Исследование взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (НАО), которые в настоящее время получают икатибант в домашних условиях

Участники НАО

В это исследование будут включены взрослые участники с диагнозом НАО, которые получают лечение в соответствии с обычной клинической практикой и назначают все виды лечения в соответствии с утвержденным регистрационным удостоверением. Данные будут собираться непосредственно от участников с помощью дневников пациентов и бумажных и / или электронных записей по уходу на дому, в зависимости от того, что подходит для участников из Великобритании, использующих услуги по уходу на дому для икатибанта. В этом исследовании не будет проводиться никакого конкретного вмешательства.

Другой: Без вмешательства

В этом исследовании вмешательство не проводится.

Количество участников, получавших икатибант в условиях домашнего ухода, которые получали профилактическое лечение в индексе

Количество участников, получавших икатибант в условиях домашнего ухода в каждом типе профилактического лечения

Количество участников, классифицированных по их демографическим характеристикам

Демографические характеристики будут включать индексный возраст (категории: 18–29, 30–39, 40–49, 50–59, 60+ лет), пол (мужской, женский, небинарный) и этническую группу.

Количество участников, классифицированных по их клиническим характеристикам

Клинические характеристики будут включать сообщаемый пациентом тип НАО (тип I или тип II), категории продолжительности (самостоятельный прием икатибанта участником в домашних условиях и время с момента постановки диагноза НАО) в индексе, сопутствующие заболевания, сведения о предшествующих сопутствующих препаратах, связанных с НАО, категории сведений о смертей за период наблюдения за исследованием.

Частота новых атак HAE

Частота новых приступов НАО и частота новых приступов НАО, требующих лечения в условиях ухода на дому, будут регистрироваться как количество приступов НАО на одного участника в месяц. Данные будут сообщаться для предварительно определенных категорий периодов времени следующим образом:

между индексом и 3-м месяцем, между 3-м и 6-м месяцем, с 6-го по 9-й месяц и с 9-го по 12-й месяц.

Частота посещений аварийно-спасательных служб в связи с атакой НАО

Частота посещений аварийно-спасательных служб, связанных с атакой HAE, будет определяться как количество посещений аварийно-спасательных служб в течение заранее определенного периода времени. Данные будут сообщаться для предварительно определенных категорий периодов времени следующим образом: между индексом и месяцем 3, между месяцем 3 и месяцем 6, месяцем 6 и месяцем 9 и месяцем 9-12.

Время от начала каждой атаки НАО до введения икатибанта в условиях ухода на дому

Будут представлены сводные данные о времени (в часах) от начала каждого приступа НАО до введения икатибанта в условиях ухода на дому.

Частота введения икатибанта после начала каждой атаки НАО

Будут представлены сводные данные о количестве введений икатибанта после начала каждой атаки НАО в течение предопределенного периода времени.

Количество участников по схемам лечения

Схемы лечения будут включать оценку количества участников по дозе лечения, полученной для приступа НАО, и средней дозе на участника, полученной после индексации.

Количество участников по схемам управления лечением

Схемы управления лечением будут включать оценку количества участников по прекращению лечения икатибантом и причин прекращения (это будет оцениваться для участников, которые получали профилактическое лечение во время исследования), количество личных и телефонных консультаций по уходу на дому.

Оценка EQ-5D-5L

Анкета EQ-5D-5L будет использоваться для записи влияния НАО на качество жизни участников (КЖ). EQ-5D-5L представляет собой описательную систему состояний качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), состоящую из 5 измерений (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия), каждое из которых может возьмите 1 из 5 ответов. Ответы фиксируют 5 уровней серьезности [нет проблем, незначительные проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы] в рамках определенного измерения. Баллы представляют собой сумму баллов по каждому параметру и могут варьироваться от 5 (нет проблем) до 25 (экстремальные проблемы).

Общий балл AE-QoL

Ангионевротический отек качества жизни (AE-QoL) включает 17 пунктов и 4 домена: функционирование, усталость/настроение, страхи/стыд и еда. Необработанные баллы по каждому домену будут линейно преобразованы в общий балл от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на более сильное ухудшение.

Тест контроля ангионевротического отека (AECT), общий балл

AECT используется для оценки участников с рецидивирующим ангионевротическим отеком. В тесте используется анкета с 4 пунктами, каждый из которых имеет 5 вариантов и используется для измерения текущего контроля заболевания у участника. Контрольная оценка НАО будет записываться с 5 уровнями ответов [1=очень часто, 2=часто, 3=иногда, 4=редко, 5=никогда] на следующие вопросы: 1) Как часто за последние 3 месяца у вас был ангионевротический отек? 2) В какой степени за последние 3 месяца на ваше КЖ повлиял ангионевротический отек? 3) Насколько вас беспокоила непредсказуемость вашего ангионевротического отека за последние 3 месяца? 4) Насколько хорошо контролировался ваш ангионевротический отек с помощью терапии за последние 3 месяца? Общие баллы представляют собой сумму индивидуальных баллов по 4 пунктам и могут варьироваться от 4 (очень часто) до 20 (никогда). Более высокие баллы будут указывать на отсутствие рецидива.