Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der giver adgang til behandling hos deltagere med pulmonal hypertension, der fuldfører en forældreundersøgelse og ikke har andre muligheder (PLATYPUS)

4. juni 2026 opdateret af: Actelion

En prospektiv, åben platformsundersøgelse til langsigtet opfølgning af deltagere, der bruger undersøgelsesintervention i pulmonal hypertension forældreundersøgelser

Formålet med undersøgelsen er at gøre det muligt for deltagere med pulmonal hypertension (PH), der i øjeblikket behandles med undersøgelsesintervention(er) i et klinisk studie (moderstudier [NCT03422328, NCT03904693 og NCT04565990]), at fortsætte med at drage fordel af interventionen efter lukning af forældreundersøgelse, hvis de ikke har nogen alternativ adgang til undersøgelsesinterventionen. Denne undersøgelse vil muliggøre vurdering af den langsigtede sikkerhed ved hver undersøgelsesintervention.

.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

280

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Afsluttet
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1750
        • Rekruttering
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 220036
        • Rekruttering
        • The Republican Scientific-Practical Center ''Cardiology''
      • Minsk, Hviderusland
        • Rekruttering
        • Minsk Regional Clinical Hospital Of The Red Banner Of Labor
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Rekruttering
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kina, 100029
        • Rekruttering
        • Beijing Anzhen Hospital 1
      • Changsha, Kina, 410011
        • Rekruttering
        • The Second Xiangya Hospital of Central South Hospital
      • Nanjing, Kina
        • Rekruttering
        • Jiangsu Province Hospital
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Rekruttering
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, Kina, 200062
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Shanghai
      • Xi'an, Kina, 710061
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15 276
        • Rekruttering
        • Klinika Kardiologii Z Oddzialem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego UM W Bialymstoku
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Afsluttet
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Klinika Kardiologii
      • Katowice, Polen, 40 635
        • Rekruttering
        • SPSK nr 7 SUM w Katowicach Gornoslaskie Centrum Medyczne im Prof Leszka Gieca
      • Lodz, Polen, 91 347
        • Rekruttering
        • Oddzial Kardiologii Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im W Bieganskiego
      • Lublin, Polen, 20 718
        • Afsluttet
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego SPZOZ
      • Szczecin, Polen, 70 111
        • Rekruttering
        • SPSK2 PUM Klinika Kardiologii
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Rekruttering
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Afsluttet
        • Wojewodzki Szpital Specjalist Osrodek Badawczo Rozwojowy
  • Rusland
      • Kemerovo, Rusland, 650002
        • Afsluttet
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Novosibirsk, Rusland, 630055
        • Rekruttering
        • E.Meshalkin National Medical Research Center of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Saint Petersburg, Rusland, 197341
        • Afsluttet
        • Federal State Budgetary Institution
      • Tomsk, Rusland, 634012
        • Afsluttet
        • Institute of Cardiology of Tomsk National Research Medical Center of Rus Academy of Sciences
      • Tyumen, Rusland, 625000
        • Rekruttering
        • Regional Clinical Hospital No1
  • Sydafrika
      • Durban, Sydafrika, 4001
        • Afsluttet
        • Abdullah, IA
      • Lenasia, Sydafrika, 1820
        • Rekruttering
        • Dr Kalla
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea, 35015
        • Rekruttering
        • Chungnam National University Hospital
      • Incheon, Sydkorea, 21565
        • Rekruttering
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 05505
        • Rekruttering
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Afsluttet
        • The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital 1
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813
        • Rekruttering
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • Rekruttering
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Rekruttering
        • Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekruttering
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai hospital Faculty of Medicine
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine
        • Afsluttet
        • Municipal Inst. Of Dnipropetrovsk Region. Council
      • Kyiv, Ukraine, 03680
        • Afsluttet
        • State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Rekruttering
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Rekruttering
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Hanoi, Vietnam
        • Rekruttering
        • Hanoi Heart Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Rekruttering
        • Children's Hospital 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF) (eller deres juridisk acceptable repræsentant skal underskrive), der angiver, at deltageren forstår formålet med og procedurerne påkrævet for undersøgelsen og er villig til at deltage i undersøgelsen
  • Deltager behandlet med macitentan 10 milligram (mg) eller selexipag eller fastdosiskombination (FDC) af macitentan 10 mg og tadalafil 40 mg ved afslutningen af ​​et sponsorforældrestudie og: a) indikationen for moderstudiet er inkluderet i protokollen ( NÆBDYR); b) deltageren har gennemført forældreundersøgelsen; c) ingen alternative måder at få adgang til undersøgelsesintervention er blevet identificeret; d) deltageren kan fortsat have gavn af behandling med undersøgelsesinterventionen
  • En kvinde i den fødedygtige alder skal: a) have en negativ urin- eller serumgraviditetstest før første indtagelse af undersøgelsesintervention; b) acceptere at udføre månedlig uringraviditetstest indtil slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden; c) accepterer at følge præventionsmetoder indtil 30 dage efter sidste indtagelse af undersøgelsesinterventionen

Ekskluderingskriterier:

Generel:

  • Deltagerne stoppede for tidligt fra deres forældreundersøgelse
  • Kvindelig deltager, der er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid, mens hun er tilmeldt denne undersøgelse
  • Planlagt eller igangværende behandling med anden udredningsbehandling

Macitentan-specifik:

  • Kendte allergier, overfølsomhed eller intolerance over for macitentan eller dets hjælpestoffer
  • Serumaspartat (AST) og/eller alaninaminotransferaser (ALT) større end (>) 3* øvre grænse for normalområdet (ULN)
  • Kendt og dokumenteret alvorlig leverinsufficiens, dvs. Child-Pugh klasse C. For deltagere med nedsat leverfunktion bør Child-Pugh Class (Child-Pugh score) vurderes fuldt ud og dokumenteres i kildedokumenterne ved screeningen

Selexipag-specifik:

  • Kendte allergier, overfølsomhed eller intolerance over for selexipag eller dets hjælpestoffer
  • Mistænkt eller kendt pulmonal veno-okklusiv sygdom (PVOD)
  • Ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom
  • Kendt og dokumenteret alvorlig leverinsufficiens, dvs. Child-Pugh klasse C. For deltagere med nedsat leverfunktion bør Child-Pugh Class (Child-Pugh score) vurderes fuldt ud og dokumenteres i kildedokumenterne ved screeningen

Macitentan/tadalafil FDC-specifik:

  • Kendte allergier, overfølsomhed eller intolerance over for macitentan eller tadalafil eller deres hjælpestoffer
  • Kendt og dokumenteret alvorlig leverinsufficiens, dvs. Child-Pugh klasse C. For deltagere med nedsat leverfunktion skal Child-Pugh Class vurderes fuldt ud og dokumenteres i kildedokumenterne ved screeningen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Macitentan
Deltagere, der har gennemført en forældreundersøgelse, nyder godt af deres undersøgelsesinterventionsvedligeholdelse og ikke har nogen passende alternativ lokal behandlingsmulighed, vil blive tilmeldt denne undersøgelse og vil fortsætte med at modtage undersøgelseslægemidlet macitentan oralt i løbet af undersøgelsen. For voksne deltagere vil der blive planlagt studiebesøg hver 6. måned og for pædiatriske deltagere vil der blive planlagt studiebesøg hver 3. måned. Undersøgelsen omfatter besøg på stedet for at indsamle information om effektivitet og sikkerhed, indtil deltagerens seponering/seponering, eller den respektive undersøgelsesintervention gøres kommercielt tilgængelig i landet/territoriet, eller en tilsvarende godkendt terapi bliver tilgængelig, eller sponsoren beslutter at afslutte undersøgelsen før tid. .
Medicin: Macitentan
Voksne deltagere vil modtage oral dosis macitentan 10 milligram (mg) tablet én gang dagligt. Børn større end eller lig med (>=) 2 år til mindre end (
Andre navne:
  • JNJ-67896062
Eksperimentel: Selexipag
Deltagere, der har gennemført en forældreundersøgelse, nyder godt af deres undersøgelsesinterventionsvedligeholdelse og ikke har nogen passende alternativ lokal behandlingsmulighed, vil blive tilmeldt denne undersøgelse og vil fortsætte med at modtage undersøgelseslægemidlet selexipag oralt i løbet af undersøgelsen. Studiebesøg er planlagt hver 6. måned for at indsamle information om effektivitet og sikkerhed, indtil deltagerens seponering/seponering, eller den respektive undersøgelsesintervention gøres kommercielt tilgængelig i landet/territoriet, eller en tilsvarende godkendt terapi bliver tilgængelig, eller sponsoren beslutter at afslutte undersøgelsen før tid. .
Medicin: SelExipag
Voksen deltager vil modtage oral dosis af SelExipag -tablet to gange dagligt ved dosisstyrken svarende til deres vedligeholdelsesdosis i slutningen af ​​deres overordnede studie. Tilgængelige styrker: 200, 400, 600, 800, 1000, 1200, 1400 og 1600 mikrogram (µg). Børn med kropsvægtkategori på> = 50 kg bruger tabletterne ved den krævede dosisstyrke som beskrevet for voksne. Børn med en kropsvægt <50 kg modtager tabletter til pædiatrisk brug (dosisstyrker: 100 og 150 mcg), to gange dagligt for at muliggøre fortsættelse af individuelt maksimal tolereret dosis af SelExipag i henhold til deres kropsvægtkategori.
Andre navne:
  • JNJ-67896049
Eksperimentel: Macitentan/Tadalafil FDC
Deltagere, der har gennemført en forældreundersøgelse, drager fordel af deres undersøgelsesinterventionsvedligeholdelse og ikke har nogen passende alternativ lokal behandlingsmulighed, vil blive optaget i denne undersøgelse og vil fortsætte med at modtage lægemidlet Macitentan og Tadalafil fast dosiskombination (FDC) oralt i løbet af undersøgelsen . Studiebesøg er planlagt hver 6. måned for at indsamle information om effektivitet og sikkerhed, indtil deltagerens seponering/seponering, eller den respektive undersøgelsesintervention gøres kommercielt tilgængelig i landet/territoriet, eller en tilsvarende godkendt terapi bliver tilgængelig, eller sponsoren beslutter at afslutte undersøgelsen før tid. .
Medicin: Macitentan/Tadalafil FDC
Deltagerne vil modtage oral FDC af macitentan 10 mg og tadalafil 40 mg én gang dagligt i løbet af undersøgelsen, som allerede modtaget i forældreundersøgelserne.
Andre navne:
  • JNJ-68150420

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens af behandling fremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline indtil slutningen af ​​studiet (EOS) (op til 84 måneder)
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelse, der blev administreret et farmaceutisk (undersøgelses- eller ikke-undersøgende) produkt. En AE har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til interventionen. TEAE'er defineres som en behandling af behandlingsvingen er enhver AE midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling (fra start af behandlingen i Platypus-protokollen indtil 30 dage efter undersøgelsen af ​​behandlingsbehandling), uanset om efterforskeren overvejes eller ikke relateret til undersøgelsesbehandling.
Baseline indtil slutningen af ​​studiet (EOS) (op til 84 måneder)
Hyppighed af tees, der fører til seponering
Tidsramme: Baseline indtil EOS (op til 84 måneder)
Frekvens af TEAE'er, der fører til ophør med undersøgelsesintervention, rapporteres. En AE er ethvert uhensigtsmæssigt medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et farmaceutisk (undersøgelses- eller ikke-undersøgende) produkt. En AE har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til interventionen. TEAE'er defineres som en behandling af behandlingsvingen er enhver AE midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling (fra start af behandlingen i Platypus-protokollen indtil 30 dage efter undersøgelsen af ​​behandlingsbehandling), uanset om efterforskeren overvejes eller ikke relateret til undersøgelsesbehandling.
Baseline indtil EOS (op til 84 måneder)
Frekvens af alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Baseline indtil EOS (op til 84 måneder)
SAE er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, er en medfødt afvigelse/fødselsdefekt, er en mistænkt transmission af ethvert infektiøst middel via et lægemiddelprodukt og er medicinsk vigtigt.
Baseline indtil EOS (op til 84 måneder)
Hyppighed af dødsfald
Tidsramme: Baseline indtil EOS (op til 84 måneder)
Hyppigheden af ​​dødsfald rapporteres.
Baseline indtil EOS (op til 84 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Studieleder: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2021

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR109121
  • 2021-002297-11 (EudraCT nummer)
  • NOPRODPAPUH3001 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2023-506791-27-00 (Registry Identifier: EUCT number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypertension, lunge

Kliniske forsøg med Macitentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner