Badanie z udziałem dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE), którzy obecnie otrzymują ikatybant w domu

Uczestnicy HAE

Do tego badania zostaną włączeni dorośli uczestnicy z rozpoznaniem HAE, którzy otrzymują leczenie zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i przepisali wszystkie rodzaje leczenia zgodnie z zatwierdzonym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu. Dane będą gromadzone bezpośrednio od uczestników za pośrednictwem dzienników zgłaszanych przez pacjentów oraz papierowych i/lub elektronicznych zapisów dotyczących opieki domowej, odpowiednio dla uczestników ze Zjednoczonego Królestwa korzystających z usług opieki domowej w przypadku ikatybantu. W tym badaniu nie będą stosowane żadne interwencje specyficzne dla badania.

Inny: Brak interwencji

W tym badaniu nie zostanie zastosowana żadna interwencja.

Liczba uczestników leczonych ikatybantem w warunkach opieki domowej, którzy otrzymywali leczenie profilaktyczne w indeksie

Liczba uczestników leczonych ikatybantem w ramach opieki domowej w każdym rodzaju leczenia profilaktycznego

Liczba uczestników sklasyfikowanych według ich cech demograficznych

Cechy demograficzne obejmują wiek w momencie indeksowania (kategorie: 18-29, 30-39, 40-49, 50-59, 60+ lat), płeć (mężczyzna, kobieta, niebinarna) i grupę etniczną.

Liczba uczestników sklasyfikowanych według ich charakterystyki klinicznej

Charakterystyka kliniczna będzie obejmować typ HAE zgłaszany przez pacjenta (typu I lub typu II), kategorie czasu trwania (samodzielne podawanie ikatybantu przez uczestnika w domu i czas od rozpoznania HAE) w indeksie, choroby współistniejące, szczegółowe informacje na temat wcześniejszych leków towarzyszących związanych z HAE, kategorie szczegółów dotyczące zgonów w okresie obserwacji badania.

Wskaźnik nowych ataków HAE

Wskaźnik nowych ataków HAE i wskaźnik nowych ataków HAE, które wymagały leczenia w warunkach opieki domowej, będą rejestrowane jako liczba ataków HAE na uczestnika miesięcznie. Dane byłyby zgłaszane dla wcześniej zdefiniowanych kategorii przedziałów czasowych w następujący sposób:

między indeksem a miesiącem 3, między miesiącem 3 a 6, między miesiącem 6 a 9 oraz między miesiącem 9 a 12.

Częstotliwość wizyt w służbach ratunkowych związanych z atakiem HAE

Częstotliwość wizyt w pogotowiu ratunkowym w związku z atakiem HAE zostanie zdefiniowana jako liczba wizyt w pogotowiu ratunkowym we wcześniej zdefiniowanym okresie czasu. Dane byłyby zgłaszane dla wcześniej zdefiniowanych kategorii przedziałów czasowych w następujący sposób: od indeksu do miesiąca 3, między miesiącem 3 a 6, między miesiącem 6 a 9 oraz między miesiącem 9 a 12.

Czas od rozpoczęcia każdego napadu HAE do podania ikatybantu w warunkach opieki domowej

Podane zostaną zbiorcze dane dotyczące czasu (w godzinach) od rozpoczęcia każdego napadu HAE do podania ikatybantu w ramach opieki domowej.

Częstotliwość podawania ikatybantu po rozpoczęciu każdego napadu HAE

Podane zostaną zbiorcze dane dotyczące liczby podań ikatybantu po rozpoczęciu każdego ataku HAE w określonym czasie.

Liczba uczestników według schematów leczenia

Schematy leczenia będą obejmować ocenę liczby uczestników według dawki leczniczej otrzymanej w przypadku ataku HAE i średnią dawkę na uczestnika otrzymaną po indeksie.

Liczba uczestników według schematów zarządzania leczeniem

Wzorce zarządzania leczeniem będą obejmować ocenę liczby uczestników poprzez przerwanie leczenia ikatybantem i przyczyny przerwania (zostanie to ocenione w przypadku uczestników, którzy otrzymali leczenie profilaktyczne podczas badania), liczbę bezpośrednich i telefonicznych konsultacji w zakresie opieki domowej.

Wynik EQ-5D-5L

Kwestionariusz EQ-5D-5L zostanie wykorzystany do zarejestrowania wpływu HAE na jakość życia (QoL) uczestnika. EQ-5D-5L to opisowy system stanów jakości życia związanych ze zdrowiem (HRQoL) składający się z 5 wymiarów (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, niepokój/depresja), z których każdy może weź 1 z 5 odpowiedzi. Odpowiedzi rejestrują 5 poziomów dotkliwości [brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy] w ramach określonego wymiaru. Wyniki będą sumą wyników z każdego wymiaru i mogą wahać się od 5 (brak problemów) do 25 (skrajne problemy).

Całkowity wynik AE-QoL

Jakość życia z obrzękiem naczynioruchowym (AE-QoL) obejmuje 17 pozycji i 4 domeny: funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, lęki/wstyd i jedzenie. Surowe wyniki z każdej domeny zostaną liniowo przekształcone do całkowitego wyniku od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na silniejsze upośledzenie.

Całkowity wynik testu kontrolnego obrzęku naczynioruchowego (AECT).

AECT służy do oceny uczestników z nawracającym obrzękiem naczynioruchowym. Test wykorzystuje kwestionariusz z 4 pozycjami, z których każda ma 5 opcji i służy do pomiaru aktualnej kontroli choroby u uczestnika. Wynik kontrolny HAE będzie rejestrowany z 5 poziomami odpowiedzi [1=bardzo często, 2=często, 3=czasami, 4=rzadko, 5=wcale] na następujące pytania: 1) Jak często w ciągu ostatnich 3 miesięcy czy miałeś obrzęk naczynioruchowy? 2) Jak bardzo obrzęk naczynioruchowy wpłynął na Twoją QoL w ciągu ostatnich 3 miesięcy? 3) Jak bardzo w ciągu ostatnich 3 miesięcy przeszkadzała Ci nieprzewidywalność obrzęku naczynioruchowego? 4) W ciągu ostatnich 3 miesięcy, jak dobrze udało Ci się opanować obrzęk naczynioruchowy dzięki terapii? Suma punktów jest sumą indywidualnych wyników z 4 pozycji i waha się od 4 (bardzo często) do 20 (wcale). Wyższe wyniki wskazują na brak nawrotu.