En studie som ger tillgång till behandling hos deltagare med pulmonell hypertoni som slutför en föräldrastudie och inte har något annat alternativ (PLATYPUS)
27 augusti 2026 uppdaterad av: Actelion
En prospektiv, öppen plattformsstudie för långtidsuppföljning av deltagare som använder studieintervention i pulmonell hypertension föräldrastudier
Syftet med studien är att göra det möjligt för deltagare med pulmonell hypertension (PH) som för närvarande behandlas med studieintervention(er) i en klinisk studie (förälderstudier [NCT03422328, NCT03904693 och NCT04565990]), att fortsätta att dra nytta av interventionen efter stängning av studien. förälderstudie om de inte har något alternativt sätt att få tillgång till studieinterventionen. Denna studie kommer att möjliggöra bedömning av den långsiktiga säkerheten för varje studieintervention.
.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
280
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Study Contact
- Telefonnummer: 844-434-4210
- E-post: Participate-In-This-Study1@its.jnj.com
Studieorter
-
-
-
Minsk, Belarus, 220036
- Rekrytering
- The Republican Scientific-Practical Center ''Cardiology''
-
Minsk, Belarus
- Avslutad
- Minsk Regional Clinical Hospital Of The Red Banner Of Labor
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- Avslutad
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1750
- Rekrytering
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Rekrytering
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Kina, 100029
- Rekrytering
- Beijing Anzhen Hospital 1
-
Changsha, Kina, 410011
- Rekrytering
- The Second Xiangya Hospital of Central South Hospital
-
Nanjing, Kina
- Rekrytering
- Jiangsu Province Hospital
-
Qingdao, Kina, 266035
- Rekrytering
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
Shanghai, Kina, 200062
- Rekrytering
- Childrens Hospital of Shanghai
-
Xi'an, Kina, 710061
- Rekrytering
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15 276
- Rekrytering
- Klinika Kardiologii Z Oddzialem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego UM W Bialymstoku
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Avslutad
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Klinika Kardiologii
-
Katowice, Polen, 40 635
- Rekrytering
- SPSK nr 7 SUM w Katowicach Gornoslaskie Centrum Medyczne im Prof Leszka Gieca
-
Lodz, Polen, 91 347
- Avslutad
- Oddzial Kardiologii Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im W Bieganskiego
-
Lublin, Polen, 20 718
- Avslutad
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego SPZOZ
-
Szczecin, Polen, 70 111
- Avslutad
- SPSK2 PUM Klinika Kardiologii
-
Wroclaw, Polen, 51 124
- Rekrytering
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
Wroclaw, Polen, 51 124
- Avslutad
- Wojewodzki Szpital Specjalist Osrodek Badawczo Rozwojowy
-
-
-
-
-
Kemerovo, Ryssland, 650002
- Avslutad
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
-
Novosibirsk, Ryssland, 630055
- Rekrytering
- E.Meshalkin National Medical Research Center of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Saint Petersburg, Ryssland, 197341
- Avslutad
- Federal State Budgetary Institution
-
Tomsk, Ryssland, 634012
- Avslutad
- Institute of Cardiology of Tomsk National Research Medical Center of Rus Academy of Sciences
-
Tyumen, Ryssland, 625000
- Rekrytering
- Regional Clinical Hospital No1
-
-
-
-
-
Durban, Sydafrika, 4001
- Avslutad
- Abdullah, IA
-
Lenasia, Sydafrika, 1820
- Rekrytering
- Dr Kalla
-
-
-
-
-
Daejeon, Sydkorea, 35015
- Rekrytering
- Chungnam National University Hospital
-
Incheon, Sydkorea, 21565
- Rekrytering
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Sydkorea, 05505
- Rekrytering
- Asan Medical Center
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Rekrytering
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Rekrytering
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sydkorea, 06591
- Avslutad
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Rekrytering
- Seoul National University Hospital 1
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 813
- Rekrytering
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Tainan, Taiwan, 704
- Rekrytering
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekrytering
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 112
- Rekrytering
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Rekrytering
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Rekrytering
- Maharaj Nakorn Chiang Mai hospital Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina
- Avslutad
- Municipal Inst. Of Dnipropetrovsk Region. Council
-
Kyiv, Ukraina, 03680
- Avslutad
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1096
- Rekrytering
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Rekrytering
- Hanoi Medical University Hospital
-
Hanoi, Vietnam
- Rekrytering
- Hanoi Heart Hospital
-
Ho Chi Minh City, Vietnam
- Rekrytering
- Children's Hospital 1
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren måste underteckna ett informerat samtyckesformulär (ICF) (eller deras juridiskt godtagbara representant måste skriva under) som anger att deltagaren förstår syftet med och de procedurer som krävs för studien och är villig att delta i studien
- Deltagare som behandlats med macitentan 10 milligram (mg) eller selexipag eller fast doskombination (FDC) av macitentan 10 mg och tadalafil 40 mg i slutet av en sponsorstudie och: a) indikationen för moderstudien ingår i protokollet ( NÄTTNÄDD); b) deltagare har slutfört föräldrastudien; c) inga alternativa sätt att få tillgång till studieintervention har identifierats. d) deltagare kan fortsätta att dra nytta av behandling med studieinterventionen
- En kvinna i fertil ålder måste: a) ha ett negativt urin- eller serumgraviditetstest före första intaget av studieintervention; b) samtycker till att utföra månatliga uringraviditetstest fram till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden; c) samtycker till att följa preventivmetoder fram till 30 dagar efter det sista intaget av studieinterventionen
Exklusions kriterier:
Allmän:
- Deltagarna avbröt i förtid från sin föräldrastudie
- Kvinnlig deltagare som är gravid, ammar eller planerar att bli gravid medan de är inskrivna i denna studie
- Planerad eller pågående behandling med annan utredningsbehandling
Macitentan-specifik:
- Kända allergier, överkänslighet eller intolerans mot macitentan eller dess hjälpämnen
- Serumaspartat (AST) och/eller alaninaminotransferaser (ALT) större än (>) 3* övre normalgränsen (ULN)
- Känt och dokumenterat allvarligt nedsatt leverfunktion, det vill säga Child-Pugh klass C. För deltagare med nedsatt leverfunktion bör Child-Pugh-klassen (Child-Pugh-poäng) fullständigt bedömas och dokumenteras i källdokumenten vid screening
Selexipag-specifik:
- Kända allergier, överkänslighet eller intolerans mot selexipag eller dess hjälpämnen
- Misstänkt eller känd pulmonell veno-ocklusiv sjukdom (PVOD)
- Okontrollerad sköldkörtelsjukdom
- Känt och dokumenterat allvarligt nedsatt leverfunktion, det vill säga Child-Pugh klass C. För deltagare med nedsatt leverfunktion bör Child-Pugh-klassen (Child-Pugh-poäng) fullständigt bedömas och dokumenteras i källdokumenten vid screening
Macitentan/tadalafil FDC-specifik:
- Kända allergier, överkänslighet eller intolerans mot macitentan eller tadalafil eller deras hjälpämnen
- Känd och dokumenterad allvarlig leverfunktionsnedsättning det vill säga Child-Pugh klass C. För deltagare med nedsatt leverfunktion bör Child-Pugh Class bedömas fullständigt och dokumenteras i källdokumenten vid screening
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Macitentan
Deltagare som har slutfört en föräldrastudie, drar nytta av deras studieinterventionsunderhåll och inte har något adekvat alternativt lokalt behandlingsalternativ kommer att registreras i denna studie och kommer att fortsätta att få studieläkemedlet macitentan oralt under studiens gång.
För vuxna deltagare kommer studiebesök att planeras var 6:e månad och för pediatriska deltagare kommer studiebesök att schemaläggas var 3:e månad.
Studien inkluderar besök på plats för att samla in information om effekt och säkerhet tills deltagaren avbryter/drar tillbaka, eller tills respektive studieintervention görs kommersiellt tillgänglig i landet/territoriet eller en likvärdig godkänd terapi blir tillgänglig eller sponsorn beslutar att avsluta studien i förtid .
|
Vuxna deltagare kommer att få oral dos av macitentan 10 milligram (mg) tablett en gång dagligen.
Barn större än eller lika med (>=) 2 år till mindre än (
Andra namn:
|
|
Experimentell: Selexipag
Deltagare som har slutfört en föräldrastudie, drar nytta av deras studieinterventionsunderhåll och inte har något adekvat alternativt lokalt behandlingsalternativ kommer att registreras i denna studie och kommer att fortsätta att få studieläkemedlet selexipag oralt under studiens gång.
Studiebesök är schemalagda var 6:e månad för att samla in information om effekt och säkerhet tills deltagaren avbryter/drar tillbaka, eller tills respektive studieintervention görs kommersiellt tillgänglig i landet/territoriet eller en likvärdig godkänd terapi blir tillgänglig, eller sponsorn beslutar att avsluta studien i förtid .
|
Vuxendeltagare kommer att få oral dos av Selexipag -tabletten två gånger dagligen vid dosstyrkan motsvarande deras underhållsdos i slutet av sin förälderstudie.
Tillgängliga styrkor: 200, 400, 600, 800, 1000, 1200, 1400 och 1600 mikrogram (μg).
Barn med kroppsviktkategori> = 50 kg kommer att använda tabletterna vid den nödvändiga dosstyrkan som beskrivs för vuxna.
Barn med en kroppsvikt <50 kg kommer att få tabletter för pediatrisk användning (dosstyrkor: 100 och 150 mcg), två gånger dagligen för att möjliggöra fortsättning av individuellt maximal tolererad dos av selexipag enligt deras kroppsviktkategori.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Macitentan/Tadalafil FDC
Deltagare som har slutfört en föräldrastudie, drar nytta av sin studieintervention och inte har något adekvat alternativt lokalt behandlingsalternativ kommer att inkluderas i denna studie och kommer att fortsätta att få läkemedlet Macitentan och Tadalafil fast doskombination (FDC) oralt under studiens gång .
Studiebesök är schemalagda var 6:e månad för att samla in information om effekt och säkerhet tills deltagaren avbryter/drar tillbaka, eller tills respektive studieintervention görs kommersiellt tillgänglig i landet/territoriet eller en likvärdig godkänd terapi blir tillgänglig, eller sponsorn beslutar att avsluta studien i förtid .
|
Deltagarna kommer att få oral FDC av macitentan 10 mg och tadalafil 40 mg en gång dagligen under studiens gång, vilket redan mottagits i moderstudierna.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsfrekvens Emergent Biverkray (TEAES)
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (EOS) (upp till 84 månader)
|
En biverkning (AE) är någon otillbörlig medicinsk förekomst i en klinisk studiedeltagare som administrerade en läkemedelsprodukt (undersökande eller icke-undersökande).
En AE har inte nödvändigtvis en kausal relation med interventionen.
TEAE: er definieras som ett behandlings-framstående AE är alla AE som är tillfälligt förknippade med användningen av studiebehandling (från början av behandlingen i platypusprotokollet fram till 30 dagar efter avbrott av studiebehandling) oavsett om det betraktas av utredaren som relaterad till studiebehandling.
|
Baslinje fram till slutet av studien (EOS) (upp till 84 månader)
|
|
TEAE: s frekvens som leder till avbrott
Tidsram: Baslinje fram till EOS (upp till 84 månader)
|
Frekvens av TEAE som leder till avbrott av studieintervention kommer att rapporteras.
En AE är varje otillbörlig medicinsk förekomst i en klinisk studiedeltagare som administrerade en läkemedelsprodukt (undersökande eller icke-undersökande).
En AE har inte nödvändigtvis en kausal relation med interventionen.
TEAE: er definieras som ett behandlings-framstående AE är alla AE som är tillfälligt förknippade med användningen av studiebehandling (från början av behandlingen i platypusprotokollet fram till 30 dagar efter avbrott av studiebehandling) oavsett om det betraktas av utredaren som relaterad till studiebehandling.
|
Baslinje fram till EOS (upp till 84 månader)
|
|
Frekvens av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje fram till EOS (upp till 84 månader)
|
SAE är varje otillbörlig medicinsk förekomst som vid alla doser resulterar i döden, är livshotande, kräver sjukhusinläggning eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en misstänkt överföring av alla infektiösa medel via en medicinsk produkt och är medicinskt.
|
Baslinje fram till EOS (upp till 84 månader)
|
|
Dödsfrekvens
Tidsram: Baslinje fram till EOS (upp till 84 månader)
|
Dödsfrekvens rapporteras.
|
Baslinje fram till EOS (upp till 84 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 maj 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
31 januari 2027
Avslutad studie (Beräknad)
30 september 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 december 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2021
Första postat (Faktisk)
5 januari 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Kärlsjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Hypertoni
- Pulmonell arteriell hypertoni
- Hypertoni, lung
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Vasodilaterande medel
- Urologiska medel
- Fosfodiesteras 5-hämmare
- Fosfodiesterashämmare
- Antihypertensiva medel
- Endotelin A-receptorantagonister
- Endotelinreceptorantagonister
- Endotelin B-receptorantagonister
- makitentan
- selexipag
Andra studie-ID-nummer
- CR109121
- 2021-002297-11 (EudraCT-nummer)
- NOPRODPAPUH3001 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
- 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-506791-27-00 (Registeridentifierare: EUCT number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Datadelningspolicyn för Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson finns på www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Som nämnts på den här webbplatsen kan förfrågningar om åtkomst till studiedata skickas via Yale Open Data Access (YODA) projektwebbplats på yoda.yale.edu
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .