En studie for å vurdere overfølsomheten overfor TAK-880 sammenlignet med Gammagard S/D i blod hos barn, tenåringer og voksne

Kohort 1

Pediatriske og voksne deltakere som er på Gammagard S/D foreskrevet for enhver godkjent indikasjon vil bli registrert i denne kohorten og evaluert i løpet av observasjonsperioden (ca. 6 måneder).

Annen: Ingen inngrep

Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Kohort 2

Pediatriske og voksne deltakere som tidligere ble behandlet med Gammagard S/D foreskrevet for enhver godkjent indikasjon og er på annen human immunglobulinbehandling, vil bli registrert i denne kohorten og evaluert i løpet av observasjonsperioden (ca. 6 måneder).

Annen: Ingen inngrep

Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Kohort 3

Pediatriske og voksne deltakere med primær immunsvikt (PID) med immunglobin A (IgA)-mangel som har et serum-IgA-nivå på mindre enn (<) 7 milligram per desiliter (mg/dL) (0,07 gram/liter [g/L]) eller lavere den påvisbare grensen og har mottatt annen behandling (profylaktisk antibiotika eller annen immunglobulinbehandling enn Gammagard S/D) vil bli registrert i denne kohorten og evaluert i løpet av observasjonsperioden (ca. 6 måneder).

Annen: Ingen inngrep

Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Antall deltakere med in vitro overfølsomhet overfor TAK-880 sammenlignet med Gammagard S/D

Nivåer av in vitro overfølsomhet overfor TAK-880 sammenlignet med et referanseprodukt (Gammagard S/D) som bruker hypersensitivitetsanalyser for å adressere (men ikke begrenset til) immuncelleaktivering og cytokinsekresjon, stratifisert etter anti-IgA-antistoffnivåer, vil bli evaluert under studien. Antall deltakere med in vitro overfølsomhet overfor TAK-880 sammenlignet med Gammagard S/D vil bli rapportert.

Antall deltakere med legemiddeloverfølsomme reaksjoner på immunglobulinprodukter for kohort 1 og 2

Antall deltakere med legemiddeloverfølsomme reaksjoner på immunglobulinprodukter som tidligere har fått minst én infusjon av Gammagard S/D i kohorter 1 og 2 vil bli rapportert.

Antall deltakere med historie med overfølsomme reaksjoner

Antall deltakere med tidligere overfølsomhetsreaksjoner vil bli rapportert.

Antall deltakere kategorisert etter kliniske egenskaper

Antall deltakere kategorisert etter kliniske egenskaper som geografisk bostedssted, utdanningsnivå vil bli rapportert.

Antall deltakere kategorisert etter behandlingsmønstre

Antall deltakere kategorisert etter behandlingsmønster vil bli rapportert.

Helserelatert livskvalitet målt ved 36-elements kortskjema helseundersøkelse (SF-36)

SF-36 er et generisk livskvalitetsinstrument som har blitt mye brukt for å vurdere helserelatert livskvalitet (HRQL). SF-36 består av 36 elementer som er aggregert i 8 multi-item skalaer (fysisk funksjon [spenner fra 1=ja, begrenset mye til 3=nei, ikke begrenset i det hele tatt], rollefysisk [1=hele tiden] til 5=ingen av tiden], kroppslig smerte [1=svært alvorlig til 6=ingen], generell helse [1=dårlig til 5=utmerket], vitalitet [1=ingen av tiden til 5=hele tiden] , sosial funksjon [1=hele tiden: til 5=ingen av tiden], emosjonell rolle [1=hele tiden til 5=ingen av tiden] og mental helse [1=hele tiden til 5= ingen av tiden]). Fire domener bestod av fysisk komponentsammendrag (PCS)-score (fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helse) og de resterende 4 domenene bestod av mental komponentsammendrag (MCS)-score (vitalitet, sosial funksjon, rolle-emosjonell, mental helse). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 100. Høyere score indikerer bedre livskvalitet.

Helserelatert livskvalitet målt ved EuroQol 5 Dimensions Questionnaire (EQ-5D)

EQ-5D er et godt validert, generell preferansebasert, helserelatert QoL-instrument. EQ-5D omfatter 5 domener, og ber deltakerne vurdere deres oppfattede helsetilstand i dag på følgende dimensjoner: Mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hvert domene har 5 mulige nivåer: "ingen problemer" (nivå 1), "lette problemer" (nivå 2), "moderat problemer" (nivå 3), "alvorlige problemer" (nivå 4) og "ekstreme problemer" (nivå 5). Hvert domene er tildelt et nivå, og nivåer kombineres for å lage et 5-sifret nummer som beskriver pasientens helsetilstand. For hver deltaker bestemmes en indeksverdi fra et publisert landsspesifikk verdisett. Denne indeksverdien eller nytteskåren varierer fra 0 til 1,00 (med 1,0 som representerer perfekt helse) og brukes i beregningen av kvalitetsjusterte leveår (QALYs) som brukes til å informere økonomiske verdivurderinger av helseintervensjoner. En positiv endring fra baseline indikerer bedring.

Helserelatert livskvalitet målt ved behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisin-9 (TSQM-9) validert instrument for kohort 1 og 2

TSQM-9 er et 9-element, validert, selvadministrert instrument som brukes til å vurdere deltakerens tilfredshet med medisiner. De tre domenene som vurderes er effektivitet (3 elementer), bekvemmelighet (3 elementer) og global tilfredshet (3 elementer). Poeng for hvert domene beregnes ved å legge sammen elementene i hvert domene og deretter transformere den sammensatte poengsummen til en verdi fra 0 til 100. Høyere poengsum indikerte større tilfredshet i det domenet.

Pasientrapporterte utfall (PRO) ved bruk av PID-spesifikk livskvalitetsindeks (LQI) spørreskjema for kohort 1 og 2

PID-LQI-spørreskjemaet omfatter 15 elementer, delt inn i fire domener: behandlingsforstyrrelser (6 elementer), terapirelaterte problemer (4 elementer), terapiinnstilling (3 elementer) og behandlingskostnader (2 elementer). Elementer er vurdert på en 7-punkts Likert-skala som strekker seg fra 1: "Ekstremt dårlig" til 7: "Ekstremt bra". Elementene måler effekten av behandlingen på pasientens livskvalitet: faktor I (behandlingsinterferens), faktor II (terapirelaterte problemer), faktor III (terapiinnstillinger). Resultatene varierer fra 0 (maksimal bekymring) til 100 (ingen bekymring). PRO-er som bruker PID-spesifikt LQI-spørreskjema i kohort 1 og 2 vil bli rapportert.