철 결핍성 빈혈이 있는 2~17세의 소아 및 청소년을 대상으로 생후 1개월~2세 미만의 영유아를 대상으로 단일 팔 연구를 통해 Ferric Maltol 경구 현탁액 대 Ferrous Sulfate 경구액의 안전성 및 효능 평가 (FORTIS)
2세~청소년을 대상으로 Ferric Maltol(Iron (III)-Maltol Complex)(ST10) 경구 현탁액과 황산제일철 경구액의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 활성 대조, 다기관, 비교 연구 철 결핍성 빈혈이 있는 17년, 1개월에서 2세 미만의 유아에 대한 단일 팔 연구 통합
연구 개요
상세 설명
이 연구는 소아에서 Ferric Maltol(Iron (III)-Maltol Complex)(ST10) 경구 현탁액과 황산제일철 경구 액체의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 활성 제어, 다기관, 비교 연구입니다. 철결핍성 빈혈이 있는 2~17세 청소년, 생후 1개월~2세 미만의 영아에 대한 단일 팔 연구 통합.
철 결핍성 빈혈이 있는 생후 1개월부터 17세까지의 남녀 약 110명.
2세에서 17세 사이의 피험자는 말톨산 제2철과 황산제일철에 1:1로 무작위 배정되며 각 팔에 49명의 피험자가 있습니다. 그런 다음 피험자는 2세 - 9세 및 10세 - 17세의 2가지 연령 그룹으로 더 나뉩니다. 2세 - 9세 및 10세 - 17세 연령 그룹에 최소 18명의 피험자가 모집되어야 하며 성별 중 최소 25%가 모집되어야 합니다.
1개월부터 2세 미만까지 최대 12명의 피험자를 모집합니다. 그들은 혈장 말톨이 기준선으로 되돌아가는 것을 보여줌으로써 말톨 또는 말톨 글루쿠로나이드의 축적이 없음을 확인함으로써 사전 할당 PK 샘플에서 흡수, 혈청 철의 대사 및 말톨 제거의 증거가 있는 경우에만 제2철 말톨 그룹으로 할당될 것입니다. 그들은 12주 치료 단계를 계속할 것입니다.
설계: 연구는 다음 단계로 구성됩니다.
- 스크리닝: 과목별 무작위 배정 전 14일 이내
- 사전 할당 PK 단계: 1개월에서 2세 미만의 피험자에게만 적용됩니다. 스크리닝으로부터 최대 21일.
- 무작위 치료: 12주 오픈 라벨 치료
- 생후 1개월~2세 미만의 철말톨 소아에 대한 12주 공개 라벨 치료 지정 치료 단계
- 연구 종료: 12주차 방문
- 치료 후 안전성 추적 조사: 연구 완료 후 치료 기간 또는 조기 중단 후 10-14일
조사 제품 제품: 제2철 말톨 경구 현탁액: 5ml 현탁액에 231.5mg 제2철 말톨 형태의 원소 철 30mg을 함유하는 경구 현탁액.
Ferric maltol 경구 현탁액은 매일 아침 저녁 식사 후 최소 30분 후에 복용합니다. 투약은 치료 기간 내내 어린이/청소년의 부모/법적 보호자가 감독하고 투약 일지에 기록됩니다.
Ferric maltol 병은 임상 시험용으로 라벨이 지정되며 각 병에는 무작위화 절차에 사용될 고유한 병 번호가 있습니다.
최종 적격성 평가는 무작위화 직전에 수행되어야 합니다.
참조 안전 정보는 연구자 브로셔가 될 것입니다.
비교 요법: 황산제일철 125mg/ml(25mg/ml 원소 철) 경구 액체 또는 동등한 용량이 이 프로토콜에 따라 투여됩니다. 투약은 치료 기간 내내 어린이/청소년의 부모/법적 보호자가 감독하고 투약 일지에 기록됩니다.
참조 안전 정보는 현재 승인된 제품 특성 요약입니다.
통계적 방법: 이 연구는 2-17세 그룹의 98명의 피험자를 포함하며, 말톨 제2철과 황산 제1철 사이에 무작위로 1:1로 배정됩니다: 각 치료 그룹에서 49명. 연구는 또한 1개월 내지 2세 미만 연령 그룹에서 최대 12명의 피험자를 포함할 것이다.
치료 응급 부작용(TEAE), 치료 응급 심각한 AE(TESAE) 및 연구 약물의 조기 중단으로 이어지는 치료 응급 AE(TEAE)의 요약을 통해 말톨 제2철 경구 현탁액과 황산제일철 경구 액체 간에 안전성 및 위장 내약성을 비교합니다. .
제2철 말톨의 효능은 기준선에서 12주차까지의 Hb 농도 변화를 통해 평가되며, 모든 피험자에 대한 평균으로 요약되며 95% 신뢰 구간이 있습니다.
PK 분석을 위해, 혈청 내 모든 분석물은 제2철 말톨을 투여받는 1개월 내지 17세의 어린이 및 청소년에 대해 PK 일당 요약될 것이다.
또한, 1개월에서 2세 미만의 소아에 대해 PK일당 소변의 모든 분석물이 요약됩니다.
집단 PK 분석은 혈장 내 말톨 및 말톨 글루쿠로나이드와 1개월 - 17세 아동 및 청소년의 혈청 철 및 TSAT에 대해 수행됩니다.
PK 종점 분석을 포함한 통계 분석의 전체 세부 사항은 통계 분석 계획(SAP)에 명시됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Saraland, Alabama, 미국, 36571
- The Center for Clinical Trials
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Florida
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Homestead, Florida, 미국, 33030
- Homestead Research Institute
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Kissimmee, Florida, 미국, 34743
- Kissimmee Clinical Research Corp
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Clinical Research
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Miami, Florida, 미국, 33165
- Medical Research of Westcheste
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North Lauderdale, Florida, 미국, 33068
- Eminent Clinical Research and Associates
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Idaho
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Idaho Falls, Idaho, 미국, 83404
- Clinical Research Prime
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
- Sierra Clinical Research
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Levine Cancer Institute
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Children's Hospital
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Hasbro Children's Hospital
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Texas
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Edinburg, Texas, 미국, 78539
- BRCR Global Texas
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Katy, Texas, 미국, 77494
- Zion Research
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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Edinburgh, 영국, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Sick Children - Edinburgh
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Leicester, 영국, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, 영국
- Newham University Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Nottingham, 영국, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
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San Juan, 푸에르토 리코, 00907
- BRCR Global Puerto
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 환자는 연구 요구 사항을 준수하고 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 법적 동의 연령 미만인 환자의 경우 법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공해야 하며 환자는 지역 및 국가 요구 사항에 따라 동의해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의 시점에 ≥1개월 및 ≤17세
- 피험자는 스크리닝 방문 시 중앙 검사실에서 측정한 다음 기준에 따라 정의된 철결핍성 빈혈이 있어야 합니다.
헤모글로빈 역치는 연령과 성별에 따라 빈혈을 정의합니다.
어린이(1m - < 5세) <11.0g/dl 어린이(5세 - < 12세) <11.5g/dl 어린이(12세) <12.0g/dl 여자 어린이(≥13세) <12.0g/dl 남자 어린이(≥13세) <13.0g/dl 및
페리틴 역치는 다음과 같이 빈혈을 정의합니다.
페리틴 <30μg/L 또는 페리틴 <50μg/L, 트랜스페린 포화도(TSAT) <20%, 4. 가임 여성 피험자는 연구가 완료될 때까지 매우 효과적인 피임법(완전 금욕 포함)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 최종 연구 방문 후 최소 4주 동안. 매우 효과적인 피임법은 임플란트, 주사제, 일부 자궁내 피임 장치(IUD), 정관절제 파트너 및 경구 피임약과 같이 일관되고 올바르게 사용했을 때 실패율이 낮은(즉, 연간 1% 미만) 결과를 초래하는 방법으로 정의됩니다. 약물.
피임의 필요성 및 피임 요구사항의 준수 여부는 청소년 환자에 대한 모든 방문 시 평가될 것이며, 소변 임신 검사는 가임 여성 피험자의 경우 각 방문 시 수행될 것입니다.
제외 기준:
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 철분 결핍 이외의 원인으로 인한 빈혈이 있는 피험자
ㅏ. 치료되지 않거나 치료할 수 없는 중증 흡수장애 증후군
스크리닝 이전에 받은 피험자:
- 28일 이내 근육내 또는 정맥내(IV) 주사 또는 저장소 철 제제 투여.
- 7일 이내 단일 제제 철 제제 및 연구 중.
- 수혈 후 12주 이내 또는 연구기간 중 수혈 또는 기증 예정자
- 28일 이내 및 연구 기간 동안 적혈구 생성 자극제
- 7일 이내 철분을 포함한 종합 비타민제 및 연구 기간 동안
- 14일 이내 COVID-19 백신 접종
- 중앙 실험실 검사 결과에 의해 결정된 비타민 B12 또는 엽산 결핍이 있는 피험자. 피험자는 비타민 B12 또는 엽산 대체를 시작할 수 있으며 최소 2주 후에 다시 선별할 수 있습니다.
- 삼키는 장애 및/또는 광범위한 소장 절제술과 같이 철분 흡수 또는 흡수된 철 이용을 현저하게 손상시키는 수반되는 질병이 있습니다.
- 활동성 소화성 궤양의 병력
- 혈청 크레아티닌에 기초한 스크리닝에서 평가된 바와 같이 만성 신장 질환(eGFR <60 mL/min/m2)을 갖는다.
- 제2철 말톨 또는 제1철 황산염의 활성 물질 또는 부형제에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기.
- 철분 제제 치료에 대해 알려진 금기 사항이 있습니다. 혈색소침착증, 만성 용혈성 질환, 철적혈모구 빈혈, 지중해빈혈 또는 납중독으로 인한 빈혈.
- 스크리닝 방문에서 측정했을 때 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) > 2.0배 정상 상한선으로 표시되는 손상된 간 기능.
- IBD 발적 또는 질병 악화를 포함하는 활동성 급성 염증성 질환(연구자의 의견으로는 임상적으로 유의함).
- 항생제 치료가 필요한 활동성 만성 또는 급성 전염병.
- 임신 또는 모유 수유.
- 월경 주기 이외의 광범위한 활동성 출혈을 수반하는 의학적 상태; 월경과다증을 앓고 있는 피험자는 연구자의 재량에 따라 포함될 수 있습니다.
- 연구 과정 동안 예정된 또는 예상되는 입원 및/또는 수술
- 스크리닝 전 28일 이내에 임의의 다른 중재적 임상 연구에 참여.
- 스크리닝 전 28일 이내에 (SARS-CoV-2-RT-PCR 양성) COVID-19 양성으로 진단되었습니다.
- 연구자의 의견에 따라 피험자의 안전 및/또는 연구 목적에 악영향을 미칠 수 있는 심혈관, 간, 신장, 혈액, 정신, 신경, 위장, 면역, 내분비, 대사, 호흡기 또는 중추신경계 질환 약물을 투여하거나 피험자의 수명을 심각하게 제한합니다.
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 피험자가 등록에 부적합하다고 판단되는 기타 명시되지 않은 이유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1개월~2세 대상(유아)
1개월에서 2세 미만의 피험자는 사전 할당 단계에 들어갑니다. 기본 소변 샘플을 수집하고 피험자는 0.1ml/kg의 제2철 말톨 현탁액을 단일 용량으로 섭취하게 됩니다. 최대 12시간까지 3개의 샘플을 추가로 채취합니다. 말톨의 흡수, 대사 및 제거 증거를 보이는 피험자는 치료 단계에 들어가고 철 말톨 부문에 배정됩니다. 선별된 처음 6명의 대상자는 사전 할당 PK 단계를 수행합니다. 연구자와 의료 모니터의 검토 후, 말톨 글루쿠로나이드가 적절하게 제거된 것으로 나타나면 후속 대상자에 대해 20-24시간(+4시간)의 시점을 수행하지 않을 것입니다. 피험자는 제2철 말톨 경구 현탁액을 투여받고 V2에서 0.1ml/kg BID 용량을 시작하여 7-10일 동안 계속하도록 배정됩니다. V3에서는 사전과제 PK 방문과 동일한 PK 평가를 수행합니다. |
Ferric maltol 경구 현탁액: 눈금이 매겨진 주사기 및 어댑터가 있는 150ml 호박색 유리병. 5ml 현탁액에 231.5mg 철 말톨 형태의 30mg 원소 철을 함유하는 경구 현탁액 연구 투여량: 1개월 내지 2세 미만 아동에게 투여될 제2철 경구 현탁액의 용량: 0.1 ml/kg BID, 2 내지 - 11세: 2.5 ml BID, 12-17세: 5 ml BID.
다른 이름들:
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실험적: 2~17세 피험자 - Ferric Maltol
2-17세 대상자는 1:1로 무작위 배정되어 말톨 제2철 경구 현탁액 또는 황산제1철 경구 액제를 투여받게 됩니다. 각 연령 하위 그룹(각각 2~9세, 10~17세)에서 제2철 말톨에 무작위로 배정된 처음 12명의 대상은 2 PK 일의 PK 단계에 들어갑니다. PK 2일차 피험자는 12주차까지 계속됩니다. 각 연령 하위 그룹의 18명의 피험자가 PK 방문을 완료하면 12주차까지 계속됩니다. 모든 어린이/청소년에게는 황산제일철 125 mg/ml(25 mg 원소 철) 또는 등가 용량이 사용됩니다. 이 그룹 내 피험자의 철분 보충도 최대화합니다. 2~17세 어린이에게는 6mg/kg을 최대 4ml BID까지 투여합니다. 황산제1철 경구액에 무작위 배정된 피험자는 PK 기간을 완료할 필요가 없습니다. |
Ferric maltol 경구 현탁액: 눈금이 매겨진 주사기 및 어댑터가 있는 150ml 호박색 유리병. 5ml 현탁액에 231.5mg 철 말톨 형태의 30mg 원소 철을 함유하는 경구 현탁액 연구 투여량: 1개월 내지 2세 미만 아동에게 투여될 제2철 경구 현탁액의 용량: 0.1 ml/kg BID, 2 내지 - 11세: 2.5 ml BID, 12-17세: 5 ml BID.
다른 이름들:
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활성 비교기: 2~17세 대상 - 황산제1철
2-17세 대상자는 1:1로 무작위 배정되어 말톨 제2철 경구 현탁액 또는 황산제1철 경구 액제를 투여받게 됩니다. 모든 어린이/청소년에게는 황산제일철 125 mg/ml(25 mg 원소 철) 또는 등가 용량이 사용됩니다. 이 그룹 내 피험자의 철분 보충도 최대화합니다. 2~17세 어린이에게는 6mg/kg을 최대 4ml BID까지 투여합니다. 황산제1철 경구액에 무작위 배정된 피험자는 PK 기간을 완료할 필요가 없습니다. |
황산제일철 125 mg/ml (25 mg/ml 원소 철) 경구 액체: 15 ml 유리병. 연구 용량: 황산제일철 경구 액체의 경우, 투여되는 용량은 2세에서 17세 사이의 어린이 및 청소년을 위한 것입니다: 6mg/kg에서 최대 4ml BID. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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헤모글로빈 농도 변화
기간: 기준 시점부터 12주차까지.
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베이스라인부터 12주차까지의 헤모글로빈 농도 변화는 각 치료군별 mITT 집단을 기준으로 기술 통계(평균, 표준편차, 중앙값, 범위(최소값 및 최대값))를 사용하여 요약됩니다. 무작위/ITT 집단은 무작위 배정/치료군에 배정된 모든 환자로 정의됩니다. mITT 집단은 ITT 집단 중 최소 1회 이상 치료 용량을 투여받은 모든 환자로 정의됩니다. |
기준 시점부터 12주차까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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페리틴 농도 변화
기간: 기준 시점부터 12주까지.
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기저선에서 12주까지의 페리틴 농도 변화를 각 치료군의 mITT 집단을 기준으로 요약한 내용입니다. 무작위배정/ITT 집단은 치료군에 무작위 배정/할당된 모든 환자로 정의됩니다. mITT 집단은 ITT 집단 중 최소 1회 이상 치료 용량을 투여받은 모든 환자로 정의됩니다. |
기준 시점부터 12주까지.
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철 농도 변화
기간: 기준 시점부터 12주차까지
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베이스라인부터 12주차까지의 철 농도 변화를 각 치료군별 mITT 분석군을 기준으로 요약한 것입니다. 무작위배정/ITT 분석군은 치료군에 무작위배정/배정된 모든 환자로 정의됩니다. mITT 분석군은 ITT 분석군 중 최소 1회 이상 치료 용량을 투여받은 모든 환자로 정의됩니다. |
기준 시점부터 12주차까지
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트랜스페린 포화도 비율 변화
기간: 기준선부터 12주까지.
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기저선에서 84일차까지의 변화는 각 치료군에 대한 mITT 집단을 기반으로 요약되었습니다. 무작위/ITT 집단은 무작위 배정/치료군에 배정된 모든 환자로 정의됩니다. mITT 집단은 ITT 집단에서 최소 1회 이상 치료 용량을 투여받은 모든 환자로 정의됩니다. |
기준선부터 12주까지.
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혈장 말톨 글루쿠로나이드 Cmax
기간: PK 파라미터는 1일차(방문 2)와 7-10일차(방문 3)에 평가되었습니다.
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단일 용량의 ferric maltol 경구 현탁액 투여 후 Visit 2(PK Day 1) 및 최소 6일 동안 1일 2회 투여 후 Visit 3(PK Day 2) 아침 단일 용량 투여 후 혈장 maltol glucuronide의 측정 최대 혈장 농도(Cmax)(ng/mL). 소아 환자 군집에서의 약동학 샘플링의 한계로 인해, 동일 치료 및 연령 그룹의 다중 환자 데이터를 결합하여(naïve pooled 접근법 사용) 시간 경과에 따른 완전한 관찰 세트를 확보하여 약동학 분석을 수행하였습니다. 환자 데이터를 결합하지 않고는 비구획 분석(NCA)을 사용한 약동학 매개변수 생성이 데이터로 지원되지 않았습니다. 검증된 약동학 소프트웨어 WinNonlin을 사용하여 '희소 샘플링' 옵션을 활용하여 데이터를 하나의 가상 대상으로 처리하였으며, 따라서 결과 데이터는 약동학 매개변수의 신뢰할 수 있는 오차 추정을 지원하지 않습니다. |
PK 파라미터는 1일차(방문 2)와 7-10일차(방문 3)에 평가되었습니다.
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혈장 말톨 글루쿠로나이드의 Tmax
기간: 제 1일(방문 2) 및 제 7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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단일 용량의 ferric maltol 경구 현탁액 투여 후 혈장 maltol glucuronide의 최대 혈장 농도 도달 시간(Tmax) (h)을 방문 2(PK Day 1)에서 및 최소 6일간 1일 2회 투여 후 방문 3(PK Day 2)에서 단일 아침 용량 투여 후 측정한 결과입니다. 소아 환자 군에서의 약동학 샘플링의 한계로 인해, 동일 치료 및 연령 그룹의 여러 환자 데이터를 단순 통합 접근법(naïve pooled approach)을 사용하여 결합하여 시간 경과에 따른 완전한 관찰 데이터 세트를 확보하여 약동학 분석을 수행하였습니다. 데이터는 환자 데이터를 결합하지 않고는 비구획 분석(NCA)을 사용한 약동학 파라미터 생성이 불가능하였습니다. 검증된 약동학 소프트웨어인 WinNonlin을 사용하여 '희소 샘플링(sparse sampling)' 옵션을 활용하여 데이터를 하나의 가상 대상으로 처리하였으며, 따라서 결과 데이터는 약동학 파라미터의 신뢰할 수 있는 오차 추정치를 지원하지 않습니다. |
제 1일(방문 2) 및 제 7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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혈장 말톨 글루쿠로나이드 AUC0-t
기간: 1일차(방문 2)와 7-10일차(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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단일 투여 철 말톨 경구 현탁액 투여 후(방문 2, 약동학적 평가 1일차) 및 최소 6일간 1일 2회 투여 후 아침 단일 투여 시(방문 3, 약동학적 평가 2일차) 혈장 말톨 글루쿠로나이드의 투여 전(시간 0)부터 마지막 정량 가능 혈장 농도 시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUC0-t)(hxng/mL) 소아 환자 군에서 약동학적 샘플링의 한계로 인해, 동일 치료군 및 연령 그룹의 다수 환자 데이터를 나이브 풀링 접근법을 사용하여 결합하여 시간에 따른 완전한 관찰 데이터 세트를 확보하여 약동학적 분석을 수행하였습니다. 환자 데이터를 결합하지 않고는 비구획 분석을 통한 약동학적 파라미터 생성을 지원할 수 있는 데이터가 충분하지 않았습니다. 검증된 약동학적 소프트웨어인 WinNonlin을 사용하여 '희소 샘플링' 옵션을 활용하여 데이터를 하나의 가상 대상자로 처리하였으며, 따라서 결과 데이터는 약동학적 파라미터의 신뢰할 수 있는 오차 추정치를 지원하지 않습니다. |
1일차(방문 2)와 7-10일차(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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기준선 보정 혈청 철 Cmax
기간: 제1일(방문 2) 및 제7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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단일 용량의 ferric maltol 경구 현탁액 투여 후 방문 2(PK Day 1)와 최소 6일 동안 1일 2회 투여 후 방문 3(PK Day 2) 단일 아침 용량 투여 후 기준치 보정 혈청 철의 측정 최대 혈장 농도(Cmax) (μg/dL). 소아 환자 군집에서의 약동학 샘플링의 한계로 인해, 동일 치료 및 연령 그룹의 다중 환자 데이터를 단순 풀링 접근법을 사용하여 결합하여 약동학 분석을 위한 시간 경과에 따른 완전한 관찰 세트를 달성해야 했습니다. 환자를 결합하지 않고는 비구획 분석(NCA)을 사용한 약동학 매개변수 생성이 데이터로 지원되지 않았습니다. 검증된 약동학 소프트웨어 WinNonlin을 사용하여 '희소 샘플링' 옵션을 활용하여 데이터를 하나의 가상 대상으로 처리하였으며, 따라서 결과 데이터는 약동학 매개변수의 신뢰할 수 있는 오차 추정을 지원하지 않았습니다. |
제1일(방문 2) 및 제7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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기준선 보정 혈청 철 Tmax
기간: 제1일(방문 2) 및 제7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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단일 용량의 ferric maltol 경구 현탁액 투여 후(방문 2, PK Day 1) 및 최소 6일 동안 1일 2회 투여 후 단일 아침 용량 투여 시(방문 3, PK Day 2) 기준치 보정 혈청 철의 최대 혈장 농도 도달 시간(Tmax)(h) 소아 환자 군에서의 약동학 샘플링의 한계로 인해, 동일 치료 및 연령 그룹의 여러 환자 데이터를 단순 병합 접근법을 사용하여 결합하여 시간에 따른 완전한 관찰 데이터 세트를 확보하였습니다. 환자 데이터를 결합하지 않고는 비구획 분석(NCA)을 사용한 약동학 매개변수 생성이 지원되지 않았습니다. 검증된 약동학 소프트웨어 WinNonlin을 사용하여 '희소 샘플링' 옵션을 활용하여 데이터를 하나의 가상 대상으로 처리하였으며, 따라서 결과 데이터는 약동학 매개변수의 신뢰할 수 있는 오차 추정치를 지원하지 않습니다. |
제1일(방문 2) 및 제7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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기준선 보정 혈청 철 AUC0-t
기간: 제 1일(방문 2) 및 제 7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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단일 용량의 ferric maltol 경구 현탁액을 Visit 2 (PK Day 1)에서 투여한 후와 최소 6일간 1일 2회 투여 후 Visit 3 (PK Day 2)에서 단일 아침 용량 투여 후 기준선 보정 혈청 철 (baseline corrected serum iron)에 대한 투여 전(시간 0)부터 마지막 정량 가능 혈장 농도 시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적 (AUC0-t) (hxng/mL). 소아 환자 군에서의 약동학 샘플링의 한계로 인해, 동일 치료 및 연령 그룹의 여러 환자 데이터를 단순 병합 접근법(naïve pooled approach)을 사용하여 결합해야만 시간에 따른 완전한 관측 데이터 세트를 얻어 약동학 분석을 수행할 수 있었습니다. 환자 데이터를 결합하지 않고는 비구획 분석(noncompartmental analysis, NCA)을 사용한 약동학 매개변수 생성이 데이터로 지원되지 않았습니다. 검증된 약동학 소프트웨어 WinNonlin을 사용하여 '스파스 샘플링(sparse sampling)' 옵션을 활용하여 데이터를 하나의 가상 대상으로 처리하였으며, 따라서 결과 데이터는 약동학 매개변수의 신뢰할 수 있는 오차 추정을 지원하지 않습니다. |
제 1일(방문 2) 및 제 7-10일(방문 3)에 평가된 약동학 파라미터.
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공동 작업자 및 조사자
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철분 결핍에 대한 임상 시험
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of미국
페릭 말톨에 대한 임상 시험
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Pharmanutra S.p.a.모병
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Vifor Pharma완전한
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Vifor PharmaICON Clinical Research; American Regent, Inc.완전한만성 신장 질환 | 철 결핍성 빈혈영국, 미국, 호주, 오스트리아, 벨기에, 체코 공화국, 덴마크, 프랑스, 독일, 그리스, 이탈리아, 네덜란드, 노르웨이, 폴란드, 포르투갈, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 칠면조
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Vifor PharmaICON Clinical Research완전한
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University of OxfordBritish Heart Foundation; National Institute for Health Research, United Kingdom완전한