Vizsgálat örökletes angioödémában (HAE) szenvedő felnőtteken, akik jelenleg otthon kapnak Icatibantot

HAE résztvevők

Ebbe a vizsgálatba olyan felnőtt résztvevőket vonnak be, akiknél HAE-t diagnosztizáltak, és akik a rutin klinikai gyakorlatnak megfelelően kezelésben részesülnek, és a jóváhagyott forgalomba hozatali engedélynek megfelelően minden kezelést felírtak. Az adatokat közvetlenül a résztvevőktől gyűjtik össze a betegek által bejelentett naplókon és papíralapú és/vagy elektronikus otthoni ápolási nyilvántartásokon keresztül, az icatibant otthoni gondozását igénybe vevő brit résztvevők esetében. Ebben a vizsgálatban nem végeznek vizsgálatspecifikus beavatkozást.

Egyéb: Nincs beavatkozás

Ebben a vizsgálatban semmilyen beavatkozás nem történik.

Azon résztvevők száma, akiket Icatibanttal kezeltek az otthoni ápolási környezetben, és akik profilaxisban részesültek az indexen

Az Icatibanttal kezelt résztvevők száma az otthoni ápolási környezetben az egyes profilaktikus kezelési típusokban

Demográfiai jellemzőik szerint kategorizált résztvevők száma

A demográfiai jellemzők közé tartozik az index szerinti életkor (kategóriák: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ év), nem (férfi, nő, nem bináris) és etnikai csoport.

Klinikai jellemzőik szerint kategorizált résztvevők száma

A klinikai jellemzők magukban foglalják a beteg által bejelentett HAE-típust (I-es vagy II-es típus), az időtartam kategóriáit (a résztvevő saját otthoni ikatibant beadása és a HAE-diagnózis óta eltelt idő) az indexben, a társbetegségek, a korábbi HAE-vel kapcsolatos egyidejű gyógyszeres kezelés részletei, a részletek kategóriái halálozások a vizsgálati megfigyelési időszak alatt.

Új HAE támadások aránya

Az új HAE-rohamok aránya és az otthoni ellátásban kezelést igénylő új HAE-rohamok aránya a résztvevőnkénti havi HAE-rohamok számában kerül rögzítésre. Az adatok az előre meghatározott időszaki kategóriákra vonatkozóan a következők szerint jelennek meg:

az indextől a 3. hónapig, a 3. és a 6. hónapig, a 6. és a 9. hónapig, valamint a 9. és a 12. hónapig.

A HAE-támadással kapcsolatos baleseti és sürgősségi szolgálatok látogatásának gyakorisága

A HAE-támadással kapcsolatos baleseti és sürgősségi szolgálatok látogatásainak gyakoriságát a balesetek és a sürgősségi szolgálatok előre meghatározott időtartamon belüli látogatásainak száma határozza meg. Az adatok az előre meghatározott időszaki kategóriákra vonatkozóan a következők szerint jelennek meg: index és 3. hónap között, 3. és 6. hónap között, 6. és 9. hónap között és 9. és 12. hónap között.

Minden egyes HAE-támadás kezdetétől az Icatibant beadásáig eltelt idő az otthoni ápolási beállításban

Az egyes HAE-támadások kezdetétől az ikatibant otthoni ápolási környezetben történő beadásáig terjedő időre vonatkozó összesített adatok (órákban) jelentésre kerülnek.

Az ikatibant beadásának gyakorisága minden HAE támadást követően

Az előre meghatározott időtartamon belül minden egyes HAE roham kezdetét követő ikatibant beadások számának összefoglaló adatait jelenteni kell.

Résztvevők száma kezelési minták szerint

A kezelési minták magukban foglalják a résztvevők számának értékelését a HAE roham miatt kapott kezelési dózis és a résztvevőnkénti átlagos dózis alapján, amelyet az index után kapott.

Résztvevők száma kezeléskezelési minták szerint

A kezelési minták magukban foglalják a résztvevők számának értékelését az ikatibant-kezelés megszakításával és a abbahagyás okaival (ezt a vizsgálat során profilaxisban részesült résztvevők esetében értékelik), a személyes és telefonos otthoni ápolási konzultációk számát.

EQ-5D-5L pontszám

Az EQ-5D-5L kérdőívet a HAE-nek a résztvevők életminőségére (QoL) gyakorolt ​​hatásának rögzítésére használjuk. Az EQ-5D-5L az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) állapotok leíró rendszere, amely 5 dimenzióból áll (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség, szorongás/depresszió), amelyek mindegyike 5 válasz közül 1-et vegyen. A válaszok 5 súlyossági szintet rögzítenek [nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák] egy adott dimenzión belül. A pontszámok az egyes dimenziók pontszámainak összege, és 5-től (nincs probléma) 25-ig (extrém problémák) terjedhetnek.

AE-QoL összpontszám

Az angioödéma életminőség (AE-QoL) 17 elemet és 4 tartományt foglal magában: működés, fáradtság/hangulat, félelmek/szégyen és táplálék. Az egyes tartományok nyers pontszámait lineárisan transzformáljuk 0 és 100 közötti összpontszámra, a magasabb pontszámok pedig erősebb károsodást jeleznek.

Angioödéma kontroll teszt (AECT) összpontszám

Az AECT-t a visszatérő angioödémában szenvedő résztvevők értékelésére használják. A teszt egy 4 elemből álló kérdőívet használ, amelyek mindegyikében 5 lehetőség van, és a résztvevő aktuális betegségkontrolljának mérésére szolgál. A HAE kontrollpontszám 5 válaszszinttel kerül rögzítésre [1 = nagyon gyakran, 2 = gyakran, 3 = néha, 4 = ritkán, 5 = egyáltalán] a következő kérdésekre: 1) Az elmúlt 3 hónapban milyen gyakran volt angioödéma? 2) Az elmúlt 3 hónapban mennyire befolyásolta az Ön QoL-ját az angioödéma? 3) Az elmúlt 3 hónapban mennyire zavarta Önt angioödémája kiszámíthatatlansága? 4) Az elmúlt 3 hónapban mennyire kontrollálta angioödémáját a terápia? Az összpontszám 4 elemből származó egyéni pontszámok összege, és 4-től (nagyon gyakran) 20-ig (egyáltalán nem) terjedhet. A magasabb pontszámok azt jelzik, hogy nincs megismétlődés.