Un estudio en adultos con angioedema hereditario (AEH) que actualmente reciben icatibant en casa

Participantes de AEH

Se inscribirán en este estudio participantes adultos con un diagnóstico de AEH que estén recibiendo tratamiento de acuerdo con la práctica clínica habitual y a los que se les haya recetado todos los tratamientos de acuerdo con la autorización de comercialización aprobada. Los datos se recopilarán directamente de los participantes a través de diarios informados por los pacientes y registros de atención domiciliaria electrónicos o en papel, según corresponda, para los participantes del Reino Unido que utilicen servicios de atención domiciliaria para icatibant. En este estudio no se administrará ninguna intervención específica del estudio.

Otro: Sin intervención

No se administrará ninguna intervención en este estudio.

Número de participantes tratados con icatibant en el entorno de atención domiciliaria que estaban recibiendo tratamiento de profilaxis en el Índice

Número de participantes tratados con icatibant en el entorno de atención domiciliaria en cada tipo de tratamiento profiláctico

Número de participantes categorizados por sus características demográficas

Las características demográficas incluirán la edad en el índice (categorías: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ años), sexo (masculino, femenino, no binario) y grupo étnico.

Número de participantes categorizados por sus características clínicas

Las características clínicas incluirán el tipo de AEH informado por el paciente (Tipo I o Tipo II), categorías de duración (autoadministración de icatibant por parte del participante en el hogar y tiempo desde el diagnóstico de AEH) en el índice, comorbilidades, detalles previos de la medicación concomitante relacionada con el AEH, categorías de detalles de muertes durante el período de observación del estudio.

Tasa de nuevos ataques de AEH

La tasa de nuevos ataques de AEH y la tasa de nuevos ataques de AEH que requirieron tratamiento en un entorno de atención domiciliaria se registrarán como número de ataques de AEH por participante por mes. Los datos se reportarían para categorías de períodos de tiempo predefinidos de la siguiente manera:

entre el índice al mes 3, entre el mes 3 al 6, el mes 6 al 9 y el mes 9 al 12.

Frecuencia de las visitas a los servicios de accidentes y emergencias relacionadas con un ataque de AEH

La frecuencia de las visitas a los Servicios de Accidentes y Emergencias relacionadas con un ataque de AEH se definirá como el número de visitas a los Servicios de Accidentes y Emergencias durante un período de tiempo predefinido. Los datos se reportarían para categorías de períodos de tiempo predefinidos de la siguiente manera: entre el índice y el mes 3, entre el mes 3 y el 6, entre el mes 6 y el 9 y entre el mes 9 y el 12.

Tiempo desde el inicio de cada ataque de AEH hasta la administración de icatibant en el entorno de atención domiciliaria

Se informarán los datos resumidos del tiempo (en horas) desde el inicio de cada ataque de AEH hasta la administración de icatibant en el entorno de atención domiciliaria.

Frecuencia de administración de icatibant tras el inicio de cada ataque de AEH

Se informarán los datos resumidos del número de administraciones de icatibant después del inicio de cada ataque de AEH durante el período de tiempo predefinido.

Número de participantes por patrones de tratamiento

Los patrones de tratamiento incluirán la evaluación del número de participantes por dosis de tratamiento recibida para el ataque de AEH y la dosis promedio por participante recibida después del índice.

Número de participantes por patrones de manejo del tratamiento

Los patrones de manejo del tratamiento incluirán la evaluación del número de participantes mediante la interrupción del tratamiento con icatibant y los motivos de la interrupción (esto se evaluaría para los participantes que recibieron tratamiento profiláctico durante el estudio), el número de consultas domiciliarias presenciales y telefónicas.

Puntuación EQ-5D-5L

El cuestionario EQ-5D-5L se utilizará para registrar el impacto del AEH en la calidad de vida (QoL) de los participantes. El EQ-5D-5L es un sistema descriptivo de estados de Calidad de Vida Relacionada con la Salud (HRQoL) que consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), cada una de las cuales puede toma 1 de 5 respuestas. Las respuestas registran 5 niveles de severidad [sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos] dentro de una dimensión particular. Las puntuaciones serán la suma de las puntuaciones de cada dimensión y pueden ir desde 5 (sin problemas) hasta 25 (problemas extremos).

Puntaje total de AE-QoL

El Angioedema Quality of Life (AE-QoL) incluye 17 ítems y 4 dominios: funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedos/vergüenza y alimentación. Las puntuaciones brutas de cada dominio se transformarán linealmente en una puntuación total de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican un deterioro más fuerte.

Puntuación total de la prueba de control del angioedema (AECT)

El AECT se utiliza para evaluar a los participantes con angioedema recurrente. La prueba utiliza un cuestionario con 4 ítems, cada uno de los cuales tiene 5 opciones y se utiliza para medir el control actual de la enfermedad del participante. La puntuación de control de AEH se registrará con 5 niveles de respuestas [1=muy a menudo, 2=a menudo, 3=a veces, 4=rara vez, 5=nada] a las siguientes preguntas: 1) En los últimos 3 meses, ¿con qué frecuencia? ha tenido angioedema? 2) En los últimos 3 meses, ¿cuánto se ha visto afectada su calidad de vida por el angioedema? 3) En los últimos 3 meses, ¿cuánto le ha molestado la imprevisibilidad de su angioedema? 4) En los últimos 3 meses, ¿qué tan bien ha controlado su angioedema con su terapia? Los puntajes totales son la suma de los puntajes individuales de 4 ítems y variarán de 4 (muy a menudo) a 20 (nada). Las puntuaciones más altas indicarán que no hay recurrencia.