Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere vekst hos barn med idiopatisk kortvekst

18. juni 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En multisenter, multinasjonal, observasjonsstudie for å karakterisere vekst hos barn med idiopatisk kortvekst

Studie 111-903 vil generere baseline vekstdata hos barn med ISS ved å samle vekstmålinger og andre variabler av interesse.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Tilbaketrukket
        • Phoenix Children's Hospital - Thomas Campus (Main)
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90502
        • Rekruttering
        • Harbor-UCLA Medical Center - The Lundquist Institute (Los Angeles Biomedical Research Institute (LA BioMed)
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco (UCSF)
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106-3322
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Tilbaketrukket
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Health System
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic
        • Ta kontakt med:
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Forente stater, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Rekruttering
        • St. Luke's Children's Endocrinology
        • Ta kontakt med:
      • Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Ta kontakt med:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • University of Louisville School Of Medicine - Norton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Tilbaketrukket
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-4000
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Tilbaketrukket
        • University of Minnesota Medical School - Masonic Children's Hospital - Pediatric Specialty Care Explorer Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    • New Jersey
      • Princeton, New Jersey, Forente stater, 08540
        • Rekruttering
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • Rekruttering
        • UBMD Pediatrics
        • Ta kontakt med:
      • Garden City, New York, Forente stater, 11530
        • Rekruttering
        • ACGC Research, NYU Ambulatory Care Garden City
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • New York University Grossman School of Medicine
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH) - Pediatric Associates
        • Ta kontakt med:
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center (MMC) - The Children's Hospital at Montefiore (CHAM)
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27615
        • Tilbaketrukket
        • WakeMed Children's - Pediatric Endocrinology - North Raleigh
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Burnet Campus
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2578
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Tilbaketrukket
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Tilbaketrukket
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Baylor College of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forente stater, 25304
        • Tilbaketrukket
        • Charleston Area Medical Center (CAMC) Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil omfatte omtrent 400-600 pediatriske individer med idiopatisk kort statur.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakerne må være > 2 år og ≤ 14 år (kvinner) eller ≤ 16 år (menn) på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket.
  2. Deltakere hvis høyde Z-score er ≤ -2,5 SD sammenlignet med alders- og kjønnsmatchede befolkningsnormer.
  3. Deltakerne er ambulerende og kan stå uten assistanse (gjelder ikke barn som er < 5 år og under 104 cm lange).
  4. Foreldre eller verge er villige og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke.
  5. Deltakerne er villige og i stand til å utføre alle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisering av systemisk sykdom eller tilstand som kan forårsake kortvoksthet, f.eks. nyre-, neoplastisk, lunge-, hjerte-, gastrointestinal, immunologisk og metabolsk sykdom. Barn med slike diagnoser kan vurderes for inkludering dersom tilstanden deres er godt kontrollert, etter medisinsk monitors skjønn.
  2. Kjent tilstedeværelse av hypofysehormonmangel.
  3. Benalder avansert over kronologisk alder med mer enn 3 år.
  4. Aktiv malignitet, aktiv kjemoterapi eller strålebehandling for neoplasi.
  5. Har mottatt et undersøkelsesprodukt (IP) eller medisinsk undersøkelsesutstyr for ethvert formål innen 6 måneder før screeningbesøket.
  6. Pågående behandling for samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelsen, uansett årsak. Deltakere som mottar behandlinger for oppmerksomhetssvikt hyperaktivitetsforstyrrelse er ikke ekskludert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i annualisert veksthastighet (AGV)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i Høyde Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i BMI
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i BMI Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i ståhøyde
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighet av hendelsesrater for medisinske hendelser av interesse
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hyppighet av alvorlige medisinske hendelser
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Sammenheng mellom spesifikke varianter og veksthastighet
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Sammenheng mellom andre helseutfall direkte relatert til kortvoksthet
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2040

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2040

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 111-903

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere