Studie u dospělých s hereditárním angioedémem (HAE), kteří v současné době dostávají icatibant doma

Účastníci HAE

Do této studie budou zařazeni dospělí účastníci s diagnózou HAE, kteří dostávají léčbu podle běžné klinické praxe a mají předepsanou veškerou léčbu v souladu se schválenou registrací. Údaje budou shromažďovány přímo od účastníků prostřednictvím deníků hlášených pacienty a papírových a/nebo elektronických záznamů o domácí péči podle potřeby pro účastníky ze Spojeného království využívající služby domácí péče pro icatibant. V této studii nebude prováděna žádná specifická intervence pro studii.

Jiný: Žádný zásah

V této studii nebude provedena žádná intervence.

Počet účastníků léčených icatibantem v zařízení domácí péče, kteří dostávali profylaktickou léčbu podle indexu

Počet účastníků léčených icatibantem v prostředí domácí péče v každém typu profylaktické léčby

Počet účastníků kategorizovaných podle jejich demografických charakteristik

Demografické charakteristiky budou zahrnovat věk podle indexu (kategorie: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ let), pohlaví (muž, žena, nebinární) a etnickou skupinu.

Počet účastníků kategorizovaných podle jejich klinických charakteristik

Klinické charakteristiky budou zahrnovat pacientem hlášený typ HAE (Typ I nebo Typ II), kategorie trvání (účastník, který si sám podal icatibant doma a čas od diagnózy HAE) podle indexu, komorbidity, podrobnosti o předchozí souběžné medikaci související s HAE, kategorie podrobností úmrtí během sledovaného období studie.

Míra nových HAE útoků

Míra nových záchvatů HAE a míra nových záchvatů HAE, které vyžadovaly léčbu v prostředí domácí péče, se zaznamená jako počet záchvatů HAE na účastníka za měsíc. Údaje by byly vykazovány pro předem definované kategorie časového období takto:

mezi indexem do měsíce 3, mezi měsícem 3 až 6, měsícem 6 až 9 a měsícem 9 až 12.

Četnost návštěv úrazových a pohotovostních služeb souvisejících s HAE útokem

Frekvence návštěv nehodových a pohotovostních služeb souvisejících s útokem HAE bude definována jako počet návštěv nehodových a pohotovostních služeb během předem definovaného časového období. Údaje by byly vykazovány pro předem definované kategorie časových období takto: mezi indexem do měsíce 3, mezi měsícem 3 až 6, měsícem 6 až 9 a měsícem 9 až 12.

Čas od začátku každého útoku HAE do podání icatibantu v nastavení domácí péče

Budou hlášeny souhrnné údaje za dobu (v hodinách) od začátku každého záchvatu HAE do podání icatibantu v prostředí domácí péče.

Frekvence podávání icatibantu po začátku každého útoku HAE

Budou hlášeny souhrnné údaje o počtu podání icatibantu po zahájení každého záchvatu HAE během předem definovaného časového období.

Počet účastníků podle vzorců léčby

Léčebné vzorce budou zahrnovat hodnocení počtu účastníků podle léčebné dávky obdržené pro záchvat HAE a průměrné dávky na účastníka, který obdržel po indexu.

Počet účastníků podle vzorců řízení léčby

Schéma řízení léčby bude zahrnovat hodnocení počtu účastníků podle přerušení léčby icatibantem a důvodů pro přerušení (toto bude hodnoceno u účastníků, kteří během studie podstoupili profylaktické ošetření), počtu osobních a telefonických konzultací v domácí péči.

EQ-5D-5L skóre

Dotazník EQ-5D-5L bude použit k zaznamenání dopadu HAE na kvalitu života účastníka (QoL). EQ-5D-5L je popisný systém stavů kvality života související se zdravím (HRQoL) skládající se z 5 dimenzí (mobilita, péče o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), z nichž každá může vzít 1 z 5 odpovědí. Odpovědi zaznamenávají 5 úrovní závažnosti [žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy] v rámci konkrétní dimenze. Skóre bude součtem skóre z každé dimenze a může se pohybovat od 5 (žádné problémy) do 25 (extrémní problémy).

Celkové skóre AE-QoL

Angioedema Quality of Life (AE-QoL) zahrnuje 17 položek a 4 domény: fungování, únava/nálada, strach/styd a jídlo. Nezpracované skóre z každé domény bude lineárně transformováno na celkové skóre 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená silnější poškození.

Celkové skóre testu kontroly angioedému (AECT).

AECT se používá k hodnocení účastníků s recidivujícím angioedémem. Test využívá dotazník se 4 položkami, z nichž každá má 5 možností a slouží k měření aktuální kontroly onemocnění účastníka. Kontrolní skóre HAE bude zaznamenáno s 5 úrovněmi odpovědí [1=velmi často, 2=často, 3=někdy, 4=zřídka, 5=vůbec] na následující otázky: 1) Jak často za poslední 3 měsíce měl jsi angioedém? 2) Jak moc byla vaše QoL za poslední 3 měsíce ovlivněna angioedémem? 3) Jak moc Vás v posledních 3 měsících trápila nepředvídatelnost Vašeho angioedému? 4) Jak dobře byl váš angioedém v posledních 3 měsících zvládnut vaší terapií? Celkové skóre je součtem jednotlivých skóre ze 4 položek a bude se pohybovat od 4 (Velmi často) do 20 (vůbec ne). Vyšší skóre nebude znamenat opakování.