Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer sikkerheden og effektiviteten af ​​Ferric Maltol Oral Suspension vs. Ferrosulfat Oral Liquid hos børn og unge i alderen 2 til 17 år med jernmangelanæmi, med en enkeltarmsundersøgelse hos spædbørn i alderen 1 måned til mindre end 2 år (FORTIS)

24. oktober 2025 opdateret af: Shield Therapeutics

Randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret, multicenter, sammenlignende undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Ferric Maltol (Iron (III)-Maltol Complex) (ST10) Oral Suspension sammenlignet med Ferrosulfat Oral Liquid hos børn og unge i alderen 2 til 17 år med jernmangelanæmi, inkorporerer en enkeltarmsundersøgelse hos spædbørn i alderen 1 måned til mindre end 2 år

Formålet med undersøgelsen er at sammenligne sikkerheden og gastrointestinal tolerabilitet af ferrimaltol oral suspension og ferrosulfat oral væske hos børn og unge i alderen 2 år til 17 år og vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ferrimaltol oral suspension hos børn 1 måned til mindre end 2 år, i behandlingen af ​​jernmangelanæmi i løbet af den 12 ugers behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er et randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret, multicenter, sammenlignende studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Ferric Maltol (Iron (III)-Maltol Complex) (ST10) Oral Suspension sammenlignet med Ferrosulfat Oral Liquid hos børn og Unge i alderen 2 til 17 år med jernmangelanæmi, der omfatter en enkeltarmsundersøgelse hos spædbørn i alderen 1 måned til mindre end 2 år.

Ca. 110 mandlige og kvindelige børn fra 1 måned til 17 år med jernmangelanæmi.

Forsøgspersoner i alderen 2 til 17 år vil blive 1:1 randomiseret til ferrimaltol og ferrosulfat, med 49 forsøgspersoner i hver arm. Emner vil derefter blive yderligere opdelt i 2 aldersgrupper: 2 år - 9 år og 10 år -17 år. Minimum 18 forsøgspersoner skal rekrutteres til aldersgrupperne 2 år - 9 år og 10 år - 17 år, og minimum 25% af begge køn skal rekrutteres.

Maksimalt 12 forsøgspersoner vil blive rekrutteret i en aldersgruppe på 1 måned til under 2 år. De vil kun blive tildelt ferrimaltol-gruppen, når der er tegn på absorption, metabolisme af serumjern og eliminering af maltol fra Pre-assignment PK-prøverne ved at vise plasmamaltol tilbagevenden til baseline, hvilket bekræfter ingen akkumulering af maltol eller maltol glucuronid, de vil fortsætte til behandlingsfasen på 12 uger.

Design: Undersøgelsen vil bestå af følgende faser:

  • Screening: inden for 14 dage før randomisering for hvert forsøgsperson
  • PK-fase før tildeling: gælder kun for forsøgspersoner i alderen 1 måned til under 2 år. Op til 21 dage fra screening.
  • Randomiseret behandling: 12 ugers åben behandling
  • Tildelt behandlingsfase 12 uger åben behandling til ferric maltol børn i alderen 1 måned til under 2 år
  • Studieafslutning: Uge 12 besøg
  • Sikkerhedsopfølgning efter behandling: 10-14 dage efter undersøgelsens afslutning af behandlingsperioden eller for tidlig seponering

Undersøgelsesprodukt: Ferrimaltol oral suspension: oral suspension indeholdende 30 mg elementært jern, i form af 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspension.

Ferric maltol oral suspension tages hver morgen og aften mindst 30 minutter efter et måltid. Dosering vil blive overvåget af forældre/værge for børn/unge i hele behandlingsperioden og noteret i en doseringsdagbog.

Ferric maltol flasker vil blive mærket til brug i kliniske forsøg, og hver flaske vil have et unikt flaskenummer, som vil blive brugt i randomiseringsproceduren.

En endelig berettigelsesevaluering skal udføres umiddelbart før randomisering.

Referencesikkerhedsinformation vil være Investigator Brochure.

Komparatorbehandling: Ferrosulfat 125 mg/ml (25 mg/ml elementært jern) oral væske eller tilsvarende dosis vil blive administreret i henhold til denne protokol. Dosering vil blive overvåget af forældre/værge for børn/unge i hele behandlingsperioden og noteret i en doseringsdagbog.

Referencesikkerhedsinformation vil være det aktuelt godkendte resumé af produktegenskaber.

Statistiske metoder: Studiet vil omfatte 98 forsøgspersoner i aldersgruppen 2 - 17 år, randomiseret 1:1 mellem ferrimaltol og ferrosulfat: 49 i hver behandlingsgruppe. Undersøgelsen vil også omfatte op til 12 forsøgspersoner i aldersgruppen 1 måned til under 2 år.

Sikkerhed og gastrointestinal tolerabilitet vil blive sammenlignet mellem ferrimaltol oral suspension og ferrosulfat oral væske via resuméer af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige AE'er (TESAE'er) og behandlings-emergent AE'er (TEAE'er), der fører til for tidlig seponering af undersøgelseslægemidlet .

Effektiviteten af ​​ferrimaltol vil blive vurderet via ændringen i Hb-koncentrationen fra baseline til uge 12, opsummeret som gennemsnittet for alle forsøgspersoner med 95 % konfidensinterval.

Til PK-analysen vil alle analytter i serum blive opsummeret pr. PK-dag for børn og unge i alderen 1 måned til 17 år, der får ferrimaltol.

Derudover vil alle analytter i urin blive opsummeret pr. PK-dag for børn i alderen 1 måned til under 2 år.

Populations-PK-analyse vil blive udført for maltol og maltolglucuronid i plasma og for serumjern og TSAT hos børn og unge i alderen 1 måned - 17 år.

Fuldstændige detaljer om den statistiske analyse, herunder analysen af ​​PK-endepunkter, vil blive specificeret i den statistiske analyseplan (SAP).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Newham University Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Saraland, Alabama, Forenede Stater, 36571
        • The Center for Clinical Trials
    • Florida
      • Homestead, Florida, Forenede Stater, 33030
        • Homestead Research Institute
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34743
        • Kissimmee Clinical Research Corp
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Clinical Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33165
        • Medical Research of Westcheste
      • North Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33068
        • Eminent Clinical Research and Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Clinical Research Prime
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Sierra Clinical Research
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Forenede Stater, 78539
        • BRCR Global Texas
      • Katy, Texas, Forenede Stater, 77494
        • Zion Research
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00907
        • BRCR Global Puerto

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er villig og i stand til at overholde undersøgelseskravene og give skriftligt informeret samtykke. I tilfælde af patienter under den juridiske samtykkealder skal den eller de juridiske værger give informeret samtykke, og patienten skal give samtykke i henhold til lokale og nationale krav.
  2. Alder ≥1 måned og ≤17 år på tidspunktet for informeret samtykke
  3. Forsøgspersoner skal have jernmangelanæmi defineret af følgende kriterier, målt af det centrale laboratorium ved screeningsbesøget

Hæmoglobin-tærskler definerer anæmi efter alder og køn:

Børn (1 m - < 5 år) <11,0 g/dl Børn (5 år - < 12 år) <11,5 g/dl Børn (12 år) <12,0 g/dl Kvindebarn (≥13 år) <12,0 g/dl Mandligt barn (≥13 år) <13,0 g/dl og

Ferritin-tærskler definerer anæmi ved:

ferritin <30 µg/L eller ferritin <50 µg/L med transferrinmætning (TSAT) <20 %, 4. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode (som inkluderer fuldstændig afholdenhed) indtil undersøgelsens afslutning og i mindst 4 uger efter deres sidste studiebesøg. Meget effektiv prævention er defineret som en metode, der resulterer i en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, når den anvendes konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, nogle intrauterine præventionsanordninger (IUD'er), en vasektomiseret partner og oral prævention. medicin.

Behovet for prævention og overholdelse af præventionskrav vil blive vurderet ved hvert besøg for unge patienter, og der vil blive udført uringraviditetstest ved hvert besøg for kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Person med anæmi på grund af enhver anden årsag end jernmangel, herunder, men ikke begrænset til,

    en. Ubehandlet eller ubehandlet alvorligt malabsorptionssyndrom

  2. Forsøgspersoner, der har modtaget før screening:

    1. Inden for 28 dage intramuskulær eller intravenøs (IV) injektion eller administration af depotjernpræparat.
    2. Inden for 7 dage enkeltagent jernpræparater og under undersøgelsen.
    3. Inden for 12 uger efter blodtransfusion eller er planlagt til at have blodtransfusion eller donation i løbet af undersøgelsesperioden
    4. Inden for 28 dage erytropoiesestimulerende midler og i løbet af undersøgelsesperioden
    5. Inden for 7 dage multivitaminer, der inkluderer jern og i løbet af undersøgelsesperioden
    6. Inden for 14 dage COVID-19 vaccination
  3. Forsøgspersoner med vitamin B12 eller folinsyremangel som bestemt af de centrale laboratoriescreeningsresultater. Forsøgspersoner kan begynde at erstatte vitamin B12 eller folat og screene igen efter mindst 2 uger.
  4. Har samtidig sygdom, der signifikant ville kompromittere jernoptagelsen eller absorberet jernudnyttelse, såsom synkebesvær og/eller omfattende tyndtarmsresektion.
  5. Anamnese med aktivt mavesår
  6. Har kronisk nyresygdom (eGFR <60 mL/min/m2), vurderet ved Screening baseret på serumkreatinin.
  7. Kendt overfølsomhed eller allergi over for enten det aktive stof eller hjælpestoffer af ferrimaltol eller ferrosulfat.
  8. Har en kendt kontraindikation til behandling med jernpræparater, f.eks. hæmokromatose, kronisk hæmolytisk sygdom, sideroblastisk anæmi, thalassæmi eller blyforgiftning induceret anæmi.
  9. Nedsat leverfunktion som angivet ved alaninaminotransferase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) > 2,0 gange øvre normalgrænse som målt ved screeningsbesøget.
  10. Aktiv akut inflammatorisk sygdom, herunder IBD-opblussen eller sygdomsforværring, som efter Investigators opfattelse er klinisk signifikant.
  11. Aktive kroniske eller akutte infektionssygdomme, der kræver antibiotikabehandling.
  12. Gravid eller ammende.
  13. Samtidig medicinske tilstande med omfattende aktiv blødning, bortset fra menstruationscyklusser; forsøgspersoner, der lider af menorrhagia, kan inkluderes efter Investigators skøn.
  14. Planlagt eller forventet hospitalsindlæggelse og/eller operation i løbet af undersøgelsen
  15. Deltagelse i enhver anden interventionel klinisk undersøgelse inden for 28 dage før screening.
  16. Diagnosticeret til at være COVID-19 positiv af (SARS-CoV-2-RT-PCR positiv) inden for 28 dage før screening.
  17. Kardiovaskulær, lever-, nyre-, hæmatologisk, psykiatrisk, neurologisk, gastrointestinal, immunologisk, endokrin, metabolisk, respiratorisk eller centralnervesystemsygdom, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed og/eller formålet med undersøgelsen lægemiddel eller alvorligt begrænse individets levetid.
  18. Enhver anden uspecificeret grund, der efter efterforskerens eller sponsorens mening gør emnet uegnet til tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1 måned til 2 år gamle forsøgspersoner (spædbørn)

Forsøgspersoner i alderen 1 måned til mindre end 2 år vil gå ind i en præ-tildelingsfase: Urinprøver i udgangspunktet opsamles, og forsøgspersoner vil tage en enkelt dosis på 0,1 ml/kg ferrimaltol-suspension. Yderligere 3 prøver op til 12 timer vil blive taget.

Forsøgspersoner, der viser tegn på absorption, metabolisme og eliminering af maltol, vil gå ind i behandlingsfasen og tildeles ferrimaltol-armen.

De første 6 screenede forsøgspersoner udfører PK-fasen før tildeling. Efter gennemgang af investigator og medicinske monitorer, hvis Maltol Glucuronide har vist sig at være tilstrækkeligt elimineret, vil tidspunktet 20-24 timer (+ 4 timer) ikke blive udført på efterfølgende forsøgspersoner.

Forsøgspersonerne vil blive tildelt til at modtage ferrimaltol oral suspension og starte 0,1 ml/kg BID-dosis på V2 og fortsætte i 7-10 dage. På V3 vil de udføre de samme PK-vurderinger som på Pre-assignment PK-besøg.
Medicin: Ferric Maltol

Ferric maltol oral suspension: 150 ml ravgul glasflaske med gradueret sprøjte og adapter. Oral suspension indeholdende 30 mg elementært jern, i form af 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspension

Undersøgelsesdosis: Dosis af ferrimaltol oral suspension, der vil blive indgivet til børn i alderen 1 måned til < 2 år: 0,1 ml/kg BID, 2 til - 11 år: 2,5 ml BID, 12-17 år: 5 ml BID.

Andre navne:
  • Feraccru
  • Ferric Trimaltol
  • ST10
  • ST10-01
Eksperimentel: 2 til 17-årige forsøgspersoner - Ferric Maltol

Forsøgspersoner i alderen 2-17 vil blive randomiseret 1:1 til at modtage ferrimaltol oral suspension eller ferrosulfat oral væske.

De første 12 forsøgspersoner randomiseret til ferrimaltol i hver aldersundergruppe (henholdsvis 2 - 9 år, 10 - 17 år) vil gå ind i en PK-fase med 2 PK-dage.

Efter PK-dag 2 fortsætter forsøgspersoner indtil uge 12. Når de 18 forsøgspersoner i hver aldersundergruppe har afsluttet deres PK-besøg, fortsætter de indtil uge 12.

Jernsulfat 125 mg/ml (25 mg elementært jern) eller tilsvarende dosis vil blive brugt til alle børn/unge. For også at maksimere jernopfyldningen for forsøgspersoner inden for denne gruppe; i alderen 2 - 17 år vil blive doseret 6 mg/kg til maksimum 4 ml BID.

Forsøgspersoner, der er randomiseret til oral væske af ferrosulfat, behøver ikke at fuldføre PK-perioden.
Medicin: Ferric Maltol

Ferric maltol oral suspension: 150 ml ravgul glasflaske med gradueret sprøjte og adapter. Oral suspension indeholdende 30 mg elementært jern, i form af 231,5 mg ferrimaltol, i 5 ml suspension

Undersøgelsesdosis: Dosis af ferrimaltol oral suspension, der vil blive indgivet til børn i alderen 1 måned til < 2 år: 0,1 ml/kg BID, 2 til - 11 år: 2,5 ml BID, 12-17 år: 5 ml BID.

Andre navne:
  • Feraccru
  • Ferric Trimaltol
  • ST10
  • ST10-01
Aktiv komparator: 2 til 17 årige forsøgspersoner - Ferrosulfat

Forsøgspersoner i alderen 2-17 vil blive randomiseret 1:1 til at modtage ferrimaltol oral suspension eller ferrosulfat oral væske.

Jernsulfat 125 mg/ml (25 mg elementært jern) eller tilsvarende dosis vil blive brugt til alle børn/unge. For også at maksimere jernopfyldningen for forsøgspersoner inden for denne gruppe; i alderen 2 - 17 år vil blive doseret 6 mg/kg til maksimum 4 ml BID.

Forsøgspersoner, der er randomiseret til oral væske af ferrosulfat, behøver ikke at fuldføre PK-perioden.
Medicin: Jernsulfat

Jernsulfat 125 mg/ml (25 mg/ml elementært jern) oral væske: 15 ml glasflaske.

Undersøgelsesdosis: For oral væske af jern(II)sulfat vil den administrerede dosis være til børn og unge i alderen 2 år til 17 år: 6 mg/kg til det maksimale på 4 ml BID.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
{"Change in Hemoglobin Concentration": "Ændring i hæmoglobinkoncentrationen"}
Tidsramme: Fra baseline til uge 12.

Ændringen i Hb-koncentration fra baseline til uge 12 er opsummeret baseret på mITT-populationen for hver behandlingsgruppe ved hjælp af beskrivende statistik opsummeret ved middelværdi, standardafvigelse, median og interval (minimum og maksimum).

Den randomiserede/ITT-population defineres som alle patienter, der blev randomiseret/tildelt behandlingsarme. mITT-populationen defineres som alle patienter i ITT-populationen, der modtog mindst 1 behandlingsdosis.
Fra baseline til uge 12.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i Ferritinkoncentration
Tidsramme: Fra baseline til uge 12.

Ændringer i ferritinkoncentration fra baseline til uge 12 opsummeret baseret på mITT-populationen for hver behandlingsgruppe.

Den randomiserede/ITT-population er defineret som alle patienter, som blev randomiseret/tildelt behandlingsarme. mITT-populationen er defineret som alle patienter i ITT-populationen, som modtog mindst 1 behandlingsdosis.
Fra baseline til uge 12.
Ændring i jernkoncentration
Tidsramme: Fra baseline til uge 12.

Ændring i jernkoncentration fra baseline til uge 12 opsummeret baseret på mITT-populationen for hver behandlingsgruppe.

Den randomiserede/ITT-population defineres som alle patienter, der blev randomiseret/tildelt behandlingsgrupper. mITT-populationen defineres som alle patienter i ITT-populationen, der modtog mindst 1 behandlingsdosis.
Fra baseline til uge 12.
Ændring i procentdelen af transferrinmætning
Tidsramme: Fra baseline til uge 12.

Ændring fra baseline til dag 84 opsummeret baseret på mITT-populationen for hver behandlingsgruppe.

Den randomiserede/ITT-population er defineret som alle patienter, der blev randomiseret/tildelt behandlingsarme. mITT-populationen er defineret som alle patienter i ITT-populationen, der modtog mindst 1 behandlingsdosis.
Fra baseline til uge 12.
Cmax for Plasma Maltol Glucuronid
Tidsramme: PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Målt maksimal plasma koncentration (Cmax) (ng/mL) for plasma maltol glucuronid efter en enkelt dosis af ferric maltol oral suspension på Besøg 2 (PK Dag 1) og efter to gange daglige dosering i mindst 6 dage, på Besøg 3 (PK Dag 2) efter en enkelt morgen dosis.

På grund af begrænsningerne i PK-prøvetagning i den pædiatriske patientpopulation måtte data fra flere patienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres ved hjælp af den naive pooled tilgang for at opnå et komplet sæt observationer over tid til PK-analyse. Dataene understøttede ikke generering af PK-parametre ved hjælp af noncompartmental analyse (NCA) uden at kombinere patienter. Ved hjælp af den validerede PK-software WinNonlin blev 'sparse sampling'-indstillingen anvendt til at behandle dataene som ét virtuelt subjekt, og de resulterende data understøttede derfor ikke pålidelige fejlestimater af PK-parametrene.
PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).
Tmax for plasma maltolglucuronid
Tidsramme: PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) (t) for plasma maltolglucuronid efter en enkelt dosis jernmaltol oral suspension på Besøg 2 (PK Dag 1) og efter to gange daglig administration i mindst 6 dage, på Besøg 3 (PK Dag 2) efter en enkelt morgendosis.

På grund af begrænsningerne i PK-prøvetagning i den pædiatriske patientpopulation måtte data fra flere patienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres ved hjælp af den naive pooled tilgang for at opnå et komplet sæt observationer over tid til PK-analyse. Dataene understøttede ikke generering af PK-parametre ved hjælp af noncompartmental analysis (NCA) uden at kombinere patienter. Ved hjælp af valideret PK-software WinNonlin blev 'sparse sampling'-muligheden anvendt til at behandle dataene som ét virtuelt subjekt, og de resulterende data understøttede derfor ikke pålidelige fejlestimater af PK-parametrene.
PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).
AUC0-t for Plasma Maltol Glucuronid
Tidsramme: PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Areal under plasmakoncentrations-tids-kurven fra før dosis (tid 0) til tidspunktet for sidste kvantificerbare plasmakoncentration for plasma maltol glucuronid (AUC0-t) (hxng/mL) efter en enkelt dosis af jernmaltol oral suspension på Besøg 2 (PK Dag 1) og efter to gange daglig administration i mindst 6 dage, på Besøg 3 (PK Dag 2) efter en enkelt morgendosis.

På grund af begrænsningerne i PK-prøvetagning i den pædiatriske patientpopulation måtte data fra flere patienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres ved hjælp af den naive pooled tilgang for at opnå et komplet sæt observationer over tid til PK-analyse. Dataene understøttede ikke generering af PK-parametre ved brug af noncompartmental analyse (NCA) uden at kombinere patienter. Ved hjælp af valideret PK-software WinNonlin blev 'sparse sampling'-muligheden anvendt til at behandle dataene som et enkelt virtuelt subjekt, og de resulterende data understøttede derfor ikke pålidelige fejlestimater af PK-parametrene.
PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).
Cmax for basiskorrigeret serumjern
Tidsramme: PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Målt maksimal plasmakoncentration (Cmax) (μg/dL) for baselinekorrigeret serumjern efter en enkelt dosis ferric maltol oral suspension på besøg 2 (PK dag 1) og efter to gange daglig administration i mindst 6 dage, på besøg 3 (PK dag 2) efter en enkelt morgendosis.

På grund af begrænsningerne i PK-prøvetagning i den pædiatriske patientpopulation måtte data fra flere patienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres ved hjælp af den naive pooled-tilgang for at opnå et komplet sæt observationer over tid til PK-analyse. Dataene understøttede ikke generering af PK-parametre ved hjælp af noncompartmental analysis (NCA) uden at kombinere patienter. Ved hjælp af valideret PK-software WinNonlin blev 'sparse sampling'-muligheden anvendt til at behandle dataene som et enkelt virtuelt subjekt, og de resulterende data understøttede derfor ikke pålidelige fejlestimater af PK-parametrene.
PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).
Tmax for baselinekorrigeret serumjern
Tidsramme: PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) (t) for baseline-korrigeret serumjern efter en enkelt dosis ferric maltol oral suspension på Visit 2 (PK Dag 1) og efter to-daglige doseringer i mindst 6 dage, på Visit 3 (PK Dag 2) efter en enkelt morgendosis.

På grund af begrænsningerne i PK-prøvetagning i den pædiatriske patientpopulation måtte data fra flere patienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres ved hjælp af den naive pooled tilgang for at opnå et komplet sæt observationer over tid til PK-analyse. Dataene understøttede ikke generering af PK-parametre ved hjælp af noncompartmental analysis (NCA) uden at kombinere patienter. Ved hjælp af valideret PK-software WinNonlin blev 'sparse sampling'-muligheden anvendt til at behandle dataene som et virtuelt subjekt, og de resulterende data understøttede derfor ikke pålidelige fejlestimater af PK-parametrene.
PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).
AUC0-t for baselinekorrigeret serumjern
Tidsramme: PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Arealet under plasmakoncentrations-tidskurven fra før dosis (tid 0) til tidspunktet for sidste kvantificerbare plasmakoncentration for baseline korrigeret serumjern (AUC0-t) (hxng/mL) efter en enkelt dosis af ferric maltol oral suspension på Visit 2 (PK Dag 1) og efter to gange daglig administration i mindst 6 dage, på Visit 3 (PK Dag 2) efter en enkelt morgendosis.

På grund af begrænsningerne i PK-prøvetagning i den pædiatriske patientpopulation måtte data fra flere patienter i samme behandlings- og aldersgruppe kombineres ved hjælp af den naive pooled tilgang for at opnå et komplet sæt observationer over tid til PK-analyse. Dataene understøttede ikke generering af PK-parametre ved hjælp af noncompartmental analyse (NCA) uden at kombinere patienter. Ved hjælp af valideret PK-software WinNonlin blev 'sparsam prøvetagning'-muligheden anvendt til at behandle dataene som ét virtuelt subjekt, og de resulterende data understøttede derfor ikke pålidelige fejlestimater af PK-parametrene.
PK-parametre vurderet på dag 1 (besøg 2) og dag 7-10 (besøg 3).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shield Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

9. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2021

Først opslået (Faktiske)

19. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. oktober 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ST10-01-305

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Jernmangel

Kliniske forsøg med Ferric Maltol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner