- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05927389
Tilpasset fysisk aktivitetsprogram (APA) for innsatsrehabilitering av barn og tenåringer med osteogenesis imperfecta (BONeMOVE)
BONeMOVE: et tilpasset fysisk aktivitetsprogram (APA) for innsatsrehabilitering av barn og tenåringer med osteogenesis imperfecta: en intervensjonell, prospektiv, regional, bisentrisk studie.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Osteogenesis Imperfecta (OI) er en sjelden genetisk sykdom som hovedsakelig kjennetegnes av benskjørhet, redusert benmasse og følsomhet for brudd av varierende alvorlighetsgrad. Ulike former er beskrevet i henhold til alvorlighetsgraden av beinmanifestasjonene. Selv om det er en genetisk heterogen sykdom, har omtrent 90 % av OI-pasientene en mutasjon i genet som koder for genet som koder for type 1 kollagen, en hovedkomponent i den ekstracellulære matrisen.
Kronisk tretthet og redusert fysisk utholdenhet er nesten konstante plager hos pasienter med OI (mer enn 95 % ifølge noen studier), noe som påvirker dagliglivets aktiviteter og livskvaliteten til disse pasientene. Årsakene til denne reduksjonen i utholdenhet er multifaktorielle som involverer langvarig immobilisering sekundært til frakturer, kronisk osteoartikulær smerte, men også primær muskelskade.
Mekanografistudier utført hos barn med OI har vist et betydelig underskudd i muskelfunksjon både når det gjelder styrke og kraft.
Hos friske voksne er fysisk inaktivitet en viktig prediktor for trøtthetsfølelse. I tillegg, ved enkelte kroniske sykdommer (som multippel sklerose, revmatoid artritt eller systemisk lupus erythematosus), har fysisk aktivitet og trening vist seg å være effektivt for å forbedre muskelstyrke og funksjonskapasitet samt tretthet og livskvalitet. I OI er det rapportert at fysisk aktivitet forbedrer muskelfunksjon og beinmasse. Pasienter med OI bør derfor ha nytte av et regelmessig treningsprogram som tar hensyn til risikoen for brudd.
Denne studien tar sikte på å evaluere effekten av et fysisk aktivitetsprogram for livsferdigheter (LSPA) på utholdenhetsevnen og livskvaliteten til barn og unge med OI.
VO2-topputviklingen vil bli evaluert etter 6 måneders program. Dette er en anerkjent parameter for evaluering av utholdenhet og har blitt validert hos barn. Hypotesen for denne studien er at implementering av et fysisk aktivitetsprogram tilpasset dagliglivet og interesser til barnet med OI effektivt vil forbedre utholdenhet, forhindre dekondisjonering og fremme langsiktige fordeler.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Thomas EDOUARD, MD
- Telefonnummer: 05 61 77 61 10
- E-post: edouard.t@chu-toulouse.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Marjolaine WILLEMS, MD
- E-post: m-willems@chu-montpellier.fr
Studiesteder
-
-
-
Montpellier, Frankrike
- Har ikke rekruttert ennå
- CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Ta kontakt med:
- Marjolaine WILLEMS, MD
-
Ta kontakt med:
- E-post: m-willems@chu-montpellier.fr
-
Hovedetterforsker:
- Marjolaine WILLEMS
-
Toulouse, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Toulouse
-
Ta kontakt med:
- Thomas EDOUARD, MD
- Telefonnummer: 05 61 77 61 10
- E-post: edouard.t@chu-toulouse.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert Osteogenesis Imperfecta
- Informert og skriftlig samtykke signert av minst én av de to innehaverne av foreldremyndighet
- Pasient tilknyttet trygdeordning eller tilsvarende
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-gående barn (ikke i stand til å utføre innsatstesten)
- Gravid eller ammende
- Deltakelse i annen intervensjonsforskning
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentgruppe: 6 måneders APA-program
De ulike vurderingene vil bli gjennomført i løpet av 2 besøk med 6 måneders mellomrom som en del av vanlig oppfølging ved enheten "Constitutional Bone Diseases" ved Toulouse Universitetssykehus. APA-programmet bygget fra den første vurderingen vil bli returnert til barnet og hans familie under en videokonferanse. I tillegg vil en regelmessig revurdering og justering av dette programmet gjøres hver 15. dag under telefonsamtaler av APA-treneren. |
Tilpasset fysisk aktivitet-programmet består av et personlig treningsprogram tilpasset hver pasients tilstand og kapasitet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra Baseline maksimal utholdenhetskapasitet ved 6 måneder
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
Maksimalt oksygenforbruk (VO2-topp) under en treningstest vil bli målt
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline livskvalitet spørreskjemascore etter 6 måneder
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
Osteogenesis Imperfecta Specific Quality of Life Questionnaire (OIQoL).
Totalskåre er basert på en skala fra 0-100, hvor høy skår representerer bedre livskvalitet
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
|
Endring fra baseline antall trinn ved 6 måneder
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
6-minutters gangtest (6MWT) vurdert av tilkoblet klokke
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
|
Endring fra baseline vekt ved 6 måneder
Tidsramme: Endring fra baseline til 6 måneder
|
Kroppsmasseindeks
|
Endring fra baseline til 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thomas EDOUARD, MD, University Hospital, Toulouse
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Sillence DO, Senn A, Danks DM. Genetic heterogeneity in osteogenesis imperfecta. J Med Genet. 1979 Apr;16(2):101-16. doi: 10.1136/jmg.16.2.101.
- Rossi V, Lee B, Marom R. Osteogenesis imperfecta: advancements in genetics and treatment. Curr Opin Pediatr. 2019 Dec;31(6):708-715. doi: 10.1097/MOP.0000000000000813.
- Monti E, Mottes M, Fraschini P, Brunelli P, Forlino A, Venturi G, Doro F, Perlini S, Cavarzere P, Antoniazzi F. Current and emerging treatments for the management of osteogenesis imperfecta. Ther Clin Risk Manag. 2010 Sep 7;6:367-81. doi: 10.2147/tcrm.s5932.
- Arponen H, Waltimo-Siren J, Valta H, Makitie O. Fatigue and disturbances of sleep in patients with osteogenesis imperfecta - a cross-sectional questionnaire study. BMC Musculoskelet Disord. 2018 Jan 8;19(1):3. doi: 10.1186/s12891-017-1922-5.
- Harsevoort AGJ, Gooijer K, van Dijk FS, van der Grijn DAFM, Franken AAM, Dommisse AMV, Janus GJM. Fatigue in adults with Osteogenesis Imperfecta. BMC Musculoskelet Disord. 2020 Jan 3;21(1):6. doi: 10.1186/s12891-019-3000-7.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RC31/23/0248
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .