Um estudo em adultos com angioedema hereditário (AEH) que atualmente recebem icatibant em casa

Participantes do HAE

Os participantes adultos com diagnóstico de HAE que estão recebendo tratamento de acordo com a prática clínica de rotina e prescreveram todos os tratamentos de acordo com a autorização de comercialização aprovada serão incluídos neste estudo. Os dados serão coletados diretamente dos participantes por meio de diários relatados pelos pacientes e registros de atendimento domiciliar em papel e/ou eletrônicos, conforme apropriado para participantes do Reino Unido que usam serviços de atendimento domiciliar para icatibant. Nenhuma intervenção específica do estudo será administrada neste estudo.

Outro: Sem intervenção

Nenhuma intervenção será administrada neste estudo.

Número de participantes tratados com icatibant no ambiente de atendimento domiciliar que estavam recebendo tratamento profilático no índice

Número de participantes tratados com Icatibant no ambiente de atendimento domiciliar em cada tipo de tratamento profilático

Número de participantes categorizados por suas características demográficas

As características demográficas incluirão idade no índice (categorias: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ anos), sexo (masculino, feminino, não binário) e grupo étnico.

Número de participantes categorizados por suas características clínicas

As características clínicas incluirão o tipo de HAE relatado pelo paciente (Tipo I ou Tipo II), categorias de duração (autoadministração de icatibant pelo participante em casa e tempo desde o diagnóstico de HAE) no índice, comorbidades, detalhes de medicamentos concomitantes relacionados a HAE anteriores, categorias de detalhes de mortes durante o período de observação do estudo.

Taxa de novos ataques HAE

A taxa de novos ataques de HAE e a taxa de novos ataques de HAE que exigiram tratamento em ambiente domiciliar serão registradas como número de ataques de HAE por participante por mês. Os dados seriam relatados para categorias de período de tempo pré-definidas da seguinte forma:

entre o índice ao mês 3, entre o mês 3 ao 6, o mês 6 ao 9 e o mês 9 ao 12.

Frequência de visitas a serviços de emergência e acidentes relacionados a um ataque de HAE

A frequência de visitas aos Serviços de Acidentes e Emergências relacionadas a um ataque HAE será definida como o número de visitas aos Serviços de Acidentes e Emergências durante o período de tempo predefinido. Os dados seriam relatados para categorias de período de tempo pré-definidas da seguinte forma: entre o índice e o mês 3, entre o mês 3 e o 6, o mês 6 e o ​​9 e o mês 9 e 12.

Tempo desde o início de cada ataque HAE até a administração de Icatibant no ambiente de atendimento domiciliar

Os dados resumidos para o tempo (em horas) desde o início de cada ataque de HAE até a administração de icatibant no ambiente de atendimento domiciliar serão relatados.

Frequência da administração de Icatibant após o início de cada ataque HAE

Os dados resumidos para o número de administração de icatibant após o início de cada ataque HAE durante o período de tempo predefinido serão relatados.

Número de participantes por padrões de tratamento

Os padrões de tratamento incluirão a avaliação do número de participantes por dose de tratamento recebida para ataque de HAE e dose média por participante recebida após o índice.

Número de participantes por padrões de gerenciamento de tratamento

Os padrões de gerenciamento de tratamento incluirão a avaliação do número de participantes por descontinuação do tratamento com icatibant e os motivos da descontinuação (isso seria avaliado para os participantes que receberam tratamento profilático durante o estudo), número de consultas domiciliares presenciais e por telefone.

Pontuação EQ-5D-5L

O questionário EQ-5D-5L será usado para registrar o impacto do HAE na qualidade de vida (QoL) do participante. O EQ-5D-5L é um sistema descritivo de estados de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) que consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão), cada uma das quais pode pegue 1 de 5 respostas. As respostas registram 5 níveis de gravidade [sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos] dentro de uma dimensão específica. As pontuações serão a soma das pontuações de cada dimensão e podem variar de 5 (sem problemas) a 25 (problemas extremos).

Pontuação Total AE-QoL

O Angioedema Quality of Life (AE-QoL) inclui 17 itens e 4 domínios: funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e alimentação. As pontuações brutas de cada domínio serão transformadas linearmente em uma pontuação total de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando uma deficiência mais forte.

Pontuação Total do Teste de Controle de Angioedema (AECT)

O AECT é usado para avaliar participantes com angioedema recorrente. O teste utiliza um questionário com 4 itens, cada um com 5 opções e é utilizado para medir o controle atual da doença do participante. A pontuação de controle do HAE será registrada com 5 níveis de respostas [1=muito frequentemente, 2=frequentemente, 3=às vezes, 4=raramente, 5=nunca] para as seguintes perguntas: 1) Nos últimos 3 meses, com que frequência você teve angioedema? 2) Nos últimos 3 meses, quanto sua qualidade de vida foi afetada pelo angioedema? 3) Nos últimos 3 meses, quanto a imprevisibilidade do seu angioedema o incomodou? 4) Nos últimos 3 meses, quão bem o seu angioedema foi controlado pela sua terapia? As pontuações totais são a soma das pontuações individuais de 4 itens e variam de 4 (muito frequentemente) a 20 (nunca). Pontuações mais altas indicam ausência de recorrência.