Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Venetoclax hos barn med residiverende akutt myeloid leukemi (AML)

21. august 2026 oppdatert av: PedAL BCU, LLC

En randomisert fase 3-studie av Fludarabin/Cytarabin/Gemtuzumab Ozogamicin med eller uten Venetoclax hos barn med tilbakefall av AML

En studie for å evaluere om randomisert tillegg av venetoclax til en kjemoterapiryggrad (fludarabin/cytarabin/gemtuzumab ozogamicin [GO]) forbedrer overlevelsen av barn/ungdom/unge voksne med akutt myeloid leukemi (AML) i første tilbakefall som ikke er i stand til å motta ytterligere. antracykliner, eller ved 2. tilbakefall.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Tilbakefall av AML er drevet av kjemoterapiresistente stamceller. En mekanisme for kjemoterapeutisk resistens i AML er overekspresjonen av proteinet B-celle lymfom 2 (BCL-2), et anti-apoptotisk protein som sekvestrerer intracellulære aktivatorer av apoptose. Venetoclax er en selektiv, potent, oralt biotilgjengelig, lite molekylær hemmer av B-celle lymfom (BCL)-2 som gjenoppretter programmert celledød i kreftceller.

Dette er en utprøving for barn, ungdom og unge voksne med 2. residiverende AML eller 1. residiverende AML som ikke kan få ekstra antracyklin.

Dette er en randomisert studie av venetoclax i kombinasjon med intensiv kjemoterapi (fludarabin/cytarabin/gemtuzumab ozogamicin) for de to første syklusene som vil informere og evaluere om dette middelet er et effektivt alternativ for denne populasjonen for å forbedre sin dårlige prognose. Deltakerne kan motta opptil to sykluser med induksjonskjemoterapi før hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Deltakere som drar nytte av behandling og som ikke er i stand til å fortsette til HSCT har muligheten til å fortsette å motta azacitidin i monoterapi (arm A, kontrollarm) eller i kombinasjon med venetoclax (arm B, eksperimentell arm).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekruttering
        • Perth Children's Hospital
  • Belgia
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Fullført
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Rekruttering
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
  • Danmark
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
  • Finland
    • Etelä-Suomen Lääni
      • Helsinki, Etelä-Suomen Lääni, Finland, FI-00290
        • Rekruttering
        • Uusi Lastensairaala
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Rekruttering
        • MemorialCare Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • Benioff Children's Hospital - Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Rekruttering
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National - Main Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida Health Shands Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Hospital - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Rekruttering
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • Comer Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-4259
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • The Children's Mercy Hospital - Adele Hall Campus
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Rekruttering
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center, HMH
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Rekruttering
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - New York
      • Queens, New York, Forente stater, 11040
        • Rekruttering
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Richland Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105-3678
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
    • Hauts-de-France
      • Loos, Hauts-de-France, Frankrike, 59120
        • Rekruttering
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44093
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes - Hôpital Femme-Enfant-Adolescent
    • Rhône
      • Lyon, Rhône, Frankrike, 69008
        • Rekruttering
        • Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75012
        • Rekruttering
        • Hôpital Armand-Trousseau
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75019
        • Rekruttering
        • Hopital Universitaire Robert-Debre
  • Israel
    • Central District
      • Petach Tikvah, Central District, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Monza and Brianza
      • Monza, Monza and Brianza, Italia, 20900
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Turin
      • Torino, Turin, Italia, 10126
        • Rekruttering
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Japan
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Rekruttering
        • Osaka City General Hospital
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japan, 453-8511
        • Rekruttering
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
        • Rekruttering
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
    • Saitama
      • Saitama-Shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tokyo
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Rekruttering
        • National Center for Child Health and Development
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CS
        • Rekruttering
        • Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Rekruttering
        • Starship Children's Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Rekruttering
        • Oslo Universitetssykehus
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1099-023
        • Rekruttering
        • Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Fe
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, 8032
        • Rekruttering
        • Universitaets - Kinderspital Zürich
  • Sverige
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Sverige, 171 76
        • Rekruttering
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Tsjekkia
    • Prague
      • Prague, Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Augsburg
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Münster, Tyskland, 49149
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Münster
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Padiatrische Hamatologie und Onkologie
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Sankt Anna-Kinderspital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Deltakere må ha registrert seg på APAL2020SC, NCT-nummer: NCT04726241 før påmelding på ITCC-101/APAL2020D. (Dette gjelder kun for deltakere i USA/Canada/Australia/New Zealand nettsteder/LLS-territorium).
  • Deltakere må være ≥ 29 dager gamle og ≤ 21 år ved påmelding.

  • Deltakere må ha ett av følgende:

    • Barn, ungdom og unge voksne med akutt myeloid leukemi uten FLT3/intern tandem duplisering (ITD) mutasjon i:

      1. Andre tilbakefall, som er tilstrekkelig i form til å gjennomgå en ny runde med intensiv kjemoterapi
      2. Første tilbakefall som etter etterforskers skjønn ikke kan tolerere ytterligere antracyklinholdig kjemoterapi.
  • Deltakerne må ha en prestasjonsstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score på 0, 1 eller 2 (≥ 50 % Lansky- eller Karnofsky-score)

  • Deltakerne må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere anti-kreftbehandling og må oppfylle følgende minimumsvarighet fra tidligere anti-kreft-rettet behandling før oppstart av protokollbehandling:

    1. Cytotoksisk kjemoterapi: Må ikke ha fått cellegift kjemoterapi innen 14 dager før oppstart av protokollbehandling, bortsett fra kortikosteroider, lavdose cytarabin eller hydroksyurea som kan gis inntil 24 timer før protokollbehandling starter.
    2. Intratekal cytotoksisk behandling: Ingen utvaskingstid er nødvendig for deltakere som har fått noen kombinasjon av intratekal cytarabin, metotreksat og/eller hydrokortison.
    3. Antistoffer: ≥ 21 dager må ha gått fra infusjon av siste dose av et antistoff-legemiddelkonjugat før oppstart av protokollbehandling. For umodifiserte antistoffer eller T-celle-engasjerende antistoffer, må 2 halveringstider ha gått før oppstart av protokollbehandling. All toksisitet relatert til tidligere antistoffbehandling må gjenopprettes til grad ≤ 1.
    4. Interleukiner, interferoner og cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer): ≥ 21 dager etter fullføring av interleukiner, interferon eller cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer) før start av protokollbehandling.
    5. Hematopoietiske vekstfaktorer: ≥ 14 dager etter siste dose av en langtidsvirkende vekstfaktor (f.eks. pegfilgrastim) eller ≥ 7 dager for korttidsvirkende vekstfaktor før oppstart av protokollbehandling.

    6. Strålebehandling (RT) (før start av protokollbehandling):

      • ≥ 14 dager har gått for lokal palliativ RT (liten port);
      • ≥ 84 dager må ha gått hvis tidligere kraniospinal RT eller hvis ≥ 50 % stråling av bekkenet;
      • ≥ 42 dager må ha gått dersom annen betydelig benmargsstråling (BM).

    7. Stamcelleinfusjoner (før start av protokollbehandling):

      • ≥ 84 dager siden allogen (ikke-autolog) benmargs- eller stamcelletransplantasjon (med eller uten total kroppsbestråling [TBI]) eller boostinfusjon (hvilket som helst stamcelleprodukt, ikke inkludert donorlymfocyttinfusjon [DLI])
      • Ingen tegn på aktiv graft versus host sykdom (GVHD).
    8. Deltakere som får ciklosporin, takrolimus eller andre midler for å behandle eller forebygge enten graft-versus-host-sykdom etter benmargstransplantasjon eller organavstøtning etter transplantasjon er ikke kvalifisert for denne studien. Deltakerne må være fri for medisiner for å behandle eller forhindre enten graft-versus-host-sykdom etter benmargstransplantasjon eller organavstøtning etter transplantasjon i minst 14 dager før påmelding.
    9. Cellulær terapi: ≥ 42 dager etter fullført donorlymfocyttinfusjon (DLI) eller en hvilken som helst type cellulær terapi (f.eks. modifiserte T-celler, naturlige drepeceller [NK], dendrittiske celler, etc.) før start av protokollbehandling.
    10. Deltakere med tidligere eksponering for venetoklaks er kvalifisert i denne studien

  • Tilstrekkelig organfunksjon:

    1. Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som:

      • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m^2, eller
      • Normal serumkreatinin basert på alder/kjønn

    2. Tilstrekkelig leverfunksjon definert som:

      • Direkte bilirubin < 1,5 x øvre normalgrense (ULN), og
      • Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 x ULN, og
      • Serumglutamisk pyrodruevetransaminase (SGPT) alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x ULN. Hvis leveravvik skyldes radiografisk identifiserbart leukemiinfiltrat, vil deltakeren fortsatt være kvalifisert.

    3. Hjerteytelse: Minimum hjertefunksjon definert som:

      • Ingen historie med kongestiv hjertesvikt som trenger medisinsk behandling
      • Ingen forbehandling reduserte venstre ventrikkelfunksjon ved ekkokardiografi (forkortende fraksjon [SF] < 25 % eller ejeksjonsfraksjon [EF] < 40 %)
      • Ingen tegn på kongestiv hjertesvikt ved presentasjon av tilbakefall.
  • Deltaker, forelder eller foresatt må signere og datere informert samtykke og pediatrisk samtykke (når nødvendig), før oppstart av screening eller studiespesifikke prosedyrer, i henhold til lokal lov og lovgivning.

Eksklusjonskriterier

  • Deltakere som etter utrederens oppfatning kanskje ikke er i stand til å oppfylle studiekravene til studien, er ikke kvalifisert.
  • Deltakere med Downs syndrom.
  • Deltakere med akutt promyelocytisk leukemi (APL) eller juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML).
  • Deltakere med isolert CNS3-sykdom eller symptomatisk CNS3-sykdom.
  • Deltakere med malabsorpsjonssyndrom eller andre tilstander som utelukker enteral administrering av venetoklaks.
  • Deltakere som for tiden får et annet undersøkelsesmiddel (GO anses ikke som undersøkelsesmiddel i denne studien).
  • Deltakere med Fanconi-anemi, Kostmann-syndrom, Shwachman-syndrom eller et annet kjent medfødt benmargssviktsyndrom.
  • Deltakere med kjent tidligere allergi mot noen av medisinene som brukes i protokollbehandling.
  • Deltakere med dokumentert aktiv, ukontrollert infeksjon på tidspunktet for studiestart.
  • Ingen kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Post menarchal kvinnelige deltakere med positiv graviditetstest.

  • Samtidige medisiner

    • Deltakere som har mottatt sterke og moderate CYP3A-induktorer som rifampin, karbamazepin, fenytoin og johannesurt innen 7 dager etter oppstart av studiebehandlingen.
    • Deltakere som har inntatt grapefrukt, grapefruktprodukter, Sevilla-appelsiner (inkludert syltetøy som inneholder Sevilla-appelsiner) eller starfruit innen 3 dager etter start av studiebehandlingen.
    • Deltakere som har overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene oppført i preparatomtalen (SPC).

  • Graviditet eller amming:

    • Deltakere som er gravide eller ammer.
    • Deltakere med reproduktivt potensial kan ikke delta med mindre de har samtykket i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i henhold til retningslinjer for klinisk utprøving tilretteleggingsgruppe (CTFG) for varigheten av studieterapien og i 6 måneder etter fullføring av all studieterapi.
    • Mannlige deltakere må bruke kondom under samleie og samtykke i å ikke far til barn eller donere sæd under terapien og under studieterapiens varighet og i 4 måneder etter fullført all studieterapi.

Ytterligere kriterier for å motta en infusjon av gemtuzumab ozogamicin:

Gemtuzumab ozogamicin bør ikke gis:

  • til deltakere med historie med veno-okklusiv sykdom (VOD)/Sinusoidal obstruksjonssyndrom (SOS) grad 4
  • til deltakere med historie fra VOD/SOS klasse 3
  • til deltakere med CD33-negative leukemieksplosioner (bestemt på lokalt laboratorium)

Merk at disse deltakerne er kvalifisert for studien, men vil ikke bli behandlet med gemtuzumab ozogamicin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Arm A: Styrearm uten Venetoclax

Under syklus 1 (42-dagers sykluser) vil deltakerne motta 30 mg/m^2 fludarabin etterfulgt av 2 g/m^2 cytarabin på dag 1-5. Gemtuzumab 3 mg/m^2 vil bli gitt på dag 6 (kun for deltakere med CD33-ekspresjon på leukemiblaster).

I løpet av syklus 2 vil deltakerne motta 30 mg/m^2 fludarabin etterfulgt av 2 g/m^2 cytarabin på dag 1-5. Etter syklus 2 blir deltakerne vurdert for HSCT eller azacitidin vedlikeholdsbehandling.
Legemiddel: Fludarabin
Intravenøs (IV) infusjon
Legemiddel: Cytarabin
Intravenøs (IV) infusjon
Legemiddel: Gemtuzumab Ozogamicin
Intravenøs (IV) infusjon
Legemiddel: Azacitidin
Intravenøs (IV) infusjon eller subkutan injeksjon
Eksperimentell: Arm B: Eksperimentell arm med Venetoclax

I løpet av syklus 1 (42-dagers sykluser) vil deltakerne motta 300 mg voksendosekvivalent av venetoclax én gang på dag 1 etterfulgt av 600 mg voksendosekvivalent av venetoclax på dag 2-21. Deltakerne vil også motta 30 mg/m^2 fludarabin etterfulgt av 2 g/m^2 cytarabin på dag 8-12. Gemtuzumab 3 mg/m^2 vil bli gitt på dag 13 (kun for deltakere med CD33-ekspresjon på leukemiblaster).

I løpet av syklus 2 vil deltakerne motta 600 mg voksendosekvivalent av venetoclax på dag 1-21. Deltakerne vil motta 30 mg/m^2 fludarabin etterfulgt av 2 g/m^2 cytarabin på dag 1-5. Etter syklus 2 blir deltakerne vurdert for HSCT eller azacitidin vedlikeholdsbehandling i kombinasjon med venetoclax.
Legemiddel: Fludarabin
Intravenøs (IV) infusjon
Legemiddel: Cytarabin
Intravenøs (IV) infusjon
Legemiddel: Gemtuzumab Ozogamicin
Intravenøs (IV) infusjon
Legemiddel: Azacitidin
Intravenøs (IV) infusjon eller subkutan injeksjon
Legemiddel: Venetoclax
Oralt via tablett eller pulversuspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Morfologisk hendelsesfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Flow-basert Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Morfologisk samlet responsrate (ORR)
Tidsramme: Frem til dag 84
Frem til dag 84
Flytbasert samlet responsrate (ORR)
Tidsramme: Frem til dag 84
Frem til dag 84
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Kumulativ forekomst av tilbakefall (CIR)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Frekvens for hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Venetoclax
Tidsramme: Før dose, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på syklus 1 dag 8 og dag 13 (syklus er 42 dager); én gang på oppfølgingsbesøk av syklus 2 mellom dag 5 og dag 21
Før dose, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på syklus 1 dag 8 og dag 13 (syklus er 42 dager); én gang på oppfølgingsbesøk av syklus 2 mellom dag 5 og dag 21
Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av Venetoclax
Tidsramme: Før dose, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på syklus 1 dag 8 og dag 13 (syklus er 42 dager); én gang på oppfølgingsbesøk av syklus 2 mellom dag 5 og dag 21
Før dose, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på syklus 1 dag 8 og dag 13 (syklus er 42 dager); én gang på oppfølgingsbesøk av syklus 2 mellom dag 5 og dag 21
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven over et 24-timers doseintervall (AUC0-24)
Tidsramme: Før dose, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på syklus 1 dag 8 og dag 13 (syklus er 42 dager); én gang på oppfølgingsbesøk av syklus 2 mellom dag 5 og dag 21
Før dose, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på syklus 1 dag 8 og dag 13 (syklus er 42 dager); én gang på oppfølgingsbesøk av syklus 2 mellom dag 5 og dag 21
Sykdomsrelatert dødelighet
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Ikke-sykdomsrelatert dødelighet
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Antall deltakere som er negative med Pediatrisk Minimal Residual Disease (Ped-MRD) med fullstendig remisjon (CR), delvis fullstendig remisjon (CRp) eller fullstendig remisjon med ufullstendig hematologisk utvinning (CRi)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Antall deltakere med International Working Group Complete Response (IWG-CR)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PedAL BCU, LLC

Samarbeidspartnere

AbbVie
Roche-Genentech
Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (European Sponsor)
EuPAL

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Seth Karol, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ITCC-101/APAL2020D
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-003212-11 (EudraCT-nummer)
  • 2023-510160-12-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere