Badanie zapewniające dostęp do leczenia uczestnikom z nadciśnieniem płucnym, którzy ukończyli badanie z udziałem rodziców i nie mieli innej opcji (PLATYPUS)
27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Actelion
Prospektywne, otwarte badanie platformowe do długoterminowej obserwacji uczestników z wykorzystaniem interwencji badawczej w badaniach rodziców nadciśnienia płucnego
Celem badania jest umożliwienie uczestnikom z nadciśnieniem płucnym (PH) obecnie leczonym interwencją badaną w badaniu klinicznym (badania nadrzędne [NCT03422328, NCT03904693 i NCT04565990]), dalszego czerpania korzyści z interwencji po zamknięciu badania badania rodziców, w przypadku gdy nie mają alternatywnych środków dostępu do interwencji badawczej. To badanie pozwoli na ocenę długoterminowego bezpieczeństwa każdej badanej interwencji.
.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
280
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Study Contact
- Numer telefonu: 844-434-4210
- E-mail: Participate-In-This-Study1@its.jnj.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Durban, Afryka Południowa, 4001
- Zakończony
- Abdullah, IA
-
Lenasia, Afryka Południowa, 1820
- Rekrutacyjny
- Dr Kalla
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Zakończony
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Minsk, Białoruś, 220036
- Rekrutacyjny
- The Republican Scientific-Practical Center ''Cardiology''
-
Minsk, Białoruś
- Zakończony
- Minsk Regional Clinical Hospital Of The Red Banner Of Labor
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1750
- Rekrutacyjny
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100029
- Rekrutacyjny
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Chiny, 100029
- Rekrutacyjny
- Beijing Anzhen Hospital 1
-
Changsha, Chiny, 410011
- Rekrutacyjny
- The Second Xiangya Hospital of Central South Hospital
-
Nanjing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Jiangsu Province Hospital
-
Qingdao, Chiny, 266035
- Rekrutacyjny
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
Shanghai, Chiny, 200062
- Rekrutacyjny
- Childrens Hospital of Shanghai
-
Xi'an, Chiny, 710061
- Rekrutacyjny
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea Południowa, 35015
- Rekrutacyjny
- Chungnam National University Hospital
-
Incheon, Korea Południowa, 21565
- Rekrutacyjny
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 05505
- Rekrutacyjny
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Rekrutacyjny
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Rekrutacyjny
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- Zakończony
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Rekrutacyjny
- Seoul National University Hospital 1
-
-
-
-
-
Bialystok, Polska, 15 276
- Rekrutacyjny
- Klinika Kardiologii Z Oddzialem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego UM W Bialymstoku
-
Bydgoszcz, Polska, 85-168
- Zakończony
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Klinika Kardiologii
-
Katowice, Polska, 40 635
- Rekrutacyjny
- SPSK nr 7 SUM w Katowicach Gornoslaskie Centrum Medyczne im Prof Leszka Gieca
-
Lodz, Polska, 91 347
- Zakończony
- Oddzial Kardiologii Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im W Bieganskiego
-
Lublin, Polska, 20 718
- Zakończony
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego SPZOZ
-
Szczecin, Polska, 70 111
- Zakończony
- SPSK2 PUM Klinika Kardiologii
-
Wroclaw, Polska, 51 124
- Rekrutacyjny
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
Wroclaw, Polska, 51 124
- Zakończony
- Wojewodzki Szpital Specjalist Osrodek Badawczo Rozwojowy
-
-
-
-
-
Kemerovo, Rosja, 650002
- Zakończony
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
-
Novosibirsk, Rosja, 630055
- Rekrutacyjny
- E.Meshalkin National Medical Research Center of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Saint Petersburg, Rosja, 197341
- Zakończony
- Federal State Budgetary Institution
-
Tomsk, Rosja, 634012
- Zakończony
- Institute of Cardiology of Tomsk National Research Medical Center of Rus Academy of Sciences
-
Tyumen, Rosja, 625000
- Rekrutacyjny
- Regional Clinical Hospital No1
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Rekrutacyjny
- Maharaj Nakorn Chiang Mai hospital Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 813
- Rekrutacyjny
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Tainan, Tajwan, 704
- Rekrutacyjny
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100
- Rekrutacyjny
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 112
- Rekrutacyjny
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Rekrutacyjny
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina
- Zakończony
- Municipal Inst. Of Dnipropetrovsk Region. Council
-
Kyiv, Ukraina, 03680
- Zakończony
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam
- Rekrutacyjny
- Hanoi Medical University Hospital
-
Hanoi, Wietnam
- Rekrutacyjny
- Hanoi Heart Hospital
-
Ho Chi Minh City, Wietnam
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital 1
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1096
- Rekrutacyjny
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik musi podpisać formularz świadomej zgody (ICF) (lub musi go podpisać jego prawnie akceptowany przedstawiciel) wskazujący, że uczestnik rozumie cel i wymagane procedury badania oraz wyraża chęć udziału w badaniu
- Uczestnik leczony macytentanem 10 miligramów (mg) lub seleksypagiem lub kombinacją ustalonych dawek (FDC) macytentanu 10 mg i tadalafilu 40 mg na zakończenie sponsorowanego badania macierzystego i: a) wskazanie badania macierzystego jest zawarte w protokole ( DZIOBAK); b) uczestnik ukończył badanie rodzicielskie; c) nie zidentyfikowano alternatywnych sposobów dostępu do interwencji badawczej; d) uczestnik może nadal odnosić korzyści z leczenia w ramach interwencji badawczej
- Kobieta w wieku rozrodczym musi: a) mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy przed pierwszym przyjęciem interwencji badawczej; b) wyrazić zgodę na comiesięczne wykonywanie testu ciążowego z moczu do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa; c) wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji do 30 dni po ostatnim przyjęciu badanej interwencji
Kryteria wyłączenia:
Ogólny:
- Uczestnicy przedwcześnie przerwali udział w badaniu rodziców
- Uczestniczka będąca w ciąży, karmiąca piersią lub planująca zajście w ciążę w czasie włączenia do tego badania
- Planowane lub obecne leczenie innym eksperymentalnym leczeniem
Specyficzne dla macytentanu:
- Znane alergie, nadwrażliwość lub nietolerancja na macitentan lub jego substancje pomocnicze
- Asparaginian w surowicy (AspAT) i (lub) aminotransferazy alaninowe (ALT) powyżej (>) 3* górnej granicy normy (GGN)
- Znane i udokumentowane ciężkie zaburzenia czynności wątroby, tj. klasa C w skali Child-Pugh. W przypadku uczestników z zaburzeniami czynności wątroby, klasa Child-Pugh (wynik w skali Child-Pugh) powinna być w pełni oceniona i udokumentowana w dokumentach źródłowych podczas badania przesiewowego
specyficzne dla seleksypagu:
- Znane alergie, nadwrażliwość lub nietolerancja na seleksypag lub jego substancje pomocnicze
- Podejrzenie lub rozpoznanie choroby zarostowej żył płucnych (PVOD)
- Niekontrolowana choroba tarczycy
- Znane i udokumentowane ciężkie zaburzenia czynności wątroby, tj. klasa C w skali Child-Pugh. W przypadku uczestników z zaburzeniami czynności wątroby, klasa Child-Pugh (wynik w skali Child-Pugh) powinna być w pełni oceniona i udokumentowana w dokumentach źródłowych podczas badania przesiewowego
Macitentan/tadalafil Specyficzne dla FDC:
- Znane alergie, nadwrażliwość lub nietolerancja na macitentan lub tadalafil lub ich substancje pomocnicze
- Znane i udokumentowane ciężkie zaburzenia czynności wątroby, tj. klasa C w skali Child-Pugh. W przypadku uczestników z zaburzeniami czynności wątroby, klasa Child-Pugh powinna zostać w pełni oceniona i udokumentowana w dokumentach źródłowych podczas badania przesiewowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Macitentan
Uczestnicy, którzy ukończyli badanie dla rodziców, korzystają z opieki interwencyjnej w ramach badania i nie mają odpowiedniej alternatywnej opcji leczenia miejscowego, zostaną włączeni do tego badania i przez cały czas trwania badania będą nadal otrzymywać doustnie badany lek macytentan.
W przypadku uczestników dorosłych wizyty badawcze będą odbywać się co 6 miesięcy, a w przypadku uczestników pediatrycznych co 3 miesiące.
Badanie obejmuje wizyty na miejscu w celu zebrania informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa do czasu przerwania/wycofania się uczestnika lub udostępnienia na rynku odpowiedniej interwencji badawczej w kraju/terytorium lub udostępnienia równoważnej zatwierdzonej terapii lub sponsora podjęcia decyzji o przedwczesnym zakończeniu badania .
|
Dorośli uczestnicy będą otrzymywać doustną dawkę macytentanu w postaci tabletek 10 miligramów (mg) raz na dobę.
Dzieci w wieku powyżej lub równe (>=) 2 lat do mniej niż (
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Seleksypag
Uczestnicy, którzy ukończyli badanie dla rodziców, korzystają z opieki interwencyjnej w ramach badania i nie mają odpowiedniej alternatywnej opcji leczenia miejscowego, zostaną włączeni do tego badania i przez cały czas trwania badania będą nadal otrzymywać doustnie badany lek seleksypag.
Wizyty badawcze planowane są co 6 miesięcy w celu zebrania informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa do czasu przerwania/wycofania się uczestnika lub udostępnienia na rynku odpowiedniej interwencji badawczej w kraju/terytorium lub udostępnienia równoważnej zatwierdzonej terapii lub sponsora podjęcia decyzji o przedwczesnym zakończeniu badania .
|
Dorosły uczestnik otrzyma doustną dawkę tabletki Selexipag dwa razy dziennie przy sile dawki odpowiadającej ich dawce podtrzymywania pod koniec badania rodziców.
Dostępne mocne strony: 200, 400, 600, 800, 1000, 1200, 1400 i 1600 mikrogramów (µg).
Dzieci z kategorią masy ciała> = 50 kg będą używać tabletek przy wymaganej sile dawki, jak opisano dla dorosłych.
Dzieci o masie ciała <50 kg otrzymają tabletki do użytku pediatrycznego (mocne strony dawki: 100 i 150 mcg), dwa razy dziennie, aby umożliwić kontynuację indywidualnie maksymalnej tolerowanej dawki SELEXIPAG zgodnie z kategorią masy ciała.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Macitentan/Tadalafil FDC
Uczestnicy, którzy ukończyli badanie dla rodziców, odnoszą korzyści z leczenia interwencyjnego w ramach badania i nie mają odpowiedniej alternatywnej opcji leczenia miejscowego, zostaną włączeni do tego badania i w trakcie badania będą nadal otrzymywać doustnie lek Macitentan i Tadalafil w ustalonej dawce (FDC). .
Wizyty badawcze planowane są co 6 miesięcy w celu zebrania informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa do czasu przerwania/wycofania się uczestnika lub udostępnienia na rynku odpowiedniej interwencji badawczej w kraju/terytorium lub udostępnienia równoważnej zatwierdzonej terapii lub sponsora podjęcia decyzji o przedwczesnym zakończeniu badania .
|
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie FDC w postaci macytentanu w dawce 10 mg i tadalafilu w dawce 40 mg raz na dobę w trakcie badania, tak jak otrzymano to już w badaniach macierzystych.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość leczenia pojawiające się zdarzenia niepożądane (Teaes)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do końca badania (EOS) (do 84 miesięcy)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika badania klinicznego podawanego produktu farmaceutycznego (badawczego lub nieinspiracyjnego).
AE niekoniecznie ma związek przyczynowy z interwencją.
TEAE są definiowane jako AE-emergent leczenia AE jest każde AE czasowo związane z zastosowaniem badanego leczenia (od rozpoczęcia leczenia w protokole Platypus do 30 dni po badaniu zaprzestania leczenia), czy uważany przez badacz jako związany z badaniem.
|
Linia wyjściowa do końca badania (EOS) (do 84 miesięcy)
|
|
Częstotliwość Teaes prowadzących do przerwania
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do EOS (do 84 miesięcy)
|
Zgłoszono częstotliwość Teae prowadzących do przerwania interwencji badań.
AE to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika badania klinicznego podawał produkt farmaceutyczny (badawczy lub nieinwestycyjny).
AE niekoniecznie ma związek przyczynowy z interwencją.
TEAE są definiowane jako AE-emergent leczenia AE jest każde AE czasowo związane z zastosowaniem badanego leczenia (od rozpoczęcia leczenia w protokole Platypus do 30 dni po badaniu zaprzestania leczenia), czy uważany przez badacz jako związany z badaniem.
|
Linia wyjściowa do EOS (do 84 miesięcy)
|
|
Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do EOS (do 84 miesięcy)
|
SAE jest jakimkolwiek nieoczekiwanym zdaniem medycznym, że przy jakiejkolwiek dawce wyniki w śmierci jest zagrażające życiu, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub wydłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, jest wrodzoną wadą anomalii, jest podejrzanym przenoszeniem jakiegokolwiek zakaźnego środka i jest medyczne.
|
Linia wyjściowa do EOS (do 84 miesięcy)
|
|
Częstotliwość zgonów
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do EOS (do 84 miesięcy)
|
Zgłoszono częstotliwość zgonów.
|
Linia wyjściowa do EOS (do 84 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 maja 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 stycznia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 grudnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 grudnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 stycznia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Nadciśnienie
- Nadciśnienie tętnicze płuc
- Nadciśnienie, Płuc
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Środki urologiczne
- Inhibitory fosfodiesterazy 5
- Inhibitory fosfodiesterazy
- Środki przeciwnadciśnieniowe
- Antagoniści receptora endoteliny A
- Antagoniści receptora endoteliny
- Antagoniści receptora endoteliny B
- Macitentan
- Selexipag
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR109121
- 2021-002297-11 (Numer EudraCT)
- NOPRODPAPUH3001 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-506791-27-00 (Identyfikator rejestru: EUCT number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jest dostępna na stronie www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Jak wspomniano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .