En undersøgelse i voksne med arvelig angioødem (HAE), der i øjeblikket modtager Icatibant derhjemme

HAE-deltagere

Voksne deltagere med diagnosen HAE, som modtager behandling i henhold til rutinemæssig klinisk praksis og har ordineret alle behandlinger i overensstemmelse med den godkendte markedsføringstilladelse, vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Data vil blive indsamlet direkte fra deltagere via patientrapporterede dagbøger og papirbaserede og/eller elektroniske hjemmeplejejournaler, alt efter hvad der er relevant for britiske deltagere, der bruger hjemmeplejetjenester til icatibant. Ingen undersøgelsesspecifik intervention vil blive administreret i denne undersøgelse.

Andet: Ingen indgriben

Ingen intervention vil blive administreret i denne undersøgelse.

Antal deltagere behandlet med Icatibant i hjemmeplejen, som modtog profylaksebehandling ved indeks

Antal deltagere behandlet med Icatibant i hjemmeplejen i hver profylaktisk behandlingstype

Antal deltagere kategoriseret efter deres demografiske karakteristika

Demografiske karakteristika vil omfatte alder ved indeks (kategorier: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ år), køn (mandlig, kvindelig, ikke-binær) og etnisk gruppe.

Antal deltagere kategoriseret efter deres kliniske karakteristika

Kliniske karakteristika vil omfatte patientrapporteret HAE-type (Type I eller Type II), varighedskategorier (deltagers selvadministration af icatibant i hjemmet og tid siden HAE-diagnose) ved indeks, komorbiditeter, tidligere HAE-relaterede samtidige medicinoplysninger, kategorier af detaljer vedr. dødsfald i undersøgelsens observationsperiode.

Rate af nye HAE-angreb

Hyppigheden af ​​nye HAE-anfald og frekvensen af ​​nye HAE-anfald, der krævede behandling i hjemmeplejen, vil blive registreret som antal HAE-anfald pr. deltager pr. måned. Data vil blive rapporteret for foruddefinerede tidsperiodekategorier som følger:

mellem indeks til måned 3, mellem måned 3 til 6, måned 6 til 9 og måned 9 til 12.

Hyppighed af besøg hos ulykkes- og beredskabstjenester relateret til et HAE-angreb

Hyppigheden af ​​besøg hos ulykkes- og beredskabstjenester relateret til et HAE-angreb vil blive defineret som antallet af besøg på ulykkes- og beredskabstjenester i en foruddefineret tidsperiode. Data vil blive rapporteret for foruddefinerede tidsperiodekategorier som følger: mellem indeks til måned 3, mellem måned 3 til 6, måned 6 til 9 og måned 9 til 12.

Tid fra starten af ​​hvert HAE-angreb til administration af Icatibant i hjemmeplejen

Opsummeringsdata for tid (i timer) fra starten af ​​hvert HAE-anfald til administration af icatibant i hjemmeplejen vil blive rapporteret.

Hyppighed af Icatibant-administration efter start af hvert HAE-angreb

Opsummerende data for antallet af administration af icatibant efter start af hvert HAE-angreb i den foruddefinerede tidsperiode vil blive rapporteret.

Antal deltagere efter behandlingsmønstre

Behandlingsmønstre vil omfatte vurdering af antallet af deltagere efter behandlingsdosis modtaget for HAE-anfald og gennemsnitlig dosis pr. deltager modtaget efter indeks.

Antal deltagere efter behandlingsstyringsmønstre

Behandlingsstyringsmønstre vil omfatte vurdering af antallet af deltagere ved seponering af icatibant-behandling og årsager til seponering (dette vil blive vurderet for deltagere, der modtog profylaksebehandling under undersøgelsen), antal ansigt-til-ansigt og telefonbaserede hjemmeplejekonsultationer.

EQ-5D-5L resultat

EQ-5D-5L spørgeskemaet vil blive brugt til at registrere virkningen af ​​HAE på deltagerens livskvalitet (QoL). EQ-5D-5L er et beskrivende system af sundhedsrelaterede livskvalitetstilstande (HRQoL) bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), som hver især kan tag 1 af 5 svar. Svarene registrerer 5 sværhedsgrader [ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer] inden for en bestemt dimension. Scoringerne vil være summen af ​​scores fra hver dimension og kan variere fra 5 (ingen problemer) til 25 (ekstreme problemer).

AE-QoL totalscore

Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) omfatter 17 elementer og 4 domæner: funktion, træthed/humør, frygt/skam og mad. Rå score fra hvert domæne vil blive lineært transformeret til en samlet score på 0 til 100, hvor højere score indikerer en stærkere svækkelse.

Angioødem kontroltest (AECT) Samlet score

AECT bruges til at vurdere deltagere med tilbagevendende angioødem. Testen anvender et spørgeskema med 4 punkter, som hver har 5 muligheder og bruges til at måle deltagerens aktuelle sygdomsbekæmpelse. HAE kontrol score vil blive registreret med 5 niveauer af svar [1=meget ofte, 2=ofte, 3=nogle gange, 4=sjældent, 5=slet ikke] på følgende spørgsmål: 1) Inden for de sidste 3 måneder, hvor ofte har du haft angioødem? 2) Hvor meget har din livskvalitet inden for de sidste 3 måneder været påvirket af angioødem? 3) Hvor meget har uforudsigeligheden af ​​dit angioødem generet dig inden for de sidste 3 måneder? 4) Hvor godt er dit angioødem blevet kontrolleret af din behandling inden for de sidste 3 måneder? De samlede score er summen af ​​individuelle scores fra 4 elementer og vil variere fra 4 (meget ofte) til 20 (slet ikke). Højere score indikerer ingen gentagelse.