Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Olezarsen tidlig tilgangsprogram for pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

23. desember 2024 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Tidlig tilgangsprogram for pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

Formålet med programmet for utvidet tilgang er å gi forhåndsgodkjenning av olezarsen til kvalifiserte pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS).

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Programmet for utvidet tilgang (EAP) er ment å gi forhåndsgodkjenningstilgang til olezarsen for kvalifiserte pasienter med FCS som har begrensede eller ingen tilgjengelige behandlingsalternativer. Dette programmet er åpent i USA og opererer under den individuelle pasienten (også referert til som enkeltpasient) IND utvidet tilgangsrute der pasientens behandlende lege fungerer som sponsor. Forespørsler om utvidet tilgang må komme fra pasientens behandlende leger og sendes i henhold til instruksjonene på https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Individuelle pasienter

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92010
        • Expanded Access Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en diagnose av FCS som bestemt av sponsorlegen. Ionis vil vurdere hver søknad for å avgjøre kvalifisering basert på dokumentasjon av validert genetisk eller klinisk diagnose.

    o Dokumentert tap av funksjonsmutasjoner (homozygot, sammensatt / dobbel heterozygot) i gener som LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 eller LMF1) eller klinisk validert diagnose av FCS.

  • Bosatt i og er bosatt i USA.
  • Villig til å følge en diett som inneholder ≤20 g fett per dag.

Ekskluderingskriterier:

  • Har noen nye eller forverring av eksisterende tilstander som etter legens oppfatning vil gjøre pasienten uegnet for behandling med olezarsen.
  • Olezarsen-naive pasienter med baseline blodplatetall <100x109/L ved kvalifisering.
  • Estimert GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Sekundære faktorer er årsaken til triglyseridøkninger.
  • Er for tiden innlagt i akutt akuttsituasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

11. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 678354

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiært Chylomicronemi Syndrome

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere