En studie som gir behandlingstilgang hos deltakere med pulmonal hypertensjon som fullfører en foreldrestudie og ikke har andre alternativer (PLATYPUS)
27. august 2026 oppdatert av: Actelion
En prospektiv, åpen plattformstudie for langsiktig oppfølging av deltakere som bruker studieintervensjon i foreldrestudier med pulmonal hypertensjon
Hensikten med studien er å gjøre det mulig for deltakere med pulmonal hypertensjon (PH) som for tiden behandles med studieintervensjon(er) i en klinisk studie (foreldrestudier [NCT03422328, NCT03904693 og NCT04565990]), å fortsette å dra nytte av intervensjonen etter lukking av studien. foreldrestudie i tilfelle de ikke har noen alternativ tilgang til studieintervensjonen. Denne studien vil tillate vurdering av den langsiktige sikkerheten til hver studieintervensjon.
.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
280
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Study Contact
- Telefonnummer: 844-434-4210
- E-post: Participate-In-This-Study1@its.jnj.com
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Fullført
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1750
- Rekruttering
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Minsk, Hviterussland, 220036
- Rekruttering
- The Republican Scientific-Practical Center ''Cardiology''
-
Minsk, Hviterussland
- Fullført
- Minsk Regional Clinical Hospital Of The Red Banner Of Labor
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Rekruttering
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Kina, 100029
- Rekruttering
- Beijing Anzhen Hospital 1
-
Changsha, Kina, 410011
- Rekruttering
- The Second Xiangya Hospital of Central South Hospital
-
Nanjing, Kina
- Rekruttering
- Jiangsu Province Hospital
-
Qingdao, Kina, 266035
- Rekruttering
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
Shanghai, Kina, 200062
- Rekruttering
- Childrens Hospital of Shanghai
-
Xi'an, Kina, 710061
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15 276
- Rekruttering
- Klinika Kardiologii Z Oddzialem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego UM W Bialymstoku
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Fullført
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Klinika Kardiologii
-
Katowice, Polen, 40 635
- Rekruttering
- SPSK nr 7 SUM w Katowicach Gornoslaskie Centrum Medyczne im Prof Leszka Gieca
-
Lodz, Polen, 91 347
- Fullført
- Oddzial Kardiologii Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im W Bieganskiego
-
Lublin, Polen, 20 718
- Fullført
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego SPZOZ
-
Szczecin, Polen, 70 111
- Fullført
- SPSK2 PUM Klinika Kardiologii
-
Wroclaw, Polen, 51 124
- Rekruttering
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
Wroclaw, Polen, 51 124
- Fullført
- Wojewodzki Szpital Specjalist Osrodek Badawczo Rozwojowy
-
-
-
-
-
Kemerovo, Russland, 650002
- Fullført
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
-
Novosibirsk, Russland, 630055
- Rekruttering
- E.Meshalkin National Medical Research Center of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Saint Petersburg, Russland, 197341
- Fullført
- Federal State Budgetary Institution
-
Tomsk, Russland, 634012
- Fullført
- Institute of Cardiology of Tomsk National Research Medical Center of Rus Academy of Sciences
-
Tyumen, Russland, 625000
- Rekruttering
- Regional Clinical Hospital No1
-
-
-
-
-
Daejeon, Sør -Korea, 35015
- Rekruttering
- Chungnam National University Hospital
-
Incheon, Sør -Korea, 21565
- Rekruttering
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea, 05505
- Rekruttering
- Asan Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea, 03080
- Rekruttering
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 06351
- Rekruttering
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea, 06591
- Fullført
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 03080
- Rekruttering
- Seoul National University Hospital 1
-
-
-
-
-
Durban, Sør-Afrika, 4001
- Fullført
- Abdullah, IA
-
Lenasia, Sør-Afrika, 1820
- Rekruttering
- Dr Kalla
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 813
- Rekruttering
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Tainan, Taiwan, 704
- Rekruttering
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 112
- Rekruttering
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Rekruttering
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Rekruttering
- Maharaj Nakorn Chiang Mai hospital Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina
- Fullført
- Municipal Inst. Of Dnipropetrovsk Region. Council
-
Kyiv, Ukraina, 03680
- Fullført
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1096
- Rekruttering
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Rekruttering
- Hanoi Medical University Hospital
-
Hanoi, Vietnam
- Rekruttering
- Hanoi Heart Hospital
-
Ho Chi Minh City, Vietnam
- Rekruttering
- Children's Hospital 1
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må signere et informert samtykkeskjema (ICF) (eller deres juridisk akseptable representant må signere) som indikerer at deltakeren forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien og er villig til å delta i studien
- Deltaker behandlet med macitentan 10 milligram (mg) eller selexipag eller fastdosekombinasjon (FDC) av macitentan 10 mg og tadalafil 40 mg ved slutten av en sponsorstudie og: a) indikasjonen for foreldrestudien er inkludert i protokollen ( NEDBREKK); b) deltakeren har fullført foreldrestudien; c) ingen alternative metoder for tilgang til studieintervensjon er identifisert; d) deltakeren kan fortsette å ha nytte av behandling med studieintervensjonen
- En kvinne i fertil alder må: a) ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest før første inntak av studieintervensjon; b) godta å utføre månedlig uringraviditetstest frem til slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden; c) godta å følge prevensjonsmetoder inntil 30 dager etter siste inntak av studieintervensjonen
Ekskluderingskriterier:
Generell:
- Deltakerne avsluttet for tidlig fra foreldrestudien
- Kvinnelig deltaker som er gravid, eller ammer, eller planlegger å bli gravid mens hun deltar i denne studien
- Planlagt eller pågående behandling med annen utredningsbehandling
Macitentan-spesifikk:
- Kjente allergier, overfølsomhet eller intoleranse overfor macitentan eller dets hjelpestoffer
- Serumaspartat (AST) og/eller alaninaminotransferaser (ALT) større enn (>) 3* øvre grense for normalområdet (ULN)
- Kjent og dokumentert alvorlig nedsatt leverfunksjon, det vil si Child-Pugh klasse C. For deltakere med nedsatt leverfunksjon, bør Child-Pugh-klassen (Child-Pugh-score) vurderes fullstendig og dokumenteres i kildedokumentene ved screening
Selexipag-spesifikk:
- Kjente allergier, overfølsomhet eller intoleranse overfor selexipag eller dets hjelpestoffer
- Mistenkt eller kjent pulmonal veno-okklusiv sykdom (PVOD)
- Ukontrollert skjoldbrusk sykdom
- Kjent og dokumentert alvorlig nedsatt leverfunksjon, det vil si Child-Pugh klasse C. For deltakere med nedsatt leverfunksjon, bør Child-Pugh-klassen (Child-Pugh-score) vurderes fullstendig og dokumenteres i kildedokumentene ved screening
Macitentan/tadalafil FDC-spesifikk:
- Kjente allergier, overfølsomhet eller intoleranse overfor macitentan eller tadalafil eller deres hjelpestoffer
- Kjent og dokumentert alvorlig leversvikt det vil si Child-Pugh klasse C. For deltakere med nedsatt leverfunksjon bør Child-Pugh Class vurderes fullstendig og dokumenteres i kildedokumentene ved screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Macitentan
Deltakere som har fullført en forelderstudie, drar nytte av deres studieintervensjonsvedlikehold og ikke har et tilstrekkelig alternativ lokalt behandlingsalternativ, vil bli registrert i denne studien og vil fortsette å motta studiemedisinen macitentan oralt i løpet av studien.
For voksne deltakere vil studiebesøk planlegges hver 6. måned og for pediatriske deltakere vil studiebesøk planlegges hver 3. måned.
Studien inkluderer besøk på stedet for å samle informasjon om effekt og sikkerhet inntil deltaker seponerer/avbryter, eller den respektive studieintervensjonen gjøres kommersielt tilgjengelig i landet/territoriet eller en tilsvarende godkjent terapi blir tilgjengelig, eller sponsoren bestemmer seg for å avslutte studien for tidlig. .
|
Voksne deltakere vil få oral dose macitentan 10 milligram (mg) tablett én gang daglig.
Barn større enn eller lik (>=) 2 år til mindre enn (
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Selexipag
Deltakere som har fullført en overordnet studie, drar nytte av deres studieintervensjonsvedlikehold og ikke har et tilstrekkelig alternativ lokalt behandlingsalternativ, vil bli registrert i denne studien og vil fortsette å motta studiemedikamentet selexipag oralt i løpet av studien.
Studiebesøk planlegges hver 6. måned for å samle informasjon om effekt og sikkerhet inntil deltaker seponerer/avbryter, eller den respektive studieintervensjonen gjøres kommersielt tilgjengelig i landet/territoriet eller en tilsvarende godkjent terapi blir tilgjengelig, eller sponsoren bestemmer seg for å avslutte studien for tidlig. .
|
Voksen deltaker vil motta oral dose selexipag -tablett to ganger daglig ved dosestyrken som tilsvarer vedlikeholdsdosen deres ved slutten av overordnet studie.
Tilgjengelige styrker: 200, 400, 600, 800, 1000, 1200, 1400 og 1600 mikrogram (ug).
Barn med kroppsvektkategori på> = 50 kg vil bruke tablettene med den nødvendige dosestyrken som beskrevet for voksne.
Barn med kroppsvekt <50 kg vil motta tabletter for bruk av barn (dosestyrker: 100 og 150 mcg), to ganger daglig for å muliggjøre fortsettelse av individuelt maksimal tolerert dose selexipag i henhold til kroppsvektkategorien.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Macitentan/Tadalafil FDC
Deltakere som har fullført en foreldrestudie, drar nytte av vedlikeholdet av studieintervensjonen og ikke har et tilstrekkelig alternativ lokalt behandlingsalternativ, vil bli registrert i denne studien og vil fortsette å motta medikamentet Macitentan og Tadalafil fast dosekombinasjon (FDC) oralt i løpet av studien .
Studiebesøk planlegges hver 6. måned for å samle informasjon om effekt og sikkerhet inntil deltaker seponerer/avbryter, eller den respektive studieintervensjonen gjøres kommersielt tilgjengelig i landet/territoriet eller en tilsvarende godkjent terapi blir tilgjengelig, eller sponsoren bestemmer seg for å avslutte studien for tidlig. .
|
Deltakerne vil motta oral FDC av macitentan 10 mg og tadalafil 40 mg én gang daglig i løpet av studien som allerede mottatt i foreldrestudiene.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppigheten av behandlingen fremvoksende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline til slutten av studien (EOS) (opptil 84 måneder)
|
En bivirkning (AE) er en hvilken som helst mislig medisinsk forekomst i en deltaker i klinisk studie administrert et farmasøytisk (undersøkende eller ikke-undersøkelsesmessig) produkt.
En AE har ikke nødvendigvis et årsakssammenheng med intervensjonen.
TEAE er definert som et behandlings-emergent AE er en hvilken som helst AE midlertidig assosiert med bruk av studiebehandling (fra behandlingsstart i Platypus-protokollen inntil 30 dager etter studiebehandlingsoppsigelser) om etterforskeren vurderes eller ikke som relatert til studiebehandling.
|
Baseline til slutten av studien (EOS) (opptil 84 måneder)
|
|
Hyppighet av TEAE som fører til seponering
Tidsramme: Baseline til EOS (opptil 84 måneder)
|
Hyppighet av TEAE som fører til seponering av studieintervensjon vil bli rapportert.
En AE er enhver uønsket medisinsk forekomst i en deltaker i klinisk studie administrert et farmasøytisk (undersøkende eller ikke-undersøkelsesmessig) produkt.
En AE har ikke nødvendigvis et årsakssammenheng med intervensjonen.
TEAE er definert som et behandlings-emergent AE er en hvilken som helst AE midlertidig assosiert med bruk av studiebehandling (fra behandlingsstart i Platypus-protokollen inntil 30 dager etter studiebehandlingsoppsigelser) om etterforskeren vurderes eller ikke som relatert til studiebehandling.
|
Baseline til EOS (opptil 84 måneder)
|
|
Hyppighet av alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Baseline til EOS (opptil 84 måneder)
|
SAE er enhver uhyggelig medisinsk forekomst som ved enhver dose resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/manglende evne, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er en mistenkt overføring av ethvert smittsomt middel via et medisinprodukt og er medisinsk viktig.
|
Baseline til EOS (opptil 84 måneder)
|
|
Frekvens av dødsfall
Tidsramme: Baseline til EOS (opptil 84 måneder)
|
Dødsfrekvens vil bli rapportert.
|
Baseline til EOS (opptil 84 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. mai 2022
Primær fullføring (Antatt)
31. januar 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
5. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Hypertensjon
- Pulmonal arteriell hypertensjon
- Hypertensjon, lunge
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Vasodilaterende midler
- Urologiske midler
- Fosfodiesterase 5-hemmere
- Fosfodiesterasehemmere
- Antihypertensive midler
- Endothelin A-reseptorantagonister
- Endotelinreseptorantagonister
- Endotelin B-reseptorantagonister
- Macitentan
- selexipag
Andre studie-ID-numre
- CR109121
- 2021-002297-11 (EudraCT-nummer)
- NOPRODPAPUH3001 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-506791-27-00 (Registeridentifikator: EUCT number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datadelingspolicyen til Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgjengelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Som nevnt på dette nettstedet, kan forespørsler om tilgang til studiedata sendes inn via Yale Open Data Access (YODA) prosjektnettsted på yoda.yale.edu
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .