Arvioi ferrimaltoli-oraalisuspension vs. ferrosulfaatti-oraalinesteen turvallisuus ja tehokkuus 2–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on raudanpuuteanemia, yhden käden tutkimuksella 1 kuukauden - alle 2-vuotiailla vauvoilla (FORTIS)
Satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, monikeskus, vertaileva tutkimus ferrimaltolin (rauta(III)-maltolikompleksi) (ST10) oraalisuspension turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi verrattuna rautasulfaattioraalinesteeseen 2–2-vuotiailla lapsilla ja nuorilla 17 vuotta raudanpuuteanemiaa, johon sisältyy yksikätinen tutkimus 1 kuukauden - alle 2 vuoden ikäisillä vauvoilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, monikeskus, vertaileva tutkimus rautamaltolin (rauta(III)-maltolikompleksi) (ST10) oraalisuspension turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi verrattuna rautasulfaattioraalinesteeseen lapsilla ja 2–17-vuotiaat nuoret, joilla on raudanpuuteanemia, mukana yksikätinen tutkimus 1 kuukauden – alle 2 vuoden ikäisillä vauvoilla.
Noin 110 mies- ja naispuolista lasta 1 kk - 17 vuoden iässä, joilla on raudanpuuteanemia.
2–17-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 ferrimaltoliin ja rautasulfaattiin, ja molemmissa käsissä on 49 henkilöä. Aiheet jaetaan sitten edelleen kahteen ikäryhmään: 2 v - 9 v ja 10 v - 17 v. Vähintään 18 koehenkilöä on rekrytoitava 2-9-vuotiaiden ja 10-17-vuotiaiden ikäryhmiin ja vähintään 25 % kumpaakaan sukupuolta on rekrytoitava.
Enintään 12 koehenkilöä rekrytoidaan 1 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäryhmässä. Ne luokitellaan ferrimaltoliryhmään vain, kun on näyttöä seerumin raudan imeytymisestä, raudan aineenvaihdunnasta ja maltolin eliminaatiosta ennen määritystä annetuista PK-näytteistä osoittamalla plasmamaltolin palautumisen lähtötasolle, mikä vahvistaa, että maltolia tai maltoliglukuronidia ei ole kertynyt, he jatkavat 12 viikon hoitovaiheeseen.
Suunnittelu: Tutkimus koostuu seuraavista vaiheista:
- Seulonta: 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista jokaiselle koehenkilölle
- Tehtävää edeltävä PK-vaihe: koskee vain 1 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäisiä koehenkilöitä. Enintään 21 päivää seulonnasta.
- Satunnaistettu hoito: 12 viikon avoin hoito
- Määrätty hoitovaihe 12 viikon avoin hoito rautamaltolia saaville lapsille, joiden ikä on 1 kk - alle 2 vuotta
- Opiskelun päättyminen: Viikon 12 vierailu
- Hoidon jälkeinen turvallisuusseuranta: 10-14 päivää tutkimuksen päättymisestä hoitojakson päättymisestä tai ennenaikaisesta lopettamisesta
Tutkimustuote: Ferrimaltoli oraalisuspensio: oraalisuspensio, joka sisältää 30 mg alkuainerautaa, 231,5 mg ferrimaltolia, 5 ml:ssa suspensiota.
Ferrimaltoli-oraalisuspensio otetaan joka aamu ja ilta vähintään 30 minuuttia aterian jälkeen. Lasten/nuorten vanhempi/laillinen huoltaja valvoo annostusta koko hoitojakson ajan, ja se kirjataan annospäiväkirjaan.
Rautamaltolipullot merkitään kliinisiä tutkimuksia varten ja jokaisella pullolla on yksilöllinen pullonumero, jota hyödynnetään satunnaistuksessa.
Lopullinen kelpoisuusarviointi on tehtävä välittömästi ennen satunnaistamista.
Turvallisuustiedot ovat Tutkijan esite.
Vertailuhoito: Rautasulfaattia 125 mg/ml (25 mg/ml alkuainerautaa) suun kautta tai vastaavana annoksena annetaan tämän protokollan mukaisesti. Lasten/nuorten vanhempi/laillinen huoltaja valvoo annostusta koko hoitojakson ajan, ja se kirjataan annospäiväkirjaan.
Turvallisuusviitetiedot ovat tällä hetkellä hyväksytty valmisteyhteenveto.
Tilastolliset menetelmät: Tutkimukseen osallistuu 98 henkilöä 2-17-vuotiaista ikäryhmästä, satunnaistettuna 1:1 ferrimaltolin ja rautasulfaatin välillä: 49 kussakin hoitoryhmässä. Tutkimukseen osallistuu myös enintään 12 henkilöä ikäryhmässä 1 kk - alle 2 vuotta.
Turvallisuutta ja maha-suolikanavan siedettävyyttä verrataan ferrimaltolin oraalisuspension ja ferrosulfaattioraalinesteen välillä tekemällä yhteenvedot hoidosta aiheutuneista haittatapahtumista (TEAE), hoidosta aiheutuvista vakavista haittavaikutuksista (TESAE) ja hoidon aiheuttamista haittavaikutuksista (TEAE), jotka johtavat tutkimuslääkkeen ennenaikaiseen lopettamiseen. .
Rautamaltolin tehoa arvioidaan Hb-pitoisuuden muutoksen perusteella lähtötasosta viikkoon 12, joka on yhteenvetona kaikkien koehenkilöiden keskiarvona 95 %:n luottamusvälillä.
PK-analyysiä varten kaikki seerumin analyytit lasketaan yhteen PK-päivänä ferrimaltolia saavien 1 kuukauden–17-vuotiaiden lasten ja nuorten osalta.
Lisäksi kaikki virtsan analyytit lasketaan yhteen PK-päivää kohti 1 kuukauden - alle 2 vuoden ikäisille lapsille.
Populaatio-PK-analyysi suoritetaan maltolille ja maltoliglukuronidille plasmassa sekä seerumin raudalle ja TSAT:lle 1 kuukauden - 17-vuotiaiden lasten ja nuorten osalta.
Tilastollisen analyysin täydelliset yksityiskohdat, mukaan lukien PK-päätepisteiden analyysi, määritellään tilastollisessa analyysisuunnitelmassa (SAP).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00907
- BRCR Global Puerto
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Newham University Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
-
-
-
-
Alabama
-
Saraland, Alabama, Yhdysvallat, 36571
- The Center for Clinical Trials
-
-
Florida
-
Homestead, Florida, Yhdysvallat, 33030
- Homestead Research Institute
-
Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34743
- Kissimmee Clinical Research Corp
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33165
- Medical Research of Westcheste
-
North Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33068
- Eminent Clinical Research and Associates
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
- Clinical Research Prime
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Sierra Clinical Research
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Cancer Institute
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Hershey Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Texas
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- BRCR Global Texas
-
Katy, Texas, Yhdysvallat, 77494
- Zion Research
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen. Jos potilas on alle laillisen suostumusiän, laillisen huoltajan (huoltajien) on annettava tietoinen suostumus ja potilaan tulee antaa suostumus paikallisten ja kansallisten vaatimusten mukaisesti.
- Ikä ≥1 kuukausi ja ≤17 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Koehenkilöillä on oltava seuraavien kriteerien mukainen raudanpuuteanemia, joka on mitattu keskuslaboratorion seulontakäynnillä
Hemoglobiinikynnykset määrittelevät anemian iän ja sukupuolen mukaan:
Lapset (1 m - < 5 v) <11,0 g/dl Lapset (5 v - < 12 v) <11,5 g/dl Lapset (12 v) <12,0 g/dl Naiset (≥13 v) <12,0 g/dl Mieslapsi (≥13 v) <13,0 g/dl ja
Ferritiinikynnykset määrittelevät anemian:
ferritiini < 30 µg/l tai ferritiini < 50 µg/l transferriini saturaatiolla (TSAT) < 20 % 4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (johon sisältyy täydellinen pidättäytyminen) tutkimuksen loppuun asti ja vähintään 4 viikkoa viimeisen opintovierailunsa jälkeen. Erittäin tehokkaalla ehkäisyllä tarkoitetaan menetelmää, joka johtaa alhaiseen epäonnistumisprosenttiin, eli alle 1 % vuodessa, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, injektiovalmisteet, jotkin kohdunsisäiset ehkäisyvälineet (IUD), kumppani, jolta on poistettu vasektomia ja suun kautta otettava ehkäisyvalmiste. lääkkeitä.
Ehkäisyn tarve ja ehkäisyvaatimusten noudattaminen arvioidaan jokaisella käynnillä nuorille potilaille ja virtsaraskaustesti tehdään jokaisella käynnillä hedelmällisessä iässä oleville naisille.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaalla, jolla on anemia, joka johtuu mistä tahansa muusta syystä kuin raudanpuutteesta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen,
a. Hoitamaton tai hoitamaton vaikea imeytymishäiriö
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet ennen seulontaa:
- 28 päivän sisällä lihaksensisäinen tai suonensisäinen (IV) injektio tai depot-rautavalmisteen antaminen.
- 7 päivän sisällä rautavalmisteet yksinään ja tutkimuksen aikana.
- 12 viikon sisällä verensiirrosta tai on tarkoitus tehdä verensiirto tai luovutus tutkimusjakson aikana
- 28 päivän sisällä erytropoieesia stimuloivat aineet ja tutkimusjakson aikana
- 7 päivän sisällä monivitamiinia, joka sisältää rautaa ja tutkimusjakson aikana
- 14 päivän sisällä COVID-19-rokotus
- Potilaat, joilla on B12-vitamiinin tai foolihapon puutos keskuslaboratorioseulontatulosten perusteella. Koehenkilöt voivat aloittaa B12-vitamiinin tai folaatin korvaamisen ja seulonnan uudelleen vähintään 2 viikon kuluttua.
- Hänellä on samanaikainen sairaus, joka heikentäisi merkittävästi raudan imeytymistä tai imeytyneen raudan käyttöä, kuten nielemishäiriöt ja/tai laaja ohutsuolen resektio.
- Aktiivisen peptisen haavan historia
- Hänellä on krooninen munuaissairaus (eGFR <60 ml/min/m2) seerumin kreatiniiniin perustuvan seulonnan perusteella.
- Tunnettu yliherkkyys tai allergia joko ferrimaltolin tai rautasulfaatin vaikuttavalle aineelle tai apuaineille.
- Sillä on tunnettu vasta-aihe rautavalmisteiden hoidolle, esim. hemokromatoosi, krooninen hemolyyttinen sairaus, sideroblastinen anemia, talassemia tai lyijymyrkytys aiheuttama anemia.
- Maksan vajaatoiminta, joka osoittaa alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattitransaminaasin (AST) > 2,0 kertaa normaalin ylärajan seulontakäynnillä mitattuna.
- Aktiivinen akuutti tulehdussairaus, mukaan lukien IBD:n paheneminen tai taudin paheneminen, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä.
- Aktiiviset krooniset tai akuutit tartuntataudit, jotka vaativat antibioottihoitoa.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Samanaikaiset sairaudet, joihin liittyy laaja aktiivinen verenvuoto, muut kuin kuukautiskierrot; Menorragiasta kärsivät koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkijan harkinnan mukaan.
- Suunniteltu tai odotettu sairaalahoito ja/tai leikkaus tutkimuksen aikana
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen 28 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Diagnoosi COVID-19-positiiviseksi (SARS-CoV-2-RT-PCR-positiivinen) 28 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Sydän- ja verisuoni-, maksa-, munuais-, hematologinen, psykiatrinen, neurologinen, maha-suolikanavan, immunologinen, endokriininen, aineenvaihdunta-, hengitystie- tai keskushermostosairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti kohteen turvallisuuteen ja/tai tutkimuksen tavoitteisiin tai rajoittaa vakavasti potilaan elinikää.
- Mikä tahansa muu määrittelemätön syy, joka Tutkijan tai Sponsorin näkemyksen mukaan tekee kohteen ilmoittautumiskelvottomaksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1 kuukauden - 2 vuoden ikäiset koehenkilöt (vauvat)
Kuukauden ja alle 2 vuoden ikäiset koehenkilöt siirtyvät esimääritysvaiheeseen: lähtötilanteen virtsanäytteet kerätään ja koehenkilöt ottavat yhden annoksen 0,1 ml/kg ferrimaltolisuspensiota. Lisäksi otetaan 3 näytettä 12 tuntiin asti. Koehenkilöt, joilla on todisteita maltolin imeytymisestä, aineenvaihdunnasta ja eliminaatiosta, siirtyvät hoitovaiheeseen ja heidät määrätään ferrimaltolihaaraan. Ensimmäiset 6 tutkittavaa suorittaa tehtävää edeltävän PK-vaiheen. Jos maltoliglukuronidia on riittävästi eliminoitunut tutkijan ja lääketieteellisten monitorien tarkastelun jälkeen, aikapistettä 20-24 tuntia (+ 4 tuntia) ei suoriteta seuraaville koehenkilöille. Koehenkilöt määrätään saamaan ferrimaltolioraalisuspensiota ja aloittamaan 0,1 ml/kg kahdesti vuorokaudessa annoksen V2:lla ja jatkamaan 7-10 päivää. V3:lla he suorittavat samat PK-arvioinnit kuin ennen tehtävää PK-käynnillä. |
Ferrimaltoli-oraalisuspensio: 150 ml:n kullanruskea lasipullo, jossa asteikolla varustettu ruisku ja sovitin. Oraalisuspensio, joka sisältää 30 mg alkuainerautaa, 231,5 mg rautamaltolia, 5 ml:ssa suspensiota Tutkimusannostus: ferrimaltoli-oraalisuspension annos, joka annetaan 1 kk - < 2-vuotiaille lapsille: 0,1 ml/kg kahdesti vuorokaudessa, 2-11-vuotiaille: 2,5 ml BID, 12-17-vuotiaille: 5 ml BID.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 2–17-vuotiaat koehenkilöt - Ferric Maltol
2–17-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan ferrimaltoli-oraalisuspensiota tai ferrosulfaatti-oraalista nestettä. Ensimmäiset 12 koehenkilöä, jotka on satunnaistettu saamaan rautamaltolia kussakin ikäryhmässä (2-9 v., 10-17 v. vastaavasti) siirtyvät PK-vaiheeseen, jossa on 2 PK-päivää. PK:n jälkeen 2. päivän koehenkilöt jatkuvat viikkoon 12 asti. Kun kunkin ikäryhmän 18 koehenkilöä ovat lopettaneet PK-käyntinsä, ne jatkuvat viikkoon 12 asti. Rautasulfaattia 125 mg/ml (25 mg alkuainerautaa) tai vastaavaa annosta käytetään kaikille lapsille/nuorille. Maksimoimaan raudan täydennys myös tämän ryhmän koehenkilöille; 2–17-vuotiaille annetaan 6 mg/kg enintään 4 ml:aan BID. Koehenkilöiden, jotka on satunnaistettu käyttämään ferrosulfaattia oraalista nestettä, ei tarvitse suorittaa PK-jaksoa. |
Ferrimaltoli-oraalisuspensio: 150 ml:n kullanruskea lasipullo, jossa asteikolla varustettu ruisku ja sovitin. Oraalisuspensio, joka sisältää 30 mg alkuainerautaa, 231,5 mg rautamaltolia, 5 ml:ssa suspensiota Tutkimusannostus: ferrimaltoli-oraalisuspension annos, joka annetaan 1 kk - < 2-vuotiaille lapsille: 0,1 ml/kg kahdesti vuorokaudessa, 2-11-vuotiaille: 2,5 ml BID, 12-17-vuotiaille: 5 ml BID.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: 2–17-vuotiaat koehenkilöt - rautasulfaatti
2–17-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan ferrimaltoli-oraalisuspensiota tai ferrosulfaatti-oraalista nestettä. Rautasulfaattia 125 mg/ml (25 mg alkuainerautaa) tai vastaavaa annosta käytetään kaikille lapsille/nuorille. Maksimoimaan raudan täydennys myös tämän ryhmän koehenkilöille; 2–17-vuotiaille annetaan 6 mg/kg enintään 4 ml:aan BID. Koehenkilöiden, jotka on satunnaistettu käyttämään ferrosulfaattia oraalista nestettä, ei tarvitse suorittaa PK-jaksoa. |
Rautasulfaatti 125 mg/ml (25 mg/ml alkuainerauta) oraalinen neste: 15 ml lasipullo. Tutkimusannos: Rauta(II)sulfaatti-oraalinestettä varten annettava annos on 2-17-vuotiaille lapsille ja nuorille: 6 mg/kg, enintään 4 ml BID. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinipitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Alkutasosta 12. viikkoon.
|
Hb-pitoisuuden muutos lähtötasolta viikkoon 12 on yhteenveto perustuen mITT-väestöön kullekin hoitoryhmälle käyttäen kuvailevia tilastoja, jotka on koottu keskiarvon, keskihajonnan, mediaanin ja vaihteluvälin (minimi ja maksimi) avulla. Satunnaistettu/ITT-väestö määritellään kaikkina potilaina, jotka satunnaistettiin/kohdennettiin hoitoryhmiin. mITT-väestö määritellään kaikkina ITT-väestön potilaina, jotka saivat vähintään 1 hoidon annoksen. |
Alkutasosta 12. viikkoon.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ferritinipitoisuuden muutokset
Aikaikkuna: Alkutasosta 12. viikkoon.
|
Ferritiinipitoisuuden muutokset lähtötasosta 12. viikkoon yhteenvetona perustuen mITT-väestöön kullekin hoitoryhmälle. Satunnaistettu/ITT-väestö määritellään kaikiksi potilaiksi, jotka satunnaistettiin/kohdennettiin hoitoryhmiin. mITT-väestö määritellään kaikiksi potilaiksi ITT-väestössä, jotka saivat vähintään 1 hoiroannoksen. |
Alkutasosta 12. viikkoon.
|
|
Muutos rautapitoisuudessa
Aikaikkuna: Alkutasosta 12. viikkoon.
|
Muutos raudan pitoisuudessa lähtöarvosta 12. viikkoon yhteenvetona perustuen mITT-väestöön kullekin hoitoryhmälle. Satunnaistettu/ITT-väestö määritellään kaikiksi potilaiksi, jotka satunnaistettiin/kohdennettiin hoitoryhmiin. mITT-väestö määritellään kaikiksi ITT-väestön potilaiksi, jotka saivat vähintään 1 hoidon annoksen. |
Alkutasosta 12. viikkoon.
|
|
Siirtymäprosentin muutos siirtäjäaineen kyllästymisessä
Aikaikkuna: Perusarvosta 12. viikkoon.
|
Muutos lähtöarvosta 84. päivään tiivistetty perustuen mITT-väestöön kullekin hoitoryhmälle. Satunnaistettu/ITT-väestö määritellään kaikiksi potilaiksi, jotka satunnaistettiin/kohdennettiin hoitoryhmiin. mITT-väestö määritellään kaikiksi potilaiksi ITT-väestössä, jotka saivat vähintään 1 hoitoannoksen. |
Perusarvosta 12. viikkoon.
|
|
Plasmamaltoliglukuronidin Cmax
Aikaikkuna: PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (Käynti 2) ja päivinä 7–10 (Käynti 3).
|
Mitattu maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) (ng/mL) plasma-maltolglukuronidille yksittäisen ferrimaltoli-oral suspension -annoksen jälkeen tutkimuskäynnillä 2 (PK-päivä 1) sekä kahdesti päivässä tapahtuneiden annostelujen jälkeen vähintään 6 päivän ajan, tutkimuskäynnillä 3 (PK-päivä 2) yksittäisen aamuannoksen jälkeen. Lasten potilasväestössä olevien PK-näytteenottojen rajoitusten vuoksi saman hoidon ja ikäryhmän useiden potilaiden tietoja piti yhdistää käyttäen naive pooled -lähestymistapaa saavuttaakseen täydellisen havaintosarjan ajan kuluessa PK-analyysiä varten. Aineisto ei tukenut PK-parametrien generointia ilman potilaiden yhdistämistä käyttäen ei-kompartimenttianalyysiä (NCA). Validoitua PK-ohjelmistoa WinNonlin käytettäessä 'harvan näytteenoton' -vaihtoehtoa hyödynnettiin käsitelläkseen dataa yhtenä virtuaalisena kohteena, ja näin ollen tuloksena saatu aineisto ei tukenut PK-parametrien luotettavia virhearvioita. |
PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (Käynti 2) ja päivinä 7–10 (Käynti 3).
|
|
Plasman maltoliglukuronidin Tmax
Aikaikkuna: PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7–10 (käynti 3).
|
Maksimiplasmapitoisuusaika (Tmax) (h) plasma-maltoliglukuronidille yksittäisen ferrimaltoli-oral suspension -annoksen jälkeen toisella käynnillä (PK-päivä 1) sekä kahdesti päivässä vähintään 6 päivän ajan annostelun jälkeen kolmannella käynnillä (PK-päivä 2) yksittäisen aamannoksen jälkeen. Lasten potilasväestössä esiintyvien PK-näytteenoton rajoitusten vuoksi saman hoidon ja ikäryhmän useiden potilaiden tietoja piti yhdistää naiivilla yhdistelmämenetelmällä, jotta saataisiin aikaiseksi täydellinen havaintosarja ajan kuluessa PK-analyysiä varten. Tiedot eivät tukeneet PK-parametrien generointia ilman potilaiden yhdistämistä käyttämällä ei-kompartimenttianalyysiä (NCA). Validoidulla PK-ohjelmistolla WinNonlin käytettiin 'harvan näytteenoton' -vaihtoehtoa käsitelläksemme dataa yhdenä virtuaalisena subjektina, ja näin ollen tuloksena saadut tiedot eivät tukeneet PK-parametrien luotettavia virhearvioita. |
PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7–10 (käynti 3).
|
|
AUC0-t Plasman Maltoliglukuronidille
Aikaikkuna: PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7–10 (käynti 3).
|
Plasmamaltoglukuronidin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala annosta edeltävästä ajankohdasta (aika 0) viimeiseen kvantifioitavaan plasmakoncentraatioon (AUC0-t) (hxng/ml) yhden ferrimaltoli suun kautta nautittavan suspensioannoksen jälkeen tutkimuskäynnillä 2 (PK-päivä 1) sekä kahden kerran päivässä annostelun jälkeen vähintään 6 päivän ajan, tutkimuskäynnillä 3 (PK-päivä 2) yhden aamuannoksen jälkeen. Lasten potilasväestössä farmakokinetiikan näytteenoton rajoitusten vuoksi useiden potilaiden tiedot samasta hoitoryhmästä ja ikäryhmästä piti yhdistää naiivin yhdistetyn otoksen menetelmällä saavuttaakseen täydellisen havaintosarjan ajan mittaan farmakokinetiikan analyysiä varten. Aineisto ei tukenut farmakokinetiikkaparametrien luomista ilman potilaiden yhdistämistä käyttämällä ei-kompartimenttianalyysiä (NCA). Validoitua farmakokinetiikkaohjelmistoa WinNonlinia käytettiin 'harvan näytteenoton' -vaihtoehdolla käsitelläkseen dataa yhtenä virtuaalisena subjektina, minkä seurauksena tuloksena saatu aineisto ei tukenut farmakokinetiikkaparametrien luotettavia virhearvioita. |
PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7–10 (käynti 3).
|
|
Cmax perusarvoon korjatulle seerumin raudalle
Aikaikkuna: PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (Käynti 2) ja päivinä 7–10 (Käynti 3).
|
Mitattu maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) (μg/dl) perustason korjatulle seerumi-raudalle yksittäisen annoksen ferri-maltooli-oral-suspension jälkeen käynnillä 2 (PK-päivä 1) ja kahden kerran päivässä annostelun jälkeen vähintään 6 päivän ajan, käynnillä 3 (PK-päivä 2) yksittäisen aamuannoksen jälkeen. Lasten potilaspopulaatiossa olevan PK-näytteenoton rajoitusten vuoksi useiden potilaiden tiedot samasta hoitoryhmästä ja ikäryhmästä piti yhdistää käyttäen naiivia yhdistettyä lähestymistapaa saavuttaakseen täydellisen havaintosarjan ajan mittaan PK-analyysiä varten. Tiedot eivät tukeneet PK-parametrien generointia käyttämällä ei-kompartimenttianalyysiä (NCA) yhdistämättä potilaita. K yttäen validoitua PK-ohjelmistoa WinNonlin, 'harvan näytteenoton' -vaihtoehtoa käytettiin käsittelemään dataa yhtenä virtuaalisena subjekttina, ja siten tuloksena saatu data ei tukenut PK-parametrien luotettavia virhearvioita. |
PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (Käynti 2) ja päivinä 7–10 (Käynti 3).
|
|
Tmax perusarvon korjatulle seerumin raudalle
Aikaikkuna: PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7-10 (käynti 3).
|
Maksimipitoisuuden saavuttamiseen kuluva aika plasmassa (Tmax) (h) perustason korjatulle seerumi-raudalle yksittäisen annoksen jälkeen ferrimaltoli-oraalijauheen mukana Tutkimuskäynnillä 2 (PK Päivä 1) ja kahden kerran päivittäisen annostelun jälkeen vähintään 6 päivän ajan, Tutkimuskäynnillä 3 (PK Päivä 2) yksittäisen aamuannoksen jälkeen. Lasten potilasväestössä olevan PK-näytteenoton rajoitusten vuoksi useiden potilaiden tiedot samasta hoitoryhmästä ja ikäryhmästä piti yhdistää käyttäen naiivia yhdistelmämenetelmää saavuttaakseen täydellisen havaintosarjan ajan kuluessa PK-analyysiä varten. Aineisto ei tukenut PK-parametrien generointia käyttämättä potilasyhdistelyä ei-kompartimenttianalyysillä (NCA). Validoidulla PK-ohjelmistolla WinNonlin käytettiin 'harvan näytteenoton' -vaihtoehtoa käsitelläkseen dataa yhtenä virtuaalisena subjektina, ja näin ollen tuloksena saatu aineisto ei tukenut luotettavia virhearvioita PK-parametreista. |
PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7-10 (käynti 3).
|
|
AUC0-t perusarvioon korjatulle seerumin raudalle
Aikaikkuna: PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7–10 (käynti 3).
|
Plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala annoksen antamisen edeltävästä ajankohdasta (aika 0) viimeiseen kvantifioitavaan plasmakonsentraatioon perustuvan perustason korjatun seerumin raudan osalta (AUC0-t) (hxng/ml) yksittäisen ferrimaltoli-oraalijauheen annoksen jälkeen tutkimuskäynnillä 2 (PK-päivä 1) ja kahden kerran päivässä annostelun jälkeen vähintään 6 päivän ajan, tutkimuskäynnillä 3 (PK-päivä 2) yksittäisen aamuannoksen jälkeen. Lasten potilasväestössä farmakokinetiikan näytteenoton rajoitusten vuoksi useiden potilaiden tiedot samasta hoitoryhmästä ja ikäryhmästä piti yhdistää käyttämällä naive pooled -menetelmää farmakokinetiikka-analyysin täydellisen havaintosarjan saavuttamiseksi ajan kuluessa. Tiedot eivät tukeneet farmakokinetiikkaparametrien luomista ilman potilaiden yhdistämistä ei-kompartimenttianalyysillä (NCA). Validoidulla farmakokinetiikkaohjelmistolla WinNonlin käytettiin "harvan näytteenoton" -vaihtoehtoa käsitelläksemme tietoja yhtenä virtuaalisena kohteena, ja näin ollen tuloksena saadut tiedot eivät tukeneet farmakokinetiikkaparametrien luotettavia virhearvioita. |
PK-parametrit arvioitiin päivänä 1 (käynti 2) ja päivinä 7–10 (käynti 3).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ST10-01-305
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .