En studie hos voksne med arvelig angioødem (HAE) som for tiden mottar Icatibant hjemme

HAE-deltakere

Voksne deltakere med diagnosen HAE som mottar behandling i henhold til rutinemessig klinisk praksis og foreskrevet alle behandlinger i henhold til den godkjente markedsføringstillatelsen, vil bli registrert i denne studien. Data vil bli samlet inn direkte fra deltakere via pasientrapporterte dagbøker og papirbaserte og/eller elektroniske hjemmesykepleieopptegnelser etter behov for britiske deltakere som bruker hjemmetjenester for icatibant. Ingen studiespesifikk intervensjon vil bli administrert i denne studien.

Annen: Ingen inngrep

Ingen intervensjon vil bli administrert i denne studien.

Antall deltakere som ble behandlet med Icatibant i hjemmetjenesten som mottok profylaksebehandling ved indeks

Antall deltakere behandlet med Icatibant i hjemmesykepleien i hver profylaktisk behandlingstype

Antall deltakere kategorisert etter demografiske kjennetegn

Demografiske karakteristika vil inkludere alder ved indeks (kategorier: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ år), kjønn (mann, kvinne, ikke-binær) og etnisk gruppe.

Antall deltakere kategorisert etter deres kliniske egenskaper

Kliniske karakteristika vil inkludere pasientrapportert HAE-type (Type I eller Type II), varighetskategorier (deltakerens selvadministrering av icatibant hjemme og tid siden HAE-diagnose) ved indeks, komorbiditeter, tidligere HAE-relaterte samtidige medisiner, kategorier av detaljer for dødsfall i løpet av studiens observasjonsperiode.

Frekvens for nye HAE-angrep

Hyppigheten av nye HAE-angrep og frekvensen av nye HAE-anfall som krevde behandling i hjemmesykepleie vil bli registrert som antall HAE-anfall per deltaker per måned. Data vil bli rapportert for forhåndsdefinerte tidsperiodekategorier som følger:

mellom indeks til måned 3, mellom måned 3 til 6, måned 6 til 9 og måned 9 til 12.

Hyppighet av besøk til ulykkes- og nødtjenester knyttet til et HAE-angrep

Hyppighet av besøk til ulykkes- og nødetatene knyttet til et HAE-angrep vil bli definert som antall besøk til ulykkes- og nødetatene i løpet av forhåndsdefinert tidsperiode. Data vil bli rapportert for forhåndsdefinerte tidsperiodekategorier som følger: mellom indeks til måned 3, mellom måned 3 til 6, måned 6 til 9 og måned 9 til 12.

Tid fra starten av hvert HAE-angrep til administrering av Icatibant i hjemmeomsorgen

Oppsummeringsdata for tid (i timer) fra starten av hvert HAE-anfall til administrering av icatibant i hjemmesykepleien vil bli rapportert.

Hyppighet av Icatibant-administrasjon etter start av hvert HAE-angrep

Oppsummeringsdataene for antall icatibant-administrasjoner etter starten av hvert HAE-angrep i løpet av den forhåndsdefinerte tidsperioden vil bli rapportert.

Antall deltakere etter behandlingsmønster

Behandlingsmønstre vil inkludere vurdering av antall deltakere etter behandlingsdose mottatt for HAE-anfall og gjennomsnittlig dose per deltaker mottatt post-indeks.

Antall deltakere etter behandlingsstyringsmønstre

Behandlingshåndteringsmønstre vil inkludere vurdering av antall deltakere ved seponering av icatibant-behandling og årsaker til seponering (dette vil bli vurdert for deltakere som mottok profylaksebehandling i løpet av studien), antall ansikt-til-ansikt og telefonbaserte hjemmetjenester.

EQ-5D-5L Score

EQ-5D-5L spørreskjemaet vil bli brukt til å registrere virkningen av HAE på deltakerens livskvalitet (QoL). EQ-5D-5L er et beskrivende system av helserelaterte livskvalitetstilstander (HRQoL) som består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon), som hver kan ta 1 av 5 svar. Svarene registrerer 5 alvorlighetsnivåer [ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer] innenfor en bestemt dimensjon. Poengsummene vil være summen av poeng fra hver dimensjon og kan variere fra 5 (ingen problemer) til 25 (ekstrem problemer).

AE-QoL totalscore

Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) inkluderer 17 elementer og 4 domener: funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og mat. Rå poengsum fra hvert domene vil bli lineært transformert til en total poengsum på 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer en sterkere svekkelse.

Angioødem kontrolltest (AECT) Totalscore

AECT brukes til å vurdere deltakere med tilbakevendende angioødem. Testen bruker et spørreskjema med 4 elementer, som hver har 5 alternativer og brukes til å måle deltakerens nåværende sykdomskontroll. HAE-kontrollscore vil bli registrert med 5 nivåer av svar [1=veldig ofte, 2=ofte, 3=noen ganger, 4=sjelden, 5=ikke i det hele tatt] på følgende spørsmål: 1) I løpet av de siste 3 månedene, hvor ofte har du hatt angioødem? 2) Hvor mye har din livskvalitet blitt påvirket av angioødem i løpet av de siste 3 månedene? 3) Hvor mye har uforutsigbarheten til angioødem ditt plaget deg i løpet av de siste 3 månedene? 4) I løpet av de siste 3 månedene, hvor godt har ditt angioødem blitt kontrollert av behandlingen din? Den totale poengsummen er summen av individuelle poengsummer fra 4 elementer og vil variere fra 4 (svært ofte) til 20 (ikke i det hele tatt). Høyere poengsum vil indikere ingen gjentakelse.