En studie för att bedöma överkänsligheten mot TAK-880 jämfört med Gammagard S/D i blod hos barn, tonåringar och vuxna

Kohort 1

Pediatriska och vuxna deltagare som är på Gammagard S/D ordinerad för någon godkänd indikation kommer att skrivas in i denna kohort och utvärderas under observationsperioden (cirka 6 månader).

Övrig: Inget ingripande

Detta är en icke-interventionsstudie.

Kohort 2

Pediatriska och vuxna deltagare som tidigare behandlats med Gammagard S/D ordinerat för någon godkänd indikation och som står på annan human immunglobulinbehandling kommer att inkluderas i denna kohort och utvärderas under observationsperioden (cirka 6 månader).

Övrig: Inget ingripande

Detta är en icke-interventionsstudie.

Kohort 3

Pediatriska och vuxna deltagare med primär immunbrist (PID) med immunglobin A (IgA)-brist som har en serum-IgA-nivå på mindre än (<) 7 milligram per deciliter (mg/dL) (0,07 gram/liter [g/L]) eller lägre den detekterbara gränsen och har fått andra behandlingar (profylaktisk antibiotika eller annan immunglobulinbehandling än Gammagard S/D) kommer att registreras i denna kohort och utvärderas under observationsperioden (cirka 6 månader).

Övrig: Inget ingripande

Detta är en icke-interventionsstudie.

Antal deltagare med in vitro-överkänslighet mot TAK-880 i jämförelse med Gammagard S/D

Nivåer av in vitro-överkänslighet mot TAK-880 i jämförelse med en referensprodukt (Gammagard S/D) som använder överkänslighetsanalyser för att adressera (men inte begränsat till) immuncellsaktivering och cytokinutsöndring, stratifierad med anti-IgA-antikroppsnivåer, kommer att utvärderas under studien. Antal deltagare med in vitro överkänslighet mot TAK-880 jämfört med Gammagard S/D kommer att rapporteras.

Antal deltagare med läkemedelsöverkänsliga reaktioner på immunglobulinprodukter för kohort 1 och 2

Antal deltagare med läkemedelsöverkänsliga reaktioner på immunglobulinprodukter som tidigare har fått minst en infusion av Gammagard S/D i kohorter 1 och 2 kommer att rapporteras.

Antal deltagare med historia av drogöverkänsliga reaktioner

Antal deltagare med anamnes på läkemedelsöverkänsliga reaktioner kommer att rapporteras.

Antal deltagare kategoriserade efter kliniska egenskaper

Antal deltagare kategoriserat efter kliniska egenskaper såsom geografisk plats för hemvist, utbildningsnivå kommer att rapporteras.

Antal deltagare kategoriserade efter behandlingsmönster

Antal deltagare kategoriserade efter behandlingsmönster kommer att rapporteras.

Hälsorelaterad livskvalitet mätt med 36-punkters kortformshälsoundersökning (SF-36)

SF-36 är ett generiskt livskvalitetsinstrument som har använts i stor utsträckning för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet (HRQL). SF-36 består av 36 objekt som är aggregerade i 8 skalor med flera objekt (fysisk funktion [från 1=ja, begränsad mycket till 3=nej, inte begränsad alls], rollfysisk [1=hela tiden till 5=ingen av gångerna], kroppslig smärta [1=mycket svår till 6=ingen], allmän hälsa [1=dålig till 5=utmärkt], vitalitet [1=ingen av tiden till 5=hela tiden] , social funktion [1=hela tiden: till 5=ingen av tiden], emotionell roll [1=hela tiden till 5=ingen av tiden] och mental hälsa [1=hela tiden till 5= ingen av gångerna]). Fyra domäner bestod av fysisk komponentsammanfattning (PCS) poäng (fysisk funktion, roll-fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa) och återstående 4 domäner bestod av mental komponent sammanfattning (MCS) poäng (vitalitet, social funktion, roll-emotionell, mental hälsa). De totala poängen varierar från 0 till 100. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.

Hälsorelaterad livskvalitet mätt med EuroQol 5 Dimensions Questionnaire (EQ-5D)

EQ-5D är ett välvaliderat, allmänt preferensbaserat, hälsorelaterat QoL-instrument. EQ-5D omfattar 5 domäner och ber deltagarna att bedöma sitt upplevda hälsotillstånd idag på följande dimensioner: Rörlighet, Egenvård, Vanliga aktiviteter, Smärta/Obehag och Ångest/Depression. Varje domän har 5 möjliga nivåer: "inga problem" (nivå 1), "små problem" (nivå 2), "måttliga problem" (nivå 3), "svåra problem" (nivå 4) och "extrema problem" (nivå 5). Varje domän tilldelas en nivå och nivåer kombineras för att skapa ett 5-siffrigt nummer som beskriver patientens hälsotillstånd. För varje deltagare bestäms ett indexvärde från en publicerad landsspecifik värdeuppsättning. Detta indexvärde eller nyttopoäng sträcker sig från 0 till 1,00 (där 1,0 representerar perfekt hälsa) och används i beräkningen av kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) som används för att informera ekonomiska värderingar av hälsointerventioner. En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring.

Hälsorelaterad livskvalitet mätt med behandlingsnöjdhetsenkät för medicin-9 (TSQM-9) validerat instrument för kohort 1 och 2

TSQM-9 är ett validerat, självadministrerat instrument med 9 punkter som används för att bedöma deltagarnas tillfredsställelse med medicinering. De tre domänerna som bedöms är effektivitet (3 poster), bekvämlighet (3 poster) och global tillfredsställelse (3 poster). Poäng för varje domän beräknas genom att lägga ihop objekten i varje domän och sedan omvandla den sammansatta poängen till ett värde som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng tydde på större tillfredsställelse inom den domänen.

Patientrapporterade resultat (PRO) med hjälp av PID-specifikt livskvalitetsindex (LQI) frågeformulär för kohort 1 och 2

PID-LQI-enkäten omfattar 15 artiklar, uppdelade i fyra domäner: behandlingsstörningar (6 artiklar), terapirelaterade problem (4 artiklar), terapimiljö (3 artiklar) och behandlingskostnader (2 artiklar). Föremålen betygsätts på en 7-gradig Likert-skala som sträcker sig från 1: "Extremt dålig" till 7: "Extremt bra". Posterna mäter effekten av behandlingen på patientens livskvalitet: faktor I (behandlingsinterferens), faktor II (terapirelaterade problem), faktor III (terapiinställningar). Resultaten sträcker sig från 0 (maximal oro) till 100 (ingen oro). PRO:er som använder PID-specifika LQI-frågeformulär i kohort 1 och 2 kommer att rapporteras.