Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wenetoklaks u dzieci z nawrotem ostrej białaczki szpikowej (AML)

21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: PedAL BCU, LLC

Randomizowane badanie fazy 3 fludarabiny/cytarabiny/gemtuzumabu ozogamycyny z wenetoklaksem lub bez u dzieci z nawrotową AML

Badanie mające na celu ocenę, czy randomizowane dodanie wenetoklaksu do głównego schematu chemioterapii (fludarabina/cytarabina/gemtuzumab ozogamycyny [GO]) poprawia przeżywalność dzieci/młodzieży/młodych dorosłych z ostrą białaczką szpikową (AML) w pierwszym nawrocie, którzy nie są w stanie otrzymać dodatkowych antracyklinami lub w drugim nawrocie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nawrót AML jest napędzany przez oporne na chemioterapię komórki macierzyste. Jednym z mechanizmów oporności na chemioterapię w AML jest nadekspresja białka chłoniaka z komórek B 2 (BCL-2), białka antyapoptotycznego, które sekwestruje wewnątrzkomórkowe aktywatory apoptozy. Wenetoklaks jest selektywnym, silnym, biodostępnym po podaniu doustnym, małocząsteczkowym inhibitorem chłoniaka z komórek B (BCL)-2, który przywraca zaprogramowaną śmierć komórkową w komórkach nowotworowych.

Jest to badanie kliniczne dla dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z drugim nawrotem AML lub pierwszym nawrotem AML, którzy nie mogą otrzymać dodatkowej dawki antracykliny.

Jest to randomizowane badanie wenetoklaksu w skojarzeniu z intensywną chemioterapią (fludarabina/cytarabina/gemtuzumab ozogamycyna) przez pierwsze dwa cykle, które dostarczy informacji i oceni, czy ten środek jest skuteczną opcją dla tej populacji w celu poprawy jej złego rokowania. Uczestnicy mogą otrzymać do dwóch cykli chemioterapii indukcyjnej przed przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Uczestnicy odnoszący korzyści z leczenia, którzy nie mogą przystąpić do HSCT, mają możliwość dalszego otrzymywania azacytydyny w monoterapii (ramię A, ramię kontrolne) lub w skojarzeniu z wenetoklaksem (ramię B, ramię eksperymentalne).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

130

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrutacyjny
        • Perth Children's Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Sankt Anna-Kinderspital
  • Belgia
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Czechy
    • Prague
      • Prague, Prague, Czechy, 150 06
        • Rekrutacyjny
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dania
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dania, 2100
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
  • Finlandia
    • Etelä-Suomen Lääni
      • Helsinki, Etelä-Suomen Lääni, Finlandia, FI-00290
        • Rekrutacyjny
        • Uusi Lastensairaala
  • Francja
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
    • Hauts-de-France
      • Loos, Hauts-de-France, Francja, 59120
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Jeanne de Flandre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nantes - Hôpital Femme-Enfant-Adolescent
    • Rhône
      • Lyon, Rhône, Francja, 69008
        • Rekrutacyjny
        • Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Armand-Trousseau
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Universitaire Robert-Debre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario la Fe
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CS
        • Rekrutacyjny
        • Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
  • Izrael
    • Central District
      • Petach Tikvah, Central District, Izrael, 4920235
        • Rekrutacyjny
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Rekrutacyjny
        • Osaka City General Hospital
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japonia, 453-8511
        • Rekrutacyjny
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0047
        • Rekrutacyjny
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
    • Saitama
      • Saitama-Shi, Saitama, Japonia, 330-8777
        • Rekrutacyjny
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tokyo
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Rekrutacyjny
        • National Center for Child Health and Development
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutacyjny
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Zakończony
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Rekrutacyjny
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Rekrutacyjny
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Augsburg, Niemcy, 86156
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Augsburg
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Frankfurt
      • Münster, Niemcy, 49149
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Münster
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Rekrutacyjny
        • Padiatrische Hamatologie und Onkologie
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Rekrutacyjny
        • Oslo Universitetssykehus
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Rekrutacyjny
        • Starship Children's Hospital
  • Portugalia
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1099-023
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Rekrutacyjny
        • MemorialCare Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • Benioff Children's Hospital - Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Rekrutacyjny
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National - Main Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Rekrutacyjny
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida Health Shands Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Rekrutacyjny
        • Saint Joseph's Hospital - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
        • Rekrutacyjny
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • Comer Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Rekrutacyjny
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-4259
        • Rekrutacyjny
        • C.S. Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Rekrutacyjny
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Mercy Hospital - Adele Hall Campus
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Rekrutacyjny
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack University Medical Center, HMH
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Rekrutacyjny
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - New York
      • Queens, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Rekrutacyjny
        • Prisma Health Richland Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105-3678
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria, 8032
        • Rekrutacyjny
        • Universitaets - Kinderspital Zürich
  • Szwecja
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Szwecja, 171 76
        • Rekrutacyjny
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Włochy
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Monza and Brianza
      • Monza, Monza and Brianza, Włochy, 20900
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Rome
      • Roma, Rome, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Turin
      • Torino, Turin, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Infantile Regina Margherita

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Uczestnicy muszą zarejestrować się na APAL2020SC, numer NCT: NCT04726241 przed rejestracją na ITCC-101/APAL2020D. (Dotyczy to tylko uczestników w witrynach USA/Kanady/Australii/Nowej Zelandii/terytorium LLS).
  • Uczestnicy muszą być w wieku ≥ 29 dni i ≤ 21 lat w momencie rejestracji.

  • Uczestnicy muszą posiadać jeden z następujących elementów:

    • Dzieci, młodzież i młodzi dorośli z ostrą białaczką szpikową bez mutacji FLT3/wewnętrznej duplikacji tandemowej (ITD) w:

      1. Drugi nawrót, którzy są wystarczająco zdrowi, aby przejść kolejną rundę intensywnej chemioterapii
      2. Pierwszy nawrót, który według uznania badacza nie toleruje dodatkowej chemioterapii zawierającej antracykliny.
  • Uczestnicy muszą mieć stan sprawności odpowiadający punktacji Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2 (≥ 50% wyniku Lansky'ego lub Karnofsky'ego)

  • Uczestnicy muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą osiągnąć następujący minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem:

    1. Chemioterapia cytotoksyczna: nie może otrzymać chemioterapii cytotoksycznej w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem, z wyjątkiem kortykosteroidów, małych dawek cytarabiny lub hydroksymocznika, które można podać do 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem.
    2. Dooponowa terapia cytotoksyczna: Nie jest wymagany czas wypłukiwania w przypadku uczestników, którzy otrzymali dokanałowo jakąkolwiek kombinację cytarabiny, metotreksatu i/lub hydrokortyzonu.
    3. Przeciwciała: ≥ 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki koniugatu przeciwciało-lek przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem. W przypadku przeciwciał niezmodyfikowanych lub przeciwciał angażujących limfocyty T przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem muszą upłynąć 2 okresy półtrwania. Jakakolwiek toksyczność związana z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać przywrócona do stopnia ≤ 1.
    4. Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): ≥ 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu) przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem.
    5. Hematopoetyczne czynniki wzrostu: ≥ 14 dni po podaniu ostatniej dawki długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastymu) lub ≥ 7 dni w przypadku krótko działającego czynnika wzrostu przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem.

    6. Radioterapia (RT) (przed rozpoczęciem leczenia protokołem):

      • ≥ 14 dni upłynęło od miejscowej paliatywnej RT (mały port);
      • ≥ 84 dni muszą upłynąć, jeśli wcześniej wykonano RT czaszkowo-rdzeniową lub jeśli ≥ 50% napromieniowano miednicę;
      • ≥ 42 dni muszą upłynąć, jeśli inne istotne promieniowanie szpiku kostnego (BM).

    7. Infuzje z komórek macierzystych (przed rozpoczęciem leczenia protokołem):

      • ≥ 84 dni od allogenicznego (nieautologicznego) przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych (z lub bez naświetlania całego ciała [TBI]) lub infuzji przypominającej (dowolny produkt z komórek macierzystych; z wyłączeniem infuzji limfocytów dawcy [DLI])
      • Brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
    8. Uczestnicy, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu leczenia lub zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego lub odrzuceniu narządu po przeszczepie, nie kwalifikują się do tego badania. Uczestnicy muszą być odstawieni od leków w celu leczenia lub zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego lub odrzuceniu narządu po przeszczepie przez co najmniej 14 dni przed włączeniem.
    9. Terapia komórkowa: ≥ 42 dni po zakończeniu infuzji limfocytów dawcy (DLI) lub dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowanymi limfocytami T, komórkami NK, komórkami dendrytycznymi itp.) przed rozpoczęciem leczenia zgodnego z protokołem.
    10. Do badania kwalifikują się uczestnicy z wcześniejszą ekspozycją na wenetoklaks

  • Odpowiednia funkcja narządów:

    1. Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako:

      • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 lub
      • Normalne stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci

    2. Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:

      • Bilirubina bezpośrednia < 1,5 x górna granica normy (GGN) i
      • Fosfataza zasadowa ≤ 2,5 x GGN i
      • Stężenie transaminazy glutaminowo-pirogronowej (SGPT) w surowicy (AlAT) ≤ 2,5 x GGN. Jeśli nieprawidłowość w wątrobie jest spowodowana wykrywalnym radiologicznie naciekiem białaczki, uczestnik nadal będzie się kwalifikował.

    3. Wydolność serca: Minimalna czynność serca zdefiniowana jako:

      • Brak historii zastoinowej niewydolności serca wymagającej leczenia
      • Bez wcześniejszego leczenia zmniejszona czynność lewej komory w badaniu echokardiograficznym (frakcja skracania [SF] < 25% lub frakcja wyrzutowa [EF] < 40%)
      • Brak oznak zastoinowej niewydolności serca w chwili wystąpienia nawrotu.
  • Uczestnik, rodzic lub opiekun musi podpisać i opatrzyć datą świadomą zgodę oraz zgodę pediatry (jeśli jest wymagana) przed rozpoczęciem badań przesiewowych lub określonych procedur badania, zgodnie z lokalnym prawem i ustawodawstwem.

Kryteria wyłączenia

  • Uczestnicy, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań badania, nie kwalifikują się.
  • Uczestnicy z zespołem Downa.
  • Uczestnicy z ostrą białaczką promielocytową (APL) lub młodzieńczą białaczką mielomonocytową (JMML).
  • Uczestnicy z izolowaną chorobą CNS3 lub objawową chorobą CNS3.
  • Uczestnicy z zespołem złego wchłaniania lub jakimkolwiek innym schorzeniem, które wyklucza dojelitowe podawanie wenetoklaksu.
  • Uczestnicy, którzy obecnie otrzymują inny lek eksperymentalny (GO nie jest uważany za eksperymentalny w tym badaniu).
  • Uczestnicy z niedokrwistością Fanconiego, zespołem Kostmanna, zespołem Shwachmana lub jakimkolwiek innym znanym zespołem wrodzonej niewydolności szpiku kostnego.
  • Uczestnicy ze znaną wcześniej alergią na którykolwiek z leków stosowanych w terapii protokołowej.
  • Uczestnicy z udokumentowaną aktywną, niekontrolowaną infekcją w momencie przystąpienia do badania.
  • Brak znanego zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Uczestniczki po menarchii z pozytywnym testem ciążowym.

  • Leki towarzyszące

    • Uczestnicy, którzy otrzymywali silne i umiarkowane induktory CYP3A, takie jak ryfampicyna, karbamazepina, fenytoina i ziele dziurawca w ciągu 7 dni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
    • Uczestnicy, którzy spożyli grejpfruta, produkty grejpfrutowe, pomarańcze sewilskie (w tym marmoladę zawierającą pomarańcze sewilskie) lub gwiaździste owoce w ciągu 3 dni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
    • Uczestnicy, u których występuje nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w charakterystyce produktu leczniczego (ChPL).

  • Ciąża lub karmienie piersią:

    • Uczestników w ciąży lub karmiących piersią.
    • Uczestników z potencjałem reprodukcyjnym nie wolno brać udziału w badaniu, chyba że wyrażą zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji zgodnie z wytycznymi grupy prowadzącej badania kliniczne (CTFG) przez cały czas trwania badanej terapii i przez 6 miesięcy po zakończeniu całej badanej terapii.
    • Uczestnicy płci męskiej muszą używać prezerwatywy podczas stosunku płciowego i wyrazić zgodę, aby nie spłodzić dziecka ani nie oddawać nasienia podczas terapii i przez cały czas trwania badanej terapii oraz przez 4 miesiące po zakończeniu całej badanej terapii.

Dodatkowe kryteria otrzymania infuzji gemtuzumabu ozogamycyny:

Gemtuzumabu ozogamycyny nie należy podawać:

  • dla uczestników z historią choroby zarostowej żył żylnych (VOD)/zespołu niedrożności zatok sinusoidalnych (SOS) stopnia 4
  • uczestnikom z historią VOD/SOS stopień 3
  • uczestnikom z CD33 ujemnymi blastami białaczkowymi (określonymi w lokalnym laboratorium)

Należy pamiętać, że ci uczestnicy kwalifikują się do badania, ale nie będą leczeni gemtuzumabem ozogamycyną.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię A: Wahacz bez Venetoclaxu

Podczas Cyklu 1 (cykle 42-dniowe) uczestnicy otrzymają 30 mg/m^2 fludarabiny, a następnie 2 g/m^2 cytarabiny w dniach 1-5. Gemtuzumab w dawce 3 mg/m^2 zostanie podany w dniu 6 (tylko uczestnikom z ekspresją CD33 na blastach białaczki).

Podczas Cyklu 2 uczestnicy otrzymają 30 mg/m^2 fludarabiny, a następnie 2 g/m^2 cytarabiny w dniach 1-5. Po 2. cyklu uczestnicy są oceniani pod kątem leczenia podtrzymującego HSCT lub azacytydyną.
Lek: Fludarabina
Infuzja dożylna (IV).
Lek: Cytarabina
Infuzja dożylna (IV).
Lek: Gemtuzumab Ozogamycyna
Infuzja dożylna (IV).
Lek: Azacytydyna
Infuzja dożylna (IV) lub wstrzyknięcie podskórne
Eksperymentalny: Ramię B: Część eksperymentalna z wenetoklaksem

Podczas Cyklu 1 (cykle 42-dniowe) uczestnicy otrzymają 300 mg wenetoklaksu dla dorosłych raz w dniu 1, a następnie 600 mg wenetoklaksu dla dorosłych w dniach 2–21. Uczestnicy otrzymają także 30 mg/m^2 fludarabiny, a następnie 2 g/m^2 cytarabiny w dniach 8-12. Gemtuzumab w dawce 3 mg/m^2 zostanie podany 13. dnia (tylko uczestnikom z ekspresją CD33 na blastach białaczki).

Podczas Cyklu 2 uczestnicy otrzymają 600 mg dawki wenetoklaksu dla dorosłych w dniach 1–21. Uczestnicy otrzymają 30 mg/m^2 fludarabiny, a następnie 2 g/m^2 cytarabiny w dniach 1-5. Po 2. cyklu uczestnicy są oceniani pod kątem leczenia podtrzymującego HSCT lub azacytydyną w skojarzeniu z wenetoklaksem.
Lek: Fludarabina
Infuzja dożylna (IV).
Lek: Cytarabina
Infuzja dożylna (IV).
Lek: Gemtuzumab Ozogamycyna
Infuzja dożylna (IV).
Lek: Azacytydyna
Infuzja dożylna (IV) lub wstrzyknięcie podskórne
Lek: Wenetoklaks
Doustnie w postaci zawiesiny w postaci tabletki lub proszku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Morfologia Event Free Survival (EFS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Przetrwanie bez zdarzeń (EFS) oparte na przepływie
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Ogólny wskaźnik odpowiedzi morfologicznej (ORR)
Ramy czasowe: Do dnia 84
Do dnia 84
Ogólny wskaźnik odpowiedzi na podstawie przepływu (ORR)
Ramy czasowe: Do dnia 84
Do dnia 84
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Skumulowana częstość nawrotów (CIR)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Odsetek przeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Maksymalne obserwowane stężenie wenetoklaksu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 8 i 13 cyklu 1 (cykl trwa 42 dni); raz podczas wizyt kontrolnych cyklu 2 między dniem 5 a dniem 21
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 8 i 13 cyklu 1 (cykl trwa 42 dni); raz podczas wizyt kontrolnych cyklu 2 między dniem 5 a dniem 21
Czas do maksymalnego obserwowanego stężenia wenetoklaksu w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 8 i 13 cyklu 1 (cykl trwa 42 dni); raz podczas wizyt kontrolnych cyklu 2 między dniem 5 a dniem 21
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 8 i 13 cyklu 1 (cykl trwa 42 dni); raz podczas wizyt kontrolnych cyklu 2 między dniem 5 a dniem 21
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas w ciągu 24-godzinnego odstępu między dawkami (AUC0-24)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 8 i 13 cyklu 1 (cykl trwa 42 dni); raz podczas wizyt kontrolnych cyklu 2 między dniem 5 a dniem 21
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 8 i 13 cyklu 1 (cykl trwa 42 dni); raz podczas wizyt kontrolnych cyklu 2 między dniem 5 a dniem 21
Śmiertelność związana z chorobami
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Śmiertelność niezwiązana z chorobą
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba uczestników z ujemnym wynikiem minimalnej choroby resztkowej u dzieci (Ped-MRD) z całkowitą remisją (CR), częściową całkowitą remisją (CRp) lub całkowitą remisją z niepełną poprawą hematologiczną (CRi)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba uczestników z pełną odpowiedzią Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG-CR)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PedAL BCU, LLC

Współpracownicy

AbbVie
Roche-Genentech
Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (European Sponsor)
EuPAL

Śledczy

  • Główny śledczy: Seth Karol, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITCC-101/APAL2020D
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-003212-11 (Numer EudraCT)
  • 2023-510160-12-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj