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Venetoclax em crianças com leucemia mielóide aguda recidivante (LMA)

21 de agosto de 2026 atualizado por: PedAL BCU, LLC

Um estudo randomizado de fase 3 de fludarabina/citarabina/gemtuzumabe ozogamicina com ou sem venetoclax em crianças com recidiva de LMA

Um estudo para avaliar se a adição randomizada de venetoclax a um esqueleto quimioterápico (fludarabina/citarabina/gemtuzumabe ozogamicina [GO]) melhora a sobrevida de crianças/adolescentes/adultos jovens com leucemia mielóide aguda (LMA) na primeira recaída que não podem receber tratamento adicional antraciclinas, ou na 2ª recaída.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A recaída da LMA é causada por células-tronco resistentes à quimioterapia. Um mecanismo de resistência quimioterápica na LMA é a superexpressão da proteína B-cell lymphoma 2 (BCL-2), uma proteína antiapoptótica que sequestra ativadores intracelulares da apoptose. Venetoclax é um inibidor seletivo, potente, oralmente biodisponível, de pequenas moléculas do linfoma de células B (BCL)-2, que restaura a morte celular programada em células cancerígenas.

Este é um estudo para crianças, adolescentes e adultos jovens com 2ª recidiva de LMA ou 1ª recidiva de LMA incapazes de receber antraciclina adicional.

Este é um estudo randomizado de venetoclax em combinação com quimioterapia intensiva (fludarabina/citarabina/gemtuzumabe ozogamicina) para os dois primeiros ciclos que informaria e avaliaria se esse agente é uma opção eficaz para essa população para melhorar seu mau prognóstico. Os participantes podem receber até dois ciclos de quimioterapia de indução antes do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Os participantes que se beneficiam do tratamento e que não podem prosseguir para o HSCT têm a possibilidade de continuar recebendo azacitidina em monoterapia (braço A, braço controle) ou em combinação com venetoclax (braço B, braço experimental).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

130

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Augsburg, Alemanha, 86156
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Augsburg
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Münster, Alemanha, 49149
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Münster
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Recrutamento
        • Padiatrische Hamatologie und Onkologie
  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Recrutamento
        • Perth Children's Hospital
  • Bélgica
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Recrutamento
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • Concluído
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • Recrutamento
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • Recrutamento
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Recrutamento
        • MemorialCare Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • Benioff Children's Hospital - Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Recrutamento
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National - Main Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Recrutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • University of Florida Health Shands Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Recrutamento
        • Saint Joseph's Hospital - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Recrutamento
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • Comer Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Recrutamento
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4259
        • Recrutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Recrutamento
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • The Children's Mercy Hospital - Adele Hall Campus
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Recrutamento
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Medical Center, HMH
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Recrutamento
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - New York
      • Queens, New York, Estados Unidos, 11040
        • Recrutamento
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Recrutamento
        • Prisma Health Richland Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-3678
        • Recrutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • Finlândia
    • Etelä-Suomen Lääni
      • Helsinki, Etelä-Suomen Lääni, Finlândia, FI-00290
        • Recrutamento
        • Uusi Lastensairaala
  • França
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, França, 31059
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
    • Hauts-de-France
      • Loos, Hauts-de-France, França, 59120
        • Recrutamento
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, França, 44093
        • Recrutamento
        • CHU de Nantes - Hôpital Femme-Enfant-Adolescent
    • Rhône
      • Lyon, Rhône, França, 69008
        • Recrutamento
        • Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, França, 75012
        • Recrutamento
        • Hôpital Armand-Trousseau
      • Paris, Île-de-France Region, França, 75019
        • Recrutamento
        • Hopital Universitaire Robert-Debre
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CS
        • Recrutamento
        • Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
  • Israel
    • Central District
      • Petach Tikvah, Central District, Israel, 4920235
        • Recrutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Itália
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Monza and Brianza
      • Monza, Monza and Brianza, Itália, 20900
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Rome
      • Roma, Rome, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Turin
      • Torino, Turin, Itália, 10126
        • Recrutamento
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Japão
      • Osaka, Japão, 534-0021
        • Recrutamento
        • Osaka City General Hospital
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japão, 453-8511
        • Recrutamento
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japão, 650-0047
        • Recrutamento
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
    • Saitama
      • Saitama-Shi, Saitama, Japão, 330-8777
        • Recrutamento
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tokyo
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japão, 157-8535
        • Recrutamento
        • National Center for Child Health and Development
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Recrutamento
        • Oslo Universitetssykehus
  • Nova Zelândia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • Recrutamento
        • Starship Children's Hospital
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1099-023
        • Recrutamento
        • Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil
  • Suécia
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Suécia, 171 76
        • Recrutamento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Suíça
      • Zurich, Suíça, 8032
        • Recrutamento
        • Universitaets - Kinderspital Zürich
  • Tcheca
    • Prague
      • Prague, Prague, Tcheca, 150 06
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Recrutamento
        • Sankt Anna-Kinderspital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 semanas a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  • Os participantes devem estar inscritos no APAL2020SC, Número NCT: NCT04726241 antes da inscrição no ITCC-101/APAL2020D. (Isto só se aplica a participantes nos EUA/Canadá/Austrália/Nova Zelândia/território LLS).
  • Os participantes devem ter ≥ 29 dias de idade e ≤ 21 anos de idade no momento da inscrição.

  • Os participantes devem ter um dos seguintes:

    • Crianças, adolescentes e adultos jovens com leucemia mielóide aguda sem mutação FLT3/duplicação interna em tandem (ITD) em:

      1. Segunda recaída, que estão suficientemente aptos para passar por outra rodada de quimioterapia intensiva
      2. Primeira recaída que, a critério do investigador, não pode tolerar quimioterapia contendo antraciclina adicional.
  • Os participantes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 (≥ 50% da pontuação Lansky ou Karnofsky)

  • Os participantes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anti-câncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia dirigida anti-câncer anterior antes do início do tratamento de protocolo:

    1. Quimioterapia citotóxica: Não deve ter recebido quimioterapia citotóxica nos 14 dias anteriores ao início do protocolo de tratamento, exceto corticosteróides, baixa dose de citarabina ou hidroxiureia que podem ser administrados até 24 horas antes do início do protocolo de tratamento.
    2. Terapia citotóxica intratecal: Não é necessário tempo de wash-out para participantes que receberam qualquer combinação de citarabina intratecal, metotrexato e/ou hidrocortisona.
    3. Anticorpos: ≥ 21 dias devem ter decorrido desde a infusão da última dose de um conjugado anticorpo-droga antes do início do protocolo de tratamento. Para anticorpos não modificados ou anticorpos de envolvimento de células T, 2 meias-vidas devem ter decorrido antes do início do tratamento de protocolo. Qualquer toxicidade relacionada à terapia de anticorpos anterior deve ser recuperada para Grau ≤ 1.
    4. Interleucinas, interferons e citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos): ≥ 21 dias após a conclusão de interleucinas, interferon ou citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos) antes do início do protocolo de tratamento.
    5. Fatores de crescimento hematopoiéticos: ≥ 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (por exemplo, pegfilgrastim) ou ≥ 7 dias para fator de crescimento de ação curta antes do início do protocolo de tratamento.

    6. Radioterapia (RT) (antes do início do protocolo de tratamento):

      • ≥ 14 dias decorridos para RT local paliativa (pequena porta);
      • ≥ 84 dias devem ter decorrido se RT cranioespinhal anterior ou se ≥ 50% de radiação da pelve;
      • ≥ 42 dias devem ter decorrido se houver outra radiação substancial da medula óssea (BM).

    7. Infusões de células-tronco (antes do início do protocolo de tratamento):

      • ≥ 84 dias desde o transplante alogênico (não autólogo) de medula óssea ou células-tronco (com ou sem irradiação corporal total [TBI]) ou infusão de reforço (qualquer produto de células-tronco; não incluindo infusão de linfócitos do doador [DLI])
      • Nenhuma evidência de doença ativa do enxerto contra o hospedeiro (GVHD).
    8. Os participantes que estão recebendo ciclosporina, tacrolimus ou outros agentes para tratar ou prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro após o transplante de medula óssea ou a rejeição de órgãos após o transplante não são elegíveis para este estudo. Os participantes devem estar sem medicamentos para tratar ou prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro após o transplante de medula óssea ou a rejeição do órgão após o transplante por pelo menos 14 dias antes da inscrição.
    9. Terapia celular: ≥ 42 dias após a conclusão da infusão de linfócitos do doador (DLI) ou qualquer tipo de terapia celular (por exemplo, células T modificadas, células natural killer [NK], células dendríticas, etc.) antes do início do protocolo de tratamento.
    10. Os participantes com exposição prévia ao venetoclax são elegíveis neste ensaio

  • Função adequada dos órgãos:

    1. Função Renal Adequada definida como:

      • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (GFR) ≥ 60ml/min/1,73 m^2, ou
      • Creatinina sérica normal com base na idade/sexo

    2. Função hepática adequada definida como:

      • Bilirrubina direta < 1,5 x limite superior do normal (LSN) e
      • Fosfatase alcalina ≤ 2,5 x LSN, e
      • Transaminase pirúvica glutâmica sérica (SGPT) alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x LSN. Se a anormalidade hepática for devida a um infiltrado de leucemia identificável radiograficamente, o participante permanecerá elegível.

    3. Desempenho cardíaco: Função cardíaca mínima definida como:

      • Sem história de insuficiência cardíaca congestiva com necessidade de tratamento médico
      • Nenhum pré-tratamento diminuiu a função ventricular esquerda na ecocardiografia (fração de encurtamento [SF] < 25% ou fração de ejeção [EF] < 40%)
      • Sem sinais de insuficiência cardíaca congestiva na apresentação da recidiva.
  • O participante, pai ou responsável deve assinar e datar o consentimento informado e o consentimento pediátrico (quando necessário), antes do início da triagem ou procedimentos específicos do estudo, de acordo com a lei e legislação local.

Critério de exclusão

  • Os participantes que, na opinião do investigador, possam não ser capazes de cumprir os requisitos do estudo, não são elegíveis.
  • Participantes com síndrome de Down.
  • Participantes com leucemia promielocítica aguda (APL) ou leucemia mielomonocítica juvenil (JMML).
  • Participantes com doença isolada do SNC3 ou doença sintomática do SNC3.
  • Participantes com síndrome de má absorção ou qualquer outra condição que impeça a administração enteral de venetoclax.
  • Participantes que estão atualmente recebendo outro medicamento experimental (GO não é considerado experimental neste estudo).
  • Participantes com anemia de Fanconi, síndrome de Kostmann, síndrome de Shwachman ou qualquer outra síndrome de falência congênita da medula óssea.
  • Participantes com alergia prévia conhecida a qualquer um dos medicamentos usados ​​na terapia do protocolo.
  • Participantes com infecção ativa e não controlada documentada no momento da entrada no estudo.
  • Nenhuma infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  • Participantes do sexo feminino pós-menarca com teste de gravidez positivo.

  • Medicamentos Concomitantes

    • Participantes que receberam indutores fortes e moderados do CYP3A, como rifampicina, carbamazepina, fenitoína e erva de São João dentro de 7 dias do início do tratamento do estudo.
    • Participantes que consumiram toranja, produtos de toranja, laranjas de Sevilha (incluindo marmelada contendo laranjas de Sevilha) ou carambola até 3 dias após o início do tratamento do estudo.
    • Participantes que tenham hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes listados no resumo das características do produto (RCM).

  • Gravidez ou amamentação:

    • Participantes que estejam grávidas ou amamentando.
    • Participantes com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo altamente eficaz de acordo com as diretrizes do grupo de facilitação de estudos clínicos (CTFG) durante a terapia do estudo e por 6 meses após a conclusão de toda a terapia do estudo.
    • Os participantes do sexo masculino devem usar preservativo durante a relação sexual e concordar em não ter filhos ou doar esperma durante a terapia e durante a terapia do estudo e por 4 meses após a conclusão de toda a terapia do estudo.

Critérios adicionais para receber uma infusão de gemtuzumab ozogamicina:

Gentuzumab ozogamicina não deve ser administrado:

  • a participantes com história de doença veno-oclusiva (VOD)/síndrome de obstrução sinusoidal (SOS) grau 4
  • para participantes com histórico de VOD/SOS grau 3
  • para participantes com blastos leucêmicos CD33 negativos (determinados em laboratório local)

Observe que esses participantes são elegíveis para o estudo, mas não serão tratados com gemtuzumab ozogamicina.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Braço A: Braço de controle sem Venetoclax

Durante o Ciclo 1 (ciclos de 42 dias), os participantes receberão 30 mg/m^2 de fludarabina seguido por 2 g/m^2 de citarabina nos Dias 1-5. Gemtuzumab 3 mg/m^2 será administrado no Dia 6 (apenas para participantes com expressão de CD33 em blastos de leucemia).

Durante o Ciclo 2, os participantes receberão 30 mg/m^2 de fludarabina seguido por 2 g/m^2 de citarabina nos Dias 1-5. Após o Ciclo 2, os participantes são avaliados para TCTH ou terapia de manutenção com azacitidina.
Medicamento: Fludarabina
Infusão intravenosa (IV)
Medicamento: Citarabina
Infusão intravenosa (IV)
Medicamento: Gemtuzumabe Ozogamicina
Infusão intravenosa (IV)
Medicamento: Azacitidina
Infusão intravenosa (IV) ou injeção subcutânea
Experimental: Braço B: Braço Experimental com Venetoclax

Durante o Ciclo 1 (ciclos de 42 dias), os participantes receberão 300 mg de dose equivalente de venetoclax para adultos uma vez no Dia 1, seguido por 600 mg de dose equivalente de venetoclax para adultos nos Dias 2-21. Os participantes também receberão 30 mg/m^2 de fludarabina seguido de 2 g/m^2 de citarabina nos dias 8-12. Gemtuzumab 3 mg/m^2 será administrado no Dia 13 (apenas para participantes com expressão de CD33 em blastos de leucemia).

Durante o Ciclo 2, os participantes receberão 600 mg de dose adulta equivalente de venetoclax nos dias 1-21. Os participantes receberão 30 mg/m^2 de fludarabina seguido por 2 g/m^2 de citarabina nos dias 1-5. Após o Ciclo 2, os participantes são avaliados para TCTH ou terapia de manutenção com azacitidina em combinação com venetoclax.
Medicamento: Fludarabina
Infusão intravenosa (IV)
Medicamento: Citarabina
Infusão intravenosa (IV)
Medicamento: Gemtuzumabe Ozogamicina
Infusão intravenosa (IV)
Medicamento: Azacitidina
Infusão intravenosa (IV) ou injeção subcutânea
Medicamento: Venetoclax
Via oral via comprimido ou suspensão em pó

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência livre de eventos de morfologia (EFS)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Sobrevivência livre de eventos (EFS) baseada em fluxo
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Taxa de resposta morfológica geral (ORR)
Prazo: Até o dia 84
Até o dia 84
Taxa de resposta geral baseada em fluxo (ORR)
Prazo: Até o dia 84
Até o dia 84
Duração da Resposta (DOR)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Incidência Cumulativa de Recaída (CIR)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Taxa de Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de Venetoclax
Prazo: Pré-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Ciclo 1, Dia 8 e Dia 13 (o ciclo é de 42 dias); uma vez nas visitas de acompanhamento do Ciclo 2 entre o Dia 5 e o Dia 21
Pré-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Ciclo 1, Dia 8 e Dia 13 (o ciclo é de 42 dias); uma vez nas visitas de acompanhamento do Ciclo 2 entre o Dia 5 e o Dia 21
Tempo para concentração plasmática máxima observada (Tmax) de Venetoclax
Prazo: Pré-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Ciclo 1, Dia 8 e Dia 13 (o ciclo é de 42 dias); uma vez nas visitas de acompanhamento do Ciclo 2 entre o Dia 5 e o Dia 21
Pré-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Ciclo 1, Dia 8 e Dia 13 (o ciclo é de 42 dias); uma vez nas visitas de acompanhamento do Ciclo 2 entre o Dia 5 e o Dia 21
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo ao longo de um intervalo de dose de 24 horas (AUC0-24)
Prazo: Pré-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Ciclo 1, Dia 8 e Dia 13 (o ciclo é de 42 dias); uma vez nas visitas de acompanhamento do Ciclo 2 entre o Dia 5 e o Dia 21
Pré-dose, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Ciclo 1, Dia 8 e Dia 13 (o ciclo é de 42 dias); uma vez nas visitas de acompanhamento do Ciclo 2 entre o Dia 5 e o Dia 21
Mortalidade relacionada com doenças
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Mortalidade não relacionada à doença
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com doença residual mínima pediátrica (Ped-MRD) negativa com remissão completa (CR), remissão parcial completa (CRp) ou remissão completa com recuperação hematológica incompleta (CRi)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com resposta completa do grupo de trabalho internacional (IWG-CR)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PedAL BCU, LLC

Colaboradores

AbbVie
Roche-Genentech
Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (European Sponsor)
EuPAL

Investigadores

  • Investigador principal: Seth Karol, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ITCC-101/APAL2020D
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-003212-11 (Número EudraCT)
  • 2023-510160-12-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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