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Venetoclax nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante (LMA)

18 maggio 2026 aggiornato da: PedAL BCU, LLC

Uno studio randomizzato di fase 3 su fludarabina/citarabina/gemtuzumab ozogamicin con o senza Venetoclax nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante

Uno studio per valutare se l'aggiunta randomizzata di venetoclax a un backbone chemioterapico (fludarabina/citarabina/gemtuzumab ozogamicin [GO]) migliora la sopravvivenza di bambini/adolescenti/giovani adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) nella prima recidiva che non sono in grado di ricevere ulteriori antracicline o in 2a ricaduta.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La recidiva di AML è guidata da cellule staminali resistenti alla chemioterapia. Un meccanismo di resistenza alla chemioterapia nell'AML è la sovraespressione della proteina linfoma 2 delle cellule B (BCL-2), una proteina anti-apoptotica che sequestra gli attivatori intracellulari dell'apoptosi. Venetoclax è un inibitore di piccole molecole selettivo, potente, biodisponibile per via orale del linfoma a cellule B (BCL)-2 che ripristina la morte cellulare programmata nelle cellule tumorali.

Questo è uno studio per bambini, adolescenti e giovani adulti con 2a LMA recidivante o 1a AML recidivante che non possono ricevere antracicline aggiuntive.

Questo è uno studio randomizzato di venetoclax in combinazione con chemioterapia intensiva (fludarabina/citarabina/gemtuzumab ozogamicin) per i primi due cicli che informerebbe e valuterebbe se questo agente è un'opzione efficace per questa popolazione per migliorare la sua prognosi infausta. I partecipanti possono ricevere fino a due cicli di chemioterapia di induzione prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). I partecipanti che beneficiano del trattamento e che non sono in grado di procedere al trapianto hanno la possibilità di continuare a ricevere azacitidina in monoterapia (braccio A, braccio di controllo) o in combinazione con venetoclax (braccio B, braccio sperimentale).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

130

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamento
        • Perth Children's Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Sankt Anna-Kinderspital
  • Belgio
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Reclutamento
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Completato
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Reclutamento
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Reclutamento
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
  • Cechia
    • Prague
      • Prague, Prague, Cechia, 150 06
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Danimarca
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danimarca, 2100
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet
  • Finlandia
    • Etelä-Suomen Lääni
      • Helsinki, Etelä-Suomen Lääni, Finlandia, FI-00290
        • Reclutamento
        • Uusi Lastensairaala
  • Francia
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
    • Hauts-de-France
      • Loos, Hauts-de-France, Francia, 59120
        • Reclutamento
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • CHU de Nantes - Hôpital Femme-Enfant-Adolescent
    • Rhône
      • Lyon, Rhône, Francia, 69008
        • Reclutamento
        • Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Hôpital Armand-Trousseau
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • Hôpital Universitaire Robert-Debré
  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86156
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Augsburg
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Münster, Germania, 49149
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Munster
      • Münster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Padiatrische Hamatologie und Onkologie
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Reclutamento
        • Osaka City General Hospital
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Giappone, 453-8511
        • Reclutamento
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Giappone, 650-0047
        • Reclutamento
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
    • Saitama
      • Saitama-Shi, Saitama, Giappone, 330-8777
        • Reclutamento
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tokyo
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • Reclutamento
        • National Center for Child Health and Development
  • Israele
    • Central District
      • Petach Tikvah, Central District, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Monza and Brianza
      • Monza, Monza and Brianza, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Turin
      • Torino, Turin, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Reclutamento
        • Oslo Universitetssykehus
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Reclutamento
        • Starship Children's Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Reclutamento
        • Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
  • Portogallo
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portogallo, 1099-023
        • Reclutamento
        • Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario la Fe
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Reclutamento
        • MemorialCare Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • Benioff Children's Hospital - Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Reclutamento
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National - Main Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Reclutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida Health Shands Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Reclutamento
        • Saint Joseph's Hospital - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Reclutamento
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • Comer Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-4259
        • Reclutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Reclutamento
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • The Children's Mercy Hospital - Adele Hall Campus
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Reclutamento
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center, HMH
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Reclutamento
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - New York
      • Queens, New York, Stati Uniti, 11040
        • Reclutamento
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Reclutamento
        • Prisma Health Richland Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105-3678
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • Svezia
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Svezia, 171 76
        • Reclutamento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Reclutamento
        • Universitaets - Kinderspital Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • I partecipanti devono essersi iscritti su APAL2020SC, numero NCT: NCT04726241 prima dell'iscrizione su ITCC-101/APAL2020D. (Questo vale solo per i partecipanti nei siti USA/Canada/Australia/Nuova Zelanda/territorio LLS).
  • I partecipanti devono avere un'età ≥ 29 giorni e ≤ 21 anni al momento dell'iscrizione.

  • I partecipanti devono avere uno dei seguenti:

    • Bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia mieloide acuta senza mutazione FLT3/duplicazione tandem interna (ITD) in:

      1. Seconda ricaduta, che sono sufficientemente in forma per sottoporsi a un altro ciclo di chemioterapia intensiva
      2. Prima ricaduta che, a discrezione dello sperimentatore, non può tollerare chemioterapia aggiuntiva contenente antracicline.
  • I partecipanti devono avere un performance status corrispondente ai punteggi dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2 (≥ 50% del punteggio Lansky o Karnofsky)

  • I partecipanti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali e devono soddisfare la seguente durata minima dalla precedente terapia diretta antitumorale prima dell'inizio del trattamento del protocollo:

    1. Chemioterapia citotossica: non aver ricevuto chemioterapia citotossica nei 14 giorni precedenti l'inizio del trattamento del protocollo, ad eccezione di corticosteroidi, citarabina a basso dosaggio o idrossiurea che possono essere somministrati fino a 24 ore prima dell'inizio del trattamento del protocollo.
    2. Terapia citotossica intratecale: non è richiesto alcun tempo di wash-out per i partecipanti che hanno ricevuto qualsiasi combinazione di citarabina intratecale, metotrexato e/o idrocortisone.
    3. Anticorpi: devono essere trascorsi ≥ 21 giorni dall'infusione dell'ultima dose di un coniugato farmaco-anticorpo prima dell'inizio del trattamento del protocollo. Per gli anticorpi non modificati o gli anticorpi che coinvolgono le cellule T, devono essere trascorse 2 emivite prima dell'inizio del trattamento del protocollo. Qualsiasi tossicità correlata alla precedente terapia anticorpale deve essere riportata al Grado ≤ 1.
    4. Interleuchine, interferoni e citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici): ≥ 21 giorni dopo il completamento di interleuchine, interferone o citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici) prima dell'inizio del protocollo di trattamento.
    5. Fattori di crescita ematopoietici: ≥ 14 giorni dopo l'ultima dose di un fattore di crescita a lunga durata d'azione (ad es. pegfilgrastim) o ≥7 giorni per il fattore di crescita a breve durata d'azione prima dell'inizio del protocollo di trattamento.

    6. Radioterapia (RT) (prima dell'inizio del trattamento del protocollo):

      • sono trascorsi ≥ 14 giorni per RT palliativo locale (piccolo porto);
      • devono essere trascorsi ≥ 84 giorni se precedente RT craniospinale o se ≥ 50% di radiazione del bacino;
      • Devono essere trascorsi ≥ 42 giorni in caso di altre radiazioni sostanziali del midollo osseo (BM).

    7. Infusioni di cellule staminali (prima dell'inizio del trattamento del protocollo):

      • ≥ 84 giorni dal trapianto allogenico (non autologo) di midollo osseo o di cellule staminali (con o senza irradiazione corporea totale [TBI]) o infusione boost (qualsiasi prodotto di cellule staminali; esclusa l'infusione di linfociti del donatore [DLI])
      • Nessuna evidenza di malattia attiva del trapianto contro l'ospite (GVHD).
    8. I partecipanti che stanno ricevendo ciclosporina, tacrolimus o altri agenti per trattare o prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo o il rigetto d'organo dopo il trapianto non sono idonei per questo studio. I partecipanti devono sospendere i farmaci per trattare o prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo o il rigetto d'organo dopo il trapianto per almeno 14 giorni prima dell'arruolamento.
    9. Terapia cellulare: ≥ 42 giorni dopo il completamento dell'infusione di linfociti del donatore (DLI) o qualsiasi tipo di terapia cellulare (ad esempio cellule T modificate, cellule natural killer [NK], cellule dendritiche, ecc.) prima dell'inizio del trattamento del protocollo.
    10. I partecipanti con precedente esposizione a venetoclax sono idonei a questo studio

  • Adeguata funzione degli organi:

    1. Funzionalità renale adeguata definita come:

      • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) ≥ 60 ml/min/1,73 m^2, o
      • Creatinina sierica normale in base a età/sesso

    2. Funzionalità epatica adeguata definita come:

      • Bilirubina diretta < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) e
      • fosfatasi alcalina ≤ 2,5 x ULN e
      • Transaminasi glutammico piruvica sierica (SGPT) alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 x ULN. Se l'anomalia epatica è dovuta a un infiltrato di leucemia identificabile radiograficamente, il partecipante rimarrà idoneo.

    3. Prestazioni cardiache: funzione cardiaca minima definita come:

      • Nessuna storia di insufficienza cardiaca congestizia che necessita di cure mediche
      • Nessun pre-trattamento ha ridotto la funzione ventricolare sinistra all'ecocardiografia (frazione di accorciamento [SF] < 25% o frazione di eiezione [EF] < 40%)
      • Nessun segno di insufficienza cardiaca congestizia alla presentazione della ricaduta.
  • Il partecipante, il genitore o il tutore devono firmare e datare il consenso informato e il consenso pediatrico (quando richiesto), prima dell'inizio delle procedure specifiche di screening o studio, secondo la legge e la legislazione locale.

Criteri di esclusione

  • I partecipanti che, a parere dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti dello studio dello studio, non sono ammissibili.
  • Partecipanti con sindrome di Down.
  • Partecipanti con leucemia promielocitica acuta (APL) o leucemia mielomonocitica giovanile (JMML).
  • - Partecipanti con malattia CNS3 isolata o malattia CNS3 sintomatica.
  • - Partecipanti con sindrome da malassorbimento o qualsiasi altra condizione che precluda la somministrazione enterale di venetoclax.
  • - Partecipanti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale (GO non è considerato sperimentale in questo studio).
  • - Partecipanti con anemia di Fanconi, sindrome di Kostmann, sindrome di Shwachman o qualsiasi altra sindrome da insufficienza midollare congenita nota.
  • - Partecipanti con allergia nota precedente a uno qualsiasi dei farmaci utilizzati nella terapia del protocollo.
  • - Partecipanti con infezione attiva documentata e incontrollata al momento dell'ingresso nello studio.
  • Nessuna infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Partecipanti di sesso femminile dopo il menarca con test di gravidanza positivo.

  • Farmaci concomitanti

    • - Partecipanti che hanno ricevuto induttori forti e moderati del CYP3A come rifampicina, carbamazepina, fenitoina ed erba di San Giovanni entro 7 giorni dall'inizio del trattamento in studio.
    • - Partecipanti che hanno consumato pompelmo, prodotti a base di pompelmo, arance di Siviglia (compresa la marmellata contenente arance di Siviglia) o carambola entro 3 giorni dall'inizio del trattamento in studio.
    • - Partecipanti che presentano ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati nel riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP).

  • Gravidanza o allattamento:

    • Partecipanti in gravidanza o in allattamento.
    • I partecipanti con potenziale riproduttivo non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace secondo le linee guida del gruppo di facilitazione degli studi clinici (CTFG) per la durata della terapia in studio e per 6 mesi dopo il completamento di tutta la terapia in studio.
    • I partecipanti di sesso maschile devono utilizzare un preservativo durante i rapporti e accettare di non procreare o donare sperma durante la terapia e per la durata della terapia in studio e per 4 mesi dopo il completamento di tutta la terapia in studio.

Criteri aggiuntivi per ricevere un'infusione di gemtuzumab ozogamicin:

Gemtuzumab ozogamicin non deve essere somministrato:

  • ai partecipanti con anamnesi di malattia veno-occlusiva (VOD)/sindrome da ostruzione sinusoidale (SOS) di grado 4
  • ai partecipanti con storia di VOD/SOS di grado 3
  • ai partecipanti con blasti leucemici CD33 negativi (determinati presso il laboratorio locale)

Si noti che questi partecipanti sono idonei per lo studio ma non saranno trattati con gemtuzumab ozogamicin.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio A: Braccio di controllo senza Venetoclax

Durante il Ciclo 1 (cicli di 42 giorni), i partecipanti riceveranno 30 mg/m^2 di fludarabina seguiti da 2 g/m^2 di citarabina nei giorni 1-5. Gemtuzumab 3 mg/m^2 verrà somministrato il giorno 6 (solo per i partecipanti con espressione CD33 sui blasti leucemici).

Durante il Ciclo 2 i partecipanti riceveranno 30 mg/m^2 di fludarabina seguiti da 2 g/m^2 di citarabina nei giorni 1-5. Dopo il Ciclo 2 i partecipanti vengono valutati per l'HSCT o la terapia di mantenimento con azacitidina.
Droga: Fludarabina
Infusione endovenosa (IV).
Droga: Citarabina
Infusione endovenosa (IV).
Droga: Gemtuzumab ozogamicina
Infusione endovenosa (IV).
Droga: Azacitidina
Infusione endovenosa (IV) o iniezione sottocutanea
Sperimentale: Braccio B: Braccio Sperimentale con Venetoclax

Durante il Ciclo 1 (cicli di 42 giorni), i partecipanti riceveranno 300 mg di dose per adulti equivalente di venetoclax una volta il Giorno 1 seguito da 600 mg di dose per adulti equivalente di venetoclax nei Giorni 2-21. I partecipanti riceveranno anche 30 mg/m^2 di fludarabina seguiti da 2 g/m^2 di citarabina nei giorni 8-12. Gemtuzumab 3 mg/m^2 verrà somministrato il giorno 13 (solo per i partecipanti con espressione CD33 sui blasti leucemici).

Durante il Ciclo 2, i partecipanti riceveranno 600 mg di dose per adulti equivalente di venetoclax nei giorni 1-21. I partecipanti riceveranno 30 mg/m^2 di fludarabina seguiti da 2 g/m^2 di citarabina nei giorni 1-5. Dopo il Ciclo 2 i partecipanti vengono valutati per l'HSCT o la terapia di mantenimento con azacitidina in combinazione con venetoclax.
Droga: Fludarabina
Infusione endovenosa (IV).
Droga: Citarabina
Infusione endovenosa (IV).
Droga: Gemtuzumab ozogamicina
Infusione endovenosa (IV).
Droga: Azacitidina
Infusione endovenosa (IV) o iniezione sottocutanea
Droga: Venetoclax
Per via orale tramite compressa o sospensione in polvere

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Morfologia Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Sopravvivenza senza eventi basata sul flusso (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Tasso di risposta globale morfologico (ORR)
Lasso di tempo: Fino al giorno 84
Fino al giorno 84
Tasso di risposta globale basato sul flusso (ORR)
Lasso di tempo: Fino al giorno 84
Fino al giorno 84
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Incidenza cumulativa di recidiva (CIR)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Tasso di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Venetoclax
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose al Giorno 8 e al Giorno 13 del Ciclo 1 (il ciclo è di 42 giorni); una volta alle visite di follow-up del Ciclo 2 tra il Giorno 5 e il Giorno 21
Pre-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose al Giorno 8 e al Giorno 13 del Ciclo 1 (il ciclo è di 42 giorni); una volta alle visite di follow-up del Ciclo 2 tra il Giorno 5 e il Giorno 21
Tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di Venetoclax
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose al Giorno 8 e al Giorno 13 del Ciclo 1 (il ciclo è di 42 giorni); una volta alle visite di follow-up del Ciclo 2 tra il Giorno 5 e il Giorno 21
Pre-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose al Giorno 8 e al Giorno 13 del Ciclo 1 (il ciclo è di 42 giorni); una volta alle visite di follow-up del Ciclo 2 tra il Giorno 5 e il Giorno 21
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo su un intervallo di dose di 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose al Giorno 8 e al Giorno 13 del Ciclo 1 (il ciclo è di 42 giorni); una volta alle visite di follow-up del Ciclo 2 tra il Giorno 5 e il Giorno 21
Pre-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 ore post-dose al Giorno 8 e al Giorno 13 del Ciclo 1 (il ciclo è di 42 giorni); una volta alle visite di follow-up del Ciclo 2 tra il Giorno 5 e il Giorno 21
Mortalità correlata alla malattia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Mortalità non correlata alla malattia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti negativi alla malattia residua minima pediatrica (Ped-MRD) con remissione completa (CR), remissione completa parziale (CRp) o remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con risposta completa al gruppo di lavoro internazionale (IWG-CR)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PedAL BCU, LLC

Collaboratori

AbbVie
Roche-Genentech
Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (European Sponsor)
EuPAL

Investigatori

  • Investigatore principale: Seth Karol, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITCC-101/APAL2020D
  • 2021-003212-11 (Numero EudraCT)
  • 2023-510160-12-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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