wiekowych 2 lata - 9 lat i 10 lat - 17 lat musi zostać zrekrutowanych co najmniej 18 osób, a co najmniej 25% obu płci musi zostać zrekrutowanych.

W grupie wiekowej od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat zostanie zrekrutowanych maksymalnie 12 osób. Zostaną one przypisane do grupy z maltolem żelazowym dopiero wtedy, gdy pojawią się dowody na wchłanianie, metabolizm żelaza w surowicy i eliminację maltolu z próbek farmakokinetyki wstępnego przydziału poprzez wykazanie, że maltol w osoczu powrócił do wartości wyjściowych, potwierdzając brak akumulacji maltolu lub glukuronidu maltolu, będą kontynuować 12-tygodniową fazę leczenia.

Projekt: Studium będzie składało się z następujących etapów:

  • Badanie przesiewowe: w ciągu 14 dni przed randomizacją dla każdego pacjenta
  • Faza PK przed przypisaniem: ma zastosowanie wyłącznie do pacjentów w wieku od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat. Do 21 dni od seansu.
  • Randomizowane leczenie: 12-tygodniowe leczenie otwarte
  • Przypisana faza leczenia 12-tygodniowe otwarte leczenie dzieci z maltolem żelazowym w wieku od 1 miesiąca do poniżej 2 lat
  • Zakończenie badania: Wizyta w 12. tygodniu
  • Kontrola bezpieczeństwa po leczeniu: 10-14 dni po zakończeniu okresu leczenia lub przedwczesnym przerwaniu badania

Produkt badany: Zawiesina doustna maltolu żelazowego: zawiesina doustna zawierająca 30 mg żelaza pierwiastkowego w postaci 231,5 mg maltolu żelazowego w 5 ml zawiesiny.

Zawiesinę doustną maltolu żelazowego należy przyjmować codziennie rano i wieczorem, co najmniej 30 minut po posiłku. Dawkowanie będzie nadzorowane przez rodzica/opiekuna prawnego dzieci/młodzieży przez cały okres leczenia i odnotowywane w dzienniczku dawkowania.

Butelki z maltolem żelazowym zostaną oznakowane do użytku w badaniach klinicznych, a każda butelka będzie miała niepowtarzalny numer butelki, który zostanie wykorzystany w procedurze randomizacji.

Bezpośrednio przed randomizacją należy przeprowadzić końcową ocenę kwalifikowalności.

Referencyjne informacje dotyczące bezpieczeństwa będą zawarte w broszurze badacza.

Terapia porównawcza: Siarczan żelazawy 125 mg/ml (25 mg/ml pierwiastkowego żelaza) płyn doustny lub dawka równoważna zostanie podana zgodnie z tym protokołem. Dawkowanie będzie nadzorowane przez rodzica/opiekuna prawnego dzieci/młodzieży przez cały okres leczenia i odnotowywane w dzienniczku dawkowania.

Referencyjne informacje dotyczące bezpieczeństwa będą obecnie zatwierdzonym streszczeniem charakterystyki produktu.

Metody statystyczne: Badanie obejmie 98 osób w wieku od 2 do 17 lat, zrandomizowanych w stosunku 1:1 między maltolem żelazowym a siarczanem żelazawym: 49 osób w każdej grupie terapeutycznej. Badanie obejmie również do 12 osób w wieku od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat.

Bezpieczeństwo i tolerancja żołądkowo-jelitowa zostaną porównane między zawiesiną doustną maltolu żelazowego i płynem doustnym siarczanu żelazawego za pomocą podsumowań zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAE) i zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) prowadzących do przedwczesnego odstawienia badanego leku .

Skuteczność maltolu żelazowego zostanie oceniona poprzez zmianę stężenia Hb od wartości początkowej do tygodnia 12, podsumowaną jako średnia dla wszystkich pacjentów, z 95% przedziałem ufności.

W przypadku analizy farmakokinetycznej wszystkie anality w surowicy zostaną zsumowane na dzień PK dla dzieci i młodzieży w wieku od 1 miesiąca do 17 lat otrzymujących maltol żelazowy.

Ponadto wszystkie anality w moczu zostaną zsumowane na dzień PK, dla dzieci w wieku od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat.

Populacyjna analiza PK zostanie przeprowadzona dla maltolu i glukuronidu maltolu w osoczu oraz dla żelaza w surowicy i TSAT u dzieci i młodzieży w wieku od 1 miesiąca do 17 lat.

Pełne szczegóły analizy statystycznej, w tym analiza punktów końcowych PK, zostaną określone w planie analizy statystycznej (SAP).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

65

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00907
        • BRCR Global Puerto
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Saraland, Alabama, Stany Zjednoczone, 36571
        • The Center for Clinical Trials
    • Florida
      • Homestead, Florida, Stany Zjednoczone, 33030
        • Homestead Research Institute
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34743
        • Kissimmee Clinical Research Corp
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Clinical Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33165
        • Medical Research of Westcheste
      • North Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33068
        • Eminent Clinical Research and Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
        • Clinical Research Prime
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Sierra Clinical Research
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Cancer Institute
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
        • BRCR Global Texas
      • Katy, Texas, Stany Zjednoczone, 77494
        • Zion Research
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Newham University Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent jest chętny i zdolny do spełnienia wymagań badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody. W przypadku pacjentów, którzy nie osiągnęli wieku prawnego przyzwolenia, opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę, a pacjent powinien wyrazić zgodę zgodnie z wymogami lokalnymi i krajowymi.
  2. Wiek ≥ 1 miesiąca i ≤ 17 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  3. Pacjenci muszą mieć niedokrwistość z niedoboru żelaza zdefiniowaną według następujących kryteriów, mierzoną przez laboratorium centralne podczas wizyty przesiewowej

Progi hemoglobiny definiują anemię według wieku i płci:

Dzieci (1 m - < 5 lat) <11,0 g/dl Dzieci (5 lat - < 12 lat) <11,5 g/dl Dzieci (12 lat) <12,0 g/dl Dziecko płci żeńskiej (≥13 lat) <12,0 g/dl Dziecko płci męskiej (≥13 lat) <13,0 g/dl i

Progi ferrytyny definiują anemię poprzez:

ferrytyna <30 µg/L lub ferrytyna <50 µg/L z wysyceniem transferyną (TSAT) <20%, 4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (w tym całkowitą abstynencję) do czasu zakończenia badania i przez co najmniej 4 tygodnie po ostatniej wizycie studyjnej. Wysoce skuteczną antykoncepcję definiuje się jako metodę, która skutkuje niskim odsetkiem niepowodzeń, tj. mniej niż 1% rocznie, przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu, takim jak implanty, wstrzyknięcia, niektóre wewnątrzmaciczne wkładki antykoncepcyjne (IUD), partner po wazektomii i doustne środki antykoncepcyjne leki.

Konieczność stosowania antykoncepcji i zgodność z wymogami dotyczącymi antykoncepcji będą oceniane podczas każdej wizyty w przypadku pacjentów w wieku dojrzewania, aw przypadku kobiet w wieku rozrodczym podczas każdej wizyty wykonywane będzie badanie moczu z moczu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Podmiot z niedokrwistością spowodowaną jakąkolwiek inną przyczyną niż niedobór żelaza, w tym między innymi

    a. Nieleczony lub nieuleczalny ciężki zespół złego wchłaniania

  2. Osoby, które otrzymały przed badaniem przesiewowym:

    1. W ciągu 28 dni wstrzyknięcie domięśniowe lub dożylne (IV) lub podanie preparatu żelaza depot.
    2. W ciągu 7 dni pojedyncze preparaty żelaza i podczas badania.
    3. W ciągu 12 tygodni od transfuzji krwi lub zaplanowana transfuzja krwi lub oddanie krwi w okresie badania
    4. W ciągu 28 dni środki stymulujące erytropoezę oraz w okresie badania
    5. W ciągu 7 dni multiwitaminy, które zawierają żelazo iw okresie studiów
    6. W ciągu 14 dni szczepienie na COVID-19
  3. Pacjenci z niedoborem witaminy B12 lub kwasu foliowego, jak określono na podstawie wyników badań przesiewowych laboratorium centralnego. Osoby badane mogą rozpocząć podawanie witaminy B12 lub kwasu foliowego i ponownie przebadać się po co najmniej 2 tygodniach.
  4. Ma współistniejące choroby, które znacznie upośledzają wchłanianie żelaza lub wykorzystanie wchłoniętego żelaza, takie jak zaburzenia połykania i/lub rozległa resekcja jelita cienkiego.
  5. Historia aktywnego wrzodu trawiennego
  6. Ma przewlekłą chorobę nerek (eGFR <60 ml/min/m2), jak oceniono w badaniu przesiewowym na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy.
  7. Znana nadwrażliwość lub alergia na substancję czynną lub substancje pomocnicze maltolu żelazowego lub siarczanu żelazawego.
  8. Ma znane przeciwwskazania do leczenia preparatami żelaza, np. hemochromatoza, przewlekła choroba hemolityczna, niedokrwistość syderoblastyczna, talasemia lub niedokrwistość wywołana zatruciem ołowiem.
  9. Zaburzenia czynności wątroby, na co wskazuje aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >2,0-krotność górnej granicy normy, jak zmierzono podczas wizyty przesiewowej.
  10. Aktywna ostra choroba zapalna, w tym zaostrzenie NZJ lub zaostrzenie choroby, które w opinii Badacza ma znaczenie kliniczne.
  11. Czynna przewlekła lub ostra choroba zakaźna wymagająca leczenia antybiotykami.
  12. Ciąża lub karmienie piersią.
  13. współistniejące stany chorobowe z rozległym czynnym krwawieniem, inne niż cykle miesiączkowe; osoby cierpiące na krwotok miesiączkowy mogą zostać włączone według uznania Badacza.
  14. Zaplanowana lub spodziewana hospitalizacja i/lub operacja w trakcie badania
  15. Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  16. Zdiagnozowano, że jest pozytywny na COVID-19 przez (SARS-CoV-2-RT-PCR pozytywny) w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  17. Choroby układu krążenia, wątroby, nerek, hematologiczne, psychiatryczne, neurologiczne, żołądkowo-jelitowe, immunologiczne, endokrynologiczne, metaboliczne, oddechowe lub ośrodkowego układu nerwowego, które w opinii Badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika i/lub cele badania narkotyku lub poważnie ograniczyć długość życia podmiotu.
  18. Wszelkie inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiają, że przedmiot nie nadaje się do rejestracji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci w wieku od 1 miesiąca do 2 lat (niemowlęta)

Pacjenci w wieku od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat przejdą do fazy wstępnej przydziału: pobierane są wyjściowe próbki moczu i pacjenci przyjmują pojedynczą dawkę 0,1 ml/kg zawiesiny maltolu żelazawego. Zostaną pobrane kolejne 3 próbki do 12 godzin.

Pacjenci wykazujący oznaki wchłaniania, metabolizmu i eliminacji maltolu wejdą w fazę leczenia i zostaną przydzieleni do grupy otrzymującej maltol żelazowy.

Pierwszych 6 przebadanych pacjentów przejdzie fazę PK przed przypisaniem. Jeśli po dokonaniu oceny przez badacza i monitorujących lekarzy wykazano, że glukuronid maltolu został odpowiednio wyeliminowany, punkt czasowy 20–24 godziny (+ 4 godziny) nie będzie wyznaczany u kolejnych pacjentów.

Pacjenci zostaną przydzieleni do otrzymywania zawiesiny doustnej maltolu żelaza i rozpoczną dawkę 0,1 ml/kg BID na V2 i będą kontynuować przez 7-10 dni. W V3 przeprowadzą te same oceny PK, co podczas wizyty PK przed przydziałem.
Lek: Ferric Maltol

Zawiesina doustna maltolu żelazowego: 150 ml butelka ze szkła oranżowego ze strzykawką z podziałką i łącznikiem. Zawiesina doustna zawierająca 30 mg żelaza pierwiastkowego w postaci 231,5 mg maltolu żelazowego w 5 ml zawiesiny

Dawkowanie w badaniu: Dawka zawiesiny doustnej żelazowego maltolu, która będzie podawana dzieciom w wieku od 1 miesiąca do < 2 lat: 0,1 ml/kg BID, 2 do -11 lat: 2,5 ml BID, 12-17 lat: 5 ml BID.

Inne nazwy:
  • Feraccru
  • Trimaltol żelazowy
  • ST10
  • ST10-01
Eksperymentalny: Pacjenci w wieku od 2 do 17 lat – Maltol żelazowy

Pacjenci w wieku od 2 do 17 lat zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej zawiesinę doustną maltolu żelazawego lub płynny siarczan żelazawy.

Pierwszych 12 pacjentów losowo przydzielonych do grupy otrzymującej maltol żelazowy w każdej podgrupie wiekowej (odpowiednio 2–9 lat i 10–17 lat) wejdzie w fazę PK trwającą 2 dni PK.

Podążanie za pacjentami PK w dniu 2 będzie kontynuowane do 12. tygodnia. Po zakończeniu wizyt PK przez 18 pacjentów w każdej podgrupie wiekowej, będą one kontynuowane do 12. tygodnia.

U wszystkich dzieci/młodzieży będzie stosowany siarczan żelazawy w dawce 125 mg/ml (25 mg żelaza pierwiastkowego) lub w równoważnej dawce. Aby zmaksymalizować uzupełnienie żelaza również u pacjentów z tej grupy; w wieku 2–17 lat będzie podawać dawkę 6 mg/kg do maksymalnie 4 ml BID.

Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej siarczan żelazawy w płynie doustnym nie będą musieli ukończyć okresu PK.
Lek: Ferric Maltol

Zawiesina doustna maltolu żelazowego: 150 ml butelka ze szkła oranżowego ze strzykawką z podziałką i łącznikiem. Zawiesina doustna zawierająca 30 mg żelaza pierwiastkowego w postaci 231,5 mg maltolu żelazowego w 5 ml zawiesiny

Dawkowanie w badaniu: Dawka zawiesiny doustnej żelazowego maltolu, która będzie podawana dzieciom w wieku od 1 miesiąca do < 2 lat: 0,1 ml/kg BID, 2 do -11 lat: 2,5 ml BID, 12-17 lat: 5 ml BID.

Inne nazwy:
  • Feraccru
  • Trimaltol żelazowy
  • ST10
  • ST10-01
Aktywny komparator: Pacjenci w wieku od 2 do 17 lat – Siarczan żelazawy

Pacjenci w wieku od 2 do 17 lat zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej zawiesinę doustną maltolu żelazawego lub płynny siarczan żelazawy.

U wszystkich dzieci/młodzieży będzie stosowany siarczan żelazawy w dawce 125 mg/ml (25 mg żelaza pierwiastkowego) lub w równoważnej dawce. Aby zmaksymalizować uzupełnienie żelaza również u pacjentów z tej grupy; w wieku 2–17 lat będzie podawać dawkę 6 mg/kg do maksymalnie 4 ml BID.

Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej siarczan żelazawy w płynie doustnym nie będą musieli ukończyć okresu PK.
Lek: Siarczan żelaza

Siarczan żelazawy 125 mg/ml (25 mg/ml żelaza elementarnego) płyn doustny: 15 ml szklana butelka.

Dawkowanie w badaniu: W przypadku płynu doustnego siarczanu żelazawego podawana dawka dla dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat wynosi 6 mg/kg mc. do maksymalnie 4 ml dwa razy na dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia.

Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości wyjściowej do 12. tygodnia podsumowana jest na podstawie populacji mITT dla każdej grupy leczenia przy użyciu statystyki opisowej zestawionej jako średnia, odchylenie standardowe, mediana i zakres (wartości minimalne i maksymalne).

Populacja randomizowana/ITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do ramion leczenia. Populacja mITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci z populacji ITT, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę leczenia.
Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany stężenia ferrytyny
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. tygodnia.

Zmiany stężenia ferrytyny od wartości wyjściowej do 12. tygodnia podsumowane na podstawie populacji mITT dla każdej grupy leczenia.

Populacja randomizowana/ITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci, którzy zostali zrandomizowani/przypisani do grup leczenia. Populacja mITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci z populacji ITT, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę leczenia.
Od wartości początkowej do 12. tygodnia.
Zmiana stężenia żelaza
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia.

Zmiana stężenia żelaza od wartości wyjściowej do 12 tygodnia podsumowana na podstawie populacji mITT dla każdej grupy leczenia.

Populacja losowana/ITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci, którzy zostali wylosowani/przypisani do grup leczenia. Populacja mITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci z populacji ITT, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę leczenia.
Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia.
Zmiana procentowa wysycenia transferyny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia.

Zmiana wartości wyjściowej do dnia 84 podsumowana na podstawie populacji mITT dla każdej grupy leczenia.

Populacja randomizowana/ITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do ramion leczenia. Populacja mITT jest zdefiniowana jako wszyscy pacjenci z populacji ITT, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę leczenia.
Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia.
Cmax dla plazmowego glukuronidu maltolu
Ramy czasowe: Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) oraz w Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Zmierzono maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) (ng/mL) dla glukuronidu maltołu w osoczu po pojedynczej dawce zawiesiny doustnej żelaza z maltolem podczas Wizyty 2 (Dzień PK 1) oraz po podawaniu dwa razy dziennie przez co najmniej 6 dni, podczas Wizyty 3 (Dzień PK 2) po pojedynczej porannej dawce.

Ze względu na ograniczenia w pobieraniu próbek PK w populacji pediatrycznej, dane od wielu pacjentów w tej samej grupie leczenia i wieku musiały zostać połączone, przy użyciu metody naiwnego łączenia danych, w celu uzyskania kompletnego zestawu obserwacji w czasie do analizy PK. Dane nie pozwalały na wygenerowanie parametrów PK przy użyciu analizy niekompartmentalnej (NCA) bez łączenia pacjentów. Przy użyciu zwalidowanego oprogramowania PK WinNonlin, wykorzystano opcję 'sparse sampling' (rzadkiego pobierania próbek), aby traktować dane jako jeden wirtualny podmiot, w związku z czym uzyskane dane nie pozwalały na wiarygodne oszacowanie błędów parametrów PK.
Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) oraz w Dniu 7-10 (Wizyta 3).
Tmax dla plazmowego glukuronidu maltolu
Ramy czasowe: Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) i Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) (h) dla glukuronidu maltołu w osoczu po pojedynczej dawce doustnej zawiesiny żelazowo-maltolowej podczas Wizyty 2 (Dzień PK 1) oraz po podawaniu dwa razy dziennie przez co najmniej 6 dni, podczas Wizyty 3 (Dzień PK 2) po pojedynczej porannej dawce.

Ze względu na ograniczenia w pobieraniu próbek PK w populacji pediatrycznej, dane od wielu pacjentów w tej samej grupie leczenia i wieku musiały zostać połączone, przy użyciu naiwnego podejścia łączonego, aby uzyskać kompletny zestaw obserwacji w czasie do analizy PK. Dane nie pozwalały na wygenerowanie parametrów PK przy użyciu analizy niekompartmentowej (NCA) bez łączenia pacjentów. Przy użyciu zwalidowanego oprogramowania PK WinNonlin, wykorzystano opcję 'pobierania próbek rzadkich' do potraktowania danych jako jednego wirtualnego pacjenta, w związku z czym uzyskane dane nie pozwalały na wiarygodne oszacowanie błędów parametrów PK.
Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) i Dniu 7-10 (Wizyta 3).
AUC0-t dla Glukuronidu Maltolu w Ośrodku Krążenia
Ramy czasowe: Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) oraz w Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od momentu przed podaniem dawki (czas 0) do czasu ostatniego oznaczalnego stężenia w osoczu glukuronidu maltolu (AUC0-t) (hxng/mL) po pojedynczej dawce doustnej zawiesiny żelaza z maltolem podczas Wizyty 2 (Dzień PK 1) oraz po podawaniu dwukrotnie dziennie przez co najmniej 6 dni, podczas Wizyty 3 (Dzień PK 2) po pojedynczej porannej dawce.

Ze względu na ograniczenia w pobieraniu próbek do badań farmakokinetycznych w populacji pediatrycznej, dane od wielu pacjentów w tej samej grupie leczenia i wieku musiały zostać połączone przy użyciu naiwnego podejścia łączonego, aby uzyskać kompletny zestaw obserwacji w czasie do analizy farmakokinetycznej. Dane nie pozwalały na wygenerowanie parametrów farmakokinetycznych przy użyciu analizy niekompartmentalnej (NCA) bez łączenia pacjentów. Przy użyciu zwalidowanego oprogramowania farmakokinetycznego WinNonlin, wykorzystano opcję 'sparse sampling' (rzadkiego pobierania próbek), aby traktować dane jako jeden wirtualny podmiot, w związku z czym uzyskane dane nie pozwalały na wiarygodne oszacowanie błędów parametrów farmakokinetycznych.
Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) oraz w Dniu 7-10 (Wizyta 3).
Cmax dla skorygowanego względem wartości wyjściowej stężenia żelaza w surowicy
Ramy czasowe: Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) i Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Zmierzona maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) (μg/dL) dla skorygowanego względem wartości wyjściowej żelaza w surowicy po pojedynczej dawce zawiesiny doustnej żelaza(III) maltolu podczas Wizyty 2 (Dzień 1 PK) oraz po podawaniu dwukrotnie dziennie przez co najmniej 6 dni, podczas Wizyty 3 (Dzień 2 PK) po pojedynczej porannej dawce.

Ze względu na ograniczenia w pobieraniu próbek do analizy farmakokinetycznej w populacji pediatrycznej, dane od wielu pacjentów z tej samej grupy leczenia i wieku musiały zostać połączone, przy użyciu naiwnego podejścia łączonego, aby uzyskać kompletny zestaw obserwacji w czasie do analizy PK. Dane nie pozwalały na wygenerowanie parametrów PK przy użyciu analizy niekompartmentalnej (NCA) bez łączenia pacjentów. Przy użyciu zwalidowanego oprogramowania PK WinNonlin, wykorzystano opcję 'sparse sampling' (rzadkiego pobierania próbek), aby traktować dane jako jeden wirtualny podmiot, w związku z czym uzyskane dane nie pozwalały na wiarygodne oszacowanie błędów parametrów PK.
Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) i Dniu 7-10 (Wizyta 3).
Maksymalne stężenie dla skorygowanego stężenia żelaza w surowicy
Ramy czasowe: Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) i Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) (h) dla skorygowanego względem wartości wyjściowej stężenia żelaza w surowicy po pojedynczej dawce zawiesiny doustnej glukonianu żelaza(III) w Wizycie 2 (Dzień PK 1) oraz po podawaniu dwukrotnie dziennie przez co najmniej 6 dni, w Wizycie 3 (Dzień PK 2) po pojedynczej porannej dawce.

Ze względu na ograniczenia w pobieraniu próbek PK w populacji pediatrycznej, dane od wielu pacjentów w tej samej grupie leczenia i wieku musiały zostać połączone, przy użyciu naiwnego podejścia łączonego, aby uzyskać kompletny zestaw obserwacji w czasie do analizy PK. Dane nie pozwalały na wygenerowanie parametrów PK przy użyciu analizy niekompartmentalnej (NCA) bez łączenia pacjentów. Przy użyciu zwalidowanego oprogramowania PK WinNonlin, wykorzystano opcję 'próbkowania rzadkiego', aby traktować dane jako jednego wirtualnego pacjenta, w związku z czym uzyskane dane nie pozwalały na rzetelne oszacowanie błędów parametrów PK.
Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) i Dniu 7-10 (Wizyta 3).
AUC0-t dla Skorygowanego Podstawowego Stężenia Żelaza w Surowicy
Ramy czasowe: Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) oraz w Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od momentu przed podaniem dawki (czas 0) do czasu ostatniego oznaczalnego stężenia w osoczu dla skorygowanej względem wartości wyjściowej surowicy żelaza (AUC0-t) (hxng/ml) po pojedynczej dawce zawiesiny doustnej żelaza (III) maltołu w wizycie 2 (dzień 1 PK) oraz po podawaniu dwa razy dziennie przez co najmniej 6 dni, w wizycie 3 (dzień 2 PK) po pojedynczej porannej dawce.

Ze względu na ograniczenia w pobieraniu próbek PK w populacji pediatrycznej, dane od wielu pacjentów w tej samej grupie leczenia i wieku musiały zostać połączone, przy użyciu naiwnego podejścia łącznego, aby uzyskać kompletny zestaw obserwacji w czasie do analizy PK. Dane nie pozwalały na wygenerowanie parametrów PK przy użyciu analizy niekompartmentowej (NCA) bez łączenia pacjentów. Przy użyciu zwalidowanego oprogramowania PK WinNonlin, wykorzystano opcję 'rzadkiego pobierania próbek', aby potraktować dane jako jeden wirtualny podmiot, w związku z czym uzyskane dane nie pozwalały na uzyskanie wiarygodnych oszacowań błędów parametrów PK.
Parametry PK oceniane w Dniu 1 (Wizyta 2) oraz w Dniu 7-10 (Wizyta 3).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shield Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

10 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ST10-01-305

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ferric Maltol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj