GV1001 皮下注射 (SC) 用于治疗进行性核上性麻痹 (PSP)
2023年12月11日 更新者：GemVax & Kael
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、前瞻性、IIa 期探索性临床试验，以评估皮下注射 GV1001 0.56 或 1.12 mg/天对 PSP 患者的疗效和安全性
该研究将由申办方进行，以评估皮下注射 GV1001（0.56 毫克和 1.12 毫克）治疗进行性核上性麻痹 (PSP) 的疗效和安全性。
在韩国五家医院诊断为 PSPR Richardson (PSP-RS) 或 PSP-Parkinsonism (PSP-P) 的 75 名患者中，皮下注射 GV1001 0.56 或 1.12 mg/天，采用多中心、随机、双盲、安慰剂-受控的平行设计，前瞻性 2a 期。
研究概览
详细说明
这是一项为期 24 周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、前瞻性、2a 期探索性临床研究。
如果受试者和/或受试者代表提供参与本临床研究的书面同意书，则将在筛选访视时进行所需的检查和测试，筛选期将持续 2 周或更短。
筛选后根据纳入/排除标准最终确定为合格的受试者将以 1:1:1 的比例随机分配到研究组 1（GV1001 0.56 毫克/天）、研究组 2（GV1001 1.12 毫克/天）或安慰剂组取决于他们注册的研究地点。
根据随机化结果，受试者将在前 4 周（1 个月）每周一次接受研究产品（研究药物或安慰剂），然后以 2 周为间隔服用 10 次，持续 20 周（5 个月）持续总共 14 剂超过 24 周（6 个月）。
所有受试者将根据计划的临床研究时间表访问该机构，以接收研究产品并评估疗效和安全性。
为确保研究结果的客观性和准确性，评价疗效的个体将仅限于接受过充分教育和培训的神经科医生，每次就诊时将按照一致的顺序收集疗效和安全性评价数据和生物标志物。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
75
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mino Moon
- 电话号码：+82 70 4738 9726
- 邮箱：clinical@gemvax.com
学习地点
-
-
-
Seongnam-si、大韩民国
- 招聘中
- Seoul National University Bundang Hospital
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接触：
- Jong-Min Kim
-
首席研究员：
- Jong-Min Kim
-
Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Seoul National University Hospital
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接触：
- Han-Joon Kim
-
首席研究员：
- Beom Seok Jeon
-
首席研究员：
- Han-Joon Kim
-
Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Samsung Medical Center
-
接触：
- Jong Hyeon Ahn
-
首席研究员：
- Jong Hyeon Ahn
-
Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Kyung Hee University Hospital
-
接触：
- Tae-Beom Ahn
-
首席研究员：
- Tae-Beom Ahn
-
Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
接触：
- Jee-Young Lee
-
首席研究员：
- Jee-Young Lee
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥41岁至≤85岁的患者。
- 可能进行性核上性麻痹 (PSP) 的临床诊断。
- 患者在筛选访视前接受至少 1 个月的神经药物稳定治疗。
- 能够独立或借助辅助器具行走 3 米或以上的患者。
- 在筛选访视时在韩国简易精神状态测试 (K-MMSE) 中得分 ≥ 15 分。
- 有可靠的看护人陪同参与者参加所有研究访问。
- 自愿提供书面同意参与本临床研究的患者和/或其代表。
排除标准：
- 根据筛选后 12 个月内或筛选时进行的 CT/MRI 扫描结果和神经学检查，存在结构性病变或疑似并发中枢神经系统疾病的患者。
- 有已知或疑似癫痫发作病史的患者。
- 筛选前 3 个月内最近出现无法解释的意识丧失或有意识丧失的严重头部外伤史的患者。
- 患有急性或不稳定的心血管疾病、不受控制的高血压、不受控制的糖尿病或任何其他可能干扰完成临床研究的医学状况的患者。
- 对研究产品的成分有超敏反应的患者。
- 筛选前 5 年内有癌症病史的患者。
- 肾功能异常患者。
- 严重肝功能异常患者。
- 患者体重≤35 kg。
- 在不同意使用适当避孕措施的女性受试者中。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 在筛选前 4 周内参加过另一项临床研究并接受过试验性产品或应用过试验性医疗器械的患者。
- 在筛选前 12 个月内服用本临床研究的研究药物 (GV1001) 的患者。
- 筛选前 6 个月内参加过进行性核上性麻痹临床研究的患者。
- 研究者判断为不符合参加本临床研究条件的其他患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂 SC 注射每周一次，持续 4 周，然后每 2 周一次，直至第 24 周进行双盲期。
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0.9%生理盐水
其他名称：
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实验性的：GV1001 0.56 毫克
GV1001 0.56 mg 皮下注射每周一次，持续 4 周，然后每 2 周一次，直至第 24 周进行双盲期。
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来自 hTERT 的冻干肽
其他名称：
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实验性的：GV1001 1.12 毫克
GV1001 1.12 mg 皮下注射每周一次，持续 4 周，然后每 2 周一次，直至第 24 周，进入双盲阶段。
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来自 hTERT 的冻干肽
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PSP 评分量表总分相对于基线的变化
大体时间：6个月
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在研究产品给药 24 周（6 个月）后，PSP 评定量表（进行性核上性麻痹评定量表）总分相对于基线的变化。
可能的总分范围从 0 到 100，较高的分数表明认知功能严重受损。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PSP 评分量表总分相对于基线的变化
大体时间：3个月
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在研究产品给药 12 周（3 个月）后，PSP 评定量表（进行性核上性麻痹评定量表）总分相对于基线的变化。
可能的总分范围从 0 到 100，较高的分数表明认知功能严重受损。
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3个月
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蒙特利尔认知评估基线的变化 - 韩国 (MoCAK)
大体时间：3个月和6个月
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在研究性产品给药 12 周（3 个月）和 24 周（6 个月）后，蒙特利尔认知评估 - 韩国 (MoCAK) 中基线的变化。
可能的总分范围从 0 到 30，分数越高表明认知功能越好。
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3个月和6个月
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韩国正面评估电池 (K-FAB) 中基线的变化
大体时间：3个月和6个月
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在研究产品给药 12 周（3 个月）和 24 周（6 个月）后，韩国额叶评估电池 (K-FAB) 的基线发生变化。
可能的总分范围从 0 到 18，分数越高表明认知功能越好。
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3个月和6个月
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England & Schwab 日常生活活动 (ES ADL) 量表的基线变化
大体时间：3个月和6个月
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在研究性产品给药 12 周（3 个月）和 24 周（6 个月）后，England & Schwab 日常生活活动 (ES ADL) 量表的基线发生变化。
根据独立程度，可能的总分范围从 0（完全依赖）到 100%（完全独立）。
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3个月和6个月
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PSP 评级量表每个领域的分数相对于基线的变化
大体时间：3个月和6个月
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在研究性产品给药 12 周（3 个月）和 24 周（6 个月）后，PSP 评定量表（进行性核上性麻痹评定量表）各领域评分相对于基线的变化。
每个领域的评分范围不同（0 到 8、16、20 或 24），总分越高表明认知功能严重受损。
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3个月和6个月
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PSP 评分量表中每个项目的分数相对于基线的变化
大体时间：3个月和6个月
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研究药物给药 12 周（3 个月）和 24 周（6 个月）后，PSP 评定量表（进行性核上性麻痹评定量表）各项目评分相对于基线的变化。
每个项目从不同的范围（0 到 2 或 4）进行评分，总分越高表明认知功能严重受损。
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3个月和6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Sang Jae Kim、GemVax & Kael
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月14日
初级完成 (估计的)
2023年12月15日
研究完成 (估计的)
2024年5月31日
研究注册日期
首次提交
2023年4月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月6日
首次发布 (实际的)
2023年4月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月11日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
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