Een studie bij volwassenen met erfelijk angio-oedeem (HAE) die momenteel Icatibant thuis krijgen

HAE-deelnemers

Volwassen deelnemers met een diagnose van HAE die een behandeling krijgen volgens de routinematige klinische praktijk en die alle behandelingen hebben voorgeschreven in overeenstemming met de goedgekeurde vergunning voor het in de handel brengen, zullen in dit onderzoek worden opgenomen. Gegevens zullen rechtstreeks van deelnemers worden verzameld via door de patiënt gerapporteerde dagboeken en papieren en/of elektronische thuiszorgdossiers, zoals van toepassing voor Britse deelnemers die thuiszorgdiensten voor icatibant gebruiken. Er zal geen studiespecifieke interventie worden toegediend in deze studie.

Ander: Geen tussenkomst

Er zal geen interventie worden toegediend in deze studie.

Aantal met Icatibant behandelde deelnemers in de thuiszorgomgeving die een profylaxebehandeling kregen bij Index

Aantal deelnemers behandeld met Icatibant in de thuiszorgomgeving in elk type profylactische behandeling

Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van hun demografische kenmerken

Demografische kenmerken omvatten leeftijd bij index (categorieën: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ jaar), geslacht (mannelijk, vrouwelijk, niet-binair) en etnische groep.

Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van hun klinische kenmerken

Klinische kenmerken omvatten door de patiënt gemeld HAE-type (Type I of Type II), categorieën van duur (zelftoediening van icatibant door de deelnemer thuis en tijd sinds HAE-diagnose) bij index, comorbiditeit, eerdere HAE-gerelateerde gelijktijdige medicatiedetails, categorieën van details van sterfgevallen tijdens de observatieperiode van het onderzoek.

Aantal nieuwe HAE-aanvallen

Het aantal nieuwe HAE-aanvallen en het aantal nieuwe HAE-aanvallen waarvoor behandeling in de thuiszorg nodig was, wordt geregistreerd als het aantal HAE-aanvallen per deelnemer per maand. Gegevens worden als volgt gerapporteerd voor vooraf gedefinieerde tijdsperiodecategorieën:

tussen index tot maand 3, tussen maand 3 tot 6, maand 6 tot 9 en maand 9 tot 12.

Frequentie van bezoeken aan ongevallen- en hulpdiensten in verband met een HAE-aanval

Frequentie van bezoeken aan ongevallen- en hulpdiensten met betrekking tot een HAE-aanval wordt gedefinieerd als het aantal bezoeken aan ongevallen- en hulpdiensten gedurende een vooraf bepaalde periode. Gegevens zouden als volgt worden gerapporteerd voor vooraf gedefinieerde tijdsperiodecategorieën: tussen index tot maand 3, tussen maand 3 tot 6, maand 6 tot 9 en maand 9 tot 12.

Tijd vanaf het begin van elke HAE-aanval tot de toediening van Icatibant in de thuiszorgomgeving

De samenvattende gegevens voor de tijd (in uren) vanaf het begin van elke HAE-aanval tot de toediening van icatibant in de thuiszorg worden gerapporteerd.

Frequentie van Icatibant-toediening na het begin van elke HAE-aanval

De samenvattende gegevens voor het aantal toedieningen van icatibant na het begin van elke HAE-aanval gedurende de vooraf gedefinieerde tijdsperiode worden gerapporteerd.

Aantal deelnemers per behandelingspatroon

Behandelingspatronen omvatten beoordeling van het aantal deelnemers op basis van de ontvangen behandelingsdosis voor een HAE-aanval en de gemiddelde dosis per deelnemer die na de indexering is ontvangen.

Aantal deelnemers op basis van behandelingsbeheerpatronen

Patronen voor behandelingsbeheer omvatten beoordeling van het aantal deelnemers door stopzetting van de behandeling met icatibant en redenen voor stopzetting (dit zou worden beoordeeld voor deelnemers die tijdens het onderzoek een profylaxebehandeling kregen), aantal persoonlijke en telefonische thuiszorgconsulten.

EQ-5D-5L-score

De EQ-5D-5L-vragenlijst zal worden gebruikt om de impact van HAE op de kwaliteit van leven (QoL) van de deelnemer vast te leggen. De EQ-5D-5L is een beschrijvend systeem van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie), die elk kunnen neem 1 van de 5 antwoorden. De antwoorden registreren 5 niveaus van ernst [geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen] binnen een bepaalde dimensie. De scores zijn de som van de scores van elke dimensie en kunnen variëren van 5 (geen problemen) tot 25 (extreme problemen).

AE-QoL totaalscore

De kwaliteit van leven van angio-oedeem (AE-QoL) omvat 17 items en 4 domeinen: functioneren, vermoeidheid/stemming, angst/schaamte en voedsel. Ruwe scores van elk domein worden lineair getransformeerd naar een totaalscore van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een sterkere beperking.

Angio-oedeemcontroletest (AECT) Totaalscore

De AECT wordt gebruikt om deelnemers met recidiverend angio-oedeem te beoordelen. De test maakt gebruik van een vragenlijst met 4 items, die elk 5 opties hebben en wordt gebruikt om de huidige ziektebeheersing van de deelnemer te meten. De HAE-controlescore wordt geregistreerd met 5 antwoordniveaus [1=heel vaak, 2=vaak, 3=soms, 4=zelden, 5=helemaal niet] op de volgende vragen: 1) Hoe vaak in de afgelopen 3 maanden heb je angio-oedeem gehad? 2) In welke mate is uw kwaliteit van leven beïnvloed door angio-oedeem in de afgelopen 3 maanden? 3) Hoeveel last heeft u gehad van de onvoorspelbaarheid van uw angio-oedeem in de afgelopen 3 maanden? 4) Hoe goed werd uw angio-oedeem in de afgelopen 3 maanden onder controle gehouden door uw therapie? De totale scores zijn de som van individuele scores van 4 items en variëren van 4 (heel vaak) tot 20 (helemaal niet). Hogere scores duiden op geen herhaling.