GV1001 Subkutan (SC) for behandling av progressiv supranukleær parese (PSP)
22. januar 2026 oppdatert av: GemVax & Kael
En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell design, prospektiv, fase IIa Exploratorisk klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved SC-administrasjon av GV1001 0,56 eller 1,12 mg/dag hos pasienter med PSP
Studien vil bli utført av sponsoren for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til GV1001 (0,56 mg og 1,12 mg) administrert subkutant som behandling for progressiv supranukleær parese (PSP).
Hos 75 pasienter diagnostisert med PSPR Richardson(PSP-RS) eller PSP-Parkinsonism (PSP-P) ved fem sykehus i Korea, vil subkutan administrering av GV1001 0,56 eller 1,12 mg/dag bli utført med multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebo -kontrollert, parallell design, prospektiv fase 2a.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en 24-ukers, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell design, prospektiv, fase 2a eksplorativ klinisk studie.
Dersom forsøkspersonen og/eller forsøkspersonens representant gir et skriftlig samtykke til å delta i denne kliniske studien, vil de nødvendige undersøkelsene og testene bli utført ved screeningbesøket, og screeningsperioden vil vare i 2 uker eller kortere.
Forsøkspersoner som til slutt blir avgjort som kvalifiserte av inklusjons-/eksklusjonskriteriene etter screening, vil bli randomisert i forholdet 1:1:1 til studiegruppe 1 (GV1001 0,56 mg/dag), studiegruppe 2 (GV1001 1,12 mg/dag), eller placebogruppen avhengig av studiestedet de er registrert på.
Avhengig av randomiseringsresultatene vil forsøkspersonene bli administrert undersøkelsesproduktet (studiemedikament eller placebo) en gang ukentlig de første 4 ukene (1 måned), og deretter administrert 10 ganger med 2 ukers mellomrom i 20 uker (5 måneder) i en totalt 14 doser over 24 uker (6 måneder).
Alle forsøkspersoner vil besøke institusjonen i henhold til den planlagte kliniske studieplanen for å motta undersøkelsesproduktet og for å bli evaluert for effekt og sikkerhet.
For å sikre objektiviteten og nøyaktigheten til studieresultatene, vil individene som evaluerer effektiviteten være begrenset til nevrologer som har blitt tilstrekkelig utdannet og trent, og innsamlingen av effekt- og sikkerhetsevalueringsdata og biomarkører vil bli utført i en konsekvent rekkefølge ved hvert besøk.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
78
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Seongnam-si, Sør -Korea
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Kyung Hee University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alderen ≥41 år til ≤ 85 år.
- Klinisk diagnose av sannsynlig progressiv supranukleær parese (PSP).
- Pasienten er på stabil behandling for et nevrologisk medikament i minst 1 måned før screeningbesøk.
- Pasienter som er i stand til å gå 3 meter eller mer selvstendig eller med hjelpemidler.
- Få 15 poeng ≥ på den koreanske mini-mentale statuseksamenen (K-MMSE) ved screeningbesøket.
- Ha en pålitelig omsorgsperson til å følge deltakeren til alle studiebesøk.
- Pasienter og/eller deres representanter som frivillig har gitt skriftlig samtykke til deltakelse i denne kliniske studien.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som har tilstedeværelse av strukturelle lesjoner eller mistenkt samtidig debut av sykdommer i sentralnervesystemet basert på CT/MR-skanningsresultater og nevrologiske undersøkelser utført innen 12 måneder etter screening eller ved screening.
- Pasienter med en historie med kjente eller mistenkte anfall.
- Pasienter med et nylig uforklarlig tap av bevissthet innen 3 måneder før screening eller en historie med betydelig hodetraume med tap av bevissthet.
- Pasienter med akutt eller ustabil kardiovaskulær sykdom, ukontrollert hypertensjon, ukontrollert diabetes eller annen medisinsk tilstand som kan forstyrre fullføringen av den kliniske studien.
- Pasienter med overfølsomhetsreaksjoner på ingrediensene i undersøkelsesproduktet.
- Pasienter med en historie med kreft innen 5 år før screening.
- Pasienter med unormal nyrefunksjon.
- Pasienter med alvorlige leverfunksjonsavvik.
- Pasienter som veier ≤35 kg.
- Blant de kvinnelige forsøkspersonene som ikke godtar å bruke riktig prevensjon.
- Gravide eller ammende kvinner.
- Pasienter som deltok i en annen klinisk studie innen 4 uker før screening og som ble administrert undersøkelsesprodukter eller ble påført medisinsk undersøkelsesutstyr.
- Pasienter som ble administrert studiemedisinen (GV1001) i denne kliniske studien innen 12 måneder før screening.
- Pasienter som deltok i en klinisk studie for progressiv supranukleær parese innen 6 måneder før screening.
- Andre pasienter vurdert av etterforskeren som ikke kvalifisert til å delta i denne kliniske studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo SC-injeksjon vil bli administrert en gang ukentlig i 4 uker, deretter hver 2. uke til og med uke 24 for dobbel blind fase.
|
0,9 % vanlig saltvann
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: GV1001 0,56 mg
GV1001 0,56 mg SC-injeksjon vil bli administrert én gang ukentlig i 4 uker, deretter annenhver uke til og med uke 24 for dobbeltblind fase.
|
Lyofilisert peptid fra hTERT
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: GV1001 1,12 mg
GV1001 1,12 mg SC-injeksjon administrert én gang ukentlig i 4 uker, deretter annenhver uke til og med uke 24 for dobbeltblind fase.
|
Lyofilisert peptid fra hTERT
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i totalpoengsummen på PSP-skalaen
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i totalsummen på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalsummen varierer fra 0 til 100, hvor en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i totalskåren på PSP-skalaen
Tidsramme: 12 uker(3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i totalpoengsummen på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalpoengsummene varierer fra 0 til 100, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker(3 måneder)
|
|
Endring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment - Korea (MoCAK)
Tidsramme: 12 uker (3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i Montreal Cognitive Assessment - Korea (MoCAK) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalpoengene varierer fra 0 til 30, hvor et høyere poengsum indikerer bedre kognitiv funksjon.
|
12 uker (3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i Montreal Cognitive Assessment - Korea (MoCAK)
Tidsramme: 24 uker(6 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i Montreal Cognitive Assessment - Korea (MoCAK) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 30, hvor en høyere poengsum indikerer bedre kognitiv funksjon.
|
24 uker(6 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i Korean Frontal Assessment Battery (K-FAB)
Tidsramme: 12 uker (3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i Korean Frontal Assessment Battery (K-FAB) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalpoengene varierer fra 0 til 18, der høyere poengsum indikerer bedre kognitiv funksjon.
|
12 uker (3 måneder)
|
|
Endring fra baseline i Korean Frontal Assessment Battery (K-FAB)
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra baseline i Korean Frontal Assessment Battery (K-FAB) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalscorene varierer fra 0 til 18, hvor en høyere score indikerer bedre kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
|
Endring fra baseline på England & Schwab aktiviteter i dagliglivet (ES ADL)-skalaen
Tidsramme: 12 uker (3 måneder)
|
Endring fra baseline på England & Schwab Activity of Daily Living (ES ADL)-skalaen etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalscorene varierer fra 0 (fullstendig avhengighet) til 100% (fullstendig uavhengighet) basert på uavhengighetsnivå. |
12 uker (3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i England & Schwab aktiviteter i dagliglivet (ES ADL)-skalaen
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra baseline i England & Schwab Activity of Daily Living (ES ADL) skalaen etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalscorene varierer fra 0 (fullstendig avhengighet) til 100 % (fullstendig uavhengighet) basert på uavhengighetsnivået. |
24 uker (6 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert domene på PSP-vurderingsskalaen (Historikk)
Tidsramme: 12 uker(3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for [History]-domenet på PSP-vurderingsskalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 24, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker(3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert domene på PSP-skalaen (Historie)
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for [History]-domenet på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsespreparatet.
De mulige totalscorene varierer fra 0 til 24, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
|
Endring fra baseline i scoren for hvert domene av PSP-skalaen (Mentation)
Tidsramme: 12 uker(3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for [Mentation]-domenet på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsespreparat.
De mulige totalpoengene varierer fra 0 til 16, hvor en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker(3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunkt i poengsummen for hvert domene på PSP-skalaen (Mentation)
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for [Mentation]-domenet på PSP-vurderingsskalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 16, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
|
Endring fra baseline i skåren for hvert domenet på PSP-rating-skalaen (Bulbar)
Tidsramme: 12 uker(3 måneder)
|
Endring fra baseline i poengsummen for [Bulbar]-domenet på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalpoengene varierer fra 0 til 8, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker(3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert domene på PSP-skalaen (Bulbar)
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra baseline i poengsummen for [Bulbar]-domenet på PSP-rating-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 8, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
|
Endring fra baseline i poengsummen for hvert domene på PSP-skalaen (okulomotorisk)
Tidsramme: 12 uker (3 måneder)
|
Endring fra baseline i poengsummen for [Ocular Motor]-domenet på PSP-rating-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 16, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker (3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert domene på PSP-skalaen (okulomotorisk)
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra baseline i skåren på [Ocular Motor]-domenet på PSP-rating-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalskårene varierer fra 0 til 16, der en høyere skår indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i skåren for hvert domene på PSP-vurderingsskalaen (Lemmotorikk)
Tidsramme: 12 uker (3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for [Limb Motor]-domenet på PSP-vurderingsskalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 16, hvor en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker (3 måneder)
|
|
Endring fra baseline i skåren for hvert domene på PSP-vurderingsskalaen (Lemmotor)
Tidsramme: 24 uker(6 måneder)
|
Endring fra baseline i poengsummen for [Limb Motor]-domenet på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsespreparatet.
De mulige totalpoengene varierer fra 0 til 16, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon. |
24 uker(6 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert domenet på PSP-skalaen (midtlinje/gange)
Tidsramme: 12 uker(3 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i skåren for [Midline/Gang] domenet på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totalskårene varierer fra 0 til 20, hvor en høyere skår indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker(3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunkt i poengsummen for hvert domene på PSP-skalaen (Midline/Gange)
Tidsramme: 24 uker(6 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for [Midtlinje/Gange]-domenet på PSP-skalaen (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 20, hvor en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker(6 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert punkt på PSP-skalaen (Punkt 12_Dysartri)
Tidsramme: 12 uker (3 måneder)
|
Endring fra baseline i poengsummen for hvert enkelt element [Element 12_Dysartri] på PSP-skalaen etter 12 uker (3 måneder) med administrering av undersøkelsesproduktet.
Kun analyseresultatet for element nr. 12 av totalt 28 elementer er beskrevet.
De mulige totalpoengsummene varierer fra 0 til 4, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
12 uker (3 måneder)
|
|
Endring fra utgangspunktet i skåren for hvert punkt på PSP-skalaen (Punkt 12_Dysartri)
Tidsramme: 24 uker (6 måneder)
|
Endring fra utgangspunktet i poengsummen for hvert punkt [Punkt 12_Dysartri] på PSP-vurderingsskalaen etter 24 uker (6 måneder) med administrering av undersøkelsespreparatet.
Kun analyseresultatet for punkt nr. 12 av totalt 28 punkter er beskrevet.
De mulige totale poengsummene varierer fra 0 til 4, der en høyere poengsum indikerer alvorlig svekket kognitiv funksjon.
|
24 uker (6 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Sang Jae Kim, GemVax & Kael
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2023
Primær fullføring (Faktiske)
11. oktober 2024
Studiet fullført (Faktiske)
11. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. april 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
19. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. januar 2026
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Øyesykdommer
- Tauopatier
- Nevrodegenerative sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Basal ganglia sykdommer
- Sykdommer i kranienerve
- Oftalmoplegi
- Øyemotilitetsforstyrrelser
- Lammelse
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Supranukleær parese, progressiv
- Farmasøytiske preparater
- Krystalloidløsninger
- Isotoniske løsninger
- Løsninger
- Saltoppløsning
Andre studie-ID-numre
- GV1001-PSP-CL2-011
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .