Een studie om de overgevoeligheid voor TAK-880 te beoordelen in vergelijking met Gammagard S/D in het bloed van kinderen, tieners en volwassenen
22 september 2022 bijgewerkt door: Takeda
In vitro beoordeling van overgevoeligheid voor TAK-880 in vergelijking met Gammagard S/D in bloed van patiënten met een verhoogd risico op het ontwikkelen van overgevoeligheidsreacties
Het doel van deze studie is na te gaan of TAK-880 overgevoeligheidsreacties veroorzaakt in vergelijking met Gammagard S/D door bloed te testen dat is afgenomen van deelnemers die een hoger risico lopen om overgevoelig te worden voor immunoglobulineproducten.
Dit onderzoek gaat over het verzamelen van gegevens die beschikbaar zijn in het medisch dossier van de deelnemer. Er zullen geen onderzoeksgeneesmiddelen worden verstrekt aan deelnemers aan deze studie. Elke deelnemer vult een onderzoeksvragenlijst in tijdens een routinematig doktersbezoek. Er zal bloed worden afgenomen van deelnemers die een hoger risico hebben op het ontwikkelen van overgevoeligheidsreacties op immunoglobulineproducten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
72
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Verenigde Staten, 28401
- PPD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Pediatrische en volwassen deelnemers die een verhoogd risico lopen op het ontwikkelen van overgevoeligheidsreacties die immunoglobulinebehandelingen hebben gekregen volgens het oordeel van de onderzoeker, zullen in dit onderzoek worden opgenomen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ten minste 2 jaar behalve PID-deelnemers met selectieve IgA-deficiëntie (de onderste leeftijdsgrens in deze groep deelnemers is 4 jaar).
- Deelnemer heeft eerder ten minste één infusie van Gammagard S/D ontvangen die is voorgeschreven voor een goedgekeurde indicatie (PID, B-cel chronische lymfatische leukemie, idiopathische trombocytopenische purpura, syndroom van Kawasaki) OF PID-deelnemer met IgA-deficiëntie (serum IgA-niveau van < 7 mg/ dl (0,07 g/l) of onder de detecteerbare limiet bij deelnemers ouder dan 4 jaar) en andere therapieën heeft gekregen (profylactische antibiotica of immunoglobulinebehandeling anders dan Gammagard S/D).
- Deelnemer/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger is bereid om een formulier voor geïnformeerde toestemming of instemming te ondertekenen, indien van toepassing, en kan voldoen aan de vereisten van het protocol.
Uitsluitingscriteria:
-Er zijn geen toepasselijke uitsluitingscriteria voor deze studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1
Pediatrische en volwassen deelnemers die op Gammagard S/D zijn voorgeschreven voor een goedgekeurde indicatie zullen in dit cohort worden opgenomen en worden geëvalueerd tijdens de observatieperiode (ongeveer 6 maanden).
|
Dit is een niet-interventionele studie.
|
|
Cohort 2
Pediatrische en volwassen deelnemers die eerder werden behandeld met Gammagard S/D voorgeschreven voor een goedgekeurde indicatie en die een andere behandeling met humaan immunoglobuline ondergaan, zullen in dit cohort worden opgenomen en beoordeeld tijdens de observatieperiode (ongeveer 6 maanden).
|
Dit is een niet-interventionele studie.
|
|
Cohort 3
Pediatrische en volwassen deelnemers aan primaire immunodeficiëntie (PID) met immunoglobine A (IgA)-deficiëntie die een serum-IgA-spiegel hebben van minder dan (<) 7 milligram per deciliter (mg/dL) (0,07 gram/liter [g/L]) of lager de detecteerbare limiet en andere therapieën hebben gekregen (profylactische antibiotica of immunoglobulinebehandeling anders dan Gammagard S/D) zullen worden opgenomen in dit cohort en geëvalueerd tijdens de observatieperiode (ongeveer 6 maanden).
|
Dit is een niet-interventionele studie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met in vitro overgevoeligheid voor TAK-880 in vergelijking met Gammagard S/D
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
Niveaus van in vitro overgevoeligheid voor TAK-880 in vergelijking met een referentieproduct (Gammagard S/D) waarbij gebruik wordt gemaakt van overgevoeligheidstesten om (maar niet beperkt tot) immuuncelactivering en cytokinesecretie aan te pakken, gestratificeerd naar anti-IgA-antilichaamniveaus, zullen worden geëvalueerd tijdens de studie.
Het aantal deelnemers met in vitro overgevoeligheid voor TAK-880 in vergelijking met Gammagard S/D zal worden gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met geneesmiddelovergevoelige reacties op immunoglobulineproducten voor cohort 1 en 2
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
Aantal deelnemers met geneesmiddelovergevoeligheidsreacties op immunoglobulineproducten die eerder ten minste één infusie van Gammagard S/D in Cohort 1 en 2 hebben gekregen, zal worden gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met een voorgeschiedenis van overgevoelige reacties op geneesmiddelen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
Het aantal deelnemers met een voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties op geneesmiddelen zal worden gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers ingedeeld naar klinische kenmerken
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van klinische kenmerken zoals geografische locatie van ingezetenschap, opleidingsniveau zal worden gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers gecategoriseerd op behandelpatronen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
Aantal deelnemers gecategoriseerd naar behandelingspatronen zal worden gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven gemeten door 36-item korte gezondheidsenquête (SF-36)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
SF-36 is een generiek instrument voor de kwaliteit van leven dat op grote schaal wordt gebruikt om gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) te beoordelen.
SF-36 bestaat uit 36 items die zijn samengevoegd tot 8 schalen met meerdere items (fysiek functioneren [variërend van 1=ja, veel beperkt tot 3=nee, helemaal niet beperkt], rolfysiek [1=altijd tot 5=nooit], lichamelijke pijn [1=zeer ernstig tot 6=geen], algemene gezondheid [1=slecht tot 5=uitstekend], vitaliteit [1=nooit tot 5=altijd] , sociaal functioneren [1=altijd: tot 5=nooit], rolemotioneel [1=altijd tot 5=nooit] en geestelijke gezondheid [1=altijd tot 5= nooit]).
Vier domeinen bestonden uit de fysieke component samenvatting (PCS) score (fysiek functioneren, rol-fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid) en de overige 4 domeinen bestonden uit de mentale component samenvatting (MCS) score (vitaliteit, sociaal functioneren, rol-emotioneel, mentale gezondheid).
De totaalscores variëren van 0 tot 100.
Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven gemeten door EuroQol 5 Dimensions Questionnaire (EQ-5D)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
EQ-5D is een goed gevalideerd, op algemene voorkeuren gebaseerd, gezondheidsgerelateerd KvL-instrument.
De EQ-5D omvat 5 domeinen en vraagt de deelnemers om hun huidige gezondheidstoestand te beoordelen op de volgende dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
Elk domein heeft 5 mogelijke niveaus: "geen problemen" (Niveau 1), "lichte problemen" (Niveau 2), "matige problemen" (Niveau 3), "ernstige problemen" (Niveau 4) en "extreme problemen" (Niveau 5).
Elk domein krijgt een niveau toegewezen en niveaus worden gecombineerd om een 5-cijferig nummer te creëren dat de gezondheidstoestand van de patiënt beschrijft.
Voor elke deelnemer wordt een indexwaarde bepaald uit een gepubliceerde landspecifieke waardenset.
Deze indexwaarde of utiliteitsscore varieert van 0 tot 1,00 (waarbij 1,0 staat voor een perfecte gezondheid) en wordt gebruikt bij de berekening van voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren (QALY's) die worden gebruikt om economische waarderingen van gezondheidsinterventies te onderbouwen.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven gemeten door de vragenlijst voor tevredenheid over de behandeling voor medicatie-9 (TSQM-9) gevalideerd instrument voor cohort 1 en 2
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
TSQM-9 is een 9-item, gevalideerd, zelf-toegediend instrument dat wordt gebruikt om de tevredenheid van de deelnemer met medicatie te beoordelen.
De drie beoordeelde domeinen zijn effectiviteit (3 items), gemak (3 items) en algemene tevredenheid (3 items).
Scores voor elk domein worden berekend door de items in elk domein op te tellen en vervolgens de samengestelde score om te zetten in een waarde van 0 tot 100.
Een hogere score duidde op een grotere tevredenheid op dat domein.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
|
Door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO's) met behulp van de PID-specifieke Life Quality Index (LQI)-vragenlijst voor cohort 1 en 2
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 maanden
|
De PID-LQI-vragenlijst bestaat uit 15 items, verdeeld over vier domeinen: interferentie met de behandeling (6 items), therapiegerelateerde problemen (4 items), therapiesetting (3 items) en behandelingskosten (2 items).
Items worden beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal, variërend van 1: "Extreem slecht" tot 7: "Extreem goed".
De items meten de impact van de behandeling op de kwaliteit van leven van de patiënt: factor I (behandelingsinterferentie), factor II (therapiegerelateerde problemen), factor III (therapie-instellingen).
Resultaten variëren van 0 (maximale zorg) tot 100 (geen zorg).
PRO's die een PID-specifieke LQI-vragenlijst gebruiken in Cohort 1 en 2 zullen worden gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 april 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 september 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 september 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 september 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 september 2022
Laatst geverifieerd
1 september 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TAK-880-5001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Ja
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- Leerprotocool
- Statistisch Analyse Plan (SAP)
- Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
- Klinisch onderzoeksrapport (CSR)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .