Studie av en deformerbarhetsparameter for røde blodlegemer (FITRED)
Studie av en deformerbarhetsparameter for røde blodlegemer. TILPASSET
Sigdcellesykdom er en av de vanligste alvorlige monogene lidelsene i verden, den resulterer i syntese av unormalt hemoglobin (HbS) i stedet for hemoglobin A. Når sigdhemoglobinet (HbS) er deoksygenert, polymeriserer sigdhemoglobinet (HbS) og induserer sigd av røde blodlegemer (RBC) og fører til redusert deformerbarhet og økt skjørhet. Derfor viser sigd RBCs en redusert levetid assosiert med intravaskulær hemolyse, hemolytisk anemi og lav oksygenering av vev. Sigd RBCs, som viser unormale adhesive egenskaper til endotelceller, kan blokkere mikrosirkulasjonen og forårsake smertefull vaso-okklusiv krise (VOC), akutt brystsyndrom (ACS), akutt og kronisk organskade (hjerte, lunge, lever, milt) , nyre, bein ...) og forkortet levetid.
En foreløpig studie utført på RBC fra sigdcellepasienter (Hb SS) har vist en endring av en parameter som måler den generelle deformerbarheten til RBC ved å evaluere arten av deres bevegelse i en skjærstrøm. Denne parameteren er betydelig lavere hos sigdcellepasienter i steady state sammenlignet med en populasjon av friske individer. Parameteren er også betydelig lavere hos sigdcellepasienter under VOC sammenlignet med pasienter i steady state.
Hovedmålet med denne studien er å evaluere ytelsen til metoden for å måle deformerbarheten til RBC på en eksperimentell prototype. Målinger vil bli utført på blodprøver fra forsøkspersoner med normal hemoglobinelektroforetisk profil, fra heterozygote bærere av sigdcellesykdom og fra pasienter med sigdcellesykdom. Prøver fra pediatriske pasienter vil også bli testet for å studere eventuell spesifisitet sammenlignet med voksne personer.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Catherine BADENS, Pr
- Telefonnummer: 04 91 38 77 87
- E-post: catherine.badens@ap-hm.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Anais Maugard
- Telefonnummer: 04 91 43 51 86
- E-post: anais.maugard@ap-hm.fr
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Repeterbarhet av ftt (mekanisk markør for deformerbarhet) målinger
Ekskluderingskriterier:
- Effekt av omgivelsestemperatur på ftt-målinger
- Effekt av prøvebehandlingstid på ftt-målinger
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Voksne sigdcellepasienter
I forbindelse med rutinemessig behandling vil det bli utført 3 blodprøvetaking på voksne sigdcellepasienter for analyse av hemoglobinfraksjoner.
For hver blodprøvetaking vil det bli tatt et ekstra volum blod til forskningsformål.
|
blodprøvetaking utføres i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
6 måneder +/- 2 måneder etter inklusjon utføres blodprøvetaking i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
12 måneder +/- 2 måneder etter inkludering utføres blodprøvetaking i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
|
|
pediatriske sigdcellepasienter
I forbindelse med rutinemessig behandling vil det bli utført 3 blodprøvetaking på pediatriske sigdcellepasienter for analyse av hemoglobinfraksjoner.
For hver blodprøvetaking vil det bli tatt et ekstra volum blod til forskningsformål.
|
blodprøvetaking utføres i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
6 måneder +/- 2 måneder etter inklusjon utføres blodprøvetaking i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
12 måneder +/- 2 måneder etter inkludering utføres blodprøvetaking i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
|
|
Voksne sigdcellebærere (heterozygote pasienter)
I forbindelse med neonatal screening for sigdcellesykdom vil foreldrene bli tilkalt sammen med barna sine for å sjekke om de er sigdcellebærere eller ikke.
Kun 1 blodprøvetaking vil bli utført for denne gruppen.
|
blodprøvetaking utføres i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
|
|
Kontroller pasienter
I forbindelse med neonatal screening for sigdcellesykdom vil foreldrene bli tilkalt sammen med barna sine for å sjekke om de er sigdcellebærere eller ikke.
Kun 1 blodprøvetaking vil bli utført for denne gruppen.
|
blodprøvetaking utføres i forbindelse med rutinemessig behandling for hemoglobinanalyse.
Et ekstra volum på 300 µL blod tas for formålet med studien
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
repeterbarhet av fTT-målinger
Tidsramme: 14 måneder
|
En serie på 10 målinger av en parameter for deformerbarhet av røde blodlegemer (fTT) på samme blodprøve vil bli utført suksessivt innen 24 timer for 4 prøver (2 fra sigdcellepasienter og 2 fra kontroll- eller heterozygote pasienter).
Repeterbarheten av målingene vil bli bestemt ut fra disse målingene og effekten av en variasjon i det totale antallet røde blodceller vil bli analysert. Denne studien vil bli reprodusert på flere blodprøver og målingene vil bli gjentatt under de samme forholdene 24 timer seinere.
|
14 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av omgivelsestemperatur under fTT-måling
Tidsramme: 14 måneder
|
Tester vil bli utført for å evaluere effekten av omgivelsestemperatur på målingen av en serie på 4 prøver ved omgivelsestemperatur (fra 18 til 30 °C).
|
14 måneder
|
|
Effekt av behandlingstiden på fTT-måling
Tidsramme: 14 måneder
|
test vil bli utført for å måle fTT på en serie på 10 prøver, to ganger om dagen i løpet av de 2 første dagene og deretter hver dag i 5 dager.
|
14 måneder
|
|
Korrelasjon av ftt med de innsamlede dataene
Tidsramme: 14 måneder
|
En korrelasjonsstudie av ftt med sosiodemografisk (alder og kjønn), biologisk (resultater av hemogram og hemoglobinelektroforese) og klinisk (antall vaso-okklusive kriser og behandling med Hydroxyurea) vil bli gjennomført.
|
14 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RCAPHM22_0433
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .