Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi ferrimaltoli-oraalisuspension vs. ferrosulfaatti-oraalinesteen turvallisuus ja tehokkuus 2–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on raudanpuuteanemia, yhden käden tutkimuksella 1 kuukauden - alle 2-vuotiailla vauvoilla (FORTIS)

maanantai 18. joulukuuta 2023 päivittänyt: Shield Therapeutics

Satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, monikeskus, vertaileva tutkimus ferrimaltolin (rauta(III)-maltolikompleksi) (ST10) oraalisuspension turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi verrattuna rautasulfaattioraalinesteeseen 2–2-vuotiailla lapsilla ja nuorilla 17 vuotta raudanpuuteanemiaa, johon sisältyy yksikätinen tutkimus 1 kuukauden - alle 2 vuoden ikäisillä vauvoilla

Tutkimuksen tavoitteena on verrata ferrimaltoli-oraalisuspension ja ferrosulfaattioraalinesteen turvallisuutta ja ruoansulatuskanavan siedettävyyttä 2-17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla sekä arvioida ferrimaltoli-oraalisuspension turvallisuutta ja siedettävyyttä 1 kuukauden ikäisillä lapsilla. alle 2 vuotta raudanpuuteanemian hoidossa 12 viikon hoitojakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, monikeskus, vertaileva tutkimus rautamaltolin (rauta(III)-maltolikompleksi) (ST10) oraalisuspension turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi verrattuna rautasulfaattioraalinesteeseen lapsilla ja 2–17-vuotiaat nuoret, joilla on raudanpuuteanemia, mukana yksikätinen tutkimus 1 kuukauden – alle 2 vuoden ikäisillä vauvoilla.

Noin 110 mies- ja naispuolista lasta 1 kk - 17 vuoden iässä, joilla on raudanpuuteanemia.

2–17-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 ferrimaltoliin ja rautasulfaattiin, ja molemmissa käsissä on 49 henkilöä. Aiheet jaetaan sitten edelleen kahteen ikäryhmään: 2 v - 9 v ja 10 v - 17 v. Vähintään 18 koehenkilöä on rekrytoitava 2-9-vuotiaiden ja 10-17-vuotiaiden ikäryhmiin ja vähintään 25 % kumpaakaan sukupuolta on rekrytoitava.

Enintään 12 koehenkilöä rekrytoidaan 1 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäryhmässä. Ne luokitellaan ferrimaltoliryhmään vain, kun on näyttöä seerumin raudan imeytymisestä, raudan aineenvaihdunnasta ja maltolin eliminaatiosta ennen määritystä annetuista PK-näytteistä osoittamalla plasmamaltolin palautumisen lähtötasolle, mikä vahvistaa, että maltolia tai maltoliglukuronidia ei ole kertynyt, he jatkavat 12 viikon hoitovaiheeseen.

Suunnittelu: Tutkimus koostuu seuraavista vaiheista:

  • Seulonta: 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista jokaiselle koehenkilölle
  • Tehtävää edeltävä PK-vaihe: koskee vain 1 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäisiä koehenkilöitä. Enintään 21 päivää seulonnasta.
  • Satunnaistettu hoito: 12 viikon avoin hoito
  • Määrätty hoitovaihe 12 viikon avoin hoito rautamaltolia saaville lapsille, joiden ikä on 1 kk - alle 2 vuotta
  • Opiskelun päättyminen: Viikon 12 vierailu
  • Hoidon jälkeinen turvallisuusseuranta: 10-14 päivää tutkimuksen päättymisestä hoitojakson päättymisestä tai ennenaikaisesta lopettamisesta

Tutkimustuote: Ferrimaltoli oraalisuspensio: oraalisuspensio, joka sisältää 30 mg alkuainerautaa, 231,5 mg ferrimaltolia, 5 ml:ssa suspensiota.

Ferrimaltoli-oraalisuspensio otetaan joka aamu ja ilta vähintään 30 minuuttia aterian jälkeen. Lasten/nuorten vanhempi/laillinen huoltaja valvoo annostusta koko hoitojakson ajan, ja se kirjataan annospäiväkirjaan.

Rautamaltolipullot merkitään kliinisiä tutkimuksia varten ja jokaisella pullolla on yksilöllinen pullonumero, jota hyödynnetään satunnaistuksessa.

Lopullinen kelpoisuusarviointi on tehtävä välittömästi ennen satunnaistamista.

Turvallisuustiedot ovat Tutkijan esite.

Vertailuhoito: Rautasulfaattia 125 mg/ml (25 mg/ml alkuainerautaa) suun kautta tai vastaavana annoksena annetaan tämän protokollan mukaisesti. Lasten/nuorten vanhempi/laillinen huoltaja valvoo annostusta koko hoitojakson ajan, ja se kirjataan annospäiväkirjaan.

Turvallisuusviitetiedot ovat tällä hetkellä hyväksytty valmisteyhteenveto.

Tilastolliset menetelmät: Tutkimukseen osallistuu 98 henkilöä 2-17-vuotiaista ikäryhmästä, satunnaistettuna 1:1 ferrimaltolin ja rautasulfaatin välillä: 49 kussakin hoitoryhmässä. Tutkimukseen osallistuu myös enintään 12 henkilöä ikäryhmässä 1 kk - alle 2 vuotta.

Turvallisuutta ja maha-suolikanavan siedettävyyttä verrataan ferrimaltolin oraalisuspension ja ferrosulfaattioraalinesteen välillä tekemällä yhteenvedot hoidosta aiheutuneista haittatapahtumista (TEAE), hoidosta aiheutuvista vakavista haittavaikutuksista (TESAE) ja hoidon aiheuttamista haittavaikutuksista (TEAE), jotka johtavat tutkimuslääkkeen ennenaikaiseen lopettamiseen. .

Rautamaltolin tehoa arvioidaan Hb-pitoisuuden muutoksen perusteella lähtötasosta viikkoon 12, joka on yhteenvetona kaikkien koehenkilöiden keskiarvona 95 %:n luottamusvälillä.

PK-analyysiä varten kaikki seerumin analyytit lasketaan yhteen PK-päivänä ferrimaltolia saavien 1 kuukauden–17-vuotiaiden lasten ja nuorten osalta.

Lisäksi kaikki virtsan analyytit lasketaan yhteen PK-päivää kohti 1 kuukauden - alle 2 vuoden ikäisille lapsille.

Populaatio-PK-analyysi suoritetaan maltolille ja maltoliglukuronidille plasmassa sekä seerumin raudalle ja TSAT:lle 1 kuukauden - 17-vuotiaiden lasten ja nuorten osalta.

Tilastollisen analyysin täydelliset yksityiskohdat, mukaan lukien PK-päätepisteiden analyysi, määritellään tilastollisessa analyysisuunnitelmassa (SAP).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

98

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00907
        • Rekrytointi
        • BRCR Global Puerto
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
        • Ottaa yhteyttä:
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4TJ
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Lopetettu
        • Leicester Royal Infirmary
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • King's College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Newham University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Rekrytointi
        • Nottingham University Hospitals
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Saraland, Alabama, Yhdysvallat, 36571
        • Rekrytointi
        • The Center for Clinical Trials
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Homestead, Florida, Yhdysvallat, 33030
        • Lopetettu
        • Homestead Research Institute
      • Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34743
        • Rekrytointi
        • Kissimmee Clinical Research Corp
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33165
      • N. Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33068
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clinical Research Prime
        • Ottaa yhteyttä:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
        • Lopetettu
        • Sierra Clinical Research
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Rekrytointi
        • Levine Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Penn State Hershey Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Andrew Freiberg, MD
          • Puhelinnumero: 717-531-6012
          • Sähköposti: asf2@psu.edu
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Lopetettu
        • Hasbro Children's Hospital
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
        • Rekrytointi
        • BRCR Global Texas
        • Ottaa yhteyttä:
      • Katy, Texas, Yhdysvallat, 77494
        • Rekrytointi
        • Zion Research
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Peruutettu
        • Sun Research Institute
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Rekrytointi
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas on halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen. Jos potilas on alle laillisen suostumusiän, laillisen huoltajan (huoltajien) on annettava tietoinen suostumus ja potilaan tulee antaa suostumus paikallisten ja kansallisten vaatimusten mukaisesti.
  2. Ikä ≥1 kuukausi ja ≤17 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
  3. Koehenkilöillä on oltava seuraavien kriteerien mukainen raudanpuuteanemia, joka on mitattu keskuslaboratorion seulontakäynnillä

Hemoglobiinikynnykset määrittelevät anemian iän ja sukupuolen mukaan:

Lapset (1 m - < 5 v) <11,0 g/dl Lapset (5 v - < 12 v) <11,5 g/dl Lapset (12 v) <12,0 g/dl Naiset (≥13 v) <12,0 g/dl Mieslapsi (≥13 v) <13,0 g/dl ja

Ferritiinikynnykset määrittelevät anemian:

ferritiini < 30 µg/l tai ferritiini < 50 µg/l transferriini saturaatiolla (TSAT) < 20 % 4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (johon sisältyy täydellinen pidättäytyminen) tutkimuksen loppuun asti ja vähintään 4 viikkoa viimeisen opintovierailunsa jälkeen. Erittäin tehokkaalla ehkäisyllä tarkoitetaan menetelmää, joka johtaa alhaiseen epäonnistumisprosenttiin, eli alle 1 % vuodessa, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, injektiovalmisteet, jotkin kohdunsisäiset ehkäisyvälineet (IUD), kumppani, jolta on poistettu vasektomia ja suun kautta otettava ehkäisyvalmiste. lääkkeitä.

Ehkäisyn tarve ja ehkäisyvaatimusten noudattaminen arvioidaan jokaisella käynnillä nuorille potilaille ja virtsaraskaustesti tehdään jokaisella käynnillä hedelmällisessä iässä oleville naisille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla, jolla on anemia, joka johtuu mistä tahansa muusta syystä kuin raudanpuutteesta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen,

    a. Hoitamaton tai hoitamaton vaikea imeytymishäiriö

  2. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet ennen seulontaa:

    1. 28 päivän sisällä lihaksensisäinen tai suonensisäinen (IV) injektio tai depot-rautavalmisteen antaminen.
    2. 7 päivän sisällä rautavalmisteet yksinään ja tutkimuksen aikana.
    3. 12 viikon sisällä verensiirrosta tai on tarkoitus tehdä verensiirto tai luovutus tutkimusjakson aikana
    4. 28 päivän sisällä erytropoieesia stimuloivat aineet ja tutkimusjakson aikana
    5. 7 päivän sisällä monivitamiinia, joka sisältää rautaa ja tutkimusjakson aikana
    6. 14 päivän sisällä COVID-19-rokotus
  3. Potilaat, joilla on B12-vitamiinin tai foolihapon puutos keskuslaboratorioseulontatulosten perusteella. Koehenkilöt voivat aloittaa B12-vitamiinin tai folaatin korvaamisen ja seulonnan uudelleen vähintään 2 viikon kuluttua.
  4. Hänellä on samanaikainen sairaus, joka heikentäisi merkittävästi raudan imeytymistä tai imeytyneen raudan käyttöä, kuten nielemishäiriöt ja/tai laaja ohutsuolen resektio.
  5. Aktiivisen peptisen haavan historia
  6. Hänellä on krooninen munuaissairaus (eGFR <60 ml/min/m2) seerumin kreatiniiniin perustuvan seulonnan perusteella.
  7. Tunnettu yliherkkyys tai allergia joko ferrimaltolin tai rautasulfaatin vaikuttavalle aineelle tai apuaineille.
  8. Sillä on tunnettu vasta-aihe rautavalmisteiden hoidolle, esim. hemokromatoosi, krooninen hemolyyttinen sairaus, sideroblastinen anemia, talassemia tai lyijymyrkytys aiheuttama anemia.
  9. Maksan vajaatoiminta, joka osoittaa alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattitransaminaasin (AST) > 2,0 kertaa normaalin ylärajan seulontakäynnillä mitattuna.
  10. Aktiivinen akuutti tulehdussairaus, mukaan lukien IBD:n paheneminen tai taudin paheneminen, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä.
  11. Aktiiviset krooniset tai akuutit tartuntataudit, jotka vaativat antibioottihoitoa.
  12. Raskaana oleva tai imettävä.
  13. Samanaikaiset sairaudet, joihin liittyy laaja aktiivinen verenvuoto, muut kuin kuukautiskierrot; Menorragiasta kärsivät koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkijan harkinnan mukaan.
  14. Suunniteltu tai odotettu sairaalahoito ja/tai leikkaus tutkimuksen aikana
  15. Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen 28 päivän sisällä ennen seulontaa.
  16. Diagnoosi COVID-19-positiiviseksi (SARS-CoV-2-RT-PCR-positiivinen) 28 päivän sisällä ennen seulontaa.
  17. Sydän- ja verisuoni-, maksa-, munuais-, hematologinen, psykiatrinen, neurologinen, maha-suolikanavan, immunologinen, endokriininen, aineenvaihdunta-, hengitystie- tai keskushermostosairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti kohteen turvallisuuteen ja/tai tutkimuksen tavoitteisiin tai rajoittaa vakavasti potilaan elinikää.
  18. Mikä tahansa muu määrittelemätön syy, joka Tutkijan tai Sponsorin näkemyksen mukaan tekee kohteen ilmoittautumiskelvottomaksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1 kuukauden - 2 vuoden ikäiset koehenkilöt (vauvat)

Kuukauden ja alle 2 vuoden ikäiset koehenkilöt siirtyvät esimääritysvaiheeseen: lähtötilanteen virtsanäytteet kerätään ja koehenkilöt ottavat yhden annoksen 0,1 ml/kg ferrimaltolisuspensiota. Lisäksi otetaan 3 näytettä 12 tuntiin asti.

Koehenkilöt, joilla on todisteita maltolin imeytymisestä, aineenvaihdunnasta ja eliminaatiosta, siirtyvät hoitovaiheeseen ja heidät määrätään ferrimaltolihaaraan.

Ensimmäiset 6 tutkittavaa suorittaa tehtävää edeltävän PK-vaiheen. Jos maltoliglukuronidia on riittävästi eliminoitunut tutkijan ja lääketieteellisten monitorien tarkastelun jälkeen, aikapistettä 20-24 tuntia (+ 4 tuntia) ei suoriteta seuraaville koehenkilöille.

Koehenkilöt määrätään saamaan ferrimaltolioraalisuspensiota ja aloittamaan 0,1 ml/kg kahdesti vuorokaudessa annoksen V2:lla ja jatkamaan 7-10 päivää. V3:lla he suorittavat samat PK-arvioinnit kuin ennen tehtävää PK-käynnillä.
Lääke: Ferric Maltol

Ferrimaltoli-oraalisuspensio: 150 ml:n kullanruskea lasipullo, jossa asteikolla varustettu ruisku ja sovitin. Oraalisuspensio, joka sisältää 30 mg alkuainerautaa, 231,5 mg rautamaltolia, 5 ml:ssa suspensiota

Tutkimusannostus: ferrimaltoli-oraalisuspension annos, joka annetaan 1 kk - < 2-vuotiaille lapsille: 0,1 ml/kg kahdesti vuorokaudessa, 2-11-vuotiaille: 2,5 ml BID, 12-17-vuotiaille: 5 ml BID.

Muut nimet:
  • Feraccru
  • Rautatrimaltoli
  • ST10
  • ST10-01
Kokeellinen: 2–17-vuotiaat koehenkilöt - Ferric Maltol

2–17-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan ferrimaltoli-oraalisuspensiota tai ferrosulfaatti-oraalista nestettä.

Ensimmäiset 12 koehenkilöä, jotka on satunnaistettu saamaan rautamaltolia kussakin ikäryhmässä (2-9 v., 10-17 v. vastaavasti) siirtyvät PK-vaiheeseen, jossa on 2 PK-päivää.

PK:n jälkeen 2. päivän koehenkilöt jatkuvat viikkoon 12 asti. Kun kunkin ikäryhmän 18 koehenkilöä ovat lopettaneet PK-käyntinsä, ne jatkuvat viikkoon 12 asti.

Rautasulfaattia 125 mg/ml (25 mg alkuainerautaa) tai vastaavaa annosta käytetään kaikille lapsille/nuorille. Maksimoimaan raudan täydennys myös tämän ryhmän koehenkilöille; 2–17-vuotiaille annetaan 6 mg/kg enintään 4 ml:aan BID.

Koehenkilöiden, jotka on satunnaistettu käyttämään ferrosulfaattia oraalista nestettä, ei tarvitse suorittaa PK-jaksoa.
Lääke: Ferric Maltol

Ferrimaltoli-oraalisuspensio: 150 ml:n kullanruskea lasipullo, jossa asteikolla varustettu ruisku ja sovitin. Oraalisuspensio, joka sisältää 30 mg alkuainerautaa, 231,5 mg rautamaltolia, 5 ml:ssa suspensiota

Tutkimusannostus: ferrimaltoli-oraalisuspension annos, joka annetaan 1 kk - < 2-vuotiaille lapsille: 0,1 ml/kg kahdesti vuorokaudessa, 2-11-vuotiaille: 2,5 ml BID, 12-17-vuotiaille: 5 ml BID.

Muut nimet:
  • Feraccru
  • Rautatrimaltoli
  • ST10
  • ST10-01
Active Comparator: 2–17-vuotiaat koehenkilöt - rautasulfaatti

2–17-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan ferrimaltoli-oraalisuspensiota tai ferrosulfaatti-oraalista nestettä.

Rautasulfaattia 125 mg/ml (25 mg alkuainerautaa) tai vastaavaa annosta käytetään kaikille lapsille/nuorille. Maksimoimaan raudan täydennys myös tämän ryhmän koehenkilöille; 2–17-vuotiaille annetaan 6 mg/kg enintään 4 ml:aan BID.

Koehenkilöiden, jotka on satunnaistettu käyttämään ferrosulfaattia oraalista nestettä, ei tarvitse suorittaa PK-jaksoa.
Lääke: Rautasulfaatti

Rautasulfaatti 125 mg/ml (25 mg/ml alkuainerauta) oraalinen neste: 15 ml lasipullo.

Tutkimusannos: Rauta(II)sulfaatti-oraalinestettä varten annettava annos on 2-17-vuotiaille lapsille ja nuorille: 6 mg/kg, enintään 4 ml BID.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuutta ja ruoansulatuskanavan siedettävyyttä verrataan ferrimaltolin oraalisuspension ja ferrosulfaatin oraalinesteen välillä tiivistelmien avulla hoidon yhteydessä ilmenneistä haittavaikutuksista (TEAE), hoidosta aiheutuvista vakavista haittavaikutuksista (TESAE) ja hoidon yhteydessä ilmeneistä haittavaikutuksista.
Aikaikkuna: 12 viikkoa

Turvallisuutta ja ruoansulatuskanavan siedettävyyttä verrataan ferrimaltolin oraalisuspension ja ferrosulfaattioraalinesteen välillä hoidon yhteydessä ilmenevien haittavaikutusten (TEAE), hoidosta aiheutuvien vakavien haittavaikutusten (TESAE) ja hoidon yhteydessä ilmenevien haittavaikutusten (TEAE) ilmaantuvuuden perusteella, jotka johtavat tutkimuksen ennenaikaiseen keskeyttämiseen. lääke, joka on arvioitu vähintään yhden tapahtuman saaneiden koehenkilöiden lukumääränä jaettuna turvallisuuspopulaatiossa olevien koehenkilöiden lukumäärällä.

AE-t luokitellaan ensisijaisen elinjärjestelmän ja MedDRA:n ensisijaisen termin mukaan MedDRA-sanakirjaa käyttäen. Määrä, intensiteetti, suhde tutkimuslääkitykseen ja suoritetut toimenpiteet kuvataan ilmaantuvuustaulukoilla. SAE:stä keskustellaan erikseen.
12 viikkoa
Arvioi vaikutus hemoglobiiniin ja rautamarkkereihin 1 kuukauden–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla sen jälkeen, kun ferrimaltoli-oraalisuspensiota on annettu kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi PK-arvo 2–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Farmakokinetiikka (PK) arvioida 2–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla kerta-annoksen jälkeen ferrimaltolioraalisuspensiota 2. käynnillä (PK päivä 1) ja kahdesti vuorokaudessa vähintään 6 päivän ajan käynnillä 3 (PK-päivä) 2) yhden aamuannoksen jälkeen, mittaamalla seerumin rauta, transferriini saturaatio (TSAT) ja plasman maltoli ja maltoliglukuronidi
12 viikkoa
Arvioi PK 1 kuukauden ikäisillä - alle 2 vuoden ikäisillä lapsilla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
PK:n arvioimiseksi 1 kuukauden ikäisillä - alle 2-vuotiailla lapsilla kerta-annoksen jälkeen ferrimaltolioraalisuspensiota (ennen tehtävää PK-käyntiä) ja kahdesti päivässä vähintään 6 päivän ajan käynnin jälkeen (PK-päivä) 2) yhden aamuannoksen jälkeen, mittaamalla seerumin rauta, transferriini saturaatio (TSAT), maltolin ja maltoliglukuronidin pitoisuus plasmassa ja virtsassa
12 viikkoa
Arvioi vaikutus 1 kuukauden ikäisillä - alle 2 vuoden ikäisillä lapsilla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Vaikutuksen arvioimiseksi 1 kuukauden - alle 2 vuoden ikäisillä lapsilla kerta-annoksen ferrimaltolisuspension jälkeen (ennen tehtävää PK-käyntiä) ja kahdesti päivässä vähintään 6 päivän ajan käynnin jälkeen (PK-päivä) 2) yhden aamuannoksen jälkeen seerumin transferriini, kokonais- ja tyydyttymättömän raudan sitoutumiskyky (TIBC, UIBC), ferritiini
12 viikkoa
Arvioi vaikutus 2–17-vuotiailla lapsilla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Vaikutuksen arvioimiseksi 2–17-vuotiailla lapsilla kerta-annoksen ferrimaltolisuspension jälkeen vierailu 2 (PK päivä 1) ja kahdesti päivässä vähintään 6 päivän ajan antamisen jälkeen käynnillä 3 (PK päivä 2) yhden aamun jälkeen. annos, seerumin transferriini, kokonais- ja tyydyttymättömän raudan sitoutumiskyky (TIBC, UIBC), ferritiini.
12 viikkoa
Verrata ferrimaltoli-oraalisuspension ja ferrosulfaattioraalinesteen makua iänmukaisesta pisteytysjärjestelmästä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shield Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ST10-01-305

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Raudanpuute

Kliiniset tutkimukset Ferric Maltol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa